复发/难治性多发性骨髓瘤是血液系统三大恶性肿瘤之一，患者经历多线治疗后仍出现疾病进展，治疗选择极为有限。 "QM103细胞注射液"此次获批临床，成为国内首款获批临床的靶向BCMA治疗多发性骨髓瘤的异体CAR-NK疗法，为患者提供了新的治疗选择，也标志着奇迈永华在通用型细胞治疗领域取得关键里程碑突破。

博腾生物作为奇迈永华的CDMO合作伙伴，为该项目提供了从质粒、病毒到CAR-NK细胞生产的工艺开发及生产服务，10个月完成所有生产交付。项目期间，双方团队紧密配合，所有交付批次一次性成功，申报资料一次性通过CDE审评， 持续保持"零发补"纪录，再次验证其细胞治疗CDMO平台的实力。

本次项目在快速交付上充分体现了"博腾速度"：

• 质粒平台快速交付，高效完成质粒制备，最快1个月可完成质粒克隆筛选、建库到终产品交付。
• 病毒采用自主研发的LV-SMART^®慢病毒载体悬浮生产平台，实现物料国产替代率96%，具备无动物源成分、批间差异小、低成本、低残留、高产量、高活性的优势，在产品交付周期上博腾生物仅用不到2个月的时间完成了注册批的交付，极大的缩短了项目周期，并且以大于3.5x10¹¹TU的产量高质量交付。
• 通过优化项目排期，实现细胞产品的连续叠批生产，2个月完成5批GMP生产，在保障CAR 阳性率及细胞杀伤率高水平的同时，时间成本减少46%。

项目背景

目前，全球尚未有CAR-NK细胞产品正式上市，多数研发仍处于临床前阶段，且行业长期受困于NK细胞扩增难、纯度低、病毒转导效率低三大瓶颈。奇迈永华拥有的创新研发能力，依托完全自主知识产权的核心技术平台，实现从实验室到临床的跨越。

传统NK细胞扩增技术只能在百倍级别，且纯度不足，制约了CAR-NK的产业化。据奇迈永华透露，其自主研发的无血清、无滋养层细胞扩增体系，可将NK细胞扩增倍数提升至数万倍，同时保证NK细胞纯度高达98%以上，解决了CAR-NK细胞规模化生产的难点。

在CAR-NK制备过程中，病毒转导效率低一直是行业最大痛点，奇迈永华自主研发的假病毒转导系统，将CAR阳性率大幅提升至90%以上，目前全球范围内尚未见相同技术报道。该技术已申请多项专利并注册商标，确保公司核心技术的自主可控，摆脱"卡脖子"风险。

"QM103细胞注射液"是奇迈永华基于创新平台开发的首款靶向BCMA的CAR-NK细胞治疗产品，从细胞培养到转导系统全部自研。QM103的获批是奇迈永华创新研发实力的认证，也是中国细胞治疗技术推动全球创新药物快速发展的有力证明。

博腾生物凭借其端到端的CDMO平台优势，与奇迈永华建立了深度合作关系。我们衷心祝愿QM103细胞注射液的临床试验顺利推进，早日为多发性骨髓瘤患者带来新的治疗希望，让好药更早惠及大众。

关于奇迈永华

北京奇迈永华生物科技有限公司是以免疫细胞为主要研发对象的生物医药创新企业。创始人为两位在美留学归国人员。已完成天使轮，种子轮，A轮融资。公司现共有6款NK，CAR-NK细胞产品。两款已经申请了中国（CDE）和美国(FDA)的国家药监局IND批件。适应症包括：白血病，肺癌，卵巢癌，乳腺癌等多种晚期肿瘤疾病，以及多种自身免疫性疾病。

北京奇迈永华生物科技有限公司积极探索产品管线的授权，平台技术的使用授权，产品管线的共同开发等方式的全球化发展路径，实现公司产品商业价值，社会价值的最大化。

关于博腾生物

苏州博腾生物制药有限公司成立于2018年12月，立足苏州，以上市公司-博腾股份（股票代码：300363）为依托，为全球客户提供基因与细胞治疗药物从临床前研究到药品上市全生命周期所需的一站式服务解决方案。

博腾生物建立了质粒、病毒载体、细胞治疗、基因治疗、核酸疗法等CRO和CDMO平台，拥有总面积超过20000m2的研发与生产基地、10条病毒载体生产线、12条GMP细胞治疗生产线（含2个阳性生产车间），以及上百个洁净车间。截至目前，博腾生物已助力客户在全球范围内获得22个临床批件，覆盖中国、美国、新西兰等国家，已有9个临床I期/II期及商业化工艺变更阶段项目，并成功帮助多个海外项目转化到中国。

我们致力于以客户为中心，为客户提供卓越的全球化、端到端CDMO服务，让好药更早惠及大众。

这标志着埃及、沙特阿拉伯及其他地区白血病患者个性化基因治疗新时代的开始。

根据谅解备忘录，双方将优先开展高质量慢病毒载体的开发和大规模生产—这是白血病及其他血液瘤的CAR-T细胞疗法的关键成分。博腾生物将充分发挥其在病毒载体和细胞疗法的工艺开发与GMP生产优势，助力EVA Pharma提供安全、有效且可规模化的治疗方案。

此次合作实现了优势互补：博腾生物在病毒载体及细胞疗法生产方面拥有前沿技术和丰富经验，而EVA Pharma不仅在高科技生物制药领域持续扩张，还在中东和非洲地区建立了完善的区域基础设施和市场领先地位。通过这一合作，双方将推动创新癌症疗法的技术转移和本土化生产，同时确保符合高质量标准。

EVA Pharma首席执行官Riad Armanious表示："癌症患者需要的不仅是希望，更应获得曾经遥不可及的创新疗法。EVA Pharma与博腾生物正强强联手，推动创新疗法的规模化、本土化生产，让更多患者公平受益。"

博腾股份副总经理，博腾生物首席财务官陈晖表示："我们很高兴与EVA Pharma达成合作，共同提高变革性细胞疗法的可及性。这一合作不仅开创了新兴市场先进疗法生产的可持续模式，更践行了我们'让好药更早惠及大众'的使命，充分展现了博腾生物在推动全球先进疗法发展中的独特价值。

该合作响应了全球扩大先进免疫治疗可及性的号召，尤其惠及细胞和基因治疗基础设施有限的市场。通过在埃及和沙特阿拉伯建立本地化生产中心，双方将有效降低成本、缩短治疗时间，并为中东和非洲（MEA）地区的肿瘤治疗树立全新标杆。"

关于EVA制药

EVA制药致力于改善全球可负担、高质量药品的可及性，重点关注三大核心支柱：创新、开发和可持续可及性。该公司在两个研究中心利用尖端技术，为中东和非洲带来首创的能力，包括从AI预测到生物产品的mRNA研发。

EVA制药拥有5000名专业人员，在四个国际公认的创新制造设施中每天生产超过一百万件医疗产品，这些设施已获得多个监管机构的批准。

公司致力于确保对紧迫且未满足的疾病领域的可持续可及性，其产品组合专注于十二个治疗领域：抗感染、代谢健康、骨骼、神经科学、肿瘤学、呼吸系统、妇科、泌尿学和男科学、儿科、眼科、胃肠道、家庭医学，以满足本地和国际需求。

EVA制药是中东和非洲地区增长最快的医疗保健公司之一，拥有广泛的泛非业务，同时在70多个国家运营。

更多信息，请访问：http://www.evapharma.com 

关于博腾生物

苏州博腾生物制药有限公司成立于2018年12月，立足苏州，以上市公司-博腾股份（股票代码：300363）为依托，为全球客户提供基因与细胞治疗药物从临床前研究到药品上市全生命周期所需的一站式服务解决方案。

