在整整一天的议程中，来自全国的医学专家、患者组织领袖与产业创新力量，围绕血友病的诊疗前沿、政策保障、患者院外真实世界数据、全程管理及未来展望，进行了深度碰撞与思想交融。每一位讲者的分享，都不仅是知识的传递，更是对中国血友之家成立二十五周年来，那串深深烙印在时代画卷上的"坚实足迹"的最佳诠释。

开幕致辞：全球视野下的中国足迹

大会在中国血友之家会长、北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛先生的简短而深情的致辞中拉开序幕。作为这二十五年征程最核心的亲历者与推动者，他的登台本身就是一个强有力的象征。关涛先生没有长篇大论，但他那句"从‘活下去'到‘活得好'，我们走了二十五年"，瞬间将全场带入一段波澜壮阔的历史记忆。这二十五年，是患者从隐于尘埃到站在舞台中央的二十五年，是中国血友之家从一个人的呐喊到一个群体强大回音的二十五年。他的话语带着坚定的期许，他的"初心"，为整场大会奠定了温情而坚韧的基调。

紧随其后，世界血友病联盟（WFH）主席塞萨尔•加里多先生通过视频方式发表致辞。向在场所有血友病和其他出血性疾病的患者表示了诚挚问候!他表示血友病正在经历一下黄金时代，血友病的治疗有了前所未有的广泛和多样化，在中国，已经推出了新的血友病治疗方式，例如基因疗法和化学药物等，这些产品将为患者提供更好的治疗体验。他高度评价了中国血友之家建立的血友病院外数据平台在血友病患者登记、患者院外真实世界的重要性，在患者组织建设方面取得的"令人惊叹的进步"。他指出，中国血友之家的模式，其成功的核心在于将患者的切身需求转化为科学、理性的倡导行动。这份来自国际血友病最高权威组织的肯定，标志着中国血友病事业已从"跟跑者"成长为全球舞台上不可或缺的"贡献者"。

中国医学科学院血液病医院杨仁池教授的致辞，则强调了近年来在整个血友病防治工作中，在专家、患者组织、政府相关部门、药企等等各方的通力协作下，这些年取得了长足的进步。我们血友病患者组织是非常有影响力的，杨教授也对血友之家提出了殷切的希望。我们国家对罕见病发力，希望大家能齐心协力为我们整个血友病防治水平进一步的提升做出自己的贡献。这番话揭示了这场伟大进步的另一重驱动力：医患同心，其利断金。

赛诺菲（中国）普药及特药公共事务及政策负责人赵少勐先生在本次大会上代表爱心企业致辞。强调赛诺菲始终以"患者需求"为核心，将通过持续研发创新药物，助力血友病患者减少治疗负担、提升生活质量。

作为中国血友病领域的重要年度盛会，本次大会紧扣行业核心关切，精心设置11场主题分享与3场专家视角讨论，以多维度、多视角剖析临床实践与技术突破的关键点。嘉宾们共同回望中国血友病 25 年的沧桑巨变，深入探讨血管性血友病及血友病关节并发症的治疗。

诊疗突破：基因治疗引领革命性变革

中国医学科学院血液病医院薛峰教授在《血友病诊疗新进展》报告中系统梳理了治疗模式的演进。他指出，血友病治疗已从按需治疗、预防治疗，发展到如今的治愈性治疗阶段。特别值得关注的是，我国自主研发的血友病B基因治疗药物波哌达可基注射液（BBM-H901）的III期临床试验结果显示，治疗后52周患者年化出血率降至0.6，FIX因子输注次数从年均58.2次降至2.9次，80.8%的患者实现零出血。

河南省肿瘤医院周虎教授在《新药驱动下的血友病治疗革命》中进一步阐述了非因子药物的突破性进展。双特异性抗体Mim8、再平衡制剂Fitusiran和Marstacimab等新型药物，通过皮下注射或每月一次给药，显著改善了患者治疗体验。"血友病治疗正从‘静脉输注'向‘皮下注射'转变，这不仅是技术突破，更是治疗理念的革命。"

