• 合作旨在提升该疗法在巴西的可及性；
• 合作涉及的技术面向对传统疗法无应答的血液肿瘤患者。

中国南京、上海、美国普莱森顿2026年4月10日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家致力于发现、开发、生产和商业化血液恶性肿瘤及自身免疫性疾病创新细胞疗法与生物制剂的生物制药公司，今日宣布其与巴西领先的公立机构Butantan研究所签署技术合作授权协议，将在巴西本土开发用于治疗血液肿瘤的CAR-T细胞疗法。该技术通过利用患者自身的免疫细胞来治疗疾病。

根据协议，该疗法的细胞将由圣保罗先进疗法中心（Nutera-SP）进行开发和生产。该中心由Butantan研究所统筹管理，并配备有细胞疗法的专用设施。

由公立机构进行本土化开发有助于降低成本，为该疗法未来纳入巴西统一医疗系统（SUS）奠定基础。而目前，现有的同类疗法在巴西每名患者的治疗费用高达50万美元（约260万雷亚尔）。

Butantan 研究所所长Esper Kallás表示："这一疗法革命性地改变了血液疾病的治疗格局，但可及性仍是一大挑战。此次合作可帮助作为公立机构的Butantan研究所拓展先进疗法产品组合，以满足巴西公共卫生体系的需求，让前沿技术惠及更多患者。"

Nutera-SP协调员、圣保罗大学医学院血液学专家Vanderson Rocha教授认为："由公立机构主导CAR-T疗法的本土化开发是巴西科学的一个里程碑。未来，该疗法有望为那些对传统治疗不再应答的患者带来新的治疗选择。"

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华表示："与Butantan研究所的合作是驯鹿生物全球化战略的重要里程碑，可将我们的创新细胞疗法带给拉丁美洲的患者。我们的专利细胞治疗技术与巴西顶尖公立机构的研发及生产能力深度融合，有望显著降低治疗成本，让突破性创新疗法真正惠及巴西公共医疗体系下的广大患者。"

中国南京、上海和美国普莱森顿2026年3月24日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家致力于发现、开发、生产和商业化血液恶性肿瘤及自身免疫性疾病创新细胞疗法与生物制剂的生物制药公司，宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品伊基奥仑赛注射液（Fucaso）临床试验申请（Clinical Trial Notification，CTN）已获日本药品和医疗器械管理局（PMDA）默示许可，拟用于治疗既往接受过1-2线治疗且来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）。

本次获准开展的研究（CT103AC004）是一项国际多中心、随机对照、开放标签的 III 期临床试验，旨在比较伊基奥仑赛注射液与标准疗法在既往经过1-2线治疗且来那度胺耐药的r/r MM患者中的疗效和安全性。该研究已于2024年6月在中国率先启动，目前项目进展顺利。

在日本注册策略方面，驯鹿生物将采取"小样本临床试验+全球总体数据支持"的高效路径进行审评与注册。这一策略有望大幅降低在日本的独立研发成本，推动该药物在日本的上市批准。

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华表示："继2025年10月伊基奥仑赛注射液在日本获末线r/r MM的CTN默示许可后，此次2/3线适应症的CTN再次获准，进一步体现了日本监管机构对该产品临床价值及中国临床数据质量的高度认可。这也为我们通过MRCT（国际多中心临床试验）路径，高效推进产品的全球开发奠定了坚实基础。我们将加速推进相关临床试验进程，期待这款中国研发的先进CAR-T产品能早日惠及日本及全球更多患者。"

关于多发性骨髓瘤（MM）

多发性骨髓瘤（MM）在全球是第二常见的血液系统恶性肿瘤。根据Globocan数据，2022年全球多发性骨髓瘤发病率为1.8/10万，5年患病率为6.8/10万。日本2022年多发性骨髓瘤发病率为1.5/10万，5年患病率为14.9/10万。尽管当前抗骨髓瘤治疗取得了进展，但MM仍大多无法治愈，且易多次复发，并倾向于对多种药物类别产生耐药性，给治疗带来了重大挑战。因此，对于复发或难治性MM的治疗，除了当前抗骨髓瘤疗法外，仍迫切需要新的治疗选择，以实现深度且持久的疗效。

关于伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）

伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液可使患者获得深度而持久的缓解，同时不良反应可控。

中国南京、上海和美国普莱森顿2025年12月8日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家致力于发现、开发、生产和商业化血液恶性肿瘤及自身免疫性疾病创新细胞疗法与生物制剂的生物制药公司, 宣布在2025年美国血液学会（ASH）年会上，以口头报告形式公布了其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品伊基奥仑赛注射液用于治疗不适合移植的高危新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者的最新临床数据。数据表明伊基奥仑赛注射液能为该患者群体带来深度且持久的缓解，同时不良反应可控。

摘要编号：abs25-8596
摘要标题：全人源BCMA CAR-T细胞疗法治疗不适合移植的高危新诊断多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性：一项开放标签、单臂1期研究FUMANBA-2的更新数据

本研究的主要终点为微小残留病（MRD）阴性率和无进展生存期（PFS）。截至2025年5月13日，共有16例具有高危特征的NDMM患者接受了伊基奥仑赛输注。其中11例患者为双打击型，2例为三打击型。2例为R-ISS III期合并双打击，1例为R-ISS III期合并三打击。4例存在髓外病变。

中位随访时间为27.04个月，中位PFS尚未达到，12个月、18个月和24个月的PFS率分别为87.5%、80.2%和74.5%。所有患者均在输注后1个月内达到MRD阴性，且80%的患者持续MRD阴性超过24个月。客观缓解率（0RR）为100%，其中93.8%达到严格的完全缓解（sCR）。

输注后，共有11名患者（68.8%）发生细胞因子释放综合征（CRS），均为1-2级。CRS发生的中位时间为7天，中位持续时间为3天。未观察到神经毒性或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。

江苏省人民医院陈丽娟教授表示："此次在2025年ASH年会公布的FUMANBA-2研究的更新数据，结果令人鼓舞。在所有入组的高危患者中，我们观察到93.8%的严格完全缓解率，其中80%的患者持续MRD阴性超过24个月。在包括双打击/三打击、R-ISS III期伴髓外病变等高危患者中，伊基奥仑赛注射液依然展现出持久的疾病控制能力，24个月无进展生存率达74.5%。这表明该疗法有望成为高危NDMM诱导化疗后能实现深度缓解的一线治疗选择。"

驯鹿生物首席医学官兼高级副总裁陈杰博士表示："我们很高兴在ASH年会上展示伊基奥仑赛注射液治疗高危NDMM患者令人振奋的研究进展。本次公布的FUMANBA-2研究最新数据证实了此疗法能为这一患者人群带来深度且持久的缓解，并且未观察到ICANS，所有CRS均限于1-2级。我们将继续推进该研究的长期随访，期待将这一创新疗法更早地惠及更多有需要的患者。"

关于多发性骨髓瘤（MM）

全球每年MM新发病例从2019年的约16.43万例增长至2024年的约19.72万例，预计2040年将达27.36万例。中国年新发病例从2019年的约2.81万例增至2024年的3.18万例；预计30–40%患者最终进入三线治疗。

中国南京、上海和美国普莱森顿2025年11月27日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家致力于发现、开发、生产和商业化血液恶性肿瘤及自身免疫性疾病创新细胞疗法与生物制剂的生物制药公司，今日宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品福可苏^®（伊基奥仑赛注射液，Fucaso）获中国香港卫生署批准上市，用于治疗既往经过至少三线治疗后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

这标志着福可苏^® 成为首款在香港获批的中国自主研发的CAR-T细胞治疗产品，亦是首个获得国际PIC/S GMP认证的国产ATMP（先进治疗药品）产品。PIC/S（药品检查合作计划）由超过56个成员监管机构组成，包括美国FDA及日本PMDA，其GMP标准被广泛视为国际公认的质量基准。

此次批准基于香港"1+"创新监管机制，该机制综合考虑：福可苏^® 在中国内地的既往上市批准；FUMANBA-1注册临床研究（CTR20192510；NCT05066646）提供的临床数据。香港卫生署对提交的质量、非临床、临床及生产等资料进行了独立审核。

