中国北京和美国马萨诸塞州伯灵顿2023年6月26日 /美通社/ -- 北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK"）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，omoprubart （CAN106）注射液在中国进行的1b期PNH临床试验取得积极初步结果。Omoprubart（CAN106）是一种创新的长效重组人源化单克隆抗体。这一为期26周的多中心、开放标签、剂量递增试验，共纳入16名未接受补体抑制剂治疗的PNH患者。在导入剂量后，omoprubart 以3种不同维持剂量每4周静脉注射一次给药（20 mg/kg，n=4；40 mg/kg，n=4；80 mg/kg，n=8）。

到目前为止，我们针对两个较低剂量组评估了26周的数据，而对最高剂量组评估了现已获得的13周数据。数据显示，omoprubart迅速、呈剂量依赖性地降低了LDH水平，队列1、队列2、队列3的LDH水平分别较基线平均降低了49％、 73％ 和81％。LDH是提示溶血（血细胞破坏）程度的标志物。研究期间，在队列1、队列2、队列3中至少有一次达到LDH水平低于正常上限1.5倍（抗C5抗体控制溶血的治疗目标）的受试者比例分别为25%、50%和88%。此外，所有研究队列的血红蛋白水平均有增加，队列1和2在26周时较基线水平平均增加约为2 g/dL，队列3在13周时较基线水平平均增加1 g/dL。队列1的所有受试者在接受了超过一年的omoprubart治疗后，血红蛋白较基线水平平均升高约4 g/dL。

Omoprubart显示出与剂量成比例的药代动力学暴露特征。在药效学方面，omoprubart可在24小时内迅速降低游离C5水平，并呈现剂量依赖性，队列3所有受试者的游离C5均保持在完全C5抑制的0.5 μg/mL以下。

Omoprubart在所有剂量下的安全性及耐受性良好。所有药物相关的不良事件均为短暂且轻度或中度，无一导致受试者退出研究。未发生药物相关的严重不良事件，无过敏反应或脑膜炎感染病例。

北海康成计划在中国开展CAN106针对PNH适应症的关键性试验，目前中国尚无获批上市的长效PNH治疗方法。北海康成拥有CAN106所有适应症的独家全球开发和商业化权利，目前该药物正在针对PNH以及涉及C5蛋白激活的其他补体介导性疾病进行开发。

北海康成将举行投资者电话会议，讨论上述结果。中文电话会议将于北京时间6月27日上午11:00进行（https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_wRa8LptzREOVHa-HJQHeQA - /registrationhttps://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_MZ2Wo8xwSLe5q7mVKngJLw - /registration请访问链接参加）。英文电话会议将于东部夏令时6月27日上午10:00进行（请访问链接参加）。

北海康成的创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："迄今为止，这些强有力的1b期初步结果显示了在给药频率减半的情况下，omoprubart的有效性和安全性数据与中国唯一批准的PNH抗C5抗体疗法的结果相似。由于PNH的补体阻断是其他补体介导疾病的风向标，因此也为omoprubart的其他适应症提供了概念验证。我们对试验中观察到的血红蛋白水平上升倍感鼓舞，这有可能减少或消除PNH患者输血的需求，同时减轻医疗资源的负担。基于这些数据的优势，我们计划在中国开展omoprubart针对PNH的关键性试验，并很快与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）沟通接下来的步骤。在中国，只有一种抗C5抗体治疗获得批准，但是绝大多数患者仍难以获得，我们期待进一步开发omoprubart这款有潜力成为中国首个长效的PNH治疗方法。"

关于omoprubart（CAN106）

Omoprubart（CAN106）是一种创新的长效重组人源化单克隆抗体，可结合并中和补体C5（补体系统中的一种重要蛋白）。通过阻止C5裂解为C5a和C5b，omoprubart旨在阻止C5b依赖的膜攻击复合物（MAC）在易感细胞表面的形成和激活，从而导致细胞溶解（破坏）。在PNH疾病中，这是红细胞溶解或破坏的主要机制。Omoprubart作用于补体途径中C3的下游，保留了C3a和C3b的生成，对先天免疫非常重要。

Omoprubart 1a期研究数据显示，在健康受试者中表现出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，单剂量能迅速、有效且持久地完全阻断补体系统，这些数据充分表明其在一些补体介导的疾病中有效抑制C5的潜力。研究数据已于2022年在奥地利维也纳的欧洲血液学协会大会、中国上海的全国血液学学术会议以及美国马萨诸塞州波士顿举办的年度补体介导药物开发峰会上公布。

北海康成拥有CAN106所有适应症的独家全球开发和商业化权利，目前该药物正在针对PNH以及涉及C5蛋白激活的其他补体介导性疾病进行开发。

关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种致命的罕见补体系统疾病。补体系统本是免疫系统的一部分，通过攻击细胞膜来清除微生物和受损细胞，但它的调节失衡就会导致一些疾病的产生。在PNH患者中，正常保护红细胞的蛋白质缺失，使这些裸露的细胞容易受到补体的攻击，导致其破坏（溶血）。这会导致严重贫血、血栓栓塞、胃肠道疼痛和功能障碍、疲劳、心力衰竭、肺动脉高压、肾功能损伤，最终会导致死亡。PNH患者由于溶血导致的重度贫血，通常需要频繁输血治疗。治疗方法包括类固醇、异基因骨髓移植、抗C5单克隆抗体（依库珠单抗和ravulizumab）, 以及C3抑制剂pegcetacoplan。PNH是一种后天获得性基因缺陷疾病，可在任何年龄、性别和种族中发生，但最常见于30至40岁的成年人，并持续终身。

据估计，在西方国家，PNH的发病率是每年每百万人中有1至2人。根据《罕见病诊疗指南（2019年版）》，在亚洲，每年每百万人中有大约10人发病。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括4种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自SMA 基因治疗的动物数据已在2022年及2023年美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、2022年欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及2022年世界肌肉组织大会上发表。公司的全球合作伙伴包括但不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：http://www.canbridgepharma.com/

前瞻性声明

本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。

中国北京和美国马萨诸塞州伯灵顿2023年6月2日 /美通社/ -- 北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK"）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，迈芮倍^®（LIVMARLI^®/氯马昔巴特口服溶液）已获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准上市，用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒 。

迈芮倍在美国获得批准上市，用于治疗3个月及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒；并在欧洲获得批准上市，用于治疗2个月及以上的患者。此外，根据中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的"先行先试"政策，迈芮倍去年已被批准作为临床急需药品在该区内治疗ALGS。根据与Mirum制药公司的协议，北海康成拥有迈芮倍在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权，用于治疗包括胆道闭锁（BA）、阿拉杰里综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）在内的三种罕见肝病以及其他可选择的适应症。LIVMARLI目前正在进行用于治疗BA的2期全球EMBARK研究。

北海康成将举行投资者电话会议，讨论批准事宜。

英文电话会议将于美国东部夏令时间6月6日上午10:00举行。请通过以下链接登记并参与：
https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_ihhf7T8ZRd6hgEqN_hWrdg

中文电话会议将于北京时间6月7日上午10:00举行。请通过以下链接登记并参与：
https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_F3_gSeZ4R_iO9l5tfUTmZg#/registration

北海康成的创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："我们很高兴这一新型疗法在西方主要市场获得批准后不久，迈芮倍就在中国大陆地区获得了上市许可。能够为中国的罕见病患者提供与世界其他地区相同的先进疗法，这不仅显示了我们在药政事务方面的专业性，而且践行了北海康成‘让全世界患者都能获得改变生活的疗法'的使命。迈芮倍是中国唯一获批用于治疗与ALGS相关的胆汁淤积性瘙痒的药物。我们期待将这种具有前景的新疗法带给中国数千名ALGS患者，并进一步开发迈芮倍的其他适应症。同时，特别感谢我们的合作伙伴Mirum制药公司。"

关于迈芮倍^®（LIVMARLI^®/氯马昔巴特口服溶液）

迈芮倍^® (LIVMARLI^®/氯马昔巴特口服溶液)是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒（极度瘙痒）。迈芮倍口服液是在中国、美国（3个月及以上）及欧盟（2个月及以上）批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。 

迈芮倍由公司进行临床开发，用于治疗胆汁淤积性肝病适应症，包括ALGS、PFIC和BA，并已获得FDA的孤儿药认定。

根据与Mirum制药公司的协议，北海康成已获得迈芮倍口服液大中华区对ALGS、PFIC、BA以及其他可选择的适应症的开发，商业化以及在特定条件下生产的独家授权 。

关于Alagille综合征（ALGS）

Alagille综合征（ALGS）是一种常染色体显性遗传疾病，可导致晚期肝脏疾病和死亡。其发病率在1/30,000到1/50,000之间^[1] ，而该疾病已在中国国家罕见病注册系统中（NRDRS）注册。ALGS以胆管发育异常和外肝脏器官（如肾脏和眼睛）以及骨骼和心血管系统的受累为特征。100%的患者都有肝脏受累^{[2, 3]}，通常在新生儿期或出生后的前3个月内表现为慢性胆汁淤积（胆汁流动减慢或停滞）。除了黄疸、皮肤黄色瘤和肝肿大外，患者还会出现严重的瘙痒^[4]，这可能导致患儿搔抓而引起皮肤畸形、情绪障碍、睡眠剥夺和学习中断^[5]，并严重影响患者的生长、发育和生活质量^[6]，并可能导致肝移植^[7]。

