KX-826治疗男性脱发的中国II期临床研究是由北京大学人民医院张建中教授和复旦大学附属华山医院杨勤萍教授担任主要研究者(leading PIs)。KX-826的最新详细数据展示了其具有良好的有效性和安全性。

口头报告要点

Efficacy and Safety of Topical KX-826 in Chinese Adult Male with Androgenetic Alopecia: Results of a Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multi-center, Phase II Study

外用KX-826治疗中国成年男性脱发的有效性和安全性：一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心II期研究结果

时间：2023年10月12日9:30（欧洲中部夏令时间），即北京时间2023年10月12日15:30

报告人：北京大学人民医院张建中教授

摘要编号：5712

雄激素性脱发作为皮肤科最常见的疾病之一，仍然是今年EADV年会的关注焦点。雄激素性脱发(AGA)，又称为脂溢性脱发，是一种常见的脱发性疾病，占整体脱发90%以上。男女均可罹患，但脱发模式和患病率不同。如今，脱发人群日益增多，脱发已然成为全球性的"难题"。根据第六届亚洲毛发移植大会发布的数据，全球脱发患者高达20亿，中国占据2.5亿。而现有的治疗药物有限，广大脱发群体急需更加安全有效的药物解决脱发烦恼和改善生活质量。

KX-826是开拓药业自主研发的一款外用雄激素受体(AR)拮抗剂，是全球首个进入注册性III期临床试验的用于脱发治疗的AR拮抗剂。KX-826是通过与二氢睾酮(DHT)竞争与AR的结合，从而局部阻断雄激素介导的信号传递，以限制毛囊的微型化，并促进末梢毛发的生长。KX-826达到循环系统后迅速代谢为失活代谢物，对全身AR信号通路的影响较小，安全性良好。

• 该项在中国开展的II期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，旨在评价KX-826治疗成年男性脱发的有效性和安全性。试验共纳入120名符合Hamilton-Norwood分级IIIv到V的男性脱发受试者。其中，90名受试者被随机分配至KX-826 0.25%浓度每日两次(BID)组、KX-826 0.5%浓度每日一次(QD)组和KX-826 0.5%浓度BID组，其余30名受试者被随机分配至安慰剂组(QD组和BID组)。试验的主要终点为治疗24周与安慰剂相比目标区域内非毳毛数量(TAHC)较基线的平均变化。
• 经过24周的治疗，KX-826 0.5%浓度BID组在目标区域内非毳毛数量呈现明显的改善。与基线相比，每平方厘米增加22.73根(P<0.001)。与安慰剂组相比，每平方厘米增加15.34根(P=0.024)。KX-826 0.5%浓度BID为男性脱发中国III期临床试验的推荐给药剂量。

• KX-826的整体安全性良好可控。未发生严重不良事件(SAE)、不良药物反应(ADR)及死亡。局部外用14天后，KX-826的全身性暴露量及其体内代谢物达到稳态，各剂量组在血液的药物浓度较低。
• KX-826对于男性脱发治疗具有良好的疗效和安全性，是一种潜在的创新治疗新选择。目前，KX-826正在进行或计划进行5项III期临床试验（2项在中国，3项在美国）。其中，KX-826治疗男性脱发的中国III期临床试验已完成最后一例受试者末次访视(LPLV)，公司正在全力推进该项临床试验的数据整理、锁库揭盲以及数据统计分析工作。

三项壁报展示

除了上述口头报告外，开拓药业的KX-826治疗女性脱发的中国II期临床研究、GT20029治疗脱发和痤疮的中国I期临床研究以及GT20029治疗脱发和痤疮的美国I期临床研究的结果也以壁报(E-poster)形式亮相本届EADV年会。

壁报一：Efficacy and Safety of Different Doses of Topical KX-826 on Female Pattern Hair Loss: Results of a Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multi-center, Phase II Study

不同剂量外用KX-826治疗女性脱发的有效性和安全性：一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心II期研究结果

摘要编号：690

壁报编号：P1622

壁报二：Safety, Tolerability and Pharmacokinetics (PK) of GT20029 Following Topical Single Ascending Dose (SAD) Administration in Healthy Volunteers and Multiple Ascending Dose (MAD) Administration in Subjects with Androgenetic Alopecia (AGA) or Acne

GT20029在健康受试者局部单次递增剂量(SAD)和雄激素性脱发(AGA)或痤疮患者局部多次递增剂量(MAD)给药后的安全性、耐受性和药代动力学(PK)

摘要编号：5710

壁报编号：P2745

壁报三：Safety and Pharmacokinetics of GT20029 Gel and GT20029 Solution in Healthy Subjects

GT20029凝胶和GT20029酊在健康受试者中的安全性和药代动力学

摘要编号：5711

壁报编号：P2746

开拓药业的KX-826和GT20029此次登上EADV国际权威学术会议的舞台，标志着公司的创新能力以及脱发和痤疮产品管线的潜力在国际行业范围内获得认可。

在2023年美国皮肤病学会年会上，美国Bosley集团总裁兼首席医疗官、纽约大学格罗斯曼医学院Ronald O. Perelman皮肤科临床助理教授Ken Washenik博士在题为"外用雄激素调节剂在雄激素性脱发中的新兴潜力"演讲中分享了福瑞他恩和GT20029治疗雄激素性脱发的作用机制和研究数据。Ken Washenik博士强调外用雄激素受体调节剂在雄激素性脱发中的新兴潜力。他表示，有效且安全的外用雄激素受体拮抗剂的治疗潜力值得期待。