自2024年11 月起，福可苏^®通过香港指定患者用药计划（NPP）为符合条件的患者跨境供药。随着香港获批，驯鹿生物将进一步扩展"南京生产、供应全球"的供应模式，以支持在符合当地法规要求的情况下向多地患者提供细胞治疗产品。

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示："此次香港获批是我们推进全球化战略过程中的重要里程碑。我们感谢香港卫生署的独立、严谨和高效的审评流程，并认可‘1+'机制在促进先进治疗药品可及性方面的价值。未来，我们将继续坚持质量和安全标准，与全球监管机构合作，让更多创新细胞疗法惠及患者。"

福可苏^®全球注册进展
中国内地：2023年6月获国家药监局批准上市
中国澳门：2025年3月获中国澳门药监局批准上市
中国香港：2025年11月获中国香港卫生署批准上市
新加坡、沙特阿拉伯：新药申请审评中
韩国：获孤儿药资格与快速通道ATMP认定
日本：获批开展临床试验
其他国家和地区注册工作持续推进中

• 有望为韩国多发性骨髓瘤患者带来新的治疗选择。
• 通过具有竞争力的定价，扩大该疗法在韩国的患者可及。

中国南京、上海和美国普莱森顿2025年10月29日 /美通社/ -- 南京驯鹿生物技术股份有限公司（以下简称"驯鹿生物"），一家专注于发现、开发、生产及商业化新型细胞疗法的生物制药公司，今日宣布已与韩国GC Cell公司签署合作协议，携手推动CAR-T细胞治疗产品福可苏^®（伊基奥仑赛注射液）进入韩国市场，用于治疗多发性骨髓瘤。本次合作旨在为韩国多发性骨髓瘤患者提供新的治疗选择；GC Cell公司计划据此逐步推进福可苏^®在韩国的注册与商业化进程。

多发性骨髓瘤是一种难以治愈的血液肿瘤，复发风险高，常见于老年人群体。在韩国，随着人口老龄化加剧，该病患者数量逐年攀升。许多患者在经历多线治疗后，最终会对现有疗法产生耐药，导致后续治疗方案选择受限。尽管近年来韩国已将部分联合疗法纳入医保报销范畴，改善了多发性骨髓瘤前线治疗的格局，但四线及以后的患者仍面临有效疗法严重匮乏的挑战，且当地CAR-T疗法或双特异性抗体等创新治疗手段往往价格高昂，很多患者难以负担。

福可苏^®是由驯鹿生物自主研发的靶向BCMA（B细胞成熟抗原）的CAR-T细胞疗法，于2023年6月获得中国国家药监局批准上市。通过在韩国实施具有竞争力的价格策略，这一创新疗法有望大幅提升其在当地的患者可及性。

为推动福可苏^®进入韩国市场，GC Cell于今年7月助力该疗法获得韩国食品药品安全部（MFDS）授予的孤儿药资格认定。8月，福可苏^®进一步被韩国监管机构评定为"快速通道先进治疗药品"，加速了审评与开发进程。依托稳定的供应链，GC Cell致力于确保患者能够以更可及的方式及时获得这一疗法。

GC Cell联合首席执行官Sungyong Won表示："作为韩国领先的细胞治疗企业，此次合作标志着GC Cell在CAR-T疗法商业化的道路上迈出了重要的第一步。我们将全力保障供应链的稳定，使患者能够以更合理的价格获得治疗机会。"

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华表示："此次合作是我们全球化战略中的重要里程碑，不仅印证了福可苏^®在国际市场的潜力，也使我们能够借助GC Cell在韩国市场杰出的注册与商业化能力，发挥双方优势，共同推动这一创新疗法惠及更多有需要的患者。"

中国南京、上海和美国普莱森顿2025年10月22日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家专注于发现、开发、生产及商业化新型细胞疗法的生物制药公司，今日宣布国际血液学领域顶级期刊《Blood》发表了其自主研发的全人源靶向GPRC5D CAR-T细胞治疗产品RD118治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的最新临床研究成果。研究数据表明，RD118在既往经多线治疗后复发的R/R MM患者中展现出显著的疗效与可控的安全性，为这些患者提供了新的治疗希望。

发表在《Blood》上的文章标题为"Fully Human anti-GPRC5D CAR T-Cell Therapy RD118 Induces Durable Remissions in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma（全人源靶向GPRC5D CAR-T细胞疗法RD118 治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者获得持久缓解）"，（全文参见: https://doi.org/10.1182/blood.2025030559）。这是一项开放标签、剂量探索性1期临床研究，旨在评估RD118治疗R/R MM的安全性和有效性。研究是在上海交通大学医学院附属瑞金医院和华中科技大学同济医学院附属同济医院开展（注册号为NCT05759793和NCT05219721）。

本研究共有18例患者接受了RD118输注，包括17例R/R MM患者，1例原发性浆细胞白血病（pPCL）患者完全缓解后复发。18例患者的中位年龄为59.5岁，中位既往治疗线数为5线。高风险特征包括双打击细胞遗传学异常（50%）、三耐药（50%）、五耐药（22.2%）以及既往靶向BCMA的CAR-T治疗（38.9%）。患者在经过清淋预处理后，在剂量递增阶段接受1.0、2.0或3.0×10⁶ cells/kg RD118细胞输注，或在扩展阶段接受2.0×10⁶ cells/kg RD118细胞输注。中位随访17.0个月时，研究结果显示：

疗效：

总体缓解率（ORR）高达94.4%，其中72.2% 的患者达到完全缓解或严格意义上的完全缓解(CR/sCR)。7例既往接受过靶向BCMA CAR-T细胞治疗的患者中，ORR仍达到85.7%，其中5例（71.4%）达到CR/sCR。3例伴有髓外疾病患者及1例pPCL患者均达到sCR，并在末次随访时仍维持缓解状态。中位无进展生存期（PFS）为18.2个月；12个月PFS率和总生存（OS）率分别为82.1% 和93.3%。

安全性:

细胞因子释放综合征（CRS）发生率为88.9%，主要为1-2级，其中仅1例患者出现≥3级CRS，并在治疗后迅速缓解。仅有1例患者出现3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），并在72小时内缓解。未报告小脑毒性或治疗相关死亡事件。

结论：全人源靶向GPRC5D CAR-T细胞疗法RD118在既往经多线治疗后的R/R MM患者中（包括既往接受靶向BCMA CAR-T治疗后复发的患者群体）展现出显著卓越疗效，总体缓解率达94.4%，中位无进展生存期达18.2个月，且安全可控。

上海交通大学医学院附属瑞金医院糜坚青教授表示："多发性骨髓瘤仍是一种难以治愈的恶性浆细胞疾病。尽管靶向BCMA的CAR-T疗法为复发/难治患者带来了巨大变革，但抗原逃逸等问题还是容易导致复发，这使寻求新靶点成为破局的关键。GPRC5D因其高表达、特异性及独立于BCMA的特性而备受关注。本次研究结果有力地印证了其潜力：在既往接受过靶向BCMA CAR-T治疗的患者中，RD118仍能实现85.7%的总体缓解率，且其中71.4%的患者达到了完全缓解，这充分证明了GPRC5D是一个极具价值的治疗新靶点。"

华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授表示："RD118的创新设计是其出色临床表现的基石。它是一款靶向GPRC5D的新型CAR-T细胞疗法，采用全人源纳米抗体（VHH）作为抗原结合域，相较于传统单链抗体（scFv）的设计，分子尺寸更小、免疫原性更低，并可能具有更强的持久性，这为克服现有同类疗法的安全性瓶颈提供了新思路。同时，结合4-1BB/CD3ζ信号域对T细胞活性和持久性的精细调控，共同使其成为一款极具竞争力的下一代CAR-T产品。"

驯鹿生物创始人兼首席执行官张金华女士表示："很高兴驯鹿生物自主研发的靶向GPRC5D的CAR-T产品RD118在治疗复发难治性多发性骨髓瘤中卓越的临床研究成果得以在国际顶级期刊《Blood》上发表。这是该产品的IND在2024年6月获得国家药监局许可后，迎来的又一重要里程碑。多发性骨髓瘤的治疗格局需要不断引入创新力量，GPRC5D已与BCMA一样，是构成这一格局的重要靶点之一。RD118是我们基于全人源单抗平台开发的CAR-T产品，其设计旨在为患者提供一种新的治疗选择，尤其是对既往接受过靶向BCMA CAR-T治疗的复发患者，再次给予了一个新的希望。此次发表将激励我们持续推进RD118的临床研究，以期早日将这一创新疗法带给全球更多患者。"