南方医科大学南方医院周璇教授在《血友病非因子治疗前景》中强调，治疗策略应从"一刀切"转向精准个体化。她指出："不同基因突变类型、不同出血表型的患者需要不同的治疗方案。基于基因检测结果的个体化治疗是未来的发展方向。"

保障创新：构建多层次医疗保障体系

周峰局长在《山西探索罕见病用药保障机制》专题讲解中介绍了山西省在罕见病用药保障方面的探索与实践。面对全国约2000万罕见病患者、诊疗难、用药贵、保障不足等现实问题，山西逐步构建起覆盖全面、分层兜底的"七维保障机制"，为患者提供系统性支持。该机制包括：基本医保门诊保障、大病保险、医疗救助、专项救助、商业保险补充、慈善援助及医疗保障救助对象精准覆盖。通过多项政策叠加，山西实现了对血友病、苯丙酮尿症、戈谢病等典型罕见病的用药保障。例如，血友病凝血因子药品报销比例最高达87%，戈谢病特效药经多重报销后患者自付比例显著降低。这一创新模式为全国罕见病保障提供了重要借鉴。数据显示，山西已登记罕见病患者8350人，涵盖106个病种。未来，山西将进一步完善药物供应、优化医保支付方式、提升基层诊疗能力，推动形成"政医企社"协同共治的保障新格局，助力实现"有药可治、用得起药"的民生目标。

廿五载巨变：一场跨越时空的对话

在【专家视角讨论：中国血友病25年巨变】环节中，在薛峰教授、周峰局长、周璇教授、关涛先生以及来自武田中国的金健健先生与来自泰邦公司的林晨玮先生等嘉宾的对话中，大家共同回顾了中国血友病治疗从"诊断难、用药缺、寿命短"到如今患者"能上学、能工作、能生活"的历史性跨越。非因子药物彻底改变了治疗模式，尤其为合并抑制物患者带来突破；基因治疗的上市更意味着血友病迈入"一次治疗、长期有效"的新阶段。关涛先生特别指出，中国血友病事业的进步，是多方合力奏响的"交响乐"，血友之家在过去二十五年中，在推动政策完善、促进医疗进步、开展患者教育、加强国际交流这四个方面相互促进、相辅相成，与多方携手共同推动了中国血友病防治事业的发展。

致敬星光：颁奖典礼与二十五年的集体功勋

在上午议程的最后，大会举行了庄重而温情的颁奖仪式，以此作为对血友之家成立二十五周年的特别献礼。每一个奖项的背后，都是一段感人至深的故事和一份不可或缺的贡献。这场颁奖，是一次集体的功勋认定，它雄辩地证明：中国血友病事业的进步，是一场波澜壮阔的"团体接力赛"，每一棒都至关重要。

下午的会议，议程转向更为具体和深入的专题领域，聚焦于长期困扰患者的并发症管理、精准诊断与全程护理，展现了从"治疗疾病"到"关怀整个人"的深刻转变。

血管性血友病：从认知不足到规范诊疗

首都医科大学附属北京世纪坛医院华宝来教授在专题报告《血管性血友病的诊疗现状》中指出，血管性血友病（VWD）作为最常见的遗传性出血性疾病，却被称为"最被忽视的常见病"。我国VWD诊断率低，大量轻型患者未被及时诊断。值得欣喜的是，国产人凝血因子Ⅷ/血管性血友病因子复合物完成III期临床试验，成功止血率达到91.2%，与国外同类产品疗效相当。这一突破将极大改善我国VWD患者的治疗现状。