博腾生物建立了质粒、病毒载体、细胞治疗、基因治疗、核酸疗法等CRO和CDMO平台，拥有总面积超过20000m²的研发与生产基地、10条病毒载体生产线、12条GMP细胞治疗生产线（含2个阳性生产车间），以及上百个洁净车间。截至目前，博腾生物已助力客户在全球范围内获得18个临床批件，覆盖中国、美国、新西兰等国家，已有6个临床I期/II期的细胞治疗项目，并成功帮助多个海外项目转化到中国。

我们致力于以客户为中心，为客户提供卓越的全球化、端到端CDMO服务，让好药更早惠及大众。

更多信息，请访问：https://www.portonbio.com

青藜风云论坛（CGCT）是由博腾生物发起，并联合众多合作伙伴打造的专注于CGT领域的品牌峰会，已成功举办五届，我们与近5000参会者共享青藜盛况 , 共同探索 CGT 药物从研发、注册申报到临床转化的各个环节。青藜论坛旨在推动基因与细胞治疗行业生态圈的建设，本届大会设1场主论坛和2场主题论坛，邀请了40+国内外顶尖专家、学者和临床医生，汇聚500+位同仁加盟，共同探讨技术创新、临床应用以及产业发展趋势，推动细胞与基因治疗技术的临床转化和产业化进程。

深圳市盐田区科技创新局副局长杨婷、中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、副主委兼秘书长张苏华为大会致辞，向各位与会嘉宾表示诚挚的欢迎，预祝大会圆满成功。

博腾股份副总经理、博腾生物首席财务官陈晖为大会作开幕致辞。细胞与基因疗法是极具前景的新型治疗药物，在技术、资本和政策、临床需求等的驱动下依然呈现积极态势，2024年全球CGT市场规模突破300亿美元，同比增长35%。从国家到地方层面，政府机构纷纷出台措施，大力支持细胞治疗技术的研发与应用。作为行业的重要参与者，博腾生物不断提升端到端的CDMO服务能力。截至目前，累计为帮助客户在全球范围内获得18个IND批件，管线类型包括CAR-T，MSC、TIL、NK和mRNA等。尤其在细胞治疗领域，博腾生物积累了丰富的经验且具有显著的行业优势，已有5个临床期的项目订单在执行中，并成功帮助多个海外项目转化到国内。历经五年的沉淀和成长，青藜风云论坛一直坚持和与会嘉宾一起用心赋能基因细胞治疗产业，一起推动创新药在中国乃至全球的快速发展。期待与在座的各位专家、企业家携手，共谱华章，共谋发展。

关于博腾生物

苏州博腾生物制药有限公司成立于2018年12月，立足苏州，以上市公司-博腾股份（股票代码：300363）为依托，为全球客户提供基因与细胞治疗药物从临床前研究到药品上市全生命周期所需的一站式服务解决方案。

博腾生物建立了质粒、病毒载体、细胞治疗、基因治疗、核酸疗法等CRO和CDMO平台，拥有总面积超过20000m²的研发与生产基地、10条病毒载体生产线、12条GMP细胞治疗生产线（含2个阳性生产车间），以及上百个洁净车间。截至目前，博腾生物已助力客户在全球范围内获得18个临床批件，覆盖中国、美国、新西兰等国家，已有5个临床I期/II期的细胞治疗项目，并成功帮助多个海外项目转化到中国。

我们致力于以客户为中心，为客户提供卓越的全球化、端到端CDMO服务，让好药更早惠及大众。

iPSC来源的RPE细胞治疗在年龄相关性黄斑变性（AMD）等致盲性眼病治疗中展现出巨大潜力，有望为眼科疾病患者带来新的治疗希望。济视同光聚焦眼科细胞治疗的前沿和突破，在重要视网膜疾病的发病机制和创新疗法研发领域积累了丰厚的成果，已建立具有自主知识产权的高效诱导分化技术平台。此次合作将充分发挥博腾生物在iPSC和细胞治疗领域丰富的项目经验和技术优势，为济视同光提供包括iPSC重编程及建库，RPE定向分化的工艺优化，RPE终产品的GMP生产，质量研究及IND申报支持等全方位服务。

济视同光创始人创始人兼首席科学家徐国彤博士表示："我们很高兴能与博腾生物这样的专业CDMO企业达成合作。博腾生物在iPSC领域的技术实力和丰富的项目经验，将帮助我们加速创新眼科细胞治疗药物的研发进程，早日造福患者。"

博腾股份副总经理、博腾生物首席财务官陈晖表示："济视同光的研发团队凭借深厚的技术积累，已建立高效稳定的RPE分化工艺，并在临床前研究中证实了其产品的安全性和功能性。我们期待通过此次深度合作，充分发挥博腾生物在iPSC-CMC开发方面的专业能力，共同攻克iPSC细胞治疗药物开发中的关键技术挑战。博腾生物将整合国际化研发团队和严格的质量管理体系，为合作伙伴提供全方位的技术支持，让这一创新疗法早日惠及全球患者。"

关于济视同光

济视同光医药科技（宁波）有限公司成立于2023年10月，已完成天使轮和天使+轮融资。公司以治疗眼科疾病的细胞药物开发与生产为主，有多条研发管线。其中，重点项目iPSC衍生的独特的年轻态RPE细胞移植治疗干性视网膜变性在动物模型中获得明显好于已报道的其他RPE细胞的疗效，所创立的具有自主知识产权的高效诱导分化方法将传统需要120-150天的分化周期缩短到25天，获得高质量细胞的同时能显著降低成本、提高可及性，为全球数亿干性视网膜变性患者的视力改善带来希望。

关于博腾生物

苏州博腾生物制药有限公司成立于2018年12月，立足苏州，以上市公司-博腾股份（股票代码：300363）为依托，为全球客户提供基因与细胞治疗药物从临床前研究到药品上市全生命周期所需的一站式服务解决方案。

博腾生物建立了质粒、病毒载体、细胞治疗、基因治疗、核酸疗法等CRO和CDMO平台，拥有总面积超过20000m²的研发与生产基地、10条病毒载体生产线、12条GMP细胞治疗生产线（含2个阳性生产车间），以及上百个洁净车间。截至目前，博腾生物已助力客户在全球范围内获得18个临床批件，覆盖中国、美国、新西兰等国家，已有5个临床I期/II期的细胞治疗项目，并成功帮助多个海外项目转化到中国。

我们致力于以客户为中心，为客户提供卓越的全球化、端到端CDMO服务，让好药更早惠及大众。

华隆生物团队作为研究者发起的多项MATC治疗相关的前瞻性和回顾性临床研究，涵盖了MATC细胞在多种实体瘤治疗中的创新应用并取得显著性的临床获益。博腾生物作为国内细胞治疗CDMO领军企业，将凭借其完善的工艺开发平台、符合GMP标准的生产体系以及丰富的IND申报经验，为华隆生物提供全流程的CMC优化服务，加快MATC细胞治疗药物从实验室迈向临床应用。

华隆生物董事长黄明光表示："我们非常高兴与博腾生物达成战略合作。博腾生物在细胞治疗CDMO领域拥有深厚的技术积累和成熟的合规经验，此次合作将极大提升我们MATC管线的研发效率，加速IND申报进程。我们期待通过双方的紧密协作，早日推动这一创新疗法进入临床，造福广大患者。"

博腾股份副总经理、博腾生物首席财务官陈晖表示："华隆生物在细胞免疫治疗领域具有扎实的研发实力，此次合作也是博腾生物在细胞治疗CDMO服务领域的又一重要里程碑。我们非常荣幸能够为华隆生物提供符合法规的高质量MATC细胞CMC服务，并助力其完成IND申报。未来，博腾生物将继续发挥技术平台和项目经验优势，与行业伙伴携手推动更多创新细胞治疗药物的开发，让前沿疗法更快惠及患者。"