关于RD118

RD118是一种个体化定制、自体回输的靶向GPRC5D的基因修饰T细胞免疫治疗产品，能识别和清除表达GPRC5D的恶性肿瘤细胞。GPRC5D靶点在多发性骨髓瘤细胞上高表达，在正常组织中仅在浆细胞和毛囊细胞中表达，是新兴的多发性骨髓瘤治疗的安全和有效靶点。

RD118的靶点识别结构域开发自驯鹿特有的全人源单域抗体平台，具有高亲和力，高特异性及低免疫原性的优点；胞内采用4-1BB（CD137）和 CD3ζ信号结构域融合。RD118在抗体筛选和结构优化方面进行了深度开发，候选分子表现出优异的体外杀伤活性和体内抑瘤能力，同时具有良好的体内扩增和存续能力，具备较强的开发潜力。

2025年10月21日中国南京、上海和美国加州普莱森顿 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家专注于研发、生产和销售创新细胞疗法的生物制药公司，今日宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品的临床试验申请（Clinical Trial Notification，CTN）已在日本获得默示许可。

此次获得CTN默示许可，表明日本监管机构认可其在中国已完成的临床研究数据。据此，驯鹿生物可在日本开展一项小样本量临床研究。研究完成后，其数据将与中国已有数据共同形成核心依据，直接递交新药上市申请（NDA）。这一高效的临床开发路径，将有望降低研发成本和缩短审评时间。

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示："日本作为全球第三大医药市场，监管体系严谨、准入门槛高。此次我们的BCMA CAR-T产品的CTN在日本获默示许可，是我们全球化战略的一个关键里程碑。这不仅是对其临床价值的高度肯定，更为我们依托中国数据、高效推进全球开发提供了清晰路径。我们期待快速推进，使这款国产先进CAR-T细胞产品尽早惠及日本乃至更广阔的国际市场。"

中国南京、上海和美国普莱森顿2025年10月16日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家专注于研发、生产和销售创新细胞疗法的生物制药公司，宣布国际顶级学术期刊《Cell》在线发表了其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液治疗进展型多发性硬化症（Progressive Multiple Sclerosis, PMS）的研究结果。该研究不仅在全球首次证实CAR-T细胞疗法在治疗进展型多发性硬化中的安全性和有效性，同时也成为《Cell》首次发表靶向BCMA CAR-T细胞疗法成功治疗自身免疫性疾病的研究成果，标志着该领域的重要科学突破。

发表在《Cell》上的文章标题为"Anti-BCMA CAR-T Cells in Progressive Multiple Sclerosis （靶向BCMA CAR-T细胞疗法治疗进展型多发性硬化症）"（全文参见：www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(25)01088-8）。此研究基于一项由华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科王伟教授团队主导的研究者发起的临床研究（NCT04561557）。

本研究纳入5例进展型多发性硬化症（PMS）患者，其中包括1例原发进展型MS（PPMS）患者和4例继发进展型MS（SPMS）患者。平均发病年龄38.2岁，基线平均EDSS评分为6.2分。所有患者接受单次伊基奥仑赛注射液输注后，观察到：

显著疗效：全部患者EDSS评分、九孔柱测试（9-HPT）和25英尺步行时间（T25FW）均显著改善；脑脊液寡克隆带（OCBs）完全消失，Kappa游离轻链（κFLC）水平显著下降；且MRI复查未发现新发或扩大的钆增强T1病灶及T2高信号病灶。

良好安全性：80%患者仅出现短暂性1级细胞因子释放综合征（CRS），无≥2级CRS；未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或其他神经毒性反应。

此项研究主要研究者，华中科技大学同济医学院附属同济医院王伟教授表示："非常高兴团队的研究成果发表于《Cell》，这是我们在细胞治疗领域迈出的重要一步。我们率先将靶向B淋巴细胞的CAR-T疗法应用于多发性硬化及其他难治性神经免疫疾病，并在全球首次证实该疗法在进展型多发性硬化患者中的安全性与有效性。令人鼓舞的是，83%的难治性患者在接受治疗后实现了无需药物维持的长期临床缓解。该研究不仅颠覆了现有的治疗范式，更揭示了中枢神经系统免疫微环境全新的调控机制，为慢性神经炎症疾病的免疫治疗开辟新方向。

基于伊基奥仑赛在清除浆细胞及B细胞方面的显著效果，我们正积极推进该疗法在更多自身免疫疾病中的应用，包括视神经脊髓炎谱系疾病、重症肌无力等，目前已观察到令人鼓舞的临床结果。我们期待这一CAR-T疗法能够为更多自身免疫性疾病患者提供全新的治疗选择。"

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示:"很高兴伊基奥仑赛注射液用于治疗多发性硬化症的突破性临床研究成果在国际顶级期刊《Cell》发表，由衷祝贺王伟教授及其团队在这一探索性研究中取得的重大成果。此次成果再次证明了伊基奥仑赛在具高度未满足需求的自身免疫性疾病领域的治疗潜力，也再次彰显了驯鹿生物以全球创新为导向的研发能力和临床执行力。

自身免疫性疾病是驯鹿生物专注领域之一。目前，伊基奥仑赛注射液已在中美两国获批多项自免适应症的临床试验，涵盖多发性硬化症、重症肌无力、系统性红斑狼疮等。未来，我们将继续加速全球布局，依托完整的自主研发和生产体系，推动更多创新细胞疗法的临床转化，为自身免疫性疾病患者带来根本性的治疗突破。"

关于多发性硬化症（MS）

多发性硬化症是一种影响中枢神经系统（CNS）的神经炎症性疾病，它会导致脱髓鞘和神经元损伤，是青壮年（18至40岁）非创伤性残疾最常见的原因之一^[1]。根据Frost& Sullivan Analysis报告，2023年全球共有约307万多发性硬化症患者，其中美国有约40万，中国有约5万人。多发性硬化症的患病率在性别上有显著差异，女性与男性的整体比例为3:1^[2]。多发性硬化症的特征是局部淋巴细胞中枢神经系统浸润导致髓鞘破坏和轴突损伤，这些损伤会导致神经综合征和身体残疾^[3]。多发性硬化症的临床表现取决于中枢神经系统中损伤的位置，常见症状包括感觉和视觉障碍、运动和协调障碍，以及痉挛、疲劳、疼痛和认知缺陷^[4]。大约85%至90%的多发性硬化症患者会经历复发-缓解病程，其特征是症状急性加重之后有所缓解，然而，随着疾病的演变和症状恢复的不完全，大约50%的患者最终发展为继发进展型多发性硬化症，其特点是神经功能障碍的逐渐、不可逆的累积^[5]。

关于伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）

伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解。

中国南京、上海、美国普莱森顿2025年9月19日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家专注于研发、生产和销售创新细胞疗法的生物制药公司，今日宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品福可苏^®（伊基奥仑赛注射液，Eque-cel）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的FUMANBA-1研究36个月长期随访数据，在国际骨髓瘤学会（IMS）年会期间正式发布。研究结果进一步证实了福可苏^®能够为R/R MM患者（包括具有高危特征患者）带来深度且持久的疗效，并具有可控的长期安全性，显著提升患者的长期生存质量^[1]。

此项研究结果由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）邱录贵教授在IMS年会现场以口头报告形式进行汇报（摘要号：2142568）。该研究结果是FUMANBA-1研究的更新数据，这是一项在中国14个中心开展的1b/2期临床试验，旨在评估福可苏^®治疗R/R MM的安全性和有效性。研究纳入了既往至少接受过三线治疗且疾病进展的R/R MM患者，包括伴有髓外病变（EMD）或既往接受过BCMA靶向CAR-T治疗的患者。