在随后的专家讨论中，余自强教授（苏州大学附属第一医院）、薛峰教授、华宝来教授、刘炜教授（河南省儿童医院）四位专家与代表患者组织的关涛先生一起围绕血管性血友病的诊疗现状与未来方向展开深入讨论。专家指出，VWD因临床表现多样且症状隐匿，大量轻型患者未被及时诊断，需要多学科共同提高认知。余自强教授特别关注女性患者健康，指出月经过多是VWD女性患者最常见的表现之一，需给予针对性治疗。同时，重组VWF产品等新疗法展现出良好前景，基因治疗也在探索中。

患者现状：血友病B群体面临严峻挑战

中国药科大学万楚川博士分享的《血友病B患者现状研究》揭示了这一特定群体的生存状况。该研究覆盖全国30个省份的1763名患者，结果显示：血友病B患者以中青年男性为主，近90%患者在研究期间发生出血事件，55%出现关节功能受损，31%持有残疾证。更令人担忧的是治疗不足问题：约30%患者仅接受按需治疗，在接受预防治疗的患者中，近60%治疗达标率不足10%。万楚川指出："患者年均药品费用占人均可支配收入33.4%，经济负担沉重。超过70%适龄患者就业受疾病影响，70%以上患者学历为初中及以下。"这一研究填补了我国血友病B流行病学数据空白，为政策制定提供了重要依据。

基因检测：血友病精准诊疗与健康生育的"导航图"

郑州大学第一附属医院亢鸿飞教授在《血友病基因检测目前状况及未来前景》专题报告中透露，我国已建立血友病基因诊断、产前诊断、抑制物检测等一站式服务平台。然而，当前检测面临漏检率超50%的挑战，主因是各地技术水平不均。随着无创产前检测（NIPD）技术和第三代测序技术的应用，复杂变异检出率将提升至95%，为精准防控提供技术支撑。

并发症管理：骨科与康复医学的融合创新

关节置换从"禁区"到常规

山东第一医科大学第一附属医院袁振教授公布的数据显示，该院血友病手术量从2022年的72例增至2024年的183例，其中全膝关节置换占比64%。袁振教授指出："血友病性关节炎由反复关节内出血导致，表现为慢性滑膜炎、进行性关节破坏。虽然手术技术日益成熟，但根本出路在于早期规范预防治疗。"

南方医科大学南方医院蒋桂勇教授分享了关节镜技术在血友病性关节炎治疗中的突破。研究表明，关节镜下滑膜切除术能显著降低关节出血频率、减轻疼痛，并有效延缓人工关节置换时间。"在关节病变Ⅰ、Ⅱ级时及时干预效果最佳，可有效阻断‘出血-滑膜炎-关节破坏'的恶性循环。"

康复治疗成为综合关怀核心

中国医学科学院北京协和医院刘淑芬教授在康复专题报告中强调："关节肌肉出血占血友病出血事件的80%以上，科学康复对维持患者功能至关重要。"她团队建立了涵盖机体功能、活动能力和社会参与的多维度评估体系，并针对不同阶段制定精准康复方案。刘淑芬教授提出的"运动是医药"理念引发广泛共鸣。她为患者提供分级运动指导：关节功能良好者可进行游泳、自行车等非接触性运动；已有关节病变者则需制定个体化运动处方。

居家管理：从医院治疗到全程健康管理

山东省血友病诊疗中心程彦教授的《守护"血友"每一刻》报告，系统阐述了血友病居家护理、应急处理与长期健康管理方案。程彦指出，血友病管理正从医院治疗转向"医院+家庭"综合管理模式，患者需掌握自我注射、科学运动、定期随访等核心技能。"建立完整的健康档案，通过均衡营养、适宜运动和心理支持，帮助患者实现高质量生活。"程彦教授强调，在规范管理下，血友病患者完全可以掌控疾病，拥抱正常人生。

在随后的【专家视角：血友病关节并发症治疗】讨论中，这几位专家与关涛先生共同探讨，围绕血友病关节置换、康复治疗和日常管理等关键问题展开深入交流，为患者提供了全方位的治疗新思路。关涛先生从患者角度表示："保护关节，就是保护我们走向社会、实现自我的翅膀。" 这场讨论，是二十五年来中国血友病综合管理能力走向成熟的最有力证明。专家一致认为，通过多学科协作和规范管理，血友病患者完全有望实现功能重建，重获行动自由。