重要安全信息（适用于美国地区）

可能导致副作用包括：

肝功能指标变化：ALGS患者在接受LIVMARLI™治疗期间，肝功能检查的某些指标常会发生变化，并可能加重。这些变化可能是肝脏损伤的迹象，且可能会带来严重后果。在开始治疗之前和治疗期间，医疗提供者应对患者进行肝功能的血液检查。如果出现任何肝脏问题的迹象或症状，例如恶心或呕吐、皮肤或眼白变黄、尿液变为深色或棕色、右侧腹部疼痛或食欲不振，请立即告知医疗提供者。

胃肠道问题：在接受LIVMARLI™治疗期间，可能出现胃肠道问题，如腹泻、腹痛和呕吐。如果这些症状比平时更频繁或更严重，请立即告知医疗提供者。

脂溶性维生素（FSV）缺乏： ALGS患者普遍存在FSV缺乏症，而在接受治疗期间可能会加重。在开始治疗之前和治疗期间，医疗提供者应对患者进行血液检查。 

治疗期间的其他常见副作用，包括胃肠道出血和骨折。

美国处方信息 ： https://files.mirumpharma.com/livmarli/livmarli-prescribinginformation.pdf?_ga=2.264585739.542484716.1646698894-2002651408.1625676440 

欧盟产品说明书（EU SmPC）：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/livmarli 

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括4种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及世界肌肉组织大会上发表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：http://www.canbridgepharma.com/

前瞻性声明

本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。

中国北京和美国马萨诸塞州伯灵顿2023年5月18日 /美通社/ -- 北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK"）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，根据北海康成与马萨诸塞州立大学医学院（UMass Chan Medical School）研究协议开发的新型第二代基因疗法的数据于美国加利福尼亚州洛杉矶举办的第 26 届ASGCT年会上以海报形式公布。

在题为“低剂量脑室内给药的二代AAV基因疗法在脊髓性肌肉萎缩症小鼠模型中实现了高效且无毒性的运动功能恢复” ("Low-dose intracerebroventricular delivery of a second-generation AAV gene therapy for spinal muscular atrophy achieves efficient and toxicity-free motor function rescue in mice")的研究中，研究人员报告了一种新型的第二代hSMN1-AAV基因疗法。该疗法载体由内源性SMN1启动子和密码子优化后的人源SMN1基因组成。在脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的小鼠模型中，当通过侧脑室内（ICV）给药后，疾病小鼠的寿命和运动功能评估指标优于基准载体治疗的小鼠。基准载体的设计与目前世界上唯一获批的治疗SMA的基因疗法载体相同。此外，与基准疗法治疗的小鼠相比，二代基因疗法在中枢神经系统（CNS）尤其是运动神经元中的SMN蛋白表达水平更高，而在外周组织中的表达更低。

具体而言，研究人员通过侧脑室注射将两种使用不同衣壳蛋白的二代载体与基准载体进行了比较，剂量组分为高剂量（3.3x10¹³ vg/kg）和低剂量（1.1x10¹³ vg/kg）组。这些剂量是此前报道的静脉注射（IV）研究中所使用剂量的十分之一。在高剂量组，经过二代载体和基准载体治疗的小鼠小组在90天研究期结束时均达到100%的存活率；而在低剂量下，两个经过二代载体治疗的小组的存活率均高于基准载体治疗组。不论剂量如何，经过二代载体治疗的小鼠在翻正反射方面的改善速度更快。药物注射后第9天，其反应时间即达到与健康对照组相当的水平，而基准载体治疗的小鼠则为第11天。相比于基准载体治疗的小鼠，在高剂量组中，二代载体治疗的小鼠在90天后的滚轮跑步机实验中的表现显着优越（p=0.043），而且两个剂量组的二代载体治疗的小鼠在网格测试中改善速度也更快。重要的是，与基准载体相比，二代载体在靶向组织特别是CNS中有较高的SMN蛋白表达，并同时在非靶向组织中有较低表达，更接近健康对照组小鼠组织内的蛋白表达水平。并且，在疾病易感细胞类型中也观察到了二代载体优越的基因表达，包括脊髓中的ChAT阳性运动神经元。

此外，由于有报道称AAV基因疗法与脊根神经节（DRG）毒性有某种关联，研究人员评估了SMA小鼠脊根神经节中的基因表达情况。在二代基因疗法ICV高剂量组注射后的第90天，研究人员没有发现与高水平SMN蛋白表达相关的脊根神经节毒性的任何证据。在另一项研究中，研究人员对健康小鼠进行了超高剂量（1.1x10¹⁴ vg/kg）的ICV注射。与基准疗法相比，二代基因疗法在注射一年后仍保持了高水平的SMN蛋白表达，证明了该疗法的持久性疗效。并且，研究人员也未发现与长期高水平SMN表达相关的脊根神经节毒性的任何迹象，小鼠均拥有正常的双掌互握反应和脊根神经节形态。

马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示："静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。我们的二代hSMN1-AAV载体通过直接递送至中枢神经系统将为更多SMA患者提供基因治疗的可能性。"

北海康成副总裁、基因疗法研究负责人Jason West博士表示："在动物模型中使用CAN203进行低剂量的ICV输注产生了更具靶向性的SMN蛋白表达分布。这使其有可能成为一种更安全、更有效的基因疗法，并有潜力在直接输送到中枢神经的情况下用于各年龄段的SMA患者。我们很高兴将CAN203从概念验证非临床研究推进到IND授权研究的阶段。"

马萨诸塞州立大学医学院

作为马萨诸塞大学系统下的五个校区之一，马萨诸塞UMass Chan医学院由陈曾熙医学院（T.H. Chan Medical School）、晨兴生物医学科学研究生院（Morningside Graduate School of Biomedical Sciences）、谭清芬护理学研究生院 (Tan Chingfen Graduate School of Nursing）、UMass Chan 医学院公共服务咨询部门ForHealth Consulting和MassBiologics组成。MassBiologics 是美国唯一一家非营利性、FDA许可的疫苗、生物制品和病毒载体基因治疗制造商。UMass Chan 的使命是通过在教育、研究、医疗保健交付和公共服务方面的领先及创新，推进麻省和世界各地不同区域的健康福祉。在这一过程中，UMass Chan 已成为世界一流研究机构和初级护理教育的领导者，并连续多年被美国新闻与世界报道杂志评为初级护理前10%医学院。作为全美排名前50的医学院之一，UMass Chan每年吸引超过3亿美元的研究资金。2021年，该医学院获得了晨兴基金会（The Morningside Foundation）1.75亿美元的捐赠，并更名为UMass Chan Medical School。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和11个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及世界肌肉组织大会上发表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：www.canbridgepharma.com 

前瞻性声明

本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。

"我们在构建和推进北海康成的产品研发管线方面取得了重大进展。目前的产品管线包含14个针对罕见病的药物，且每一个产品都具有巨大的市场潜力。"北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："我们对新的一年满怀信心并充满期待，相信我们即将发布和分享的重要信息数据也将为股东带来短期和长期的价值。具体而言，今年我们计划发布的重要数据，包括用于治疗胶质母细胞瘤的CAN008和用于治疗阵发性夜间性血红蛋白尿症的CAN106。在这些重要的里程碑之外，我们预计用于治疗阿拉杰里综合征的迈芮倍^®（CAN108）有望在2023年上半年获得批准上市。"

下一步里程碑

• 迈芮倍^® （CAN108） –作为治疗阿拉杰里综合征(ALGS)的新药有望于2023年上半年在中国获批上市。
• CAN008 – 预计于2023年下半年读取胶质母细胞瘤II期试验的中期数据。
• CAN106 – 预计于2023年年中公布阵发性夜间性血红蛋白尿症1b期试验的顶线数据。
• CAN103 –预计于2024年年中之前提交用于治疗戈谢病的新药上市申请（NDA）。
• 基因疗法 – 预计于2024年第四季度为用于治疗脊髓性肌萎缩症的新型第二代scAAV9基因疗法向美国FDA提交美国新药上市申请（IND）。