研究数据截至2024年12月31日，共109例患者接受福可苏^®治疗，中位既往治疗线数为4。12.8%伴有EMD，11%既往接受过BCMA CAR-T治疗。在经过连续三天的环磷酰胺和氟达拉滨淋巴清除预处理后，患者接受了单次CAR-T细胞（1×10⁶ cells/kg）输注。

深度且持久的疗效

在107例可评估患者中，总缓解（ORR）率为96.3%，其中完全缓解（CR）或严格完全缓解（sCR）率为83.2%。在CAR-T初治患者中，ORR和CR/sCR率分别为98.9%和88.4%。109例接受Eque-cel治疗的患者中位无进展生存期（PFS）为30.5个月，CAR-T初治患者中位PFS延长至35.9个月。中位总生存期（OS）尚未达到。95.3%（102/107）的可评估患者达到微小残留病（MRD）阴性，包括所有已实现CR或sCR的患者，MRD阴性的中位持续时间为36.5个月。

长期良好的安全性

• 93.6%（102/109）的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），其中仅1例≥3级；
• 2例患者报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS，1~2级）；
• 未观察到迟发性神经毒性或继发性恶性肿瘤。

结论： FUMANBA-1研究中位36个月随访数据显示，福可苏^®在复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者（包括具有高危特征的患者）中展现出深度且持久的疗效，并可实现持续的微小残留病（MRD）阴性状态。长期安全性可控，且未发现新的安全性信号。 

本次临床研究的主要研究者——中国医学科学院血液病医院邱录贵教授与华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授表示："我们非常高兴在本届IMS年会上公布伊基奥仑赛注射液FUMANBA-1研究的3年随访数据，其结果令人振奋。伊基奥仑赛凭借适中的抗原亲和力，促使CAR-T细胞与肿瘤细胞实现快速结合与解离，有助于快速起效并强力清除肿瘤，从而使复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者实现深度缓解。同时，作为人源CAR-T，其免疫原性较低，在维持低耗竭表型的基础上，可实现较长存续时间，持续发挥抗肿瘤作用，可延长患者生存。特别值得注意的是，伊基奥仑赛在CAR-T初治患者中的中位无进展生存期（mPFS）达到35.9个月，这表明该疗法能够为患者提供更长的无治疗间隔，显著改善其生存质量^[1],[3]。"

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示："我们非常高兴地看到，福可苏^®FUMANBA-1研究的3年随访数据再次印证了其卓越的长期疗效和可靠的安全性。其中，在首次接受BCMA CAR-T治疗的患者中，完全缓解/严格意义的完全缓解（CR/sCR）率达到88.4%。为复发/难治性多发性骨髓瘤患者带来持续临床获益，始终是我们前进的最大动力。这一重要里程碑的达成，离不开研究者团队与驯鹿团队的共同努力与不懈奉献。基于福可苏^®突出的疗效和安全性，我们正全力推进其前线适应症二线/三线治疗的FUMANBA-3临床研究，同时加速国际化注册与市场准入进程，积极拓展全球市场。我们期待这一优质的CAR-T细胞治疗产品能够惠及全球更广泛的患者群体。"

References:

关于福可苏^®（伊基奥仑赛注射液）

福可苏^®（伊基奥仑赛注射液）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解，持续守护多发性骨髓瘤患者。

关于多发性骨髓瘤（MM）

多发性骨髓瘤（MM）在全球是第二常见的血液系统恶性肿瘤。根据Globocan数据，2022年全球多发性骨髓瘤发病率为1.8/10万，5年患病率为6.8/10万。尽管当前抗骨髓瘤治疗取得了进展，但MM仍大多无法治愈，且易多次复发，并倾向于对多种药物类别产生耐药性，给治疗带来了重大挑战。因此，对于复发或难治性MM的治疗，除了当前抗骨髓瘤疗法外，仍迫切需要新的治疗选择，以实现深度且持久的疗效。

中国南京、上海和加州普莱森顿2025年9月12日 /美通社/ -- 2025年9月12日，驯鹿生物宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）治疗进展型多发性硬化症（Progressive Multiple Sclerosis, PMS）的研究结果将相继亮相2025年美国神经学协会（American Neurological Association, ANA）年会和欧洲多发性硬化治疗与研究委员会（European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis, ECTRIMS）大会，分别以壁报和口头汇报的形式进行发布。

会议名称：2025年美国神经学协会年会
报告类型：壁报
报告地点：巴尔的摩，美国
报告时间：2025年9月15日
摘要编号：M110

会议名称：2025年欧洲多发性硬化治疗与研究委员会大会
报告类型：口头汇报
报告地点：巴塞罗那，西班牙
报告时间：2025年9月26日
摘要编号：ECTRIMS25-1626
汇报人：华中科技大学同济医学院附属同济医院 秦川教授

本次研究成果基于一项由华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科王伟教授团队主导的研究者发起的临床研究（IIT，NCT04561557），旨在评估伊基奥仑赛注射液治疗复发难治性抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病的疗效和安全性。

本研究纳入5例进展型多发性硬化症（PMS）患者，其中包括1例原发进展型MS（PPMS）患者和4例继发进展型MS（SPMS）患者。

疗效

• 平均扩展残疾状态量表（EDSS）评分从基线时的6.2分改善到最后一次访问时的5.0分；
• 平均9-HPT时间从51.3秒(左)和40.9秒(右)分别减少到35.9秒和27.8秒；
• 平均T25-FW时间从27.3秒减少到15.7秒；
• MRI未发现任何患者有新的或增大的T1钆增强病变或T2高信号病变。

安全性

• 五名患者中有四人经历了短暂的一级CRS；
• 输注后未观察到ICANS或其他神经毒性反应；
• 仅观察到≥3级中性粒细胞减少和淋巴细胞计数下降，没有发生≥3级贫血或血小板减少症。

结论：靶向BCMA CAR-T细胞在治疗进展型多发性硬化症中耐受性良好且疗效显著，具体表现为患者机体功能明显改善，脑脊液中寡克隆区带（OCBs）及κ游离轻链消失。

关于伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）

伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解。

关于驯鹿生物

驯鹿生物成立于2017年，是一家行业领先的专注于研发、生产和销售创新细胞疗法的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物为创新基石，并向自身免疫性疾病领域和抗体类药物拓展，拥有完整的从早期药物发现、临床研发、注册申报到商业化的全流程能力。

公司现有10余款处于不同研发阶段的创新药物品种，其中由驯鹿生物自主研发的全球首个全人源CAR-T产品，靶向BCMA的伊基奥仑赛注射液（福可苏®）已于2023年6月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。此外，该产品也已在中国澳门获批上市；在中国香港、新加坡及沙特阿拉伯的上市申请正处于审评阶段；并在韩国获得了孤儿药资格认定。其他国家的注册工作也在稳步推进中。其前线适应症用于治疗2-3线多发性骨髓瘤（MM)已进入III期临床。此外，伊基奥仑赛注射液在中国和美国已获得多个自身免疫性疾病的新药临床试验申请（IND）许可。同时，针对淋巴瘤的双靶点（CD19/CD22）产品CT120已获准进入II期临床。另一款靶向GPRC5D用于治疗复发难治多发性骨髓瘤的产品IASO118已在中国获得IND许可。

除细胞疗法产品外，公司的全人源靶向CD19抗体产品IASO-782，已在中国和美国获得治疗多个自身免疫性疾病的IND许可，同时仍在探索更多的自身免疫性疾病适应症。

公司先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成全球商业拓展授权或研发合作，积极探索新一代细胞疗法产品的开发。

驯鹿生物依托其强大的管理团队和执行力、创新的产品管线、自有的GMP生产和先进的临床开发能力，全力以赴为中国及全球患者带来变革性、可及的创新疗法和治愈的希望。了解更多信息，请访问公司官网：www.iasobio.com或领英账号：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。 

中国南京、上海和美国普莱森顿2025年9月9日 /美通社/ -- 9月9日，驯鹿生物与赛桥生物正式签署全球战略合作协议，共同推动国产先进细胞治疗药物产业链一体化出海。驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华与赛桥生物创始人、董事长兼首席执行官商院芳博士共同出席签约仪式。

