中国南京、上海和美国普莱森顿2026年3月24日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家致力于发现、开发、生产和商业化血液恶性肿瘤及自身免疫性疾病创新细胞疗法与生物制剂的生物制药公司，宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品伊基奥仑赛注射液（Fucaso）临床试验申请（Clinical Trial Notification，CTN）已获日本药品和医疗器械管理局（PMDA）默示许可，拟用于治疗既往接受过1-2线治疗且来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）。

本次获准开展的研究（CT103AC004）是一项国际多中心、随机对照、开放标签的 III 期临床试验，旨在比较伊基奥仑赛注射液与标准疗法在既往经过1-2线治疗且来那度胺耐药的r/r MM患者中的疗效和安全性。该研究已于2024年6月在中国率先启动，目前项目进展顺利。

在日本注册策略方面，驯鹿生物将采取"小样本临床试验+全球总体数据支持"的高效路径进行审评与注册。这一策略有望大幅降低在日本的独立研发成本，推动该药物在日本的上市批准。

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华表示："继2025年10月伊基奥仑赛注射液在日本获末线r/r MM的CTN默示许可后，此次2/3线适应症的CTN再次获准，进一步体现了日本监管机构对该产品临床价值及中国临床数据质量的高度认可。这也为我们通过MRCT（国际多中心临床试验）路径，高效推进产品的全球开发奠定了坚实基础。我们将加速推进相关临床试验进程，期待这款中国研发的先进CAR-T产品能早日惠及日本及全球更多患者。"

关于多发性骨髓瘤（MM）

多发性骨髓瘤（MM）在全球是第二常见的血液系统恶性肿瘤。根据Globocan数据，2022年全球多发性骨髓瘤发病率为1.8/10万，5年患病率为6.8/10万。日本2022年多发性骨髓瘤发病率为1.5/10万，5年患病率为14.9/10万。尽管当前抗骨髓瘤治疗取得了进展，但MM仍大多无法治愈，且易多次复发，并倾向于对多种药物类别产生耐药性，给治疗带来了重大挑战。因此，对于复发或难治性MM的治疗，除了当前抗骨髓瘤疗法外，仍迫切需要新的治疗选择，以实现深度且持久的疗效。

关于伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）

伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液可使患者获得深度而持久的缓解，同时不良反应可控。

• 有望为韩国多发性骨髓瘤患者带来新的治疗选择。
• 通过具有竞争力的定价，扩大该疗法在韩国的患者可及。

中国南京、上海和美国普莱森顿2025年10月29日 /美通社/ -- 南京驯鹿生物技术股份有限公司（以下简称"驯鹿生物"），一家专注于发现、开发、生产及商业化新型细胞疗法的生物制药公司，今日宣布已与韩国GC Cell公司签署合作协议，携手推动CAR-T细胞治疗产品福可苏^®（伊基奥仑赛注射液）进入韩国市场，用于治疗多发性骨髓瘤。本次合作旨在为韩国多发性骨髓瘤患者提供新的治疗选择；GC Cell公司计划据此逐步推进福可苏^®在韩国的注册与商业化进程。

多发性骨髓瘤是一种难以治愈的血液肿瘤，复发风险高，常见于老年人群体。在韩国，随着人口老龄化加剧，该病患者数量逐年攀升。许多患者在经历多线治疗后，最终会对现有疗法产生耐药，导致后续治疗方案选择受限。尽管近年来韩国已将部分联合疗法纳入医保报销范畴，改善了多发性骨髓瘤前线治疗的格局，但四线及以后的患者仍面临有效疗法严重匮乏的挑战，且当地CAR-T疗法或双特异性抗体等创新治疗手段往往价格高昂，很多患者难以负担。

福可苏^®是由驯鹿生物自主研发的靶向BCMA（B细胞成熟抗原）的CAR-T细胞疗法，于2023年6月获得中国国家药监局批准上市。通过在韩国实施具有竞争力的价格策略，这一创新疗法有望大幅提升其在当地的患者可及性。

为推动福可苏^®进入韩国市场，GC Cell于今年7月助力该疗法获得韩国食品药品安全部（MFDS）授予的孤儿药资格认定。8月，福可苏^®进一步被韩国监管机构评定为"快速通道先进治疗药品"，加速了审评与开发进程。依托稳定的供应链，GC Cell致力于确保患者能够以更可及的方式及时获得这一疗法。

GC Cell联合首席执行官Sungyong Won表示："作为韩国领先的细胞治疗企业，此次合作标志着GC Cell在CAR-T疗法商业化的道路上迈出了重要的第一步。我们将全力保障供应链的稳定，使患者能够以更合理的价格获得治疗机会。"

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华表示："此次合作是我们全球化战略中的重要里程碑，不仅印证了福可苏^®在国际市场的潜力，也使我们能够借助GC Cell在韩国市场杰出的注册与商业化能力，发挥双方优势，共同推动这一创新疗法惠及更多有需要的患者。"

中国南京、上海和美国普莱森顿2025年10月22日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家专注于发现、开发、生产及商业化新型细胞疗法的生物制药公司，今日宣布国际血液学领域顶级期刊《Blood》发表了其自主研发的全人源靶向GPRC5D CAR-T细胞治疗产品RD118治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的最新临床研究成果。研究数据表明，RD118在既往经多线治疗后复发的R/R MM患者中展现出显著的疗效与可控的安全性，为这些患者提供了新的治疗希望。

发表在《Blood》上的文章标题为"Fully Human anti-GPRC5D CAR T-Cell Therapy RD118 Induces Durable Remissions in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma（全人源靶向GPRC5D CAR-T细胞疗法RD118 治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者获得持久缓解）"，（全文参见: https://doi.org/10.1182/blood.2025030559）。这是一项开放标签、剂量探索性1期临床研究，旨在评估RD118治疗R/R MM的安全性和有效性。研究是在上海交通大学医学院附属瑞金医院和华中科技大学同济医学院附属同济医院开展（注册号为NCT05759793和NCT05219721）。

本研究共有18例患者接受了RD118输注，包括17例R/R MM患者，1例原发性浆细胞白血病（pPCL）患者完全缓解后复发。18例患者的中位年龄为59.5岁，中位既往治疗线数为5线。高风险特征包括双打击细胞遗传学异常（50%）、三耐药（50%）、五耐药（22.2%）以及既往靶向BCMA的CAR-T治疗（38.9%）。患者在经过清淋预处理后，在剂量递增阶段接受1.0、2.0或3.0×10⁶ cells/kg RD118细胞输注，或在扩展阶段接受2.0×10⁶ cells/kg RD118细胞输注。中位随访17.0个月时，研究结果显示：

疗效：

总体缓解率（ORR）高达94.4%，其中72.2% 的患者达到完全缓解或严格意义上的完全缓解(CR/sCR)。7例既往接受过靶向BCMA CAR-T细胞治疗的患者中，ORR仍达到85.7%，其中5例（71.4%）达到CR/sCR。3例伴有髓外疾病患者及1例pPCL患者均达到sCR，并在末次随访时仍维持缓解状态。中位无进展生存期（PFS）为18.2个月；12个月PFS率和总生存（OS）率分别为82.1% 和93.3%。

安全性:

细胞因子释放综合征（CRS）发生率为88.9%，主要为1-2级，其中仅1例患者出现≥3级CRS，并在治疗后迅速缓解。仅有1例患者出现3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），并在72小时内缓解。未报告小脑毒性或治疗相关死亡事件。

结论：全人源靶向GPRC5D CAR-T细胞疗法RD118在既往经多线治疗后的R/R MM患者中（包括既往接受靶向BCMA CAR-T治疗后复发的患者群体）展现出显著卓越疗效，总体缓解率达94.4%，中位无进展生存期达18.2个月，且安全可控。

上海交通大学医学院附属瑞金医院糜坚青教授表示："多发性骨髓瘤仍是一种难以治愈的恶性浆细胞疾病。尽管靶向BCMA的CAR-T疗法为复发/难治患者带来了巨大变革，但抗原逃逸等问题还是容易导致复发，这使寻求新靶点成为破局的关键。GPRC5D因其高表达、特异性及独立于BCMA的特性而备受关注。本次研究结果有力地印证了其潜力：在既往接受过靶向BCMA CAR-T治疗的患者中，RD118仍能实现85.7%的总体缓解率，且其中71.4%的患者达到了完全缓解，这充分证明了GPRC5D是一个极具价值的治疗新靶点。"

华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授表示："RD118的创新设计是其出色临床表现的基石。它是一款靶向GPRC5D的新型CAR-T细胞疗法，采用全人源纳米抗体（VHH）作为抗原结合域，相较于传统单链抗体（scFv）的设计，分子尺寸更小、免疫原性更低，并可能具有更强的持久性，这为克服现有同类疗法的安全性瓶颈提供了新思路。同时，结合4-1BB/CD3ζ信号域对T细胞活性和持久性的精细调控，共同使其成为一款极具竞争力的下一代CAR-T产品。"

驯鹿生物创始人兼首席执行官张金华女士表示："很高兴驯鹿生物自主研发的靶向GPRC5D的CAR-T产品RD118在治疗复发难治性多发性骨髓瘤中卓越的临床研究成果得以在国际顶级期刊《Blood》上发表。这是该产品的IND在2024年6月获得国家药监局许可后，迎来的又一重要里程碑。多发性骨髓瘤的治疗格局需要不断引入创新力量，GPRC5D已与BCMA一样，是构成这一格局的重要靶点之一。RD118是我们基于全人源单抗平台开发的CAR-T产品，其设计旨在为患者提供一种新的治疗选择，尤其是对既往接受过靶向BCMA CAR-T治疗的复发患者，再次给予了一个新的希望。此次发表将激励我们持续推进RD118的临床研究，以期早日将这一创新疗法带给全球更多患者。"

关于RD118

RD118是一种个体化定制、自体回输的靶向GPRC5D的基因修饰T细胞免疫治疗产品，能识别和清除表达GPRC5D的恶性肿瘤细胞。GPRC5D靶点在多发性骨髓瘤细胞上高表达，在正常组织中仅在浆细胞和毛囊细胞中表达，是新兴的多发性骨髓瘤治疗的安全和有效靶点。

RD118的靶点识别结构域开发自驯鹿特有的全人源单域抗体平台，具有高亲和力，高特异性及低免疫原性的优点；胞内采用4-1BB（CD137）和 CD3ζ信号结构域融合。RD118在抗体筛选和结构优化方面进行了深度开发，候选分子表现出优异的体外杀伤活性和体内抑瘤能力，同时具有良好的体内扩增和存续能力，具备较强的开发潜力。

中国南京、上海和美国普莱森顿2025年10月16日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家专注于研发、生产和销售创新细胞疗法的生物制药公司，宣布国际顶级学术期刊《Cell》在线发表了其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液治疗进展型多发性硬化症（Progressive Multiple Sclerosis, PMS）的研究结果。该研究不仅在全球首次证实CAR-T细胞疗法在治疗进展型多发性硬化中的安全性和有效性，同时也成为《Cell》首次发表靶向BCMA CAR-T细胞疗法成功治疗自身免疫性疾病的研究成果，标志着该领域的重要科学突破。

发表在《Cell》上的文章标题为"Anti-BCMA CAR-T Cells in Progressive Multiple Sclerosis （靶向BCMA CAR-T细胞疗法治疗进展型多发性硬化症）"（全文参见：www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(25)01088-8）。此研究基于一项由华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科王伟教授团队主导的研究者发起的临床研究（NCT04561557）。

本研究纳入5例进展型多发性硬化症（PMS）患者，其中包括1例原发进展型MS（PPMS）患者和4例继发进展型MS（SPMS）患者。平均发病年龄38.2岁，基线平均EDSS评分为6.2分。所有患者接受单次伊基奥仑赛注射液输注后，观察到：

显著疗效：全部患者EDSS评分、九孔柱测试（9-HPT）和25英尺步行时间（T25FW）均显著改善；脑脊液寡克隆带（OCBs）完全消失，Kappa游离轻链（κFLC）水平显著下降；且MRI复查未发现新发或扩大的钆增强T1病灶及T2高信号病灶。

良好安全性：80%患者仅出现短暂性1级细胞因子释放综合征（CRS），无≥2级CRS；未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或其他神经毒性反应。

此项研究主要研究者，华中科技大学同济医学院附属同济医院王伟教授表示："非常高兴团队的研究成果发表于《Cell》，这是我们在细胞治疗领域迈出的重要一步。我们率先将靶向B淋巴细胞的CAR-T疗法应用于多发性硬化及其他难治性神经免疫疾病，并在全球首次证实该疗法在进展型多发性硬化患者中的安全性与有效性。令人鼓舞的是，83%的难治性患者在接受治疗后实现了无需药物维持的长期临床缓解。该研究不仅颠覆了现有的治疗范式，更揭示了中枢神经系统免疫微环境全新的调控机制，为慢性神经炎症疾病的免疫治疗开辟新方向。

基于伊基奥仑赛在清除浆细胞及B细胞方面的显著效果，我们正积极推进该疗法在更多自身免疫疾病中的应用，包括视神经脊髓炎谱系疾病、重症肌无力等，目前已观察到令人鼓舞的临床结果。我们期待这一CAR-T疗法能够为更多自身免疫性疾病患者提供全新的治疗选择。"

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示:"很高兴伊基奥仑赛注射液用于治疗多发性硬化症的突破性临床研究成果在国际顶级期刊《Cell》发表，由衷祝贺王伟教授及其团队在这一探索性研究中取得的重大成果。此次成果再次证明了伊基奥仑赛在具高度未满足需求的自身免疫性疾病领域的治疗潜力，也再次彰显了驯鹿生物以全球创新为导向的研发能力和临床执行力。

自身免疫性疾病是驯鹿生物专注领域之一。目前，伊基奥仑赛注射液已在中美两国获批多项自免适应症的临床试验，涵盖多发性硬化症、重症肌无力、系统性红斑狼疮等。未来，我们将继续加速全球布局，依托完整的自主研发和生产体系，推动更多创新细胞疗法的临床转化，为自身免疫性疾病患者带来根本性的治疗突破。"