财务要点

• 收益由截至2021 年12 月31 日止年度的人民币31.2百万元增加人民币47.8 百万元或153.2%至截至2022年12月31日止年度的人民币79.0 百万元，主要归因于海芮思®及Nerlynx® 的销售额增加。
• 年内亏损由截至2021年12月31日止年度的人民币1,077.0百万元减少约人民币593.5百万元或55.1%至截至2022年12月31日止年度的人民币483.5百万元，主要由于可转换可赎回优先股公平值变动亏损及研发成本减少。
• 年内经调整亏损由截至2021年12月31日止年度的人民币581.3百万元减少约人民币124.6百万元或21.4%至截至2022年12月31日止年度的人民币456.7百万元。年内经调整亏损乃通过调整年内国际财务报告准则亏损人民币483.5百万元（2021年：人民币1,077.0百万元）得出，剔除了(i)首次公开发售前可转换可赎回优先股及衍生金融工具的一次性、非现金、国际财务报告准则公平值变动；(ii)以股份为基础的付款开支；及(iii)上市开支的影响。
• 研发开支由截至2021年12月31日止年度的人民币427.7百万元减少人民币116.5百万元至截至2022年12月31日止年度的人民币311.2百万元，主要归因于许可费的减少，但部分被测试及临床试验开支的增加所抵销。
• 不包括许可费的研发开支由截至 2021 年 12 月 31 日止年度的人民币 213.9 百万元增加人民币 37.8 百万元至截至 2022 年 12 月 31 日止年度的人民币 251.7百万元。
• 截至2022年12月31日，公司现金及银行结余为人民币463.1百万元。

业绩摘要

海芮思^®(CAN101)：一款针对黏多糖贮积症II型（又称：亨特综合征）的酶替代疗法药物，自2018年5月起，黏多糖贮积症II型已被纳入中国"第一批罕见病目录"。

• 海芮思^®作为黏多糖贮积症II型的首个及唯一的酶替代疗法于2021年5月在中国内地推出。随着新患者识别速度加快和商业保险覆盖范围扩大，截至2022年12月31日，公司已经诊断识别了667名患者。截至2022年12月31日，海芮思^®在中国已被78个城市纳入商业保险（惠民保）。

迈芮倍^®(CAN108)：一款用于治疗罕见胆汁淤积性肝病的口服液药物，是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂。北海康成拥有在大中华区开发、商业化以及在某些情况下生产迈芮倍^® 的独家权利。

• 迈芮倍^® 在美国和欧洲被批准用于治疗阿拉杰里综合征 (ALGS)，并且正在研究治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和胆道闭锁 (BA)。
• 在中国开展的迈芮倍^® 治疗胆道闭锁(BA)的II期EMBARK研究中已完成首例患者给药。该项临床试验由Mirum进行，由北海康成根据与Mirum签订的许可协议提供支持。
• 迈芮倍 ^® 还获得了 中国国家药品监督管理局的优先审评资格，并可能在 2023 年上半年获得批准上市。

 CAN106：一种新型长效单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH)、重症肌无力(MG)及其它C5补体介导相关疾病。自2018年5月起，PNH已被纳入中国"第一批罕见病目录 "。

• 2022年11月，CAN106已被美国食品药物管理局(FDA)授予孤儿药资格认证，用于治疗重症肌无力（MG）。
• 2022年2月在新加坡取得的I期研究积极顶线数据结果证明，CAN106对补体系统的完全功能性阻断，具有安全性和耐受性。
• 2022年3月，在中国进行的CAN106注射液Ib/II期临床试验已完成首例PNH患者给药。正在进行中的Ib期试验由3个队列组成，并计划于2023年年中公布试验顶线数据。

CAN008：用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)的药物，是一种CD95-Fc糖基化融合蛋白。

• CAN008 在中国的II期临床试验已于2023年3月完成患者入组，并预计于2023年下半年进行中期读取数据。
• CAN008计划在中国进行商业化，作为胶质母细胞瘤标准治疗（放疗加化疗）的联合治疗。
• 北海康成拥有CAN008在大中华区独家开发任何适应症的权利，包括作为用于治疗新冠潜在的新型治疗方案。

CAN103：用于治疗戈谢病(GD)的酶替代疗法。自2018年5月起，GD已被纳入中国"第一批罕见病目录 "。

• 目前已完成 CAN103多中心I/II期临床试验的A部分，并于2023年第一季度开始B部分临床试验。B 部分将作为潜在的可用于中国上市申请的关键性试验，并预计在2024年年中之前提交新药上市申请（NDA）。
• CAN103是中国首个处于临床试验开发阶段的针对成人及儿童I型和III型戈谢病的酶替代疗法。

基因治疗：北海康成拥有先进的世界一流基因疗法平台，专注于腺相关病毒(AAV)作为基因递送载体，有望成为多种基因遗传疾病一次性持久治疗方案。自2018年5月起，法布雷病和SMA被列入中国"第一批罕见病目录" 。

• 于 2022 年 7 月启用了北海康成新一代基因技术研发中心实验室 ，这一自有的基因治疗研发中心，将专注于开创罕见疾病下一代、有潜在治愈性的基因疗法，包括庞贝氏病、法布雷病、脊髓性肌萎缩症(SMA) 。
• 2022年10月及2022年5月，公司分别在第29届欧洲基因与细胞治疗学会大会（ESGCT）及2022年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，展示与UMass Chan医学院Horae基因治疗中心开展罕见病基因治疗研究合作的初步基因治疗数据。数据显示，与基准载体scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，从内源性hSMN1启动子表达co–hSMN1的新型第二代scAAV9基因治疗在脊髓性肌萎缩症(SMA)小鼠模型中显示了更强的效力、有效性和安全性。此基准载体和目前美国获批用于治疗SMA基因疗法的载体类似。
• 公司宣布已从UMass Chan医学院获得开发和商业化新型第二代scAAV9基因疗法的全球授权，通过内源性hSMN1启动子表达co-hSMN1基因以治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。北海康成计划于2024年第四季度提交美国新药临床试验申请（IND）。
• 于2022年下半年从LogicBio（Alexion, AstraZeneca Rare Disease的全资附属公司）获得针对法布雷及庞贝氏基因疗法的专有生产工艺的全球非独家权利。公司也已于2022年年底前完成LogicBio Therapeutics有关法布雷病及庞贝氏病的开发中基因疗法产品的全面技术转让。

组织更新

• 公司成立了世界一流的补体疾病科学顾问委员会，专注于CAN106的全球开发，CAN106是一种针对C5补体的新型长效单克隆抗体。该科学顾问委员会将就CAN106临床开发计划提供指导，并探索CAN106在其他适应症中的潜力。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和11个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及世界肌肉组织大会上发表。

公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的资讯，请访问：www.canbridgepharma.com

前瞻性声明

本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。

北京和马萨诸塞州伯灵顿2023年3月29日 /美通社/ -- 北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK"）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布CAN008 (asunercept)治疗胶质母细胞瘤（GBM）在中国的II期临床试验现已完成患者入组，共有117名患者参与。该项目为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验，旨在评价CAN008与替莫唑胺在放射治疗期间以及放疗结束后合并使用治疗新诊断的胶质母细胞瘤患者的有效性和安全性，并可作为注册临床试验。在3月份举办的ESMO肉瘤和罕见癌症年会上公布的CAN008 I期临床试验五年长期随访数据显示，高剂量组患者总体生存率为67%，中位无进展生存期为17.95个月。预计CAN008在中国进行的II期GBM临床试验中期数据将于2023年中期公布。

"在德国进行的II期复发胶质母细胞瘤的临床研究中，使用CAN008进行治疗显著提高了患者的中位无进展生存期。" 该项目的牵头研究者、首都医科大学附属北京天坛医院肿瘤综合治疗中心主任、神经肿瘤综合病区主任李文斌教授说道。 " 最近公布的CAN008 I期临床试验中新诊断GBM患者的长期随访数据也十分令人鼓舞。在牵头研究单位随访的6位400mg/周剂量组的患者中，有4例五年内依然存活。因此，由天坛医院牵头进行的II期临床试验资料值得期待。在患者入组和试验治疗过程中，我们经历了新冠防控期，尤其是在所在地区封控期间，相关研究分中心的研究者克服重重困难，尽可能保障受试者的用药，涌现了许多令我们感动的故事。感谢所有的研究者和相关工作人员的辛勤劳动，更要感谢参与试验治疗的所有患者。在完成既定的入组目标之后，我们会继续严格按照试验方案进行试验治疗和随访，希望CAN008能为胶质母细胞瘤患者治疗带来新的希望。" 

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："我们非常高兴地宣布，北海康成的首创新药候选药物CAN008治疗胶质母细胞瘤（GBM）在中国的II期临床试验现已完成患者入组。此外，我们对于I期试验高剂量组五年总体生存率达到67%这一数据感到非常鼓舞，并期待继续在中国患者中推进CAN008的临床开发。"

关于CAN008

CAN008（asunercept）是一种CD95 Fc融合蛋白，其通过与CD95配体结合，从而阻断配体与CD95受体的结合。 CAN008具有独特的双重作用机制。它不但可以抑制肿瘤细胞的生长和迁移，还可以抑制T细胞死亡，从而修复免疫功能。既往GBM临床试验数据表明，CAN008具有良好的安全性和耐受性，可以延长GBM患者的生存期，并有效提高患者的生存品质。