作为细胞治疗领域的领军企业，驯鹿生物具备从早期药物发现、临床开发、CMC开发、注册申报到商业化的全流程能力。为使全球更多患者早日获益，驯鹿生物正以创新和多元的方式，积极与国际不同领域的伙伴探索多样合作模式，致力于以最符合各地政策与市场条件的形式输出先进治疗方法。除加快在多个国家和地区的药品注册与市场准入进程外，推动细胞治疗产业链中不同原料、工艺、技术和服务"组团出海"，也成为一种新的合作路径。

本次与赛桥生物达成战略合作，标志着双方正式启动"驯鹿生物细胞生产工艺+赛桥生物智能制造"的全球协同模式，加速国产细胞治疗产业链一体化的输出，以满足国际市场对先进治疗技术的需求。合作将从技术协同与市场拓展两个维度深入推进：在技术层面，双方将共同建立工艺开发机制，结合驯鹿生物在CAR-T药物研发方面的深厚经验与赛桥生物在高端装备适配领域的核心能力，协同提升细胞治疗产品的生产可行性；在市场层面，将整合彼此的国际渠道资源，推动整体解决方案在海外市场的落地与应用。此次合作不仅是两家企业之间的资源互补，更为中国细胞治疗产业链上下游协同出海提供了重要实践范例，有望进一步增强中国先进治疗技术在全球市场的影响力。

南京、上海和美国旧金山 2025年7月9日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家致力于细胞和抗体创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，宣布韩国食品药品安全部（Ministry of Food and Drug Safety, MFDS）授予其自主研发的靶向BCMA的CAR-T细胞治疗产品伊基奥仑赛注射液（Fucaso）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗既往经过至少三线治疗后出现疾病进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

目前，韩国MFDS对孤儿药的认定标准为：1）发病人数少于20,000人；2）药物用于治疗尚未开发出适当疗法的疾病，或与现有替代疗法相比安全性/有效性明显提高。对于"境外有药，境内无药"的孤儿药，韩国鼓励孤儿药进口*。伊基奥仑赛注射液获得ODD后有望加速在韩国的注册审批，使当地患者早日获益。

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示："此次伊基奥仑赛注射液在韩国获得孤儿药资格认定，是继今年5月获得沙特阿拉伯ODD后，该产品取得的又一重要国际监管认可。这一认定有望加快这款CAR-T药品在韩国的可及性。驯鹿生物正以‘多国并行、区域协同'的国际注册战略，推动该创新细胞疗法在更多国家和地区获批上市，惠及更广泛的患者群体。"

南京、上海和旧金山 2025年6月23日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家致力于细胞和抗体创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，宣布其支持的靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液治疗多发性硬化症（MS）的研究者发起的临床研究（IIT），已在第11届欧洲神经病学学会(EAN)年会上以线上口头报告形式展示最新研究数据。研究显示该疗法在治疗进展型多发性硬化症中表现出良好的耐受性和显著疗效。

报告标题：靶向BCMA CAR-T细胞疗法治疗多发性硬化症患者

报告类型：线上口头报告

报告时间：2025年6月22日上午 14:00 - 14:05（欧洲东部夏令时间）

报告地点：芬兰赫尔辛基
摘要编号：A-25-13667
汇报人：华中科技大学同济医学院附属同济医院 秦川教授

本次报告内容基于一项研究者发起的评估输注伊基奥仑赛注射液治疗进展型多发性硬化症（MS）的疗效和安全性的探索性临床研究（NCT04561557）结果，该研究正在华中科技大学同济医学院附属同济医院开展，研究者为同济医院神经内科王伟教授团队。

疗效：截至2024年12月31日，研究纳入了3例重度进展型MS患者（2例继发进展型，1例原发进展型），基线EDSS评分（扩展残疾状态量表）达6-7分，且既往生物制剂治疗失败。接受单次伊基奥仑赛注射液输注（1.0×10^6细胞/千克）后，患者表现出快速且持续的临床改善：

• 功能改善：末次随访时所有患者EDSS评分均较基线显著改善；上肢灵活性（九孔柱测试）和下肢行走能力（25英尺步行测试）明显提升；
• 生物标志物转阴：脑脊液寡克隆带（OCBs）完全消失；K游离轻链水平显著下降；
• 影像学稳定：MRI复查未发现新发或扩大的钆增强T1病灶及T2高信号病灶。

安全性：

• 所有患者均出现短暂性1级细胞因子释放综合征（CRS），输注后未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或其他神经毒性反应。
• ≥3级血细胞减少均发生于CAR-T细胞输注后30天内，仅观察到≥3级中性粒细胞减少和淋巴细胞计数下降，未发生≥3级贫血或血小板减少症。

结论：伊基奥仑赛注射液在治疗多发性硬化症中表现出良好的耐受性和显著疗效，具体表现为患者躯体功能改善及脑脊液中寡克隆带（OCBs）消失。

关于多发性硬化症（ MS)     

多发性硬化症是一种影响中枢神经系统（CNS）的神经炎症性疾病，它会导致脱髓鞘和神经元损伤，是青壮年（18至40岁）非创伤性残疾最常见的原因之一^[1]。根据Frost& Sullivan报告，2023年全球共有约307万多发性硬化症患者，其中美国有约40万。多发性硬化症的患病率在性别上有显著差异，女性与男性的整体比例为3:1^[2]。 多发性硬化症的特征是局部淋巴细胞中枢神经系统浸润导致髓鞘破坏和轴突损伤，这些损伤会导致神经综合征和身体残疾^[3]。多发性硬化症的临床表现取决于中枢神经系统中损伤的位置，常见症状包括感觉和视觉障碍、运动和协调障碍，以及痉挛、疲劳、疼痛和认知缺陷^[4]。大约85%至90%的多发性硬化症患者会经历复发-缓解病程，其特征是症状急性加重之后有所缓解，然而，随着疾病的演变和症状恢复的不完全，大约50%的患者最终发展为继发进展型多发性硬化症，其特点是神经功能障碍的逐渐、不可逆的累积^[5]。

参考文献 

^[1]. Thompson AJ, Baranzini SE, Geurts J, Hemmer B, Ciccarelli O. Multiple sclerosis. Lancet 2018; 391: 1622–36.

^[2]. GBD 2016 Multiple Sclerosis Collaborators. Global, regional, and national burden of multiple sclerosis 1990-2016: a systematic analysis for the Global Burden of Disease

Study 2016. Lancet Neurol 2019;18: 269–85.

^[3]. Compston A, Coles A. 2008. Multiple sclerosis. Lancet 372(9648):1502–17.

^[4]. BDendrou CA, Fugger L, Friese MA. 2015. Immunopathology of multiple sclerosis. Nat.Rev. Immunol.15(9):545–58.

^[5]. Sospedra M, Martin R. 2016. Immunology of multiple sclerosis. Semin. Neurol. 36:115–27.

南京、上海和旧金山 2025年5月21日 /美通社/ -- 2025年5月20日，驯鹿生物上海外高桥保税区的全球研发中心正式启用，同期主办的"中国细胞治疗全球化的机遇与挑战"行业论坛圆满落幕。此次活动邀请到浦东新区副区长徐徕等政府领导，来自俄罗斯、墨西哥、日本、印尼等国家的行业专家与合作伙伴，以及国内生物医药领域同仁，逾百位嘉宾齐聚一堂，共话国际细胞治疗领域的前沿技术，共谋中国细胞治疗的全球化发展路径。

上海外高桥保税区素有"离世界最近的地方"之称，作为全国首批允许外资开展干细胞与基因治疗技术研发及产品生产的试点区域，为细胞基因产业提供保税研发、保税生产、通关便利、临床试验等全方位政策支持。驯鹿生物全球研发中心，建筑面积约30,000平方米，将依托外高桥保税区独特的政策优势，布局最前沿的细胞与基因治疗技术。未来，中心将强化与南京驯鹿生物总部的协同效应，并辐射全球市场，加速国际化业务纵深发展。

外高桥集团董事长俞勇先生表示："今天，即将启用的全球研发中心，既是驯鹿生物跃升全球竞争力的战略支点，也是自贸区保税区域为浦东打造世界级生物医药产业集群添砖加瓦的重要实践。"