关于多发性硬化症（MS）

多发性硬化症是一种影响中枢神经系统（CNS）的神经炎症性疾病，它会导致脱髓鞘和神经元损伤，是青壮年（18至40岁）非创伤性残疾最常见的原因之一^[1]。根据Frost& Sullivan Analysis报告，2023年全球共有约307万多发性硬化症患者，其中美国有约40万，中国有约5万人。多发性硬化症的患病率在性别上有显著差异，女性与男性的整体比例为3:1^[2]。多发性硬化症的特征是局部淋巴细胞中枢神经系统浸润导致髓鞘破坏和轴突损伤，这些损伤会导致神经综合征和身体残疾^[3]。多发性硬化症的临床表现取决于中枢神经系统中损伤的位置，常见症状包括感觉和视觉障碍、运动和协调障碍，以及痉挛、疲劳、疼痛和认知缺陷^[4]。大约85%至90%的多发性硬化症患者会经历复发-缓解病程，其特征是症状急性加重之后有所缓解，然而，随着疾病的演变和症状恢复的不完全，大约50%的患者最终发展为继发进展型多发性硬化症，其特点是神经功能障碍的逐渐、不可逆的累积^[5]。

关于伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）

伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解。

中国南京、上海、美国普莱森顿2025年9月19日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家专注于研发、生产和销售创新细胞疗法的生物制药公司，今日宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品福可苏^®（伊基奥仑赛注射液，Eque-cel）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的FUMANBA-1研究36个月长期随访数据，在国际骨髓瘤学会（IMS）年会期间正式发布。研究结果进一步证实了福可苏^®能够为R/R MM患者（包括具有高危特征患者）带来深度且持久的疗效，并具有可控的长期安全性，显著提升患者的长期生存质量^[1]。

此项研究结果由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）邱录贵教授在IMS年会现场以口头报告形式进行汇报（摘要号：2142568）。该研究结果是FUMANBA-1研究的更新数据，这是一项在中国14个中心开展的1b/2期临床试验，旨在评估福可苏^®治疗R/R MM的安全性和有效性。研究纳入了既往至少接受过三线治疗且疾病进展的R/R MM患者，包括伴有髓外病变（EMD）或既往接受过BCMA靶向CAR-T治疗的患者。

研究数据截至2024年12月31日，共109例患者接受福可苏^®治疗，中位既往治疗线数为4。12.8%伴有EMD，11%既往接受过BCMA CAR-T治疗。在经过连续三天的环磷酰胺和氟达拉滨淋巴清除预处理后，患者接受了单次CAR-T细胞（1×10⁶ cells/kg）输注。

深度且持久的疗效

在107例可评估患者中，总缓解（ORR）率为96.3%，其中完全缓解（CR）或严格完全缓解（sCR）率为83.2%。在CAR-T初治患者中，ORR和CR/sCR率分别为98.9%和88.4%。109例接受Eque-cel治疗的患者中位无进展生存期（PFS）为30.5个月，CAR-T初治患者中位PFS延长至35.9个月。中位总生存期（OS）尚未达到。95.3%（102/107）的可评估患者达到微小残留病（MRD）阴性，包括所有已实现CR或sCR的患者，MRD阴性的中位持续时间为36.5个月。

长期良好的安全性

• 93.6%（102/109）的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），其中仅1例≥3级；
• 2例患者报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS，1~2级）；
• 未观察到迟发性神经毒性或继发性恶性肿瘤。

结论： FUMANBA-1研究中位36个月随访数据显示，福可苏^®在复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者（包括具有高危特征的患者）中展现出深度且持久的疗效，并可实现持续的微小残留病（MRD）阴性状态。长期安全性可控，且未发现新的安全性信号。 

本次临床研究的主要研究者——中国医学科学院血液病医院邱录贵教授与华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授表示："我们非常高兴在本届IMS年会上公布伊基奥仑赛注射液FUMANBA-1研究的3年随访数据，其结果令人振奋。伊基奥仑赛凭借适中的抗原亲和力，促使CAR-T细胞与肿瘤细胞实现快速结合与解离，有助于快速起效并强力清除肿瘤，从而使复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者实现深度缓解。同时，作为人源CAR-T，其免疫原性较低，在维持低耗竭表型的基础上，可实现较长存续时间，持续发挥抗肿瘤作用，可延长患者生存。特别值得注意的是，伊基奥仑赛在CAR-T初治患者中的中位无进展生存期（mPFS）达到35.9个月，这表明该疗法能够为患者提供更长的无治疗间隔，显著改善其生存质量^[1],[3]。"

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示："我们非常高兴地看到，福可苏^®FUMANBA-1研究的3年随访数据再次印证了其卓越的长期疗效和可靠的安全性。其中，在首次接受BCMA CAR-T治疗的患者中，完全缓解/严格意义的完全缓解（CR/sCR）率达到88.4%。为复发/难治性多发性骨髓瘤患者带来持续临床获益，始终是我们前进的最大动力。这一重要里程碑的达成，离不开研究者团队与驯鹿团队的共同努力与不懈奉献。基于福可苏^®突出的疗效和安全性，我们正全力推进其前线适应症二线/三线治疗的FUMANBA-3临床研究，同时加速国际化注册与市场准入进程，积极拓展全球市场。我们期待这一优质的CAR-T细胞治疗产品能够惠及全球更广泛的患者群体。"

References:

关于福可苏^®（伊基奥仑赛注射液）

福可苏^®（伊基奥仑赛注射液）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解，持续守护多发性骨髓瘤患者。

关于多发性骨髓瘤（MM）

多发性骨髓瘤（MM）在全球是第二常见的血液系统恶性肿瘤。根据Globocan数据，2022年全球多发性骨髓瘤发病率为1.8/10万，5年患病率为6.8/10万。尽管当前抗骨髓瘤治疗取得了进展，但MM仍大多无法治愈，且易多次复发，并倾向于对多种药物类别产生耐药性，给治疗带来了重大挑战。因此，对于复发或难治性MM的治疗，除了当前抗骨髓瘤疗法外，仍迫切需要新的治疗选择，以实现深度且持久的疗效。

中国南京、上海和加州普莱森顿2025年9月12日 /美通社/ -- 2025年9月12日，驯鹿生物宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）治疗进展型多发性硬化症（Progressive Multiple Sclerosis, PMS）的研究结果将相继亮相2025年美国神经学协会（American Neurological Association, ANA）年会和欧洲多发性硬化治疗与研究委员会（European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis, ECTRIMS）大会，分别以壁报和口头汇报的形式进行发布。

会议名称：2025年美国神经学协会年会
报告类型：壁报
报告地点：巴尔的摩，美国
报告时间：2025年9月15日
摘要编号：M110

会议名称：2025年欧洲多发性硬化治疗与研究委员会大会
报告类型：口头汇报
报告地点：巴塞罗那，西班牙
报告时间：2025年9月26日
摘要编号：ECTRIMS25-1626
汇报人：华中科技大学同济医学院附属同济医院 秦川教授

本次研究成果基于一项由华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科王伟教授团队主导的研究者发起的临床研究（IIT，NCT04561557），旨在评估伊基奥仑赛注射液治疗复发难治性抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病的疗效和安全性。

本研究纳入5例进展型多发性硬化症（PMS）患者，其中包括1例原发进展型MS（PPMS）患者和4例继发进展型MS（SPMS）患者。

疗效

• 平均扩展残疾状态量表（EDSS）评分从基线时的6.2分改善到最后一次访问时的5.0分；
• 平均9-HPT时间从51.3秒(左)和40.9秒(右)分别减少到35.9秒和27.8秒；
• 平均T25-FW时间从27.3秒减少到15.7秒；
• MRI未发现任何患者有新的或增大的T1钆增强病变或T2高信号病变。