Asunercept已被美国FDA授予孤儿药认证，并被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药品认证，用于治疗GBM。此外，欧洲药品管理局（EMA）将CAN008纳入优先药物（PRIME）计划，为可能解决未满足医疗需求的药物提供支持。在中国，CAN008已获得国家药品监督管理局的一类新药认定。北海康成拥有CAN008在大中华区独家开发任何适应症的权利，目前正在中国进行 GBM 的关键性 II期试验。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有13 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及世界肌肉组织大会上发表。

公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

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前瞻性声明

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中国北京和美国马萨诸塞州伯灵顿2023年3月17日 /美通社/ -- 北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK"）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 公司于今日宣布CAN008（asunercept）与替莫唑胺/放疗（TMZ/RT）联合治疗新诊断胶质母细胞瘤（GBM）的 I/II 期研究的长期随访数据显示，试验结束三年后其五年总体生存率达67％。该数据将于 3 月 20 日至 22 日在瑞士卢加诺举办的欧洲肿瘤内科学会( ESMO )肉瘤和罕见癌症大会上进行海报展示。 该临床研究在台湾桃园长庚纪念医院进行，主要研究者是原长庚纪念医院、现新北市立土城医院魏国珍教授。

这项名为"Long term follow-up to the phase I/II study of CAN008 plus standard chemoradiotherapy treatment in patients with newly diagnosed glioblastoma multiforme"的研究报告显示，在该研究中心接受CAN008 I/II 期试验治疗的 9 名新诊断GBM患者中，有4人在试验结束三年后仍然生存，总生存期超过五年。 所有4名患者都在该试验的高剂量队列中，即在标准治疗替莫唑胺/放疗（TMZ/RT）基础上，接受了400毫克/周的CAN008治疗。高剂量CAN008队列两年总生存率为83%，三年、四年、五年总生存率为67%。相比之下，该医院历史GBM患者数据库⁽¹⁾中存活率 （n=218）为两年34.3% 、三年19.5%、四年16.1%和五年8.2%。此外，高剂量CAN008队列的中位无进展生存期为17.95个月。而在既往研究中，胶质母细胞瘤患者使用标准治疗（TMZ/RT），中位无进展生存期为6.9个月（Stupp et al,2009）。研究人员还报告，高肿瘤突变负荷和DNAH家族基因突变与CAN008治疗的良好反应相关。

CAN008目前正在中国进行GBM的一线用药的关键性 II期临床试验。预计在2023年中可获得中期数据分析。

"我们很高兴看到CAN008胶质母细胞瘤患者中位无进展生存期达到了17.95个月，这已是胶质母细胞瘤患者接受标准治疗后中位无进展生存期的两倍以上。67%接受高剂量CAN008的患者在五年后仍然存活，而通常情况下，这种癌症患者健康状况会快速恶化且生存率很低。"北海康成首席战略官、代理首席医学官、研究作者之一Gerry Cox博士说道。"胶质母细胞瘤是最致命的癌症之一，中位生存率不到15个月而且新治疗方案进展甚小，存在大量未被满足的医疗需求。"

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："胶质母细胞瘤是一种典型的预后不良的癌症，虽然这是一项小型研究，但对于 CAN008 I/II期试验完成三年后，高剂量队列患者的五年高存活率我们感到非常鼓舞。对于目前CAN008正在中国进行的II期 GBM 试验我们拭目以待，并期望这种潜在的新疗法给脑癌患者带来希望。"

摘要详情

标题："Long term follow-up to the phase I/II study of CAN008 plus standard chemoradiotherapy treatment in patients with newly diagnosed glioblastoma multiforme"

作者：Ian Yi-Feng Chang, PhD, Hong-Chieh Tsai, MD, PhD, Chia-Hua Chen, PhD., Hsiu-Chi Chen, MSc, Chia-Wen Huang, MSc, Gerald. F. Cox, MD, PhD, Fang-Min Huang, MD, You-Yu Lin, PhD, Ko-Ting Chen, MD, PhD, Ya-Jui Lin, MD, PhD, Kuo-Chen Wei, MD 

参考文献：Stupp R, Hegi ME, Mason WP, et al. Effects of radiotherapy with concomitant and adjuvant temozolomide versus radiotherapy alone on survival in glioblastoma in a randomised phase III study: 5-year analysis of the EORTC-NCIC trial. Lancet Oncol. May 2009;10(5):459-66.

海报编号： #2P

日期： 3月20日至22日

备注：⁽¹⁾台湾林口长庚医院机构数据库。

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摘要详情：

• 标题

"Long term follow-up to the phase I/II study of CAN008 plus standard chemoradiotherapy treatment in patients with newly diagnosed glioblastoma multiforme"

• 作者

Ian Yi-Feng Chang, PhD, Hong-Chieh Tsai, MD, PhD, Chia-Hua Chen, PhD, Hsiu-Chi Chen, MSc, Chia-Wen Huang, MSc, Gerald. F. Cox, MD, PhD, Fang-Min Huang, MD, You-Yu Lin, PhD, Ko-Ting Chen, MD, PhD, Ya-Jui Lin, MD, PhD, Kuo-Chen Wei, MD

•  海报编号

#449

• 日期

3月20日至22日

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由于北海康成存放于SVB的现金数量很少，该事件的风险敞口并不严重。公司的现金、现金等价物以及定期存款目前主要存放于多家大型商业银行账户，SVB关闭对相关存款影响很少。

北海康成目前现金及现金等价物以及短期投资足以满足当前流动资金及营运资金需求，公司财务状况健康。

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北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及世界肌肉组织大会上发表。

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戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积病之一，由遗传性酶缺乏引起，导致鞘脂及葡萄糖脑苷脂主要在巨噬细胞中贮积，从而导致肝脾肿大、贫血、血小板减少症、骨病、甚至危及生命。 作为与药明生物（2269.HK）在罕见病领域战略合作伙伴关系的一部分，CAN103是北海康成正在开发的一种酶替代疗法（ ERT ），用于患有 I 型和 III 型戈谢病成人和儿童的长期治疗。在中国，由于治疗费用高昂，绝大部分戈谢病患者无法获得有效的治疗。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："我们很高兴能够进入戈谢病中国注册临床试验的第二阶段。戈谢病在中国曾是首个有酶替代疗法获批上市的罕见病，但尽管如此，绝大多数患者仍无法可及治疗。我们希望下一阶段的研究在第一阶段的基础上在更广泛的戈谢病患者群体中进一步证明CAN103的安全性和有效性，并最终为上市的注册申请铺平道路。北京协和医院是国家罕见病诊疗协作网的牵头单位，我们很高兴北京协和医院继续作为CAN103临床试验的主导中心，共同为全球临床需求未得到满足的患者推进这一潜在的新疗法。"

北京协和医院血液科内科主任医师韩冰教授表示："我们期待着CAN103进入第二阶段的临床研究，该药物迄今已证明具有良好的安全性。CAN103有潜力为戈谢病患者提供急需的新疗法，而在中国，戈谢病的临床需求仍远未得到满足。"

关于CAN103

CAN103是正在开发的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法，大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。

关于戈谢病 (GD)

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。25 年多来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。

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北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及世界肌肉组织大会上发表。

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北京和马萨诸塞州伯灵顿2023年1月4日 /美通社/ -- 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病及肿瘤领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司宣布已从马萨诸塞州立大学Chan医学院获得开发、生产和商业化治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的新型第二代基因疗法的全球独家授权。

2022年在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)、欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT) 及世界肌肉学会年会上发表的动物数据显示，在通过静脉注射治疗SMA小鼠模型中，该基因疗法在多个关键终点上表现优于基准疗法，且表现出更少的肝脏毒性。基准疗法中所使用的载体与世界上唯一获批的治疗SMA的基因疗法的载体相似。北海康成赞助了该项研究，并将继续评估这一新型基因疗法与目前的标准治疗方案相比可能具有的额外优势。

此外，北海康成宣布已完成LogicBio® Therapeutics用于治疗法布雷病和庞贝氏病而开发的基因治疗产品的全部技术转让。根据修订后的协议，北海康成保留了基于肝靶向腺相关病毒(AAV)衣壳sL65的法布雷病和庞贝氏病基因疗法项目的全球独家许可。北海康成还取得LogicBio用于法布雷病和庞贝氏病基因疗法专有制造工艺的非独家全球授权。此外，新协议不再保留原始协议中公司获得的可研发基于sL65的针对另外两个适应症基因疗法的选择权以及对大中华区的LB-001（一种甲基丙二酸血症的研究性疗法）的选择权。

北海康成制药有限公司的创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“我们与马萨诸塞州立大学医学院共同开发了这一有望成为治疗SMA的同类最佳基因疗法，并且拥有该疗法的全球权利。此外，我们在马萨诸塞州伯灵顿开设的北海康成新一代创新技术研发中心也已经投入运营。我们将积极开发治疗包括SMA、法布雷病及庞贝氏病在内的罕见病的潜在同类最佳基因疗法，以改善这些疾病的治疗选择非常有限的现状。”