关于华隆生物

河南省华隆生物技术有限公司成立于2012年，是一家专注于新型细胞技术研发与产业化应用的国家高新技术企业。秉持存、研、药、用的发展战略，公司主要开展细胞储存、细胞产品研发及相关细胞技术服务，在免疫细胞和干细胞的分离存储技术中各项关键指标均达到同行业先进水平，涵盖目前所有主流细胞治疗开发的技术产品，部分产品核心技术指标处于行业前列。通过平台建设、技术体系打造、人才队伍培养、市场网络布局、新型技术产品储备、细胞治疗药品转化及前瞻性临床试验开展等方面的不懈努力，现公司已成为河南省内细胞治疗技术研发和应用领域的龙头企业，市场份额逐年增长，力争打造本行业具有影响力的知名企业。

关于博腾生物

苏州博腾生物制药有限公司成立于2018年12月，立足苏州，以上市公司-博腾股份（股票代码：300363）为依托，为全球客户提供基因与细胞治疗药物从临床前研究到药品上市全生命周期所需的一站式服务解决方案。

博腾生物建立了质粒、病毒载体、细胞治疗、基因治疗、核酸疗法等CRO和CDMO平台，拥有总面积超过20000m²的研发与生产基地、10条病毒载体生产线、12条GMP细胞治疗生产线（含2个阳性生产车间），以及上百个洁净车间。截至目前，博腾生物已助力客户在全球范围内获得18个临床批件，覆盖中国、美国、新西兰等国家，已有5个临床I期/II期的细胞治疗项目，并成功帮助多个海外项目转化到中国。

我们致力于以客户为中心，为客户提供卓越的全球化、端到端CDMO服务，让好药更早惠及大众。

胶质母细胞瘤（GBM）是中枢神经系统最常见的原发性恶性肿瘤，具有侵袭性强、复发率高、预后差等特点。P134细胞注射液是一款靶向CD44和（或）CD133的自体CAR-T产品，其作用机制为特异性识别并结合在原发性和复发性胶质母细胞瘤（GBM）中呈现特异性互斥高表达抗原靶标，高效激活并延长T细胞寿命，从而杀伤肿瘤细胞。

作为天士力的CDMO合作伙伴，博腾生物为该项目提供了从质粒、病毒到CAR-T细胞生产的工艺开发及生产服务，并完成了数十例研究者发起临床试验（IIT） 样品的生产，在项目推进过程中，所有生产批次均一次性成功，且申报资料零发补通过CDE审评，充分体现了质量体系的高度合规性和生产稳定性。

服务优势加速项目推进

• 质粒生产：稳健的两步法层析工艺，快速完成了质粒工程批及注册批生产，极大的缩短了周期并降低项目成本；
• 病毒生产：采用自主研发的LV-SMART®慢病毒悬浮生产平台，实现物料国产率90%以上，且无动物源成分、批间差异小、低成本、低残留、高产量、高活性。
• 细胞生产：制备高转染效率的CAR-T细胞，各项放行指标均符合要求。面对客户灵活的临床方案，高质量交付数10例IIT样品且临床效果明显。

博腾生物凭借其端到端的CDMO平台优势，与天士力建立了深度合作关系。我们衷心祝愿P134细胞注射液的临床试验顺利推进，早日为复发胶质母细胞瘤患者带来新的治疗希望，期待未来继续深化合作，让好药更早惠及大众。

关于天士力

天士力医药集团股份有限公司（证券代码：600535），是现代中药国际化领军企业，始终秉承"创造健康，人人共享"的企业使命，推动中医药与现代医学融合发展，持续聚焦中国市场容量最大、发展最快的心脑血管、消化代谢、肿瘤三大疾病领域，致力于提供临床急需甚至填补中国临床市场空白的药物研发，利用现代中药、生物药、化学药协同发展优势进行创新药物的战略布局，继续保持行业领先优势与研发创新的发展动力。

关于博腾生物

苏州博腾生物制药有限公司成立于2018年12月，立足苏州，以上市公司-博腾股份（股票代码：300363）为依托，为全球客户提供基因与细胞治疗药物从临床前研究到药品上市全生命周期所需的一站式服务解决方案。

博腾生物建立了质粒、病毒载体、细胞治疗、基因治疗、核酸疗法等CRO和CDMO平台，拥有总面积超过20000m²的研发与生产基地、10条病毒载体生产线、12条GMP细胞治疗生产线（含2个阳性生产车间），以及上百个洁净车间。截至2024年12月，博腾生物已助力客户在全球范围内获得18个临床批件，覆盖中国、美国、新西兰等国家，已有5个临床I期/II期的细胞治疗项目，并成功帮助多个海外项目转化到中国。

我们致力于以客户为中心，为客户提供卓越的全球化、端到端CDMO服务，让好药更早惠及大众。

博腾围绕XDC偶联药物为奥金提供中国和美国两地申报IND的CMC药学研究与GMP生产整包CDMO服务，博腾将依托近20年端到端一体化CDMO服务经验，组建原液制剂技术融合和大小分子学科交叉的复合型项目团队，全方位赋能和加速推进客户项目获批进入临床。此次战略合作，标志着博腾与奥金在XDC偶联药物领域展开全方位和深层次合作，携手助力全球XDC偶联药物的蓬勃发展，共推让好药更早惠及大众。

关于奥金生命科学：

奥金生命科学（宜兴）有限公司是一家致力于通过XDC偶联药物的方式，开发药物精准递送技术平台和药物的生物科技公司，由江苏金丝利药业股份有限公司和香港奥迪曼药业科技有限公司联合创办，核心技术管理团队拥有30多年MNC和Biotech公司药物开发经验。奥金生命科学拥有自主知识产权的独创平台技术，致力于开发在体内能定点、定时、定量按需释放的偶联药物，以全新的技术，从根本上改善药物的安全性和有效性，解决临床急需解决的问题，满足未被满足的临床需求。

关于博腾股份：

博腾股份（股票代码：300363）为全球药企、生物科技公司、科研机构等提供从临床前研究到药品上市全生命周期所需的小分子药物、多肽与寡核苷酸药物、蛋白与偶联药物以及细胞与基因治疗药物等一站式服务解决方案，研发、生产、运营场地覆盖中国（重庆、上海、四川、江苏、江西和湖北）、美国、斯洛文尼亚、比利时、瑞士和丹麦等地。我们致力于以客户为中心，为客户提供卓越的全球化、端到端CDMO服务，让好药更早惠及大众。

关于博腾蛋白与偶联药物CDMO服务平台：

博腾蛋白与偶联药物(Conjugates) CDMO服务平台，在中国上海、美国新泽西设有多个研发中心和GMP生产基地，能为全球药企与新药研发机构提供从临床前开发至商业化上市所需的蛋白及偶联药物端到端一体化CDMO 解决方案。主要服务内容包括：Payload-Linker制备、偶联药物成药性研究、细胞株构建、上下游工艺开发、偶联工艺开发、制剂开发、分析方法开发、生物及偶联药物原液（DS）和制剂（DP）GMP生产、稳定性研究、偶联药物临床用药的生产、以及申报所需的药学资料支持等一站式CMC服务。

GZL-016注射液通过mRNA编码T细胞受体（TCR）, 靶向乙肝病毒表面抗原，因此经体外改造的T细胞被赋予了特异性识别并杀伤HBV相关肝细胞癌的能力。这款自体T细胞疗法利用mRNA瞬时表达的特性，结合多次输注的临床治疗方案，旨在保证患者用药安全性的同时带来了令人期待的疗效。在治疗前，患者无需进行清淋，这进一步提高了治疗的安全性和可及性。本次IND获批，进一步证明了来恩生物的研发与创新实力。

博腾生物作为来恩生物的CDMO合作伙伴，和来恩生物密切合作，为该项目提供了药学研究相关的服务，最大限度的保证了项目交付质量和周期。双方团队紧密合作，极大地加快了GZL-016注射液的IND申请进程。