中国医学科学院血液病医院( 中国医学科学院血液学研究所) 临床首席专家邱录贵教授表示："福可苏®已经成功参与了三项国际多中心研究，这证明了中国药企的实力和责任感。驯鹿生物正在推动福可苏®二/三线适应症的注册临床研究，这是非常有勇气的。也证明了他们的信心，我自己也非常有信心，这款产品会越做越好。"

深圳残友集团创始人郑卫宁先生表示：“我们与驯鹿的合作旨在通过CGT技术，帮助更多残疾人和患者突破生理限制、恢复劳动能力。未来，我们期待与驯鹿共同创造更多适合残疾人的就业岗位，实现产业发展与社会共融的协同共振。”

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示："感谢浦东新区、保税区管理局及外高桥集团为驯鹿提供了‘空间赋能+资本助力+服务加持'的三维支撑体系。这一创新生态为驯鹿生物全球研发中心提供了强有力的发展支撑，将助力我们加速创新。感谢海内外临床专家、合作伙伴、投资人及行业同仁的莅临现场支持。我们将以外高桥保税区为战略支点，全力推动中国细胞治疗领域的发展与全球化合作。驯鹿生物将继续以不屈不挠的创新精神和自主自强的研发实力，持续探索生命科学的边界。初心如磐，矢志为全球患者带来治愈的曙光。"

启动仪式上，与会嘉宾共同点亮了象征着创新与希望的按钮，见证了驯鹿生物开启全球化发展新篇章。

活动现场，驯鹿生物与来自日本、墨西哥、俄罗斯、印尼等国家的合作伙伴以及深圳残友集团达成重要战略合作。合作将重点推进两大方向：一方面加速CAR-T产品在海外市场的注册申报与商业化布局，另一方面引进国际先进的干细胞治疗技术和产品，拓展治疗领域，惠及全球更广大患者。

在"中国细胞治疗全球化的机遇与挑战"圆桌论坛环节，国内外知名专家和学者就1）全球协作——患者可及性拓展（从国际注册流程和患者支付能力的角度切入）；2）全球创新——下一代CGT疗法技术（从CGT产品研发和生产的挑战，和下一代CGT治疗癌症、遗传疾病和慢性疾病进展的角度切入）两大话题展开深入探讨。来自欧洲、亚洲和美洲的专家学者分享了不同地区的实践经验，多元视角的深入交流为中国细胞治疗行业发展提供了宝贵参考。

关于驯鹿生物

驯鹿生物成立于2017年，是一家行业领先的专注于研发、生产和销售创新细胞疗法的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物为创新基石，并向自身免疫性疾病领域和抗体类药物拓展，拥有完整的从早期药物发现、临床研发、注册申报到商业化的全流程能力。公司现有10余款处于不同研发阶段的创新药物品种，其中由驯鹿生物自主研发的全球首个全人源CAR-T产品，靶向BCMA的伊基奥仑赛注射液（福可苏^®）已于2023年6月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)成人患者。其前线适应症用于治疗2-3线多发性骨髓瘤(MM)已进入III期临床。此外，伊基奥仑赛注射液在中国和美国已获得多个自身免疾性疾病的新药临床试验申请（IND）许可。

同时，针对淋巴瘤的双靶点（CD19/CD22）产品CT120即将进入II期临床。另一款靶向GPRC5D用于治疗复发难治多发性骨髓瘤的产品IASO118已在中国获得IND许可。除细胞疗法产品外，公司的全人源靶向CD19抗体产品IASO-782，已在中国和美国获得治疗多个自身免疫性疾病的IND许可，同时仍在探索更多的自身免疫性疾病适应症。公司先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成全球商业拓展授权或研发合作，积极探索新一代细胞疗法产品的开发。驯鹿生物依托其强大的管理团队、创新的产品管线、自有的GMP生产和先进的临床开发能力，全力以赴为中国及全球患者带来变革性、可及的创新疗法和治愈的希望。了解更多信息，请访问公司官网：www.iasobio.com或领英账号：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。 

中国南京、上海和美国旧金山 2025年5月9日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家致力于细胞和抗体创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，宣布沙特阿拉伯王国食品药品监督管理局（Saudi Food and Drug Authority, SFDA）授予其自主研发的靶向BCMA的CAR-T细胞治疗产品伊基奥仑赛注射液（FUCASO）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗既往经过至少三线治疗后出现疾病进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

孤儿药资格认定是沙特阿拉伯SFDA为鼓励罕见病治疗药物研发设立的特殊政策。获得认定的药物将享有注册审评加速、注册策略指导等多重政策支持。伊基奥仑赛注射液获得ODD后可直接递交新药上市申请（NDA），有望缩短申报周期，尽早惠及中东地区患者。

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示："伊基奥仑赛注射液获得沙特阿拉伯孤儿药资格认定，再次体现了国际监管机构对其创新性和临床价值的认可。沙特阿拉伯不仅是我们布局中东市场的重要起点，也是公司稳步推进国际化战略的重要一步。我们将与当地监管机构、医疗机构及合作伙伴通力协作，加快推进伊基奥仑赛注射液在沙特的注册审批进程，让这一具有显著疗效和安全性的细胞治疗药品早日惠及当地患者。"

关于多发性骨髓瘤（ MM)

多发性骨髓瘤（MM）在全球是第二常见的血液系统恶性肿瘤。根据Globocan数据，2022年全球多发性骨髓瘤发病率为1.8/10万，5年患病率为6.8/10万。尽管当前抗骨髓瘤治疗取得了进展，但MM仍大多无法治愈，且易多次复发，并倾向于对多种药物类别产生耐药性，给治疗带来了重大挑战。因此，对于复发或难治性MM的治疗，除了当前抗骨髓瘤疗法外，仍迫切需要新的治疗选择，以实现深度且持久的疗效。

关于伊基奥仑赛注射液（ FUCASO ）

FUCASO（伊基奥仑赛注射液）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，福可苏®具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解，持续守护多发性骨髓瘤患者。

中国南京、上海和美国加州圣荷西2025年3月28日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家专注于细胞和抗体创新药物研发、生产和商业化的生物制药公司今日宣布，其CAR-T细胞产品伊基奥仑赛注射液（福可苏^®, equecabtagene autoleucel）的新药上市许可申请（NDA）已获得中国澳门药物监督管理局批准，用于治疗既往经过至少三线治疗后出现疾病恶化（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。

此次是伊基奥仑赛注射液的首个境外NDA获批。2023年6月30日，伊基奥仑赛注射液获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。2025年1月29日及2月14日，该产品针对以上适应症的NDA相继获得了新加坡卫生科学局和中国香港卫生署正式受理。

此次澳门地区NDA的批准基于FUMANBA-1临床研究数据(CTR20192510,NCT05066646)。FUMANBA-1临床研究是一项在中国多中心开展的评估伊基奥仑赛注射液治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的I/II期注册临床研究，该研究结果显示伊基奥仑赛注射液具有优异的疗效和安全性。

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示："我们非常高兴伊基奥仑赛注射液的新药上市申请（NDA）获得澳门药物监督管理局批准，这是该产品首个境外NDA获批，具有重要的里程碑意义。我们将通过‘南京生产、供应境外'的创新模式，确保澳门地区的多发性骨髓瘤患者能够及时获得此CAR-T药物。

去年底，我们已成功通过指定患者药物使用计划（NPP）为香港地区患者实现跨境供药。今年1月和2月，伊基奥仑赛注射液的NDA已相继获得新加坡卫生科学局和中国香港卫生署的正式受理。目前我们正全力配合当地监管部门推进注册审批工作，力争早日为这些地区的患者带来临床获益。同时，驯鹿生物将持续推进国产CAR-T药物的国际化布局，为全球多发性骨髓瘤患者提供更多治疗选择。"

关于多发性骨髓瘤（MM)

根据Globocan数据，2022年全球多发性骨髓瘤发病率为1.8/10万，5年患病率为6.8/10万。尽管当前抗骨髓瘤治疗取得了进展，但MM仍大多无法治愈，且易多次复发，并倾向于对多种药物类别产生耐药性，给治疗带来了重大挑战。因此，对于复发或难治性MM的治疗，除了当前抗骨髓瘤疗法外，仍迫切需要新的治疗选择，以实现深度且持久的疗效。