Penelope Booth Rockwell生物医学研究教授、微生物与生理系统教授、红瑞(Horae)基因治疗中心主任和李伟波罕见病研究所联席所长高光坪博士表示：“新型hSMN1 AAV基因治疗载体由内源性SMN1启动子和密码子优化的人源SMN1基因组成，与基准载体相比，其疗效和安全性有明显改善，从而支持对该疗法的进一步临床开发。我们对北海康成开发这一脊髓性肌萎缩症基因疗法的能力充满信心，并希望通过该疗法最终可以帮助到更多遭受此灾难性疾病折磨的患者和家庭。”

关于第二代基因疗法

新型第二代基因疗法(scAAV9-SMN1p-co-hSMN1)是一种在内源性启动子控制下表达密码子优化的人源SMN1基因的自互补AAV9基因疗法。在小鼠脊髓性肌萎缩症(SMA)模型研究中，与静脉给药的基准基因疗法相比，第二代疗法表现出更长的寿命、更好的运动功能恢复和更完整的神经肌肉接头神经支配，而没有基准载体所见的肝脏毒性。基准载体与已获批准的SMA基因疗法中使用的载体相似，在巨细胞病毒增强子(cytomegalovirus enhancer)及鸡β－ 肌动蛋白(chicken β-actin)启动子驱动表达人源SMN1 基因，以便在所有细胞类型中普遍表达，与基准载体不同的是，第二代基因疗法载体采用了内源性SMN1 启动子控制在不同组织的基因表达的策略。有关数据在2022年的美国基因和细胞治疗学会(ASGCT)、欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)及世界肌肉学会年会上公布。

该基因疗法由北海康成开发，用于治疗脊髓性肌萎缩症。北海康成拥有全球独家开发、生产和商业化的权利。

关于脊髓性肌萎缩症(SMA)

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种由缺乏功能性运动神经元存活基因1(SMN1)引起的罕见遗传性疾病。该基因编码为运动神经元存活所必需的蛋白质，缺乏则会导致运动神经元快速且不可逆的损伤，从而引起衰弱性运动功能丧失，在大多数情况下可导致死亡。最常见的SMA1 在出生至6 个月期间发病，占SMA病例的60%（根据Cure  SMA）。如不治疗，SMA1会导致进食及呼吸困难，或在两岁前死亡。SMA2 在出生6 至24 个月期间发病。患者即使能够自行坐立，也将无法行走，30%的患者在25岁前死亡(Cure SMA)。SMA3和SMA4则属更为罕见、发病较晚的疾病类型，在儿童期至成年早期发病，也会导致运动功能丧失及死亡。根据spinalmuscularatrophy.net的资料，全世界每6,000至10,000名新生儿中，就有一名SMA患者。

目前，已获批的SMA治疗方案有限。即使近期有新方案获批，仍存在大量未满足的医疗需求。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称「北海康成」，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有13个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10 个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症(SMA)和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自SMA基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会(ASGCT)、欧洲基因和细胞治疗学会(ESGCT)以及世界肌肉组织大会上发表。

公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的资讯 ，请访问：www.canbridgepharma.com

前瞻性声明

本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："CAN106用于治疗重症肌无力（MG）获得孤儿药资格认证既是对北海康成创新能力的验证，也是我们在美国 FDA监管方面取得的首个里程碑和入场券。通过授予 CAN106 孤儿药认证，FDA 已确定 CAN106 与两种已获批准的抗 C5 单克隆抗体有所不同。重要的是，这意味着 CAN106 不会受已获批的抗 C5 单克隆抗体影响，可在美国进行MG 的商业化运营。此外，CAN106可享有《孤儿药法》的福利，包括符合条件的临床试验可享受 50% 的税收抵免、豁免监管申请费、获得联邦研究资助的资格，以及获得 MG 上市许可后7年的市场独占保护期。我们将继续推进CAN106 的全球开发战略，并期待开发CAN106用以治疗重症肌无力和其他补体介导的疾病。" 

关于CAN106

CAN106是一种在临床开发阶段的创新的长效重组人源化单克隆抗体，结合并中和C5（一种补体系统蛋白），从而防止膜攻击复合物（MAC）的形成，而MAC会导致细胞溶解（破坏）以及其他相关症状。 C5蛋白裂解为C5a以及C5b的时候，MAC被激活，CAN106与C5的特异性结合可以阻断这一过程。 CAN106表现出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，这表明它具有有效抑制某些补体介导疾病的潜力。

关于重症肌无力（MG）

重症肌无力 (MG) 是一种罕见的后天性神经肌肉疾病，能导致自主控制的肌肉呈现肌无力，包括呼吸、吞咽、眼球运动和移动手臂及腿部相关的肌肉。 MG是当免疫系统产生阻断或破坏神经肌肉连接的自身抗体时，会引起重症肌无力，神经肌肉连接将信号从神经传输到肌肉纤维，导致其收缩。 MG 可能导致呼吸肌无力和需要输氧而住院。MG不论在任何年龄亦能引发，但最常见的是 40 岁以下的女性和 60 岁以上的男性。根据美国重症肌无力基金会（MGFA）（https://myasthenia.org）的数据，估计每 100,000 名美国人之中便有20名患有MG，即全国大约有 36,000 至 60,000 例病例，但鉴于其疾病未获得到充分诊断，实际数字可达更高，且没有治愈方法。

北海康成制药有限公司简介 

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有13 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 (ASCGT)、欧洲基因和细胞治疗学会 (ESCGT) 以及世界肌肉组织大会上发表。

公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

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本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。

PFIC 已被纳入2018年由国家卫健委联合五部委发布的《第一批罕见病目录》。北海康成拥有maralixibat（CAN108）在大中华区开发与商业化的独家授权，用于治疗包括胆道闭锁（BA）、阿拉杰里综合征（ALGS）和 PFIC在内的三种罕见肝病。北海康成监督CAN108在中国开展治疗BA的 II期EMBARK 研究。根据海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的先行先试政策，CAN108已获批在区内用于治疗ALGS。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“祝贺Mirum在临床试验取得的成功，并期待在双方持续的共同努力下，为大中华区的罕见肝病患者带来新的治疗方案。”

关于CAN108(Maralixibat口服液)

Maralixibat口服液是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水准，减少由此介导的肝脏损伤，缓解瘙痒。Maralixibat口服液是目前FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。

Maralixibat口服液除了ALGS外，其他胆汁淤积性肝病适应症的开发也进入晚期临床开发阶段，包括进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）。其中ALGS和PIFC均已被FDA授予突破性治疗及罕见病创新药的认定。

北海康成已获得Maralixibat口服液大中华区对ALGS、PFIC、BA三个适应症的开发和商业化的独家授权，同时，治疗阿拉杰里综合征的新药CAN108在国内的上市申请（NDA）获国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理并纳入优先审评。

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北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家全球化的罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

公司目前拥有13 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。

北海康成将外部合作与内部研究相结合，以建立下一代基因治疗技术。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、LogicBio、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

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本文所做的前瞻性声明仅涉及截至本文所做声明之日的事件或资讯。如果未来出现新的资讯、事件或其他原因，在本声明所基于的数据之后，发生了未预料到的事件，除法律要求外，我们没有义务公开更新或修订任何前瞻性声明。您应该完整阅读本文章，并理解我们未来的实际研究结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文章中，我司或我司的任何董事所作出的相关陈述均在本文发表之日有效，这些陈述内容可能由于未来的情况进展而发生改变。

李伟波罕见病研究所联席所长、红瑞（Horae）基因治疗中心与病毒载体中心主任， 马萨诸塞州立大学医学院微生物与生理系统教授、Penelope Booth Rockwell 生物医学研究教授高光坪博士在会上发表了题为"内源性人源SMN1启动子驱动的基因置换改善AAV9介导的针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法在小鼠模型中的有效性和安全性 "的口头报告。该研究由高博士团队中的谢军博士领衔完成。

该研究显示，与基准载体scAAV9-CMVEN/CB-hSMN1（该载体与美国FDA批准用于治疗SMA的基因疗法相似）相比，新型第二代自互补AAV9基因疗法（scAAV9-SMN1P-Co-hSMN1）在SMA小鼠模型的几个实验结果终点上表现出更优越的安全性、效力和功效。基准载体使用了巨细胞病毒增强子（cytomegalovirus enhancer）及鸡β-肌动蛋白（chicken β-actin）的杂合启动子驱动表达人源SMN1基因，因此造成在所有细胞类型中均普遍且高度的表达。与基准载体不同的是，第二代基因疗法採用了内源性启动子的控制下表达密码子优化的人源SMN1基因的策略。与基准载体相比，第二代载体表现出更长的寿命、更好的肌肉功能恢复和更完整的神经肌肉接头神经支配，而没有基准载体所见的肝脏毒性。

这是北海康成和红瑞（Horae）基因治疗中心Gao Lab合作进行基因治疗研究取得的首次数据，也曾在2022年5月的美国细胞和基因治疗学会（ASGCT）年会上公佈。高博士是ASCGT的前任主席。