来恩生物拥有的这款自体T细胞治疗产品是全球首款（First-in-Class）针对乙肝病毒表面抗原，用于治疗乙肝相关肝细胞癌的TCR-T细胞治疗产品。这款产品此前已经获得美国FDA批准的全球第一个1b/2期IND临床试验批件，并且获得了FDA的快速通道认定。博腾生物祝愿来恩生物未来在mRNA编码TCR-T疗法领域取得更多新进展，惠及更多患者。

关于来恩生物 

来恩生物 (Lion TCR) 是一家已进入临床阶段的生物科技公司，专注于TCR疗法的开发和商业化。公司前瞻性地使用了mRNA来编码TCR，应用于临床试验治疗肝癌，展现了良好的安全性和显著的疗效，并通过AI赋能的TCR发现平台，拓展靶点及适应症，为尚未解决的临床问题提供创新疗法。同时公司已布局了除了自体细胞疗法以外的现货型疗法产品平台，包含依托mRNA-LNP递送的体内TCR-T疗法等。

关于博腾生物

苏州博腾生物制药有限公司成立于2018 年12月，立足于苏州工业园区，以上市公司-重庆博腾制药科技股份有限公司（股票代码：300363）为依托，搭建了质粒、病毒载体、细胞治疗、基因治疗、核酸疗法等CRO和CDMO平台，提供从科研包装，建库，工艺开发，分析方法开发，cGMP生产到制剂灌装的端到端服务，贯穿药物的不同研发阶段，帮助客户加快药物研发与上市进程。

博腾生物聚焦基因与细胞治疗，在博腾股份的成功经验之上，以国际一流的专业人才为核心，秉承"客户第一"的服务宗旨，以"合规、专业、专注、开放协作"为品牌理念，延续母公司强大的IP保护和项目管理机制以及完善的质量管理体系，充分利用核心团队将基因和细胞治疗产品推向临床直至上市的成功经验，为全球客户提供优质和高效的服务，让好药更早惠及大众。

博腾作为全球领先的CDMO服务平台，积极响应市场需求，通过布局新分子能力，投入资源以扩展自身在这一前沿领域的服务能力。自博腾Tides CDMO服务平台成立以来，在小核酸药物、多肽药物、偶联药物方向持续为客户提供从工艺开发、优化，毒理批生产，临床样品生产，以及结构表征、分析方法开发与验证、稳定性研究、全球新药注册申报等 "一站式"服务。随着本次多肽、寡核苷酸、Payload-Linker三个GMP生产车间在奉贤工厂投入运营，特别是OEB 5高活区域的启用，标志着博腾多肽与寡核苷酸药物，偶联药物CDMO服务平台真正具备了为全球客户提供各类新型药物从临床前开发到商业化的一体化CMC解决方案能力。

活动上，相关领导及嘉宾上台发表讲话，并共同完成了启动仪式。

"此次博腾奉贤生产基地的升级和扩展，不仅是生产效率的提升，更为各类新型药物的开发提供了强大的支持动力。杭州湾开发区也将继续支持，共同助力打造高质量发展的产业新高地。"上海杭州湾经济技术开发区副总经理翁俊表示。

"此次奉贤生产基地产能升级，是博腾在多肽与寡核苷酸药物领域持续深耕的又一重要里程碑。博腾将继续强化自身的技术能力，不断探索新分子领域，以支持全球客户的创新药物开发。"博腾股份高级副总经理、首席运营官白银春表示。

"本次升级将为博腾在全球市场提供更强的竞争力，博腾将继续坚定信心，抢抓新机遇，加速新分子产品的研发生产以及业务发展，为客户提供更具竞争力的产品和服务，为区域生物科技发展做出贡献。"博腾股份副总经理、董事会秘书皮薇表示。

最后，小分子新药研发中心合成大分子服务部负责人谢立华先生的带领下，共同参观了奉贤生产基地新分子产能车间。

此次博腾股份完成New Modality产能升级，不仅彰显了博腾在多肽、寡核苷酸及ADC等新分子药物领域的技术实力，更是借助此次布局促进博腾在欧美市场实现重要商机和新客户突破，进一步推动博腾的全球化进程。

博腾生物建立了端到端的基因与细胞治疗CDMO平台，覆盖质粒、病毒载体、mRNA以及各类自体和异体免疫细胞。同时，博腾生物也非常注重研发和技术平台的建设投入，依托特有的CRISPR/Cas基因编辑体系以及高效稳定的细胞转染系统，已经成功帮助客户在不同细胞系实现基因编辑。微光基因已开发国际领先且全面的底层自主知识产权的基因编辑/表观遗传工具包和结构独创且具备底层专利的VLP递送系统，可实现体外/体内的高效目的基因编辑或长效目的基因抑制以及高效且特异的蛋白、mRNA或RNP蛋白复合物递送。

本次双方达成战略合作，这将进一步拓展博腾生物的技术平台能力，借助微光基因强大的基因编辑工具及VLP递送系统，从平台创新到项目交付，从CRO到CDMO，拓展基因编辑技术在细胞与基因疗法的应用，让好药更早惠及大众。

微光基因首席执行官胡洋博士表示："我们很高兴与博腾生物达成合作。微光基因自主专利的CRISPR/Cas编辑器及VLP递送系统在细胞基因治疗领域上呈现出优秀的效率及优良的安全性。双方的合作将发挥协同效应，加速微光自主专利的CRISPR/Cas编辑器、碱基编辑器、表观编辑器和VLP递送系统的研究和应用，为中国细胞基因治疗的研发和产业化做出贡献。"

博腾股份副总经理、博腾生物首席财务官陈晖表示："我们非常高兴能与微光基因达成战略合作。微光基因在新型基因编辑工具及递送系统方面拥有Cas蛋白、碱基编辑器、表观编辑器和VLP递送系统等基础知识产权，平台与技术的创新给我们留下了深刻的印象。博腾生物致力于在基因与细胞治疗领域为全球客户提供端到端的CDMO服务，并协同产业链上下游企业实现合作共赢。我们相信博腾生物和微光基因能够达成良好的伙伴关系，并将新型基因编辑技术的合作扩展到尚被满足的新领域，共同赋能细胞与基因疗法的开发和商业化。"

关于微光基因

微光基因于2021年在苏州成立，以基因编辑工具和细胞基因治疗方法开发为核心，致力于针对罕见病、难治性疾病及衰老相关疾病的药物研发与产业化。公司团队在基因编辑、蛋白质科学及衰老、罕见病等研究领域有深厚积累，并已开发出具有底层自主知识产权、可在全球自由实施的新型基因编辑工具包。公司产品管线均使用新型基因编辑工具，产品管线在同步、快速、有效地推进临床前工作，公司核心管线具备全球稀缺性。

关于博腾生物

苏州博腾生物制药有限公司成立于2018 年12月，立足于苏州工业园区，以上市公司-重庆博腾制药科技股份有限公司（股票代码：300363）为依托，搭建了质粒、病毒载体、细胞治疗、基因治疗、核酸疗法等CRO和CDMO平台，提供从科研包装，建库，工艺开发，分析方法开发，cGMP生产到制剂灌装的端到端服务，贯穿药物的不同研发阶段，帮助客户加快药物研发与上市进程。

博腾生物聚焦基因与细胞治疗，在博腾股份的成功经验之上，以国际一流的专业人才为核心，秉承"客户第一"的服务宗旨，以"合规、专业、专注、开放协作"为品牌理念，延续母公司强大的IP保护和项目管理机制以及完善的质量管理体系，充分利用核心团队将基因和细胞治疗产品推向临床直至上市的成功经验，为全球客户提供优质和高效的服务，让好药更早惠及大众。