此外，美国德克萨斯大学休斯顿健康科学中心麦戈文医学院儿科皮肤科主任Adelaide Hebert博士在题为"痤疮中涉及雄激素的局部治疗作用：现有和未来的治疗方法"演讲中分享了福瑞他恩治疗痤疮的作用机制和试验设计。Adelaide Hebert博士表示，雄激素和雄激素受体在痤疮发病机制中起着关键作用，是重要的治疗靶点。

福瑞他恩是开拓药业在研的一款外用雄激素受体（AR）拮抗剂。福瑞他恩治疗雄激素性脱发的作用机制是通过与二氢睾酮（DHT）竞争局部阻断雄激素介导的信号，限制毛囊的微型化，并促进末梢毛发的生长。福瑞他恩达到循环系统后迅速代谢为失活代谢物，对全身AR信号通路的影响最小，安全性良好。福瑞他恩治疗男性雄激素性脱发中国II期临床试验结果显示，治疗24周后，5mg（0.5%浓度）每日两次（BID）福瑞他恩组非毳毛数量（TAHC）较安慰剂组显着增加15.34根/平方厘米，且具有统计学差异（P=0.024）。目前福瑞他恩针对男性雄激素性脱发的中国III期临床试验和美国II期临床试验正在进行，计划开展针对女性雄激素性脱发中国III期临床试验以及针对男女性雄激素脱发的全球多中心III期临床试验。

福瑞他恩治疗痤疮的作用机制是与DHT竞争结合AR，抑制基因表达，从而减少皮脂产生和炎症。目前福瑞他恩正在中国开展治疗痤疮的II期临床试验，已于2022年10月完成所有受试者入组。

GT20029是开拓药业在研的一款外用AR-PROTAC。临床前研究显示，GT20029通过降解AR蛋白，能够有效阻断AR信号通路激活导致的毛囊萎缩微型化作用，抑制毛发变细、变软和脱落，同时能够有效抑制皮脂腺发育和皮脂分泌。GT20029可以减少全身药物暴露，以达到更好的安全性。GT20029治疗雄激素性脱发和痤疮的中国、美国I期临床试验已完成。

关于开拓药业

开拓药业成立于2009年，专注发展潜在"best-in-class"和"first-in-class"创新药物的研发及产业化，致力成为创新疗法研究、开发及商业化的领军企业。公司经过多年的发展，以雄激素受体(AR)相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括新冠、前列腺癌、脱发、痤疮、肝癌和乳腺癌等。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，包括7款正在开展临床研究的产品，如两款雄激素受体(AR)拮抗剂、AR-PROTAC化合物、ALK-1单抗、Hedgehog抑制剂、mTOR激酶靶向抑制剂和PD-L1/TGFβ双靶点抗体，以及正在进行临床前研究的ALK-1/VEGF双抗和c-Myc抑制剂等。公司在全球拥有已获得及申请中的110多项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五"重大新药创制"专项。2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所有限公司主板挂牌上市，股票代码：9939.HK。欢迎访问公司网站：www.kintor.com.cn

沪深港通为香港联合交易所和上海证券交易所、深圳证券交易所的合作计划，使香港和内地投资者可以通过本地交易所的交易和结算系统来交易对方市场的证券。2023年3月3日，港交所公告，自2023年3月13日起，互联互通股票标的范围将进一步扩大。此次沪深港通南北向交易股票范围的同时扩容，是互联互通机制不断发展和优化的又一重要里程碑，将进一步加强两地资本市场联系，推动资本市场双向开放水平。开拓药业作为本次新增调入沪港通下港股通的生物科技企业，充分展示出专业机构、资本市场对公司投资价值的认同，以及对公司创新实力和未来发展前景的看好。此次公司股票获纳入沪港通下港股通，将进一步扩大公司内地投资者的基础，持续提升公司股票的流动性和市场影响力。展望未来，公司将继续发挥研发优势，加速推进现有产品管线临床开发和合作，期待通过公司长期可持续的发展，不断为社会、患者、员工和投资者创造价值。

关于开拓药业

开拓药业成立于2009年，专注发展潜在“best-in-class”和“first-in-class”创新药物的研发及产业化，致力成为创新疗法研究、开发及商业化的领军企业。公司经过多年的发展，以雄激素受体(AR)相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括新冠、前列腺癌、脱发、痤疮、肝癌和乳腺癌等。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，包括7款正在开展临床研究的产品，如两款雄激素受体(AR)拮抗剂、AR-PROTAC化合物、ALK-1单抗、Hedgehog抑制剂、mTOR激酶靶向抑制剂和PD-L1/TGFβ双靶点抗体，以及正在进行临床前研究的ALK-1/VEGF双抗和c-Myc抑制剂等。公司在全球拥有已获得及申请中的110多项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所有限公司主板挂牌上市，股票代码：9939.HK。欢迎访问公司网站：www.kintor.com.cn