报告细节：

口头陈述

海报编号：0R57

类别：AAV新型载体

时间和日期：2022年10月13日（星期四）

英国夏令时下午5：00

作者：Qing Xie, Hong Ma, Xiupeng Chen, Yunxiang Zhu, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip Tai, Guangping Gao, Jun Xie 

摘要可在ESGCT网站上查阅：https://www.esgctcongress.com/ 

关于马萨诸塞州立大学医学院红瑞（Horae）基因治疗中心 

红瑞（Horae）基因治疗中心致力于开发尚未治癒的罕见遗传性疾病的治疗疗法。中心利用最先进的技术编辑产生致病蛋白质的突变基因，或者在突变导致非功能性蛋白质的情况下引入基因的健康拷贝。 Horae基因治疗中心跨多门学科研究，聚集了儿科、微生物学、生理学、生物化学、分子药理学、神经学、医学和眼科等多个学科。医生和研究人员共同努力解决罕见病领域的医疗挑战，如α-胰岛素缺乏症、脑白质海绵状变性综合征、婴儿型黑矇性家族性痴呆、GM2神经节苷脂沉积病、色素性视网膜炎、囊性纤维化、葛雷克氏症、TNNT1杆状体肌病、瑞特综合征、NGLY1-先天性脱糖症、皮特-霍普金斯样综合征、枫糖尿症、涎酸累积症、GM3合成酶缺乏症、亨廷顿舞蹈症和肌萎缩侧索硬化。该中心也聚焦一些常见疾病，如心律失常和高胆固醇血症。与此同时，研究人员希望通过UMass Chan医学院发起的研究和部分中心研究者发起的临床试验探索各种基因疗法以求治癒更多的疾病。

北海康成制药有限公司简介 

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家全球化的罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

公司目前拥有13 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。

北海康成将外部合作与内部研究相结合，以建立下一代基因治疗技术。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、LogicBio、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

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本文所做的前瞻性声明仅涉及截至本文所做声明之日的事件或信息。如果未来出现新的信息、事件或其他原因，在本声明所基于的数据之后，发生了未预料到的事件，除法律要求外，我们没有义务公开更新或修订任何前瞻性声明。您应该完整阅读本文章，并理解我们未来的实际研究结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文章中，我司或我司的任何董事所作出的相关陈述均在本文发表之日有效，这些陈述内容可能由于未来的情况进展而发生改变。 

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："我们已成功建立高价值的资产渠道，并采取有效的行动机制。我们认为此举可减少这些存在尚未满足巨大市场需求药物的开发风险，从而提高商业化的成功率。截止年内，我们在中国已开展了三项针对CAN008、CAN108和CAN103的II期临床试验，公布了CAN106的I期阳性结果，并在享有盛誉的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上分享了新型第二代scAAV9基因疗法的初步数据。我们还在继续完善组织架构，包括近期有新的成员加入了董事会及管理团队，以及成立由专家组成的科学顾问委员会，以帮助我们最大化实现CAN106的开发及商业化。我们期待下半年取得更为丰硕的成果，北海康成继续在中国开展新兴的罕见病基础设施建设，为全球患者提供全面的解决方案。"

业绩摘要

Hunterase® (CAN101)：Hunterase® (CAN101)是一种酶替代疗法也是中国唯一获批用于治疗MPS II（亨特综合征）的靶向疗法。

• 本集团的商业团队于2021年5月在中国内地推出的海芮思®取得了良好进展。
• 随着商业保险覆盖范围扩大，新患者的识别速度也正在加快。自推出以来，截至2022年6月30日，我们已经诊断识别了539名患者，并在中国大陆的5个省份及42个城市进入了有政府支持的商业保险计划（"惠民保"）。

CAN108 (maralixibat)：CAN108(Maralixibat)是一款用于治疗罕见胆汁淤积性肝病的口服液药物，是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂。CAN108在美国已被批准用于治疗阿拉杰里综合征( ALGS)（注册药物名为LIVMARLI®)，并正在研用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症( PFIC)和胆道闭锁(BA)。北海康成拥有在大中华区开发、商业化以及生产CAN108的独家权利。

• 目前已在北京首都儿科研究所开展的CAN108 治疗胆道闭锁的II期EMBARK研究中完成了首例患者给药，在中国进行的临床试验是全球EMBARK研究的一部分。该研究是一项多中心、随机对照的II期研究，旨在评估在肝门空肠吻合术后，CAN108对胆道闭锁治疗的有效性和安全性。该研究预期将在全球招募72例患者，其中包括在中国招募20例患者。
• 作为阿拉杰里综合征的治疗药物，CAN108目前已通过审批，允许作为临床急需药品，在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区使用。
• 目前中国国家药品监督管理局(NMPA)和台湾食品药品监管机构(TFDA)已受理CAN108用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒的上市申请。CAN108也已在2021年被美国食品药物管理局(FDA)批准用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。CAN108目前获得了中国国家药品监督管理局(NMPA)的优先审评资格，并有望2023年上半年获批。

CAN106：CAN106是一种人源化单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH)及其它C5介导的补体系统相关疾病。

• 2022年2月，于新加坡进行的试验临床1期显示积极顶线数据，表明CAN106能对补体C5进行有效阻断，以及安全且耐受性良好。
• 目前CAN106注射液在中国进行的Ib/II期临床试验已完成首例PNH患者给药。本研究是一项多中心、开放的Ib/II期临床试验，评价CAN106注射液在既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中的耐受性、有效性和安全性、药代动力学和药效学特征。北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授为该项研究的首席研究员。CAN106注射液已在新加坡开展一项针对健康受试者的临床试验，结果显示CAN106注射液安全、耐受性良好，且具有良好的剂量依赖性和药代动力学特性，游离C5和CH50均能得到有效抑制。中国国家药品监督管理局批准了CAN106 Ib/II期临床试验，用于治疗PNH患者。该试验由三个队列组成，第1组和第2组的参与者招募将在2022年第三季度完成。根据第1组和第2组的结果，第3组研究有望于2022年年底启动，并可能于 2022 年第四季度或 2023 年第一季度获得分析数据。

CAN008：CAN008是一款用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)的药物，是一种CD95-Fc糖基化融合蛋白。

• 报告期间，CAN008II期临床试验继续于中国招募新确诊患者。这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验将评估CAN008的疗效，并探索不同生物标志物与治疗结果之间的相关性。公司预计在2022年底前完成临床试验参与者的招募，并可能于 2023 年下半年公布期间分析数据。
• 北海康成计划在中国将CAN008商业化，作为胶质母细胞瘤的标准治疗（放疗加化疗）的联合治疗。

CAN103：CAN103是一种用于治疗戈谢病(GD)的酶替代疗法( ERT)。

• 报告期间，针对戈谢病I型和III型患者开展的CAN103注射液I/II期临床试验完成首例患者给药。本研究是一项多中心I/II期临床试验，包括两个部分：A部分（I期）为开放研究，旨在评估CAN103酶替代疗法在不同剂量下，在少数I型戈谢病初治受试者中的安全性、耐受性和药代动力学特征。B部分（II期）主要在较多数的I型和III型戈谢病受试者中进行随机双盲，平行对照，剂量比较的研究，以评估CAN103的安全性、有效性。
• 根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。

基因治疗：打造领先的基因治疗平台，专注于腺相关病毒(AAV)作为基因递送载体，有望成为多种基因遗传疾病一次性持久治疗方案。

• 本集团展示的新型第二代scAAV9基因治疗初步数据显示，与基准载体scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，从内源性hSMN1启动子表达co-hSMN1的新型第二代scAAV9基因治疗在脊髓性肌萎缩症(SMA)小鼠模型中显示了更强的效力、有效性和安全性。此基准载体和目前美国获批用于治疗SMA基因疗法的载体类似。这是北海康成与Horae基因治疗中心Gao Lab合作进行基因治疗研究取得的首次数据。

组织更新

• 报告期内，本集团组建了世界一流的补体疾病科学顾问委员会，专注于CAN106的全球开发，CAN106是一种针对C5补体的新型长效单克隆抗体。北海康成正在开发的CAN106，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和其他补体介导的疾病。CAN106目前正在中国进行Ib/II期临床试验。该科学顾问委员会将就CAN106临床开发计划提供指导，并探索CAN106在其他适应症中的潜力。
• 报告期内，本集团委任胡正国(Edward Hu)先生（胡先生），取代乐霄先生，成为非执行董事及薪酬委员会成员，胡先生的加入为公司带来了深度及多元的生物制药行业高级管理层的经验。胡先生现任药明康德副董事长、全球首席投资官、执行董事、战略委员会成员，在此之前，胡先生还曾担任药明康德的联席首席执行官和首席财务官。
• 报告期内，本集团任命李萍女士（李女士）担任临床开发和运营高级副总裁一职。李萍女士在小分子和生物产品领域拥有丰富的国际临床开发经验，跨越多个适应症和市场。此前，她在康乃德生物担任临床开发副总裁一职，负责制定和实施临床开发战略。
• 自2022年2月16日起，本集团任命胡澜博士（胡博士）作为独立非执行董事和薪酬委员会委员，胡博士在医疗保健投资、运营和行政管理方面背景丰富，同时还是经验丰富的企业家，她于2004年创办了北京美中宜和妇儿医院有限公司，担任该公司的董事长和总经理。