安全性

• 五名患者中有四人经历了短暂的一级CRS；
• 输注后未观察到ICANS或其他神经毒性反应；
• 仅观察到≥3级中性粒细胞减少和淋巴细胞计数下降，没有发生≥3级贫血或血小板减少症。

结论：靶向BCMA CAR-T细胞在治疗进展型多发性硬化症中耐受性良好且疗效显著，具体表现为患者机体功能明显改善，脑脊液中寡克隆区带（OCBs）及κ游离轻链消失。

关于伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）

伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解。

关于驯鹿生物

驯鹿生物成立于2017年，是一家行业领先的专注于研发、生产和销售创新细胞疗法的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物为创新基石，并向自身免疫性疾病领域和抗体类药物拓展，拥有完整的从早期药物发现、临床研发、注册申报到商业化的全流程能力。

公司现有10余款处于不同研发阶段的创新药物品种，其中由驯鹿生物自主研发的全球首个全人源CAR-T产品，靶向BCMA的伊基奥仑赛注射液（福可苏®）已于2023年6月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。此外，该产品也已在中国澳门获批上市；在中国香港、新加坡及沙特阿拉伯的上市申请正处于审评阶段；并在韩国获得了孤儿药资格认定。其他国家的注册工作也在稳步推进中。其前线适应症用于治疗2-3线多发性骨髓瘤（MM)已进入III期临床。此外，伊基奥仑赛注射液在中国和美国已获得多个自身免疫性疾病的新药临床试验申请（IND）许可。同时，针对淋巴瘤的双靶点（CD19/CD22）产品CT120已获准进入II期临床。另一款靶向GPRC5D用于治疗复发难治多发性骨髓瘤的产品IASO118已在中国获得IND许可。

除细胞疗法产品外，公司的全人源靶向CD19抗体产品IASO-782，已在中国和美国获得治疗多个自身免疫性疾病的IND许可，同时仍在探索更多的自身免疫性疾病适应症。

公司先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成全球商业拓展授权或研发合作，积极探索新一代细胞疗法产品的开发。

驯鹿生物依托其强大的管理团队和执行力、创新的产品管线、自有的GMP生产和先进的临床开发能力，全力以赴为中国及全球患者带来变革性、可及的创新疗法和治愈的希望。了解更多信息，请访问公司官网：www.iasobio.com或领英账号：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。 

中国南京、上海和美国普莱森顿2025年9月9日 /美通社/ -- 9月9日，驯鹿生物与赛桥生物正式签署全球战略合作协议，共同推动国产先进细胞治疗药物产业链一体化出海。驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华与赛桥生物创始人、董事长兼首席执行官商院芳博士共同出席签约仪式。

作为细胞治疗领域的领军企业，驯鹿生物具备从早期药物发现、临床开发、CMC开发、注册申报到商业化的全流程能力。为使全球更多患者早日获益，驯鹿生物正以创新和多元的方式，积极与国际不同领域的伙伴探索多样合作模式，致力于以最符合各地政策与市场条件的形式输出先进治疗方法。除加快在多个国家和地区的药品注册与市场准入进程外，推动细胞治疗产业链中不同原料、工艺、技术和服务"组团出海"，也成为一种新的合作路径。

本次与赛桥生物达成战略合作，标志着双方正式启动"驯鹿生物细胞生产工艺+赛桥生物智能制造"的全球协同模式，加速国产细胞治疗产业链一体化的输出，以满足国际市场对先进治疗技术的需求。合作将从技术协同与市场拓展两个维度深入推进：在技术层面，双方将共同建立工艺开发机制，结合驯鹿生物在CAR-T药物研发方面的深厚经验与赛桥生物在高端装备适配领域的核心能力，协同提升细胞治疗产品的生产可行性；在市场层面，将整合彼此的国际渠道资源，推动整体解决方案在海外市场的落地与应用。此次合作不仅是两家企业之间的资源互补，更为中国细胞治疗产业链上下游协同出海提供了重要实践范例，有望进一步增强中国先进治疗技术在全球市场的影响力。

中国南京、上海和美国加州圣荷西2024年12月10日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家专注于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，在2024年第66届美国血液学会（ASH）年会上以壁报形式展示了其全人源靶向BCMA 的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液的CAR-T细胞存续对复发/难治性多发性骨髓瘤临床预后的影响。研究成果证实了效靶比对骨髓瘤控制具有显著影响，并进一步揭示了骨髓瘤的CAR-T治疗需要选择CAR-T细胞存续长且存续不受可溶性B细胞成熟抗原（sBCMA）基线水平影响的CAR-T药物。

报告标题: Impact of CAR T-Cell Persistence on Clinical Outcomes in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: Insights from the Phase 2 FUMANMA-1 Study（在FUMANBA-1 2期研究中，CAR-T细胞存续对复发/难治性多发性骨髓瘤临床预后的影响）
报告编号: 4761
展示时间: 2024年12月9日，周一，6:00 PM -8:00 PM（太平洋标准时间）/ 2024年12月10日，周二，10:00 AM-12:00 PM（北京时间）

研究结论

• 效靶比是接受伊基奥仑赛注射液治疗的患者临床预后的一个关键决定因素，强调了CAR-T细胞存续持久性的重要性。
• 效靶比或可成为未来治疗规划的生物标志物，强调了为实现最佳疾病控制而需要延长CAR-T细胞存续的必要性。
• 同时，患者基线sBCMA水平并不会对伊基奥仑赛的存续和疗效产生影响。

本次对FUMANBA-1 2期研究的回顾性分析主要探索CAR-T细胞存续与无进展生存期（PFS）及至疾病进展（TTP）的关系，并从效靶比，即载体拷贝数（VCN）持续时间与基线可溶性B细胞成熟抗原（sBCMA）的比值，角度分析基线sBCMA水平对其影响。中位随访至24.67个月，14个治疗中心的107名受试者接受了伊基奥仑赛注射液的治疗。

在数据截止时，持续缓解组较进展或复发组的中位VCN持续时间有更长的趋势（12.52m vs 9.03m），如图1。107例受试者的中位效靶比为1.05（day *mL/ng）。如图2所示，效靶比较低的受试者疾病进展的风险显著更高，其至疾病进展时间（TTP)的风险比（HR)为3.07（95% CI：1.51–6.24，p=0.0011），无进展生存时间(PFS)的风险比为2.3（95% CI：1.27–4.14，p=0.0045），两者均表明效靶比与疾病进展风险显著相关。

在基线特征中，包括ECOG评分、R-ISS和ISS疾病分期、骨髓瘤BCMA表达、肿瘤负荷、基线sBCMA水平、既往自体干细胞移植（ASCT）、三线治疗暴露、桥接治疗、既往CAR-T治疗以及淋巴清除预处理等因素，仅既往自体干细胞移植（n=30）和抗药抗体（ADA，作为输注后因素）与伊基奥仑赛的存续显著相关，风险比(HR)分别为0.35和5.79，如表1所示。

在107例受试者中，仅有14例表现出中性粒细胞恢复障碍，其特征为中性粒细胞计数持续14天或更长时间低于500/μl。与无此表现的受试者相比，VCN持续时间没有显著差异，表明伊基奥仑赛的长期存续并不增加血液学毒性。