博腾生物致力于提供端到端的基因与细胞治疗CDMO服务，在核酸治疗领域拥有丰富的工艺开发和生产经验，覆盖mRNA, saRNA, circRNA等不同类型，可提供从IIT、IND到临床生产全流程服务。吉赛生物突破circRNA成药底层技术瓶颈，且拥有自主知识产权的环化专利核心技术。双方本次将形成全面的战略合作伙伴关系，深度拓展在circRNA领域的技术合作与资源共享，这也将进一步强化博腾生物端到端的CDMO平台建设，从研发技术创新到项目优质交付，为客户提供更有价值的服务。

吉赛生物创始人兼CEO刘明表示："我们非常高兴与博腾生物达成战略合作。circRNA因其独特的稳定结构，被认为将成为制药行业的首选RNA平台，并可能开启下一代疫苗、罕见疾病治疗、抗癌药物等产品的出现。吉赛生物是引领circRNA科学研究与应用转化的领先企业，博腾生物在CGT领域拥有丰富的服务经验和深厚的技术积淀。我们双方在产业链合作上非常契合，可以充分发挥各自专业与资源优势，加速推进管线进展，让circRNA药物早日惠及患者。"

博腾生物首席财务官陈晖表示："协同产业链上下游企业实现合作共赢，并为客户提供更有价值的服务，这是博腾生物构建CGT生态圈的重要意义。我们非常高兴能与吉赛生物这样优秀的CRO企业达成战略合作。吉赛生物拥有扎实稳健的RNA合成创新技术，在circRNA科学研究与应用转化方面积累了丰富的项目经验和平台优势。通过整合双方的技术优势与平台资源，进一步完善和提升博腾生物的平台能力，从早期研究到临床及商业化生产，为RNA创新疗法的开发提供CRDMO全流程解决方案，赋能全球客户。"

药辅协同工艺（co-processing）的主要目标是提高药品制造工艺的可靠性和效率，支持直接压片或连续化生产技术。协同处理的 APIs能够解决粉体流动不足、堆积密度低、粒度分布宽和可压缩性等问题，从而促进直接压片技术的发展。当传统的方法进行 API 结晶（如通过溶剂选择、过饱和度控制、晶种引入或研磨技术）不足以解决这些问题时，API 与赋形剂的协同处理可以显著改善其功能特性，从而克服这些挑战。

ETC 联盟成员希望通过开发药辅协同工艺平台技术来解决API 结晶工艺中的各种挑战，并寻求与第三方合作。为此ETC 公开征集并筛选了药辅协同工艺技术平台解决方案的建议和提案。在对行业服务提供商和学术机构提交的大量提案进行广泛而严格的评估后，ETC 委员会最后选择了 Porton J-STAR向行业和科学界提供商业化的药辅协同工艺平台技术解决方案。根据合同条款，ETC联盟成员公司将与 Porton J-STAR合作开发这一技术平台。

"随着 Porton J-STAR 与 ETC 合作启动后，我们将利用前沿技术、加速药物开发、建立行业标准，帮助客户药物开发进程，让好药更早惠及大众。" Porton J-STAR总经理Renee Miao博士表示。

与此同时，博腾J-Star将成立"药辅协同工艺平台"，该平台将由全球药辅协同工艺专家——博腾J-Star首席技术官San Kiang博士领导。

关于ETC
ETC 由行业顶尖的多家制药和生物技术公司组成，共同致力于应对药物化学、制造和控制 (CMC)方面的挑战。我们的目标是识别、评估、开发和改进科学工具和技术，以支持高效的药物开发和生产。联盟的使命是在强有力商业案例的支持下，主动探索推动和赋能创新技术发展的高价值机会，并与更多行业公司开展深度合作。

关于博腾股份
博腾股份为全球药企、生物科技公司、科研机构等提供从临床前研究到药品上市全生命周期所需的小分子药物、多肽与寡核苷酸、生物大分子（mAb, ADC等）以及基因与细胞治疗药物等一站式服务解决方案，研发、生产、运营场地覆盖中国（重庆、上海、四川、江苏、江西、湖北）、美国、斯洛文尼亚、比利时、瑞士和丹麦等地。我们致力于以客户为中心，为客户提供卓越的全球化、端到端CDMO服务，让好药更早惠及大众。

CONTACT
For Porton J-STAR: Keith Dodson, J-STAR Research Inc., a subsidiary of Porton Pharma Solutions.  Email: kdodson@portonusa.com;
For ETC:  James Vergis, ETC Secretariat and Principal Faegre Drinker Biddle and Reath, LLP Email: james.vergis@faegredrinker.com or info@etconsortium.org

博腾生物具备完善的细胞治疗工艺设备，能够满足不同类型的细胞生产，包括细胞建库、自体及异体细胞治疗生产，并支持多种工艺路线如病毒载体转染、非病毒载体电转和基因编辑等。通过引入MaxCyte技术平台，博腾生物进一步加强了其在非病毒电转工艺开发与临床生产方面的能力。目前博腾生物已使用MaxCyte为多个细胞治疗项目提供IIT产品生产、IND申报药学研究及临床项目生产服务。

对于不同细胞治疗类型的电转工艺开发与临床生产，博腾生物将联合MaxCyte强大的技术与合规团队，应用MaxCyte ExPERT GTX与现有平台其他类型电转设备持续为基因与细胞治疗药物加速转化赋能。

博腾生物作为专业的基因与细胞治疗CDMO，建立了质粒、病毒载体、细胞治疗、基因治疗、核酸疗法等CRO和CDMO平台，积累了丰富项目经验。本次战略合作，鲲石生物将借助博腾生物的成熟经验和相关资源，推进管线RR-M01的IND申报，是利他、利家、利国之举，为恶性实体肿瘤尤其是复发、难治性实体瘤的治疗带来了新的希望。

鲲石生物CEO尹秀山表示：“我们非常高兴与博腾生物达成战略合作，博腾生物是一家非常成熟的CDMO企业，尤其在细胞治疗领域积累了丰富的项目经验。我们相信博腾生物优秀的技术团队可以助力鲲石生物快速高效地推进RR-M01新药的研发，加快细胞治疗药物临床注册及上市进程。"

博腾股份联合创始人，博腾生物首席执行官陶荣表示："很高兴此次能与鲲石生物这样优秀的巨噬细胞药物研发企业达成深度战略合作。去年，鲲石生物自主研发的第三代CAR-M药物RR-M01注射液完成全球首例临床受试者给药及评估，并取得了良好的效果；加速推进该管线的临床试验注册，尽快造福癌症患者，是我们的共同目标。非常感谢鲲石生物的信任，博腾生物也将依托国际化技术标准、严谨的实验设计、规范的质量管理以及丰富的项目经验，为鲲石生物新药研发保驾护航，期望在双方的共同努力下，加快鲲石生物CAR-M药物的开发进程，让好药更早惠及大众。"

NK010具有受体谱较优化、靶点多样化、高纯度、普适性等高抗癌优势，使其具有治疗多类型肿瘤的潜力。NK010也存在扩展至非肿瘤疾病治疗的潜在空间，还是后续一系列合成NK细胞药物（SynNK）的最佳底盘细胞。此次I期临床首选卵巢癌适应症进行探索，临床前研究表明，NK010细胞注射液在卵巢癌、肝癌等实体肿瘤以及急性髓系白血病等动物模型中都表现出强大的抗肿瘤活性。

博腾生物作为恩凯赛药的合作伙伴，为该项目提供产品制备及相关注册资料的支持服务，全力支持NK010项目获美国FDA IND批准。值得一提的是，NK010项目是博腾生物参与的首个NK细胞治疗制剂项目。

据中国工程院&欧洲科学院双院士、恩凯赛药创始人田志刚教授介绍，"对于NK010项目获得临床试验许可，我感到由衷地高兴和自豪。与此同时，我们要探索的东西还很多，团队已经着手对下一阶段项目进行更多、更深入的研究，以满足临床之急需。恩凯赛药坚持自主研发的创新路线，在NK细胞领域，我们还有数项产品管线在推进，希望为全球患者带来更多的新型疗法。"