下一步里程碑

• CAN106 - 在中国开展阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者1b/II期临床试验的期间分析数据计划于2022年第四季度或2023年第一季度获得。
• CAN008 - 预计在2022年完成招募患者参加针对GBM的CAN008之期临床试验，并可能于 2023 年下半年公布期间分析数据。
• CAN108 - 预计针对阿拉杰里综合征（ALGS）的新药申请有望于2023年上半年获得批准，并继续招募患者参加2a期EMBARK临床试验以治疗胆道闭锁(BA)。
• 基因治疗 - 计划在 2022 年下半年展示更多针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的数据。

财务要点

• 截至2022年6月30日，银行结余及现金约为人民币604.6百万元。现金结余反映了2021年5月首次公开募股前融资所筹集共人民币332.3百万元的收益，以及2021年12月减去开支后首次公开发行所筹集共人民币562.3百万元的收益。
• 收入由截至2021年6月30日止六个月的人民币12.2百万元增加人民币22.5百万元至截至2022年6月30日止六个月的人民币34.7百万元，主要是由于Hunterase®及Nerlynx®的销售额增加。
• 研发开支由截至2021年6月30日止六个月的人民币274.8百万元减少约人民币116.5百万元至截至2022年6月30日止六个月的人民币158.3百万元，主要归因于我们向许可伙伴作出的预付款及里程碑付款减少，部分被我们增加的检测及临床试验开支以及研发雇员成本所抵消。
• 报告期间内亏损由截至2021年6月30日止六个月的人民币344.2百万元减少约人民币95.2百万元至截至2022年6月30日止六个月的人民币249.0百万元，主要由于研发成本减少。
• 期内经调整亏损由截至2020年6月30日止六个月的人民币342.6百万元减少人民币113.7百万元至截至2022年6月30日止六个月的人民币228.9百万元。期内经调整亏损乃通过调整报告期间内国际财务报告准则亏损人民币249.0百万元（截至2021年6月30日止六个月：人民币344.2百万元）得出，不包括(i)首次公开发售前可转换可赎回优先股及衍生金融工具的一次性、非现金、国际财务报告准则公平值变动；(ii)以股份为基础的付款开支；及(iii)上市开支的影响。详情请参阅有关公告"非国际财务报告准则计量"一节。

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北海康成将外部合作与内部研究相结合，以建立下一代基因治疗技术。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院 、LogicBio、华盛顿大学医学部和 Scriptr Global 等。

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前瞻性陈述

本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。

联系方式： 

美国投资者请联系： 
Chris Brinzey 
ICR Westwicke 
Chris.brinzey@westwicke.com 

中国投资者请联系： 
CANbridge Pharmaceuticals Inc. 
ir@canbridgepharma.com 

北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授为此次多中心试验项目的主要研究者，该试验预计招募约 40 名患者。戈谢病是一种溶酶体贮积病，由遗传性酶缺乏引起，导致鞘脂及葡萄糖脑苷脂贮积，从而导致多器官受累并呈进行性加重、骨病、甚至危及生命。作为与药明生物（2269.HK）在罕见病领域战略合作伙伴关系的一部分，CAN103是北海康成正在开发的一种酶替代疗法（ ERT ），用于患有 I 型和 III 型戈谢病成人和儿童的长期治疗。在中国，由于治疗费用高昂，许多戈谢病患者无法获得有效的治疗。

本研究是一项多中心 I/II 期临床试验，包括两个部分：A部分（I期）为开放研究，旨在评估 CAN103 酶替代疗法在不同剂量下，在少数Ⅰ型戈谢病初治受试者中的安全性、耐受性和药代动力学特征。B部分（II期）主要在较多数的Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病受试者中进行随机双盲，平行对照，剂量比较的研究，以评估CAN103的安全性、有效性。

"CAN103临床试验完成戈谢病患者的首次给药，证明了北海康成致力于开发罕见病解决方案的承诺。因为即使在戈谢病重组ERT疗法获批 25 年后的今天，中国乃至全球仍有许多患者无法获得治疗。"北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士说。"我们很自豪能够与中国罕见病联盟（CHARD）和其他罕见病相关机构合作，并取得这一试验进展。北京协和医院是国家罕见病诊疗协作网的牵头单位，我们也期待在推进戈谢病创新疗法的过程中与北京协和医院开展合作。"

关于CAN103：

CAN103是正在开发的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法，大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。

关于戈谢病 (GD)：

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。25 年多来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。

关于北海康成：

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家全球化的罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 

公司目前拥有13 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。

北海康成将外部合作与内部研究相结合，以建立下一代基因治疗技术。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、LogicBio、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：www.canbridgepharma.com。

前瞻性声明：本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。 

北海康成和Mirum制药公司（以下简称“Mirum”）已签订了maralixibat在大中华区开发和商业化独家许可协议。根据协议条款，北海康成已获得在大中华区针对阿拉杰里综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）开发和商业化的独家授权。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示，“我们很高兴在北京久负盛名的首都儿科研究所完成胆道闭锁CAN108试验在中国的首例患者给药。伴随着用于治疗阿拉杰里综合征（ALGS）的CAN108在博鳌乐成国际医疗旅游先行区获批‘先行先试’，我们正在中国推进CAN108的两个适应症，同时希望为罕见肝病患者带来新的治疗方案。”

关于胆道闭锁（BA）

胆道闭锁（BA）是一种在出生后前几周出现的胆管系统进行性炎症性疾病，表现为长时间的黄疸、无胆汁粪便和尿色较深。BA的病因和发病机制仍不明确，可能是多因素的。西方国家BA的患病率估计为0.5 - 0.8/10,000例活产婴儿，低于亚洲人报告的患病率（日本1.04/10,000；中国台湾地区1.78/10,000）。BA在西方国家是公认的孤儿病，其与胆汁淤积性肝病损伤、进行性纤维化直至肝硬化相关，导致门静脉高压和肝衰竭，需要进行肝移植，如果不给予治疗，将会危及生命。标准治疗是Kasai手术作为一线干预。然而，大约40% - 50%接受Kasai手术的患者在2岁之前仍需要进行肝移植，这使BA成为全球儿童肝移植的主要原因，且突显了BA大量未满足的医疗需求。

关于EMBARK研究

EMBARK是Mirum申办的全球II期研究，旨在评价maralixibat治疗Kasai术后BA受试者的有效性和安全性（NCT04524390）。此研究包括26周的随机对照治疗，然后是78周开放性扩展期，正在北美、欧洲和亚洲（包括中国）的多个研究中心开展。目前尚无药物获批用于BA患者的治疗。

关于LIVMARLI^®（maralixibat）口服液

LIVMARLI^®（maralixibat）口服溶液是一种口服的、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已经获得美国食品和药物管理局批准用于治疗一岁以上的阿拉杰里综合征 （ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症，而且也是唯一获得 FDA 批准的治疗与阿拉杰里综合征相关的胆汁淤积性瘙痒症的药物。欲了解更多信息，请访问LIVMARLI.com。

LIVMARLI^®目前正在其他罕见胆汁淤积性肝病的后期临床研究中进行评估，包括进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）。在美国，LIVMARLI^®已获得阿拉杰里综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症II型的突破性疗法资格，以及阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁的孤儿药资格。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家全球化的罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有13个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。北海康成将外部合作与内部研究相结合，以建立下一代基因治疗技术。公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、LogicBio、华盛顿大学医学部和Scriptr Global等。 如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：www.canbridgepharma.com。

前瞻性陈述

本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。

北京和美国马萨诸塞州剑桥市2022年7月7日 /美通社/ -- 北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成", 股票代码"1228.HK" ），是一家全球化的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布成立补体疾病科学咨询委员会，该委员会由行业内杰出的学术专家组成，将为北海康成提供CAN106未来全球发展建议。北海康成正在开发的CAN106是一种靶向C5补体的新型长效单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和其他补体介导的疾病。CAN106 目前正在中国进行Ib/II期 PNH 临床试验。科学咨询委员会将就 CAN106 临床开发计划提供指导，并探索 CAN106 在其他适应症中的可能性。

科学咨询委员会成员包括：

Anthony Amato，MD，布列根和妇女医院神经科特聘主席、布列根和妇女医院神经肌肉病科和临床神经生理学实验室主任以及哈佛医学院神经病学教授。Dr. Amato的临床研究方向包括神经肌肉接头疾病、各种肌病、肌萎缩侧索硬化和外周神经类疾病。

Robert Colvin，MD，麻省总医院首席名誉病理学家，哈佛医学院病理学科Benjamin Castleman特聘教授。Dr. Colvin的研究方向包括急性和慢性抗体介导性器官排斥反应、长期器官移植后的慢性动脉病以及肾脏疾病的免疫发病机制。