本次临床研究的主要研究者，中国医学科学院血液病医院邱录贵教授和华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授表示：
"本次回顾性分析从效靶比（VCN存续/sBCMA）角度探索CAR-T治疗后的长期疗效影响的决定因素，证实效靶比对骨髓瘤长期控制（PFS和TTP）的显著影响，提示骨髓瘤的CAR-T治疗需选择"效"长，并且"效"不受"靶"影响的CAR-T产品，即选存续长，存续不受sBCMA水平影响的CAR-T疗法。

本研究结构也进一步揭示了CAR-T细胞长期存续对于改善复发/难治性多发性骨髓瘤受试者预后的重要作用。在2023年的ASH报告中，我们已明确证实了CAR-T细胞存续时间与微小残留病灶（MRD)阴性持续状态之间存在正相关关系。伊基奥仑赛的CAR-T细胞中位存续时间长达419天，这可能是其实现97.8%的高MRD阴性率及12个月时81.7%的MRD阴性持续率的关键因素。

此外，值得注意的是，在本次研究的107例受试者中，仅有14例出现超过14天的粒细胞缺乏症，这表明伊基奥仑赛的长期存续并不会增加血液学毒性，进一步验证了该疗法的安全性。"

驯鹿生物首席医学官陈杰博士表示："此次驯鹿生物在ASH年会期间所展示的研究结果数据，着重强调了效靶比对多发性骨髓瘤疾病控制的重要影响。数据显示，效靶比高于中位值的患者其无进展生存期和疾病进展时间的预后更好。这一结果进一步证实了CAR-T细胞在患者体内长存续对于实现长期疗效的显著正面作用。伊基奥仑赛注射液在研发初期便精心筛选出不受sBCMA水平影响的候选分子，为受试者提供更为显著且持久的疾病缓解。同时，此次研究的结果还显示，在接受伊基奥仑赛注射液治疗后，仅有少数患者出现超过14天的粒细胞缺乏症。表明伊基奥仑赛的长期存续并不会增加患者的血液学毒性，进一步验证了伊基奥仑赛的安全性。

我们对伊基奥仑赛注射液的显著疗效和安全性充满信心，目前驯鹿生物已启动并在快速推进该疗法用于二/三线多发性骨髓瘤的随机对照3期临床研究，我们期待尽早将这一先进疗法带给国内外的更广大的多发性骨髓瘤患者。"

中国南京、上海和美国加州圣荷西2024年9月30日 /美通社/ -- 巴西时间9月23日，国际骨髓瘤学会（IMS）年会前夕，驯鹿生物首席科学官张永克博士与中国血液肿瘤领域权威专家中国医学科学院血液病医院邱录贵教授、浙江大学医学院附属第一医院金洁教授等一行，造访了巴西坎皮纳斯州立大学（Unicamp）血液中心，与巴西专家和研究人员深入交流经验、并积极探索在为肿瘤患者开发创新疗法方面的潜在合作机会。

在Unicamp血液中心的会谈中，巴西方面主要介绍了其在扩大肿瘤创新疗法可及性方面的进展。例如，CEPID CancerThera机构（此次访问组织者）详细介绍了其正在开发的治疗诊断模型Theranostic，Ribeirão Preto高级治疗中心Nutera介绍了其CAR-T细胞研究情况。中方对巴西在该领域尤其是血液肿瘤领域的发展表现出了极大的兴趣。

随后中方代表重点介绍了CAR-T细胞疗法的治疗优势——CAR-T疗法利用肿瘤癌症患者自身机体的免疫细胞来治疗血液肿瘤，为那些蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体一线至三线治疗失败的患者带来了新的治疗选择。

会谈后，中方代表团参观了该血液中心用于开发CAR-T细胞疗法的淋巴细胞收集装置，以及Unicamp Hospital de Clínicas的核医学服务，并参观了为骨髓移植后恢复期的患者配备的先进设施。此次访问为合作打开了新的大门，中国代表团强调了未来在生物技术、医院或研究机构领域合作的重要性。

"因为此次中国代表团的一半成员均为血液肿瘤专家，所以代表团的最大兴趣是了解我们在CAR-T领域的进展"，巴西血液肿瘤学家、Unicamp医学科学学院教授兼RIDC CancerThera研究员 Carmino Antonio de Souza 博士评论道。

"我们非常重视与巴西的关系，我们在多个领域有着悠久的合作历史。现在，我们正在努力将驯鹿生物自主研发的产品带到这里，我们的目标就是将这种新的CAR-T疗法带给更多的患者，"驯鹿生物首席科学官张永克博士表示。

驯鹿生物致力于为中国及全球患者带来可治愈的且可及的CAR-T疗法，同时正积极主动地与全球来自科研、技术、临床和商业化等领域的合作伙伴共同探索创新的合作模式，以加快CAR-T等创新疗法更广泛的临床应用。

中国南京、上海和美国加州圣荷西2024年9月27日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，今日宣布在2024年国际骨髓瘤学会（IMS）年会上以壁报形式展示了其全人源靶向BCMA的CAR-T疗法——伊基奥仑赛注射液（福可苏^®）在FUMANBA-1研究中用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）合并肾功能损伤患者的预后研究数据。研究结果表明伊基奥仑赛注射液对于伴有肾功能损伤的R/R MM患者展现出同等的疗效，且安全性表现良好，同时能改善患者的肾功能状况。

摘要编号：P-100
摘要标题：Outcomes of R/R MM Patients with Renal Function Impairment Treated with Eque-cel in the Pivotal Phase 2 FUMANBA-1 Study
展示时间：2024年9月26日（UTC-3)

此次壁报内容基于FUMANBA-1研究（研究登记号：NCT05066646）。此项研究中共纳入91例既往无CAR-T治疗史的患者接受伊基奥仑赛注射液的治疗，中位随访时间为18.07个月。根据CAR-T治疗时肌酐清除率（CrCl）是否≤70ml/min，将患者分为肾损组和非肾损组。其中28例患者属于肾损组伴有肾功能损伤，CrCl在40至70 ml/min之间，63例属于非肾损组，CrCl>70 ml/min。

结果显示，在疗效方面，肾损组的大多数基线特征与非肾损组相当。肾损组也能实现与非肾损组一样快速和深入的缓解。肾损组的长期疗效与非肾损组相当。（如图1）在安全性方面，两组之间未观察到显著的CRS和严重CRS发生率差异。非肾损组中有1例2级ICANS，肾损组中没有ICANS发生。肾损组中短期严重细胞减少症的发生率稍高，但到第60天时同样恢复。研究中有73.2%和58.8%患者在伊基奥仑赛回输后14天和3个月肌酐清除率较基线进一步提升。（如图2）

结论：在FUMANBA-1研究中，接受伊基奥仑赛注射液治疗的复发难治性多发性骨髓瘤合并肾功能受损患者也能实现快速、深入且持久的缓解，且不影响安全性。且部分患者由于伊基奥仑赛输注后清除了骨髓瘤细胞，肾功能得到了改善。为真实世界中中重度肾损伤患者的CAR-T治疗提供了参考。