闭幕总结：足迹延伸，迈向新程

在大会的闭幕总结中，关涛先生再次登台，"二十五年前，我们点燃了‘希望'的烛光；今天，我们汇聚成了‘光明'的火炬。"他说道，"这次大会，让我们看到，治疗的工具从未像今天这样丰富，政策的支持从未像今天这样有力，社会各界的关注从未像今天这样温暖。但是，我们的使命远未结束。"他提出了未来的新"足迹"方向：推动前沿疗法在中国的可及与可负担；将成功的诊疗与保障模式下沉到更广阔的基层地区；关注患者及其家庭的心理健康与社会融入；以及，将中国探索的成功经验，更主动地分享给全球，尤其是"一带一路"国家的病友组织。

"初心，是让每一个生命都享有平等的健康和尊严；足迹，是我们为此而采取的每一个行动。下一个二十五年，让我们继续携手，走得更稳，行得更远！"

北京2023年3月28日 /美通社/ -- 3月25日，主题为「焕新迎未来 奋进新复兴」2023WFH-HHC中国血友病交流大会在“天府之国”成都举办。这场涉及中国血友病患者防治和术后康复的患者大会，汇集了多位国内血友病顶级专家、行业学者及各地血友病组织及患者代表共话中国血友病领域前沿成果、共谋可持续发展的血友病诊疗生态路径。大会特别组织了全国血友病患者代表参与大会环节讨论，传递患者的真实诉求，共同呼吁各界关注关爱血友病患者，并向2022年中对血友病患者防治做出杰出贡献的医院、公司及组织进行颁奖。

大会围绕“血液专场”与“骨科专场”两大主题专场展开讨论。25日开幕仪式上，血友之家创始人、北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛先生；全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长李林康先生；中国罕见病联盟血友病学组主任委员、中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任 杨仁池教授共同为大会致辞。

【血液专场】：焕新迎未来-破局新生

中国血友之家会长、北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛先生为“血液专场”大会开幕致辞中特别提到：“无论您是患者、患者家属，还是企业合作伙伴、志愿者、医护工作者，我们都欢迎您帮助我们提升公众对遗传性出血性疾病的认知，让全国各地的患者都能得到所需要的治疗和护理。帮助血友病患者心理上重塑信念、信心，做好疾病家庭管理，让他们的生命也可以绽放耀眼光芒。多年来，血友之家一直在坚持不懈的为中国血友病患者得到更好的治疗及救助努力着，也积极联系着各方机构及企事业组织群策群力。携手共建中国血友病生态联盟，是需要社会各方共同的支持和努力。

全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长李林康先生通过线上连线为大会开幕致辞中表示，国家对罕见病的关注与支持，通过政策普惠、服务优化，提升血友病的防治照护水平，目前A型血友病的诊疗水平和相关医保政策得到很大程度的改善，多数患者出血后造成的疼痛和危及生命的问题已基本得到解决，促进血友病患者皆可享有规范有效的治疗机会，努力改善和实现中国血友病患者“不残”未来的愿景。中国罕见病联盟和中国血友病协作组联合发起血友病中心建设，目的在于促进实现患者属地化管理的同时，保障患者诊疗服务同质化。截止2023年2月20日，已在全国建立57个血友病诊疗中心，通过检测标准的统一化，推动血友病诊断、治疗与康复等多项服务实现同质化管理，为血友病患者搭建规范、有效、可及的分级诊疗平台。

中国罕见病联盟血友病学组主任委员、中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任 杨仁池教授也在大会致辞中表示血友病诊疗的发展，离不开政府的支持，政府是血友病预防治疗的基石。并对未来血友病的诊治做出乐观的预想，认为在不远的将来血友病将不再是不治之症，每一位血友病患者都能过上正常的生活。