Jean Francis，MD，波士顿医疗中心和波士顿大学医学院肾脏移植项目医学总监，波士顿医疗中心和布列根和妇女医院联合胰腺移植项目医学总监，波士顿大学医学院医学副教授。除器官移植外，Dr. Francis的临床研究方向还包括血栓性微血管病。

Richard Polisson，MD，MHSc，临床开发顾问和Artax Biopharma的前首席医疗官。此前，Dr. Polisson是Sanofi-Genzyme研发中心的高级副总裁和转化医学负责人，麻省总医院关节炎部门临床总监和Mallinckrodt临床研究部门科学咨询委员会主席，哈佛医学院医学副教授。Dr. Polisson的临床研究方向包括风湿病、自身免疫性疾病和免疫性疾病以及罕见病的药物开发。

Sushrut Waikar，MD，MPH，波士顿医疗中心肾内科主任和波士顿大学医学院医学科Norman G. Levinsky教授，原布列根和妇女医院肾内科Constantine L. Hampers，MD特聘主席。Dr. Waikar的研究方向包括急性肾损伤和慢性肾脏疾病的诊断和治疗、肾脏病理和纤维化生物标志物的鉴定以及提高血液透析和血液滤过的安全性。

Brian Weinshenker，MD，弗吉尼亚大学神经病学教授，原梅奥医学中心神经病学教授。Dr. Weinshenker的临床研究方向包括中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病的诊断和治疗，包括暴发性脱髓鞘、视神经脊髓炎和多发性硬化。

在健康受试者中进行的单次给药剂量递增研究的一期试验结果已于6月9日 - 12日在奥地利维也纳举行的2022年欧洲血液学协会（EHA）大会和6月17日 - 22日在希腊罗得岛举行的第14届补体疗法年度国际会议上公布。在给药后24小时内，CAN106在两种游离C5补体（CAN106的靶点）和CH50（血清溶血活性测量值）中实现了快速、剂量依赖性降低。CAN106的两个最高剂量组（8和12 mg/kg）的所有受试者均显示游离C5减少> 99%和CH50 ³ 90%抑制。后者表明末端补体活性完全阻断，并持续长达4周，CAN106耐受和安全性良好。在健康受试者中， CAN106的半衰期为31天，表明患者可延长给药间隔。CAN106目前正在中国PNH受试者中开展Ib/II期临床试验。基于其作用机制，北海康成认为CAN106有望治疗多种补体介导的疾病。

"针对补体介导疾病开展的CAN106项目今年取得了重大进展 -- 首次在两个重大科学会议上公开展示了一期临床试验结果，并宣布成立了CAN106科学咨询委员会" ，北海康成首席战略官、代理首席医学官、补体科学咨询委员会主席 Gerry Cox（MD、PhD）表示，"基于令人鼓舞的一期试验结果，我们于2022年3月在中国PNH患者中启动了CAN106的 Ib/II期研究。如今，我们组建了一个杰出的CAN106科学咨询委员会，委员会成员在不同疾病领域具有丰富的临床经验。在这些领域中，C5激活是已知或认为可发挥重要作用，其中抗C5治疗可能是有益的。我们目前对CAN106治疗潜力的了解尚处于初期阶段，委员会成员将帮助我们考虑接下来研究的疾病的优先次序。"

中国北京和美国马萨诸塞州剑桥市2022年7月5日 /美通社/ -- 北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成", 股票代码"1228.HK"），是一家全球化的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司宣布已任命胡正国先生为非执行董事，接替离任北海康成董事会的乐霄先生。委任自今日起生效。

胡正国先生拥有丰富的生物制药领域高层管理经验，在出任药明康德副董事长、全球首席投资官、执行董事、战略委员会成员之前，曾担任该公司联席首席执行官、首席财务官和首席营运营官。加入药明康德之前，胡先生曾任多个高级管理层职务，包括Tanox Inc.高级副总裁兼首席运营官（Tanox Inc.是一家在纳斯达克上市的公司，后被Genentech Inc.收购）。胡先生曾任Biogen Inc业务计划经理，在此之前，担任默克高级财务分析师。胡先生现任基石药业非执行董事。他曾任药明生物技术有限公司非执行董事，以及Viela Bio Inc.董事（Viela Bio Inc.是一家在纳斯达克上市的公司，于2021年3月被Horizon Therapeutics收购）。

胡先生拥有杭州大学（现为浙江大学）物理学学士学位、美国卡耐基梅隆大学（位于美国宾夕法尼亚州匹兹堡市）化学硕士学位及工商管理硕士学位。

"我们很高兴胡正国先生能够加入北海康成董事会。作为一家全球化的罕见病生物制药公司，我们拥有三款已获批和多款处于临床阶段的产品，胡先生在财务、运营和资本市场方面的丰富业界经验将是一笔巨大财富，" 北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士说， "我们还要感谢乐霄先生为北海康成付出的时间和精力，并祝愿他前程似锦、事业有成。"

"北海康成将‘全球罕见病生物制药领跑者'设为自身定位后，公司经历了显著的成长，" 胡正国先生说，"我期待成为董事会的一员，协助制定这一战略。"

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家全球化的罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 公司目前拥有13个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。 这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。 北海康成将外部合作与内部研究相结合，以建立下一代基因治疗技术。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院 、LogicBio、华盛顿大学医学部和 Scriptr Global 等。 如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：www.canbridgepharma.com。  

前瞻性陈述

本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。

中国北京和美国马萨诸塞州剑桥市2022年6月11日 /美通社/ -- 北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK"），是一家立足于中国和美国的生物制药公司。作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布 CAN106 一期试验结果已于 6 月 10 日在奥地利维也纳举行的 2022 年欧洲血液学协会大会上公布。该数据也将于 6 月 17 日至 22 日在希腊罗得岛举行的第 14 届国际补体疗法会议上公布。

据研究人员报告，在这项首次人体单次递增剂量研究中，作为长效、人源化、抗 C5 单克隆抗体， CAN106 安全且耐受性良好，没有药物相关的严重不良事件。此外，CAN106 可导致游离 C5 和 CH50 （一种反映补体途径活性的血清溶血活性测量值）快速（24 小时内）剂量依赖性降低。最高两个剂量组（8和12mg/kg）中的所有受试者显示游离C5减少>99%，CH50也有≥90%的抑制，CAN106 实现了对末端补体活性的完全和持续阻断。此外，健康受试者循环 CAN106 的半衰期为31天，与获批的抗 C5 药物 ravulizumab 的半衰期相似，后者在病人中每8周给药一次。

C5蛋白是补体系统的组成部分，是先天免疫系统的一部分。补体途径的失调或过度活跃与各种补体介导的疾病有关，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)。

"这是我们第一次在人体中证明 CAN106 能够有效且快速地降低 C5 水平并完全阻断末端补体活性长达 4 周，表明了延长给药方案的可能性，" 北海康成首席研发战略官、代理首席医学官 Gerry Cox 博士说。 "即使这些数据来自健康受试者，通过两组独立的测试也能够证明，我们的抗体抑制了与 PNH 和其他补体介导的疾病有关的补体途径激活。基于这些令人鼓舞的结果，我们最近在中国启动了一项针对 PNH的 1b/2 期研究，以确定患者的最佳给药方案。我们相信 CAN106 也将适用于其他补体介导的疾病。"

"我们很高兴将CAN106 临床项目的首批数据提交给享有盛誉的欧洲血液学协会，同时得到本月下旬举办的国际补体疗法会议的认可，"北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士说。 "这一数据使我们在 PNH 的 1b/2 期试验中对于完全和持续补体抑制的研究报以更大的期待，我们希望为目前没有延长剂量选择的中国患者，以及治疗途径有限的全球其他市场带来全新的治疗选择。"

报告细节 
题目：CAN106长效抗C5补体单克隆抗体的临床一期单剂量爬坡研究结果 
海报号码：P822
日期和时间：6月10日（周五）， 下午4:30~ 5:45 (中欧夏令时间)
作者：Chin Meng Khoo¹, Charlene Song², Qizhen Wu², Gerry Cox²
单位: 1新加坡国立大学医院医学系， 2北海康成临床研发和医学事务部 
摘要可在 EHA网站上获得 https://ehaweb.org/congress/eha2022-hybrid/eha2022-congress/ 

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家立足于中国和美国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 公司目前拥有13个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。 这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。 北海康成将外部合作与内部研究相结合，以建立下一代基因治疗技术。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院 、LogicBio、华盛顿大学医学部和 Scriptr Global 等。 如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：www.canbridgepharma.com。  

前瞻性陈述

本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。

观众可访问公司网站投资者页面的"展演与直播"栏目，观看现场网络直播。活动结束后90天内，可登录公司网站收看重播内容。

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北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 公司目前拥有13 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。 这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。 北海康成将外部合作与内部研究相结合，以建立下一代基因治疗技术。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院 、LogicBio、华盛顿大学医学部和 Scriptr Global 等。 

前瞻性声明

本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。