本次临床研究的主要研究者，中国医学科学院血液病医院的邱录贵教授和华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授表示："以往,临床医生在治疗复发难治性多发性骨髓瘤合并肾功能受损的患者时，会担心患者出现不耐受的情况。而此次研究结果证实，即便在伴有一定肾功能受损的患者中，伊基奥仑赛注射液同样能够实现快速、深入且持久的缓解，其疗效表现与非肾功能受损患者组相当，这一发现无疑为临床治疗提供了宝贵的参考。尤为值得一提的是，随着骨髓瘤细胞的有效清除，患者的肾功能还得到了显著改善，这一额外获益进一步凸显了伊基奥仑赛注射液在治疗复杂病例中的独特价值。"

驯鹿生物首席科学官张永克博士表示："非常高兴能将伊基奥仑赛注射液（福可苏^®）用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）合并肾功能损害患者的预后研究数据展示在IMS大会上。FUMANBA-1研究中的数据表明，对于有一定肾功能损伤的R/RMM患者，伊基奥仑赛注射液展现了令人振奋的疗效和安全性。并且基于伊基奥仑赛快速且深度的骨髓瘤细胞清除作用，同时能够改善患者的肾功能。相信这一发现将为中重度肾功能受损的R/RMM患者真实世界治疗提供参考，进一步推进CAR-T疗法在骨髓瘤治疗领域更广法的应用。"

关于FUMANBA-1研究

该研究是一项Ib/II期，单臂，多中心研究，旨在评估全人源靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液对既往接受过3线及以上治疗复发难治性多发性骨髓瘤患者有效性和安全性的研究。

南京、上海和加州圣荷西2023年11月10日 /美通社/ -- 2023年11月5日，第六届中国国际进口博览会在上海举行。驯鹿生物在进博会上展示了其多项前沿的细胞治疗技术和创新产品，同时，还与多家一流医药机构达成了关于其全球首个全人源CAR-T产品福可苏^®的多元化战略合作，共同致力于推动细胞治疗领域的发展。通过共享资源和技术，驯鹿生物与合作伙伴们将合力打造创新服务方案，让细胞治疗药物惠及更多患者。

探索创新患者服务方案，多方聚力

驯鹿生物致力于为全球患者提供服务，本次签约联合国药控股、上药控股及华润医药等多方共同推进福可苏^®的商业化进程，拓展市场渠道，提高药品的可及性。通过与中国医药行业的领军企业的合作深化，将为福可苏^®的商业化进程提供强大的支持和保障，惠及更多患者。同时，驯鹿生物持续关注着患者对创新药物的可及性和可支付性，与镁信健康、宸汐健康进一步加深了在患者关爱和服务层面的合作。作为行业领先的创新型医疗服务及保障平台，他们将与驯鹿生物共同探索多元化支付手段与合作模式，进一步构建面对血液肿瘤患者的多层次支付体系，提供更加灵活和可持续的医疗保障。

驯鹿生物高级副总裁兼首席商务官张华先生表示："驯鹿生物从一家初创公司逐渐成长为生物医药领域的创新引领者，离不开每一位合作伙伴的鼎力支持。驯鹿生物正在打造中国服务于全球的医疗中心，以展现中国的创新技术及医疗实力，我们希望依托与众多优秀医药公司的战略合作方式，助力国内乃至全球的骨髓瘤患者能够从靶向BCMA CAR-T疗法中获益。同时，定制化的医疗和服务，也将成为医药行业未来发展的新方向。"

驯鹿生物将充分把握每一个机遇，务实推进各项战略合作。未来，驯鹿生物将继续致力于细胞创新药物和技术的研发，与合作伙伴们携手，让更有效、更安全的治疗方案惠及全球患者。

系统性红斑狼疮（SLE）是一种可能引起多器官严重损伤的慢性自身免疫性疾病，最常见于15至40岁的年轻女性。SLE会使自身免疫系统攻击全身的健康组织，其特征是B细胞功能异常和自身抗体产生，导致一系列临床表现，包括末端器官损伤和死亡风险增加。美国或有16-32万患者受到影响，而我国患病人数可高达100万人。活动性狼疮肾炎（LN）是SLE最常见的终末器官表现，约40%的SLE-者受其影响。在这些患者中，终末期肾病的风险约为17%，死亡风险约为12%，均在诊断后10年内发生。

驯鹿生物于2022年10月授予 Cabaletta经临床验证的全人源CD19序列的全球独家开发、生产及商业化权利，应用于Cabaletta在自身免疫性疾病领域开发修饰T细胞的产品中。

通过该项合作，驯鹿生物将有资格获得最多两款产品, 累计约为1.62亿美元的首付款以及潜在开发和商业化里程碑付款和销售分成。同时，驯鹿生物拥有在大中华区使用该许可序列开发Cabaletta产品并将其商品化的优先权。

关于Cabaletta Bio

Cabaletta Bio（纳斯达克股票代码：CABA）是一家致力于发现与开发工程化T细胞疗法的临床阶段生物技术公司。此类疗法有可能为自身免疫性疾病患者提供深度和持久，或者有可能是治愈性的治疗。CABA™平台—包括针对自身免疫性的嵌合抗原受体T细胞CARTA （Chimeric Antigen Receptor T cells for Autoimmunity）策略（其中以CABA-201，一种包含4-1BB的CD19-CAR T细胞为领先产品），和Cabaletta Bio的专有嵌合自身抗体受体T细胞CAART（Chimeric AutoAntibody Receptor T cells）策略（包含多种候选产品，包括针对黏膜寻常型天疱疹的DSG3-CAART，针对MuSK重症肌无力的MuSK-CAART）—为众多自身免疫性疾病提供了多种潜在治愈性的疗法。Cabaletta Bio的总部位于美国宾夕法尼亚州的费城。如需了解更多信息，请访问 www.cabalettabio.com，或LinkedIn和Twitter上公司账号。

关于驯鹿生物

驯鹿生物是一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。

公司现有10个在研品种处于不同研发阶段，其中进展最为迅速的候选产品伊基仑赛注射液上市申请（NDA）获国家药监局（NMPA）正式受理并纳入优先审评资格，并已获得美国FDA批准注册临床，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤，该产品被NMPA纳入“突破性治疗药物”品种，并先后获FDA授予“孤儿药（ODD）”认定及再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道(FT)资格。除多发性骨髓瘤外，伊基仑赛注射液新增扩展适应症-抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的临床试验申请（IND）已获NMPA批准；公司自主研发的创新候选产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），并已获得FDA授予“孤儿药 (ODD)”认定。

公司先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成了基于驯鹿生物临床验证全人源的CAR结构或序列的BD授权或研发合作，积极探索下一代细胞治疗产品的开发。驯鹿生物凭借其强大的管理团队、创新的产品线、自有的GMP生产和超强的临床开发能力，旨在提供变革性、可治愈和可负担的创新型疗法，以满足中国乃至世界各地患者未满足的医疗需求。

了解更多信息，请访问公司官网：www.iasobio.com或领英账号：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。

投资者关系邮箱：ir@iasobio.com

南京、上海和美国圣荷西2022年11月21日 /美通社/ --  驯鹿生物（"IASO Bio"），一家从事发现、开发和制造创新药物的临床阶段生物制药公司，Umoja Biopharma, Inc. 一家以开创即用型综合疗法，可重新编程免疫细胞以治疗实体瘤和血液系统恶性肿瘤的免疫肿瘤学公司，今天共同宣布双方已达成一项研究协议，以评估 Umoja 的 iCIL 平台结合IASO 的业界最优 CAR，开发即用型疗法，为急性髓性白血病（AML）及潜在其他血液系统恶性肿瘤患者，提供可负担、便捷的治疗方案。