关于伊基奥仑赛注射液（福可苏^®）

伊基奥仑赛注射液（福可苏^®）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，福可苏®具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解，持续守护多发性骨髓瘤患者。

南京、上海和美国圣荷西2025年2月14日 /美通社/ -- 2025年2月14日，驯鹿生物宣布，中国香港卫生署已正式受理其CAR-T细胞产品伊基奥仑赛注射液（FUCASO）的新药上市许可申请（NDA)，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。

这是香港卫生署首次正式受理国产CAR-T细胞产品的新药上市申请。由于伊基奥仑赛注射液已经实现为香港地区患者跨境供药，一旦成功获批，香港患者将可直接使用驯鹿生物南京生产基地制备的该产品。

自2024年下半年起，为满足香港及周边地区R/RMM患者对创新疗法的迫切需求，驯鹿生物迅速启动了香港指定患者药物使用计划（NPP）申请。然而，让香港患者足不出"港"使用南京生产的伊基奥仑赛注射液，挑战巨大。CAR-T药物不仅需满足特殊物品进出境申报要求，作为"活的药物"，其原材料和成品对物流运输的温控、时长等条件要求也极为苛刻，且无法通过机场X光检查。

为攻克这一难题，南京海关及江北新区多政府部门为驯鹿生物提供了全力支持。金陵海关和南京禄口机场海关在南京海关卫生检疫处的指导下，联合多单位多次深入企业生产线实地调研，创新实施了进出境特殊物品的多部门联合监管机制。南京海关各机构以服务企业为宗旨，优化了风险评估、进出口物品查验和放行流程，显著提升了进出口效率。与此同时，江苏省药监局积极为企业提供专业指导，并高效完成了伊基奥仑赛注射液药品出口销售证明的办理工作，共同为国产CAR-T疗法走向国际市场提供了坚实保障。

2024年12月，首位来自香港的R/RMM患者在香港玛丽医院成功接受了南京生产基地制备的伊基奥仑赛注射液的回输治疗。这一突破标志着驯鹿生物成为全国首家完成香港NPP真实患者治疗全流程的细胞治疗企业，也意味着伊基奥仑赛注射液成功实现跨境供药，为中国细胞与基因治疗（CGT）企业的国际化探索开辟了新路径。

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示："

基于伊基奥仑赛注射液显著的临床价值，我们相信具有国际竞争力的CAR-T药品应当走出国门，惠及全球更多患者。香港作为内地生物医药企业拓展国际市场的重要窗口，是驯鹿布局全球市场的关键一步。去年12月，首位香港NPP患者成功接受伊基奥仑赛注射液的回输治疗，证明了驯鹿生物"南京生产、供应境外"创新模式的有效性，也标志着这一药品已成功实现跨境供药。我们希望这一突破能为CGT行业同仁带来鼓舞。

这一成就的取得，离不开江苏省和南京市各级政府部门的鼎力支持与指导。我们由衷感谢江苏省药监局的专业指导，南京海关、金陵海关及南京禄口机场海关的高效协作，以及江北新区各部门、临空经济示范区和南京禄口国际机场等相关单位的全方位支持。

今天，我们很高兴伊基奥仑赛注射液的NDA已正式获得香港卫生署受理。依托香港"1+"创新审批机制，我们快速完成了申请递交，充分展现了驯鹿注册团队对不同地区药品注册政策的深刻理解和高效执行力。在此，我要特别感谢团队的专业奉献与不懈努力。接下来，我们将全力配合相关部门的审批流程，力争早日实现这款创新CAR-T产品在中国香港地区的获批，为更多患者带来希望。"

中国南京、上海和加州圣荷西2025年1月29日 /美通社/ -- 2025年1月29日，驯鹿生物宣布，新加坡卫生科学局（HSA）已正式受理其CAR-T细胞产品伊基奥仑赛注射液（FUCASO）的新药上市许可申请（NDA)，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。

伊基奥仑赛注射液（中国内地商品名：福可苏^®）于2023年6月30日获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。作为全球第一款商业化全人源 CAR-T产品，自福可苏^®获批上市以来，凭借其显著的疗效及安全性，不仅获得了国内临床专家及患者的认可，更吸引了全球十余个国家和地区的患者来华接受该疗法的治疗。

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示："稳步推进国际化是驯鹿生物的核心战略。新加坡是我们首个递交境外新药上市申请的国家，此次伊基奥仑赛注射液NDA获HSA正式受理是驯鹿生物"出海"历程的重要里程碑。伊基奥仑赛注射液无论在临床试验还是真实世界中均展现出了突破性的疗效和安全性，我们将积极配合HSA的审批工作，尽快推进此款药物在新加坡上市。上市申请一经获批，我们将采用创新的"在中国生产，供应到境外"的模式，真正实现国产自体 CAR-T药物走出国门。

新兴市场存在着巨大的未被满足的医疗需求，驯鹿生物拥有经验丰富的国际药品注册团队，并具备高效推进海外商业化的实力。未来，我们计划同时启动多个国家的药品注册工作，全力加速国际化进程，期望这一创新疗法能够造福全球更多国家和地区的患者。"

关于多发性骨髓瘤（MM)

多发性骨髓瘤（MM）在全球及新加坡均是第二常见的血液系统恶性肿瘤。根据Globocan数据，2022年全球多发性骨髓瘤发病率为1.8/10万，5年患病率为6.8/10万。新加坡2022年多发性骨髓瘤发病率为2.2/10万，5年患病率为15.0/10万。尽管当前抗骨髓瘤治疗取得了进展，但MM仍大多无法治愈，且易多次复发，并倾向于对多种药物类别产生耐药性，给治疗带来了重大挑战。因此，对于复发或难治性MM的治疗，除了当前抗骨髓瘤疗法外，仍迫切需要新的治疗选择，以实现深度且持久的疗效。

关于伊基奥仑赛注射液（FUCASO）

FUCASO（伊基奥仑赛注射液）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，福可苏®具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解，持续守护多发性骨髓瘤患者。

中国南京、上海和美国加州圣荷西2024年12月10日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家专注于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，在2024年第66届美国血液学会（ASH）年会上以壁报形式展示了其全人源靶向BCMA 的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液的CAR-T细胞存续对复发/难治性多发性骨髓瘤临床预后的影响。研究成果证实了效靶比对骨髓瘤控制具有显著影响，并进一步揭示了骨髓瘤的CAR-T治疗需要选择CAR-T细胞存续长且存续不受可溶性B细胞成熟抗原（sBCMA）基线水平影响的CAR-T药物。

报告标题: Impact of CAR T-Cell Persistence on Clinical Outcomes in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: Insights from the Phase 2 FUMANMA-1 Study（在FUMANBA-1 2期研究中，CAR-T细胞存续对复发/难治性多发性骨髓瘤临床预后的影响）
报告编号: 4761
展示时间: 2024年12月9日，周一，6:00 PM -8:00 PM（太平洋标准时间）/ 2024年12月10日，周二，10:00 AM-12:00 PM（北京时间）

研究结论

• 效靶比是接受伊基奥仑赛注射液治疗的患者临床预后的一个关键决定因素，强调了CAR-T细胞存续持久性的重要性。
• 效靶比或可成为未来治疗规划的生物标志物，强调了为实现最佳疾病控制而需要延长CAR-T细胞存续的必要性。
• 同时，患者基线sBCMA水平并不会对伊基奥仑赛的存续和疗效产生影响。

本次对FUMANBA-1 2期研究的回顾性分析主要探索CAR-T细胞存续与无进展生存期（PFS）及至疾病进展（TTP）的关系，并从效靶比，即载体拷贝数（VCN）持续时间与基线可溶性B细胞成熟抗原（sBCMA）的比值，角度分析基线sBCMA水平对其影响。中位随访至24.67个月，14个治疗中心的107名受试者接受了伊基奥仑赛注射液的治疗。