博腾生物首席执行官王泱洲博士表示："祝贺恩凯赛药NK细胞治疗产品NK010注射液获得FDA IND批准，我们很荣幸能够支持该项目。NK010治疗实体瘤的适应症在美国FDA获批，是对恩凯赛药研发创新实力及国际化发展的认可。我们忠心祝愿NK010产品后续的临床试验进展顺利，也期待未来与恩凯赛药持续深度合作，赋能恩凯赛药更多研发管线取得新进展，实现NK细胞治疗产品在实体瘤及血液瘤领域的突破。"

关于恩凯赛药

上海恩凯细胞技术有限公司（恩凯赛药）是一家聚焦研发免疫细胞治疗创新性技术的生物技术公司。基于团队30年以上对NK细胞基础生物学、临床前和临床转化探索研究，恩凯赛药致力于成为对NK细胞治疗及其前沿技术有深度理解的世界领先细胞治疗公司。恩凯赛药拥有独有的异体外周血NK细胞扩增与冻存，基因修饰，临床"现货"级的ABCDE-NK^®工业化生产平台(单一供血一次NK细胞产量可达万亿级)，并通过逻辑门基因线路等合成免疫学底盘技术，实现对NK细胞的智能化编辑，使之能精准靶向癌细胞，精准适应肿瘤微环境，精准匹配供受者的效应/靶细胞。恩凯赛药将以解决临床重大疾病治疗难题为导向，实现精准免疫治疗为目标，开发了一系列原创智能化NK细胞产品，力图打造不断突破核心技术和持续国际领先的免疫细胞药物企业，建设成全球新一代NK细胞治疗技术和产品的策源地。恩凯赛药已完成A轮融资，由华盖资本领投，股东包括中科院创投、乾道基金、呈益资本、天狼星资本、乔景资本等多家知名投资机构。目前公司正在积极开放对外合作及融资，以推进核心产品的临床试验和更多新产品开发。

关于博腾生物

苏州博腾生物制药有限公司成立于2018 年12月，立足于苏州工业园区，以上市公司-重庆博腾制药科技股份有限公司（股票代码：300363）为依托，搭建了质粒、病毒载体、细胞治疗、基因治疗、核酸疗法等CRO和CDMO平台，提供从科研包装，建库，工艺开发，分析方法开发，cGMP生产到制剂灌装的端到端服务，贯穿药物的不同研发阶段，帮助客户加快药物研发与上市进程。

博腾生物聚焦基因与细胞治疗，在博腾股份的成功经验之上，以国际一流的专业人才为核心，秉承"客户第一"的服务宗旨，以"合规、专业、专注、开放协作"为品牌理念，延续母公司强大的IP保护和项目管理机制以及完善的质量管理体系，充分利用核心团队将基因和细胞治疗产品推向临床直至上市的成功经验，为全球客户提供优质和高效的服务，让好药更早惠及大众。

博腾生物致力于提供端到端的基因与细胞治疗CDMO服务，覆盖质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等领域，目前已成功帮助客户完成多个基因与细胞治疗药物的CMC和全球申报服务。阿思科力专注于突破性免疫细胞治疗产品研发与生产，主要聚焦NK/CAR-NK抗肿瘤免疫细胞治疗药物领域，并搭建了完善的免疫细胞治疗研发生产体系，具有通用型CAR-NK、异体NK/CAR-NK和mRNA-LNP三大技术平台。据协议，博腾生物将为阿思科力NK细胞项目提供开发与生产及中国申报服务，支持其在防癌抗衰美容等领域的应用。

阿思科力创始人兼董事长李华顺博士表示："CAR-NK细胞疗法在抗癌方面具有潜力。这种疗法通过利用基因工程修饰NK细胞，使其能够更好地识别和杀伤肿瘤细胞，同时降低对正常细胞的伤害。在实体瘤治疗领域，CAR-NK细胞疗法具有优势。此外，NK细胞在抗衰方面，单剂量20亿年轻健康细胞可以降低循环中衰老细胞高达80%-100%^[1] ，且持续效率超过3个月到18个月之久。阿思科力在NK领域具有深厚积淀和工艺优势，我们打造了Ascle-NK平台培养出卓越超能的NK细胞。与此同时，博腾生物在基因与细胞治疗药物的研发、生产以及项目申报方面取得了令人瞩目的成就。我相信凭借其丰富的经验和专业技术，博腾生物能够为阿思科力推动NK细胞在抗衰美容防癌等领域的应用提供重要支持。"

博腾生物CEO王泱洲博士表示："我们非常高兴与阿思科力达成战略合作。阿思科力的研发管线，尤其在NK领域具有深厚积淀和优势。博腾生物建立端到端的基因与细胞治疗CDMO平台，具备优秀的工艺开发能力和无菌药品生产车间，高质量GMP细胞产品的生产能力和经验，能够根据客户需求进行定制化生产。同时博腾生物还拥有国际先进的分析方法开发技术和平台，确保未来产品的质量和安全性，以国际化的生产检测放行标准赋能支持阿思科力的研发和生产项目。我们非常期待与阿思科力的紧密合作，强强结合，共同推动NK细胞项目的CMC及中国申报。通过博腾生物的CDMO平台，快速助力阿思科力在NK细胞抗衰美容防癌领域取得新进展。"

在过去十年中，基于腺相关病毒载体的基因疗法的发展，极大推动了新一轮生物技术革命。尽管关于AAV载体构建和组装的研究取得了许多重要成就，但实现其治疗潜力的关键步骤——组织特异性AAV外壳蛋白的创建，仍然是一个长期存在的挑战。而天然血清型 AAV 在满足临床需求方面的局限性，也激发了科学家们通过人工智能技术尤其是AI大模型来推动创新 AAV 开发的兴趣。

"我们十分看好基因治疗领域的未来发展，并且很荣幸能够和博腾生物合作，共同开发人工设计的基因递送体系，助力更多行业伙伴。"百图生科高级副总裁瞿佳润表示，"百图生科所拥有的大型预训练基础模型xTrimo，能够快速基于合作方的多样化数据开发各个领域内表现最佳的任务模型。而博腾生物高质量的腺相关病毒载体技术平台及研究数据，将极大提高我们的模型表现，使得AAV的高性能创新设计成为可能。"

博腾生物首席执行官王泱洲博士表示："我们非常高兴能和百图生科达成合作，借助AI模型为基因治疗领域的研究提供更优质的解决方案。博腾生物在搭建完善的CDMO平台的同时，还建立了具有自主知识产权的技术平台，如AAVantage^®新型AAV衣壳变体和文库，以及其他基因编辑的工具平台。基于百图生科前沿的 AI 和生物技术，双方携手构建生命科学领域的大模型，加速可规模化的实验平台与大数据智能分析平台的有机融合，满足从研发到生产的多样化需求，加速药物研发的进程，实现更大的产业化价值。"

随着基因传递载体领域数据的不断增长，以及大型蛋白质语言模型的出现，我们相信在可预见的未来，人工智能将在基因传递载体研究中发挥关键作用，并为人类健康的新时代创新和重大突破提供推动力。

本次沙龙活动邀请了7位嘉宾和现场参会的近百名行业精英一起，围绕基因与细胞治疗药物的研发、生产和注册申报等不同环节展开深入讨论，现场反响热烈，各专家的专业分享也给现场观众带来全新的思路和解决方案。

三卿生物联合创始人赵静作为本次沙龙的主持人，代表主办方向现场参会者表示热烈欢迎，同时介绍了目前基因与细胞治疗行业的进展。希望通过本次沙龙的经验交流与深入沟通，共同探讨产业备受关注的话题，为基因与细胞治疗药物领域的发展贡献智慧和力量。