驯鹿生物首席执行官汪文博士表示："我们很高兴能与Umoja达成合作。我们的全人源 CAR 结构的优势在针对多个靶点，广泛血液系统恶性肿瘤的临床试验中已经得到验证。我们很高兴将我们的 CAR 结构与 Umoja 的新型 ShRED 技术相结合，以更低的成本开发即用型下一代新型细胞疗法。"

驯鹿生物利用其专有的全人源抗体发现平台（IMARS）、高通量 CAR 筛选平台、快速临床试验的执行力，以及自有的质粒、病毒载体和 CAR-T 细胞生产成功率均超过90%的GMP生产设施来筛选潜在业界最优的 CAR。同时，公司也致力于将其创新疗法带给全球更广泛的人群。

"我们相信，结合我们的 iCIL 平台和驯鹿生物的 CAR 开发的即用型疗法将为更广泛的患者获得血液恶性肿瘤的最优疗法铺平道路，"Umoja联合创始人兼首席执行官,医学博士 Andy Scharenberg说,"随着医学和科学的进步，癌症患者的治疗方法也在进步，但我们还有很长的路要走。 Umoja 和驯鹿生物之间的合作旨在推动下一阶段的癌症治疗。"

Umoja 基于 iPSC 的同种异体细胞治疗平台使用其合成受体启用分化（ShRED）制造工艺来指导 iCILs 的分化和扩增，iCILs 是一种新型的先天性淋巴细胞，具有强大的抗肿瘤活性。 ShRED 生成的 iCIL 在无饲养层细胞培养100 天后仍保留功能，并且由于 ShRED 不需要饲养层细胞来诱导效应细胞扩增，因此这些细胞无需多种复杂原材料即可保持其增殖能力。

关于Umoja的iCIL™平台：诱导的细胞毒性先天淋巴细胞

Umoja的iCIL™平台是一种全新的细胞生产工艺，可诱导多能干细胞大规模分化为抗癌细胞。这些细胞，称为诱导细胞毒性先天淋巴细胞或iCIL，输注到患者体内后可增强其内源性抗肿瘤免疫功能，并与VivoVec产生的体内CAR-T细胞一起产生协同作用。与VivoVec生成的CAR-T细胞类似，iCIL可以利用我们的RACR/CAR™和TumorTag™平台进行基因编辑，来支持细胞存活并靶向肿瘤及其基质细胞，从而可能减少不良事件并延长患者的缓解期。关于Umoja的平台的更多信息，请访问https://www.umoja-biopharma.com/our-science/。

NMOSD是一种罕见的、终生的、进展性的中枢神经系统自身免疫性疾病，以视神经和脊髓的炎性脱髓鞘及轴突损伤为特征，可致盲、瘫痪、大小便失禁。NMOSD首次发病见于各年龄阶段，以青壮年居多，中位数年龄为39岁，亚裔人群较高加索人群高发。中国发病率约为0.41/10万，患病率约为3.31/10万。NMOSD为高复发、高致残性疾病，多数受试者遗留有严重的后遗症。

该研究为一项研究者发起的开放评价输注伊基仑赛细胞治疗复发/难治性抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病的安全性和有效性的探索性临床研究（NCT04561557），研究者为华中科技大学同济医学院附属同济医院王伟教授团队。

该研究入组了浆细胞产生的AQP4抗体阳性的难治性NMOSD受试者，入组的受试者为至少使用一种免疫抑制剂治疗一年以上、但症状控制欠佳的患者。截至2022年3月20日，12例受试者接受了CT103A注射液回输，其中0.5×10⁶ CAR-T细胞/kg剂量组3例受试者、爬坡阶段与扩展阶段1.0×10⁶ CAR-T细胞/kg剂量组分别3例和6例受试者接受了伊基仑赛注射液注射液CAR-T细胞回输。

安全性：在本研究剂量探索阶段中，6例剂量爬坡阶段受试者完成了28天的DLT访视，均未观察到方案预先规定的DLT（Dose-Limiting Toxicity，剂量限制性毒性）事件。所有12例受试者发生了1至2级的CRS（Cytokine Release Syndrome，细胞因子释放综合征）。所有12例受试者未发生任何ICANS（Immune effector Cell-Associated Neurologic Syndrome，免疫效应细胞相关神经系统综合征）。相较于已在多发性骨髓瘤适应症研究中建立的安全性谱，未发现新的安全性风险。

有效性：中位随访5.5个月后，11例（92%）受试者未观察到NMOSD的复发。相较于回输前，伊基仑赛普遍降低了NMOSD受试者的EDSS（Expanded Disability Status Scale，扩展的残疾状态评分量表）评分，其中6例（50%）受试者视力改善、8例（67%）受试者行走能力改善、9例(75%)受试者直肠膀胱功能改善。在其它生活质量量表与疼痛量表方面也观察到了相应的改善。

PK/PD：伊基仑赛细胞回输后在受试者体内均扩增良好，同时伴随血清AQP4抗体水平的明显下降并持续维持在极低水平。

上述研究数据表明，伊基仑赛在复发/难治性NMOSD的治疗中初步表现出安全可控和潜在疗效。

除本次发表的研究结果外，驯鹿生物和研究者团队仍在持续探索伊基仑赛在治疗NMOSD中的细胞与分子生物学机制，以及伊基仑赛在治疗其他抗体介导的自身免疫性疾病包括重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病以及免疫介导性坏死性肌病中的安全性和有效性，敬请期待后续研究结果。

CD19靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在临床上已经被证明能深度并持久的清除B细胞，从而在B细胞恶性肿瘤的治疗中表现出显著疗效，这一变革性疗法为B细胞介导自身免疫性疾病患者的治疗前景提供了有力支持。治疗自身免疫病的现有疗法有两方面的局限性：疗效有限，从而导致耐药性和疾病不受控，或者与治疗相关的高发病率和死亡率。

"通过与驯鹿生物的合作，Cabaletta可以在我们新开发的以CD19为靶点的CAR-T候选产品CABA-201中使用CD19序列。含有这一CD19序列的产品已经开展了临床评估，安全信数据和有效性数据支持针对患有自身免疫性疾病的患者进行临床开发，"Cabaletta的首席执行官和联合创始人Steven Nichtberger博士表示，"我们很高兴能够在CABA-201的开发上取得进一步的进展，它将推动我们开发旨在为自身免疫性疾病患者提供深度、持久并有可能具有治愈潜力的疗法。" 

驯鹿生物首席执行官汪文博士表示："我们很高兴能与Cabaletta达成合作。我们的全人源抗体库开发的这一CD19序列的安全性和有效性潜力已经在我们自主开发的全人源CD19/CD22双靶向嵌合抗原受体T细胞疗法CT120的IIT临床试验中得到了验证，迄今为止取得了良好的临床数据。CT120已在中国获得了非霍奇金淋巴瘤（NHL）和急性淋巴母细胞白血病（ALL）的两项IND批准，并获得了FDA对ALL的孤儿药认证（ODD）。公司保留了CT120在全球的开发权益，并正在推进该疗法在中国的开发。我们很高兴能与Cabaletta合作，帮助实现CD19序列价值的最大化，让更多自身免疫性疾病患者群体从中受益。"