在数据截止时，持续缓解组较进展或复发组的中位VCN持续时间有更长的趋势（12.52m vs 9.03m），如图1。107例受试者的中位效靶比为1.05（day *mL/ng）。如图2所示，效靶比较低的受试者疾病进展的风险显著更高，其至疾病进展时间（TTP)的风险比（HR)为3.07（95% CI：1.51–6.24，p=0.0011），无进展生存时间(PFS)的风险比为2.3（95% CI：1.27–4.14，p=0.0045），两者均表明效靶比与疾病进展风险显著相关。

在基线特征中，包括ECOG评分、R-ISS和ISS疾病分期、骨髓瘤BCMA表达、肿瘤负荷、基线sBCMA水平、既往自体干细胞移植（ASCT）、三线治疗暴露、桥接治疗、既往CAR-T治疗以及淋巴清除预处理等因素，仅既往自体干细胞移植（n=30）和抗药抗体（ADA，作为输注后因素）与伊基奥仑赛的存续显著相关，风险比(HR)分别为0.35和5.79，如表1所示。

在107例受试者中，仅有14例表现出中性粒细胞恢复障碍，其特征为中性粒细胞计数持续14天或更长时间低于500/μl。与无此表现的受试者相比，VCN持续时间没有显著差异，表明伊基奥仑赛的长期存续并不增加血液学毒性。

本次临床研究的主要研究者，中国医学科学院血液病医院邱录贵教授和华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授表示：
"本次回顾性分析从效靶比（VCN存续/sBCMA）角度探索CAR-T治疗后的长期疗效影响的决定因素，证实效靶比对骨髓瘤长期控制（PFS和TTP）的显著影响，提示骨髓瘤的CAR-T治疗需选择"效"长，并且"效"不受"靶"影响的CAR-T产品，即选存续长，存续不受sBCMA水平影响的CAR-T疗法。

本研究结构也进一步揭示了CAR-T细胞长期存续对于改善复发/难治性多发性骨髓瘤受试者预后的重要作用。在2023年的ASH报告中，我们已明确证实了CAR-T细胞存续时间与微小残留病灶（MRD)阴性持续状态之间存在正相关关系。伊基奥仑赛的CAR-T细胞中位存续时间长达419天，这可能是其实现97.8%的高MRD阴性率及12个月时81.7%的MRD阴性持续率的关键因素。

此外，值得注意的是，在本次研究的107例受试者中，仅有14例出现超过14天的粒细胞缺乏症，这表明伊基奥仑赛的长期存续并不会增加血液学毒性，进一步验证了该疗法的安全性。"

驯鹿生物首席医学官陈杰博士表示："此次驯鹿生物在ASH年会期间所展示的研究结果数据，着重强调了效靶比对多发性骨髓瘤疾病控制的重要影响。数据显示，效靶比高于中位值的患者其无进展生存期和疾病进展时间的预后更好。这一结果进一步证实了CAR-T细胞在患者体内长存续对于实现长期疗效的显著正面作用。伊基奥仑赛注射液在研发初期便精心筛选出不受sBCMA水平影响的候选分子，为受试者提供更为显著且持久的疾病缓解。同时，此次研究的结果还显示，在接受伊基奥仑赛注射液治疗后，仅有少数患者出现超过14天的粒细胞缺乏症。表明伊基奥仑赛的长期存续并不会增加患者的血液学毒性，进一步验证了伊基奥仑赛的安全性。

我们对伊基奥仑赛注射液的显著疗效和安全性充满信心，目前驯鹿生物已启动并在快速推进该疗法用于二/三线多发性骨髓瘤的随机对照3期临床研究，我们期待尽早将这一先进疗法带给国内外的更广大的多发性骨髓瘤患者。"

——1b/2期FUMANBA-1研究数据证明，伊基奥仑赛注射液在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中实现深度且持久的缓解；
——数据显示，治疗总体缓解率（ORR）为96.0%，其中既往未接受过CAR-T治疗受试者的ORR为98.9%；
——103例受试者中，仅一例发生3级及以上细胞因子释放综合征（CRS），无3级以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生

中国南京、上海和加州圣荷西2024年11月8日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司宣布，其全人源靶向BCMA的CAR-T疗法——伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏^®）针对复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）的1b/2期临床研究FUMANBA-1结果，已发表于国际权威期刊JAMA Oncology。该研究评估了伊基奥仑赛注射液在既往接受过3线及以上治疗的R/RMM患者中的有效性和安全性，结果显示伊基奥仑赛注射液在R/RMM患者中表现出高总体缓解率和持久缓解，同时安全性良好。

此次JAMA 0ncology发表了截至2022年9月9日共103例受试者接受伊基奥仑赛注射液回输的临床研究数据，受试者中位随访时间为13.8（范围 0.4-27.2）个月。疗效方面，在疗效可评估的101例受试者中，总体缓解率（ORR）为 96.0%（97/101）。严格意义的完全缓解/完全缓解率（sCR/CR）为74.3%（75/101）。在既往未接受过CAR-T治疗的89例受试者中，ORR为98.9%（88/89），CR/sCR率为78.7%（70/89）。在这101例受试者中，中位达缓解时间为16天（范围11-179），中位持续缓解时间（DOR）和中位无进展生存期（PFS）均未达到，12个月的PFS率为78.8%（95% CI: 68.6–86.0）。95.0%（96/101）的受试者达到微小残留病灶（MRD）阴性，中位达MRD阴性时间为15天（范围14-186），所有sCR/CR受试者均达到MRD阴性，MRD阴性的中位持续时间尚未达到。安全性方面，103例受试者中，93.2%（96/103）受试者发生细胞因子释放综合征（CRS），其中绝大多数为1~2级CRS，仅1例受试者发生3级及以上CRS。仅1.9%（2/103）受试者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），其中1级和2级各1例。

值得注意的是，此项研究于2023年美国血液学会（ASH）年会期间公布了截至 2022年12月31日的数据更新。中位随访时间增至18.07个月，103例可评估受试者中总体缓解率（ORR）为96.1%，严格意义的完全缓解/完全缓解（sCR/CR）率为77.7%，达到CR及以上受试者MRD阴性率100%；91例既往未接受过CAR-T治疗的受试者中，ORR达98.9%，sCR/CR率达到 82.4%，微小残留病灶（MRD）阴性率97.8%，81.7%的受试者在回输后12个月依然保持MRD阴性，12个月无进展生存（PFS）率为85.5%。此外，伊基奥仑赛注射液可以在体内长期续存，50%的受试者在回输后12个月时，载体拷贝数（VCN）在检测下限以上，24个月时仍有40%的受试者可以检测到VCN持续存在。

中国医学科学院血液病医院邱录贵教授表示："FUMANBA-1的研究结果展现出了伊基奥仑赛注射液在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者中令人鼓舞的疗效和安全性。其突破性全人源scFv设计克服了非全人源性CAR-T细胞的高免疫原性问题，同时对表达BCMA的肿瘤细胞具有适度的亲和力，优异的解离动力学特征有利于伊基奥仑赛细胞在体内快速扩增和长期续存。"

浙江大学医学院附属第一医院黄河教授表示："伊基奥仑赛注射液（福可苏^®）已于2023年6月在中国获批，上市一年多以来，为中国和来自海外的复发/难治性多发性骨髓瘤患者带来了显著的生存获益，同时我们也积累了宝贵的真实世界应用经验，期待这一创新疗法能够惠及更多的患者。"

华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授表示："伊基奥仑赛是全球首个获批的全人源CAR-T药品，通过轻链和重链充分结合BCMA的表位，快解离降低自身耗竭，且免疫原性更低，为多发性骨髓瘤患者带来快速、深度、持久的缓解。"

驯鹿生物首席医学官陈杰博士表示："很高兴伊基奥仑赛注射液用于治疗R/RMM的1b/2期临床研究数据在JAMA Oncology发表，此项针对既往接受过3线及以上治疗的R/RMM患者的研究结果令人振奋。感谢FUMANBA-1研究团队严谨的科学态度和高标准的执行。目前，驯鹿生物也正在积极开展和推进伊基奥仑赛注射液前线适应症用于治疗既往接受过1-2线治疗的多发性骨髓瘤(MM)患者的III期临床研究FUMANBA-3，我们非常期待这些基于中国患者的临床研究能够早日取得积极结果，尽早让伊基奥仑赛注射液服务于更多患者，为他们带来新的治疗选择。"