博腾生物营销副总经理阎宇分享了博腾生物独特的CGT药物研发生产及注册申报一体化服务。在CMC方面，博腾生物专注基因与细胞治疗CDMO，覆盖质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等，已为9个IND申报项目提供CMC和全球申报服务，管线类型包括CAR-T，TIL和mRNA。在建设CGT生态圈方面，博腾生物致力于整合优质资源，联合上下游合作伙伴为研发药企提供一站式服务；同时，博腾生物也注重行业生态圈的构建，成功打造了专注在CGT领域的青藜风云论坛，我们期望各界人士的积极参与，共同为推动基因与细胞治疗产业的发展贡献力量。

博腾生物细胞治疗生产总监李华分享了"不同细胞治疗产品工艺放大及优化策略"，围绕CAR-T、TCR-T、UCAR-T、MSC、TIL等不同典型细胞治疗产品进行讲解。针对不同细胞类型，需要分析每种细胞类型在目的细胞分离、细胞的激活及改造、细胞的大规模扩增以及细胞的浓缩灌装等各个工艺阶段的考量点，根据考量点初步确定工艺放大的路径。选择自动化设备匹配工艺放大的需求，以及密闭化流程的设计。在产品检测项方面，需要根据确定的工艺放大的流程以及不同细胞类型的特点，确定中间品检测的方案，关键参数的控制以及质量标准。

军科正源科学指导部科学家王亚楠介绍了"基于AAV载体基因治疗药物临床评价策略探讨"。不同于传统的大小分子药物，rAAV载体介导的基因治疗药物具有自身的结构和功能特点，其临床评价策略也更具特殊性和复杂性，需要综合考虑风险获益，采取具体问题具体分析的基本原则，开展临床试验评价。其中生物分析涉及分子、细胞、免疫学等多平台生物分析技术，军科正源建立了包括基因、分子、细胞等多个水平的生物分析方法对临床生物样本中的某rAAV载体药物的生物分布和载体脱落、生物标志物及免疫原性等指标进行生物分析，为该药物临床有效性及安全性评价提供坚实的数据支持。

三卿生物联合创始人李丹分享了"CGT药物注册申请与审评审批政策解析"的主题报告。如何加快CGT产品从研发走向上市的进程一直是大家关注的焦点。通过对药物研发生命周期中涉及到的不同注册节点进行合理规划，可以很大程度上加速产品获批上市。本次从注册的角度对药物研发生命周期中涉及到的沟通交流政策及加快上市注册程序的申请时间点、申请流程及资料准备等相关内容进行了介绍，同时对国内已上市及已递交上市申请的CAR-T产品的注册申报流程进行了案例分享。通过此次对沟通交流及加快上市注册程序相关内容的分享，希望对各位同仁的药品注册过程有所帮助。

昆拓项目管理与运营负责人李文婷介绍了"自体细胞产品注册临床运营管理的挑战与机遇"，自体细胞产品注册临床运营管理是挑战和机遇共存的。从IIT/POC走向注册IND进一步走向多中心试验，面临着研究的中心标准制定与执行统一、临床执行监控与风险管理、有限临床资源的综合管理的多种挑战。临床CRO公司，是很好的临床研究策略和管理服务的解决途径，可以助力和辅导CGT赛道中的申办方对自体细胞类产品完成品种定制化、可市场化的临床应用管理。在挑战的应对中，能进一步与临床试验带来的机遇"辅导医生执行医学转化计划、基于临床试验参与者利益的临床运营、竞争与共赢带来的行业快速发展"实现握手。

­博腾生物分析检测&基因治疗工艺开发副总经理陈慧介绍了"细胞治疗产品的药学研究与变更的一般考量"。在过去的十多年里，CAR-T细胞疗法在临床上得到了越来越多的突破，多款产品获批上市。该治疗领域技术迭代速度快，工艺复杂，生产用原材料种类繁多，可能带来后期药学上的频繁变更。报告从细胞产品的特性，应用及关键质量属性研究层面对CAR-T产品做了整体性的介绍，同时介绍了细胞治疗产品药学变更计划、设计原则和变更前后的可比性研究方案。通过引用已经上市的CAR-T产品发生的药学变更案例，与大家共同探讨了如何执行药学变更及通过哪些可比性研究数据来获得监管机构的认可。

赛赋医药药理药效（京南）副总经理陈海宁围绕"细胞治疗产品非临床有效性评价的一般考虑"进行了分享，针对细胞产品双轨制申报（IIT与IND）模式下，为了做好细胞治疗药物的有效性研究，符合FDA\NMPA申报的要求，必须熟悉细胞治疗品种的特点和了解非临床有效性研究关注重点。从概念验证试验的角度开展非临床有效性研究，并分享了干细胞制剂和免疫细胞制剂临床前研究疾病动物模型以及取得的有效性结果。

11月博腾生物将走进上海，为生物医药产业园区企业分享"基因与细胞治疗药物研发生产及注册申报一体化服务主题沙龙"，共同探讨当前基因与细胞治疗药物研发、生产及注册申报相关问题，促进生物医药产业发展。

军科正源（北京）药物研究有限责任公司商务副总裁谭海滨作为本次沙龙主持人，代表主办方向现场参会者表示热烈欢迎，同时介绍了目前基因与细胞治疗行业的进展。希望大家能够通过本次活动，一起探讨CGT领域的技术难点和问题，从不同阶段助力企业加快CGT药物研发进程，让新药更早惠及大众。

高新科控副总经理、兼凯得科技产业园董事长尧子致开场辞。生物医药产业是广州市重点产业，2022年全市生物医药与健康产业增加值2108亿元，拥有超过6500家生物医药企业，位居全国第三，广州开发区更是聚焦了大分子、小分子、医疗器械和细胞治疗等众多领域的优秀药企。高新科控先后投资了百济神州、诺诚健华、赛纳生物、创景医疗等区内外企业，收购了IVD行业老牌上市公司利德曼，为区内生物医药行业发展做出了一份贡献。希望通过该活动一起探讨CGT领域存在的难点与解决方案，共同推动细胞和基因疗法的升级与发展，并预祝活动沙龙取得圆满成功。

博腾生物营销部副总经理阎宇分享了博腾生物独特的GCT药物研发生产及注册申报一体化服务。在CMC方面，博腾生物专注基因与细胞治疗CDMO，覆盖质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等，已为７个IND申报项目提供CMC和全球申报服务，管线类型包括CAR-T，TIL和mRNA。在建设GCT生态圈方面，博腾生物致力于整合优质资源，联合上下游合作伙伴为研发药企提供一站式服务；同时，博腾生物也注重行业生态圈的构建，成功打造了专注在GCT领域的青藜风云论坛，我们期望各界人士的积极参与，共同为推动基因与细胞治疗产业的发展贡献力量。

博腾生物细胞治疗工艺开发副总经理胡迪超分享了"慢病毒载体的临床研究进展及CMC考虑要点"，介绍了慢病毒载体的临床研究进展、慢病毒载体的大规模生产及质量控制、慢病毒载体的法规要求及分子设计考虑、慢病毒载体工艺开发的考虑要点。慢病毒载体是所有基因治疗临床试验中发展最快的病毒载体工具，临床应用广泛，具有临床安全性可靠、有效性好等优势，但仍存在产能和生产成本等痛点以及临床安全性担忧。随着生物工艺技术不断发展，慢病毒载体大规模生产工艺不断改进，悬浮细胞生产慢病毒载体的工艺逐渐成为主流，以LV-SMART等为代表的慢病毒载体悬浮生产系统具有生产物料无动物源性成分、易于放大、产量高、成本大幅降低等优势。随着产业链和行业体量不断增加，慢病毒载体生产成本有望降低至每例CAR-T慢病毒成本10000元以下。此外，分子设计对于慢病毒载体的临床安全性和有效性至关重要，同时对病毒载体滴度也有重要影响。