南京、上海和加州圣荷西2022年5月20日 /美通社/ -- 岁月的沉淀铸就了驯鹿的成长，也为驯鹿生物品牌注入了新的内涵与精神。站在2022年的起跑线上，初心不变再出发，驯鹿生物将以全新的LOGO视觉，创见细胞免疫治疗新未来。

2022年3月18日，驯鹿生物发布全新品牌LOGO，与此同时公司简称由"驯鹿医疗"正式变更为"驯鹿生物"。

品牌关键词：驯鹿生物，跨越，专业，生命力

驯鹿生物秉持进化的原则对旧LOGO进行升级，新LOGO更强调品牌的灵活多样性，契合当下审美和传递驯鹿精神。

驯鹿，吉祥之物，是生命力旺盛的象征。

驯鹿生物LOGO"换装"，是公司品牌具有重大意义的一次焕新。驯鹿生物将一如既往的致力于创造生命的无限可能，不负使命，为患者带来治愈的希望。

南京、上海和美国旧金山2022年3月2日 /美通社/ -- 驯鹿医疗，一家处于临床阶段、致力于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司，今日宣布，公司位于南京的商业化生产基地顺利通过江苏省药品监督管理局（JSMPA）的全面审核，被授予《药品生产许可证》。

驯鹿医疗南京商业化生产基地于2020年11月投入使用，位于南京市江北新区生物医药谷产业区，总面积近10,000平方米，拥有完整的质粒、慢病毒载体和CAR-T细胞生产能力，以及保证相应产品的质量控制能力。作为核心设施区域的细胞生产车间采用工作站的形式，按照中国GMP标准，并参考欧盟GMP及FDA cGMP进行设计，设计产能可实现年生产CAR-T细胞3000人份。获得《药品生产许可证》标志着驯鹿医疗在细胞免疫治疗产业化和惠及肿瘤患者的道路上更进一步。

驯鹿医疗首席技术官兼执行副总裁David He博士表示：

“此次获批《药品生产许可证》，是新药上市前的里程碑事件，对于驯鹿医疗首款自主研发生产的CAR-T细胞治疗药物上市具有重要意义，意味着驯鹿医疗已具备涵盖质粒、慢病毒载体和细胞治疗产品全产业链的自主产业化生产能力。我们将以此为新的起点，尽快把公司自主研发的细胞产品推向市场，早日为患者提供安全、有效和质量可靠的细胞免疫治疗药品，努力实现公司为患者带来治愈希望的愿景。”

付博士是一位兼具科研与金融专业的卓越领导者，在资本市场、财务管理及科学研究领域拥有超过20年的丰富经验与成果。在加入驯鹿前，付博士曾担任海通国际董事总经理及花旗环球金融(Citigroup Global Markets) 董事，领导及推进了很多中国企业在香港、美国成功上市，包括多个医疗健康领域的企业。此前，他分别在达维律师事务所(Davis Polk & Wardwell) 香港办事处和世达律师事务所(Skadden, Arps, Slate, Meagher & Flom) 美国帕罗奥图办事处工作，专注于资本市场业务，包括公司上市及债券发行。在其更早的职业生涯中，他曾在美国生物技术公司Rigel Pharmaceuticals担任研发科学家，专注于免疫学和肿瘤学领域的研究和药物开发。

付博士荣获加州大学伯克利分校 (University of California, Berkeley) 法学博士（J.D.）学位，华盛顿大学 (Washington University in St. Louis) 分子遗传学博士（Ph.D.）学位，中国科学院上海细胞生物学研究所免疫学硕士学位以及复旦大学遗传及遗传工程学士学位。

付翀博士表示：“驯鹿医疗致力于开发以治愈为结果的创新细胞治疗和抗体药物，挽救全球更多患者的生命。这让我深感意义重大，也倍感兴奋。驯鹿的快速发展在行业有目共睹，尤其在今年多个产品取得了BTD、IND等出色成绩，吸引了众多国际学术界的目光。我很高兴在驯鹿快速发展过程中的关键节点加入这一充满活力和斗志的团队，也希望我在香港和美国金融市场的经验以及对生物制药领域的理解，能帮助公司进一步创造价值。”

驯鹿医疗首席执行官汪文博士表示：“Alan是一位兼具生物医药科研与资本市场管理的卓越领导者，对医疗保健系统与资本市场有着深刻的理解。很高兴Alan在驯鹿即将迈入商业化并放眼全球的重要阶段成为领导团队一员，他的加入标志着驯鹿医疗领导团队的进一步优化和完善，我们相信和期待他的专业知识、领导力和广泛的行业人脉将加速公司下一阶段重要目标的实现！”

本轮融资将用于加速驯鹿医疗多款创新细胞疗法的临床前研究、临床开发、上市申请和商业化。此外，公司还将利用募集到的资金开拓更广阔的异体通用与实体瘤治疗细胞产品管线，拓展核心产品的全球合作，进一步丰富现有产品管线。

驯鹿医疗CEO兼CMO汪文博士表示：“非常感谢新老股东的信任。驯鹿医疗的临床开发能力、创新研发能力、CMC开发能力及公司发展潜力获得国内外优质投资人的认可，这让我们深感荣幸和责任。新药的创新使命重大，驯鹿经过四年快速且扎实的发展，已形成细胞治疗平台和生物大分子药物平台协同开发的双轮驱动发展态势。目前我们的全人源靶向BCMA的CAR-T候选产品（CT103A）的关键临床试验正在紧锣密鼓地推进，商业化厂房已完成建设且验证工作已接近尾声；全球第一款全人源靶向CD19/CD22双靶点CAR-T候选产品两项IND申请已获批，注册临床已在有序推进；全球第一款全人源、双表位靶向CD5的CAR-T候选产品已经完成临床前研究，现处于pre-IND阶段。”

“以上三款创新产品的临床开发标志着驯鹿医疗的细胞免疫治疗产品在浆细胞、B细胞和T细胞恶性肿瘤的全覆盖。不仅如此，公司核心产品CT103A的临床开发还在向前线治疗、联合用药、适应症拓展、海外布局四个维度推进，今年下半年我们还将递交两项细胞治疗的IND申请。目前，公司抗体平台的一批全人源单抗产品正在IND enabling阶段，2022年将会有产品申报IND，进入临床开发阶段。本轮融资将帮助我们进一步推进产品管线的开发与创新，强化我们在肿瘤及自身免疫疾病领域的战略定位和扩大产品优势。驯鹿团队将继续以创新开拓的精神和强劲的执行力，实现公司‘让创新疗法成为治愈患者的支柱疗法’的使命。”

鼎晖百孚管理合伙人应伟先生表示：“细胞与基因疗法的蓬勃发展正以前所未有的速度将更多突破性疗法带给患者。在竞争日益激烈的环境下，驯鹿医疗凭借对肿瘤免疫药物开发的独特理解、优秀的团队创新能力与执行力，已建立了丰富的、以全人源为特点的产品管线，多个重磅CAR-T产品数据喜人。生物医药是鼎晖最重视的领域之一，很高兴与驯鹿这样优秀的业内创新企业携手同行，未来我们还将进一步拓展与该领域优秀企业的合作，加速创新疗法的落地，助力生物医药行业发展。”