昆拓项目管理与运营负责人李文婷介绍了"自体细胞产品注册临床运营管理的挑战与机遇"，自体细胞产品注册临床运营管理是挑战和机遇共存的。从IIT/POC走向注册IND进一步走向多中心试验，面临着研究的中心标准制定与执行统一、临床执行监控与风险管理、有限临床资源的综合管理的多种挑战。临床CRO公司，是很好的临床研究策略和管理服务的解决途径，可以助力和辅导CGT赛道中的申办方对自体细胞类产品完成品种定制化、可市场化的临床应用管理。在挑战的应对中，能进一步与临床试验带来的机遇"辅导医生执行医学转化计划、基于临床试验参与者利益的临床运营、竞争与共赢带来的行业快速发展"实现握手。

军科正源生物标志物分析部门总监王芳分享了"细胞治疗产品临床评价中生物分析关注要点"，她指出细胞治疗产品具有多样性、技术更新迭代快等特点，从早期不同来源、不同分化功能的干细胞，到体内免疫细胞的体外扩大培养、特异性免疫细胞的修饰改造等等，这些产品的研发态势是积极令人鼓舞的，但是也为研发中临床的评价工作带来很大的挑战。细胞治疗产品由于成分的复杂性，作用机制未充分描述，多种生物活性、分析方法技术限制等因素决定了每一个研究目的中会有多种分析需求，比如PK研究涉及多技术、多组分，PD/biomarker研究涉及多指标、多平台，免疫原性研究涉及多结构、多机制等。本次分享就近年来细胞治疗产品临床评价中生物分析中上述方向检测方法选择、影响因素、可能遇到的挑战及注意问题等申办者关注的问题进行讨论。

国科赛赋（深圳）总经理韦娜围绕"细胞制剂的IIT与IND的双轨制融合下的临床前研究"进行了分享，针对细胞产品双轨制申报（IIT与IND）模式下，临床前研究的关键点、研究策略进行介绍。分享了研究者发起的临床研究（IIT）的发展情况，美国、欧盟及中国IIT研究及监管现状；针对细胞制剂，从IIT备案、IND申请两方面进行了对比，并针对两个申报模式下，分享了细胞制剂如何进行临床前研究以及真实的研究案例。

博腾生物核酸研发总监黄学基介绍了"规模化质粒制备CMC主要关注点"。质粒作为CGT领域用途最广泛的基因递送载体，在病毒包装、细胞基因改造和mRNA生产等过程中起到无可替代的作用。稳定高效、成本可控的质粒工艺在当前的市场需求下显得尤为重要。演讲内容围绕着质粒产量、超螺旋比例、序列稳定性等几个关注点进行，阐述了质粒在分子设计、菌种构建、发酵纯化工艺优化的思路，以及当前成熟工艺条件下，质粒生产放大过程可能存在的不稳定点。

三卿生物联合创始人李丹介绍了"细胞治疗药物IND注册申报要点"。近年来细胞和基因治疗产业飞速发展，相关监管政策及指导原则不断发布，按照药品理念进行细胞产品开发的路径逐渐完善。但是关于药学、非临床、临床等不同模块在药品注册申报时的合规性仍是大家关注的焦点。此次汇报对细胞治疗药物IND注册申报及资料准备要点两部分内容进行了介绍。首先，结合当前法律、法规、规章、标准、规范、相关指导原则的要求以及相关项目申报经验，对不同细胞治疗产品（以CAR-T、干细胞为例）立项、早期研发、药学研究、非临床研究、临床设计、临床试验申请、临床研究、上市申请等不同阶段的关注点进行了介绍。随后对pre-IND及IND申请时的资料要求、关注点及常见问题进行了讲解。通过此次讲演，与大家分享我们在细胞治疗药物IND申报过程中的相关经验，以期对各位同仁在药物开发过程中有所启发及帮助。

后续，博腾生物还将走进杭州、南京、上海等城市，为生物医药产业园区企业分享"基因与细胞治疗药物研发生产及注册申报一体化服务主题沙龙"，共同探讨当前基因与细胞治疗药物研发、生产及注册申报相关问题，促进生物医药产业发展。

关于博腾生物

苏州博腾生物制药有限公司成立于2018 年12月，立足于苏州工业园区，以上市公司-重庆博腾制药科技股份有限公司（股票代码：300363）为依托，搭建了质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等CDMO平台，提供从建库，工艺方法及分析方法开发，cGMP生产到制剂灌装的端到端服务，贯穿药物不同研发阶段，帮助客户加快药物研发与上市进程。

博腾生物聚焦基因与细胞治疗，在博腾股份的成功经验之上，以国际一流的专业人才为核心，秉承"客户第一"的服务宗旨，以"合规、专业、专注、开放协作"为品牌理念，延续母公司强大的IP保护和项目管理机制以及完善的质量管理体系，充分利用核心团队将基因和细胞治疗产品推向临床直至上市的成功经验，为全球客户提供优质和高效的服务，让好药更早惠及大众。

邦耀生物依托深厚的基因编辑技术、雄厚的研发实力以及前瞻性的管线布局，在GCT领域深耕多年并实现了快速发展，目前已有多个产品进入IND申报阶段，且有3个核心产品已获批国内IND，其中基于自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC^®)开发的基因治疗产品BRL-101，非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART^®）开发的CAR-T产品BRL-201已在临床试验中取得出色的效果，并获Nature、Nature Medicine等多个国际学术期刊的权威认可。博腾生物拥有端到端的基因与细胞治疗CDMO服务平台，覆盖质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等领域，积累了丰富的细胞治疗CMC经验。此次双方达成战略合作，将加速推进细胞治疗药物的商业化，让创新疗法惠及更多患者。

邦耀生物CEO郑彪博士表示："很高兴此次能与国际CGT领域拥有丰富CDMO服务经验的博腾生物展开深度的战略合作，目前邦耀生物已有3个新药项目获批国内IND，正处于加速产品上市和紧张的药品产能需求阶段，期望通过未来多样化的合作模式，加速邦耀生物多个创新药物的临床试验转化与落地，以造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者；也期望此次的携手合作，能进一步推动中国生物技术行业的繁荣发展。"

博腾生物首席执行官王泱洲博士表示："我们非常高兴与邦耀生物达成战略合作。邦耀生物拥有强大的技术平台和持续的创新能力，目前多个研发管线已取得可喜的成绩。期待博腾生物端到端的基因与细胞治疗CDMO平台，支持邦耀生物快速推进细胞治疗产品的临床试验及将来的商业化生产，成功推出更安全、更有效、更可及的创新药。期望在双方的共同努力下，助力中国CGT领域的发展，让好药更早惠及大众。"

关于邦耀生物

上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以"以基因编辑技术引领创新，开发突破性疗法，造福全人类"为使命，依托自主研发中心及与高校共建的"上海基因编辑与细胞治疗研究中心"，目前已产生100多项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验，3个项目已获批IND，正式进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入IND申报阶段。其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒PD1定点整合CAR-T、以及UCART等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，拥有7000平米GMP中试基地及近200人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。并秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地，造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者！

关于博腾生物

苏州博腾生物制药有限公司成立于2018年12月，立足于苏州工业园区，以上市公司-重庆博腾制药科技股份有限公司（股票代码：300363）为依托，搭建了质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等CDMO平台，提供从建库，工艺方法及分析方法开发，cGMP生产到制剂灌装的端到端服务，贯穿药物不同研发阶段，帮助客户加快药物研发与上市进程。

博腾生物聚焦基因与细胞治疗，在博腾股份的成功经验之上，以国际一流的专业人才为核心，秉承"客户第一"的服务宗旨，以"合规、专业、专注、开放协作"为品牌理念，延续母公司强大的IP保护和项目管理机制以及完善的质量管理体系，充分利用核心团队将基因和细胞治疗产品推向临床直至上市的成功经验，为全球客户提供优质和高效的服务，让好药更早惠及大众。