活动当天，来自武田制药、罗氏制药等爱心企业代表分别对未来提出了美好愿景：“2023年将进一步提高全国的血友病诊疗水平，提升血友病患者的生存质量，同时促进全国血友病诊疗体系逐渐成熟，造福更多的血友病患者。”

【血液专场亮点回顾】焕新迎未来-破局新生：大会开幕后，全国顶级专家、学者、公益组织以及企业合作伙伴智聚前沿，就血友病中心建设、血友病基因治疗进展、预防治疗对血友病儿童的重要性、血友病儿童治疗的未来、血友之家APP与医生临床的结合、中国血友病B患者现状研究的发布、以血友病治疗新的方法等话题，共议中国友血友病诊疗未来与方向。

中国罕见病联盟血友病学组主任委员、中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任 杨仁池教授就“血友病中心建设”展开解说：详细展示了国内血友病诊治体系的发展和HTCCNC建立的发展历程、组织结构。中国血友病中心分为血友病治疗中心、血友病诊疗中心和血友病综合管理中心，为血友病患者提供五大方面综合关爱，提供日常治疗和疾病教育。在国家倡导血友病三级防治体系的建立的大背景下，血友病诊疗区域协作网将逐步完善。截止至2022年9月统计，血友病中心235家，登记例数44830例，目前，中国血友病中心数量仍然较少，且水平参差不齐，仍有较多中心院内未开展抑制物和VWF相关检验，这也是后续我们加强和努力的方向。中国血友病防治的远期目标是属地化管理，同质化诊疗，高水平、规范化、跨领域协作，建立符合中国国情的血友病中心。

中国血友病基因治疗未来可期，中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心 张磊教授详细介绍了基因治疗的发展史，基因治疗将是未来临床治疗重要方法。目前国际基因治疗领域进入快速发展阶段，已成为生命医学热点和重点研究领域，中国在基因治疗领域的基础和临床研究不断取得飞跃，已经能与国际上的一些血友病基因治疗水平相媲美，也得到了国际同行的认可。目前我国血友病基因治疗有几项产品已经通过了中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的获批进行临床试验。未来，随着多个临床试验在中国开展，血友病基因治疗产品在中国的获批指日可待。

首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授通过线上连线方式向大家介绍了“预防治疗对血友病儿童的重要性”，在血友病治疗突飞猛进的“新时代”，预防治疗不再仅是为了防止出血。建议尽早、充足、长期的预防治疗。与延迟预防治疗相比，早期开始预防治疗可在整个儿童期持续预防关节损伤。早期预防治疗可降低在幼儿中发生率最高的颅内出血风险。预防治疗是目前普及于血友病患儿，特别是中度、重度患病群体当中的针对性治疗。主要目的是为了防止出血而定期给予的规律性替代治疗，也就是定期输注凝血因子制剂来达到维持凝血因子含量在一个相对安全的水平，进而预防或减少出血的次数。所以提倡血友病患者加强预防性治疗，可以很好的降低血友病致畸致残率，并预防严重的出血情况，提高患者的生活质量。

电子科技大学医学院附属妇女儿童医院•成都市妇女儿童中心医院 周敏教授详细讲解了血友病治疗的发展历程、儿童血友病的预防治疗、儿童血友病治疗的新选择。随着血友病治疗理念的变化，治疗需求也在不断升级。血友病治疗的最终目标是零出血、零关节损伤，可治愈。儿童血友病治疗的未来选择是预防治疗、非因子制剂、基因治疗，通过个体化预防治疗方案使血友病的管理从“治病救命”转换为“慢病管理模式”，使患儿可以和正常孩子一样跑闹、生活。

大会上，中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心 黄元楷教授进行了中国血友病B患者现状研究汇报，目前的研究现状是有一定数量关于血友病患者的研究，但较为缺乏专门针对血友病B患者的研究，多数研究将HA、HB合并分析并且以HA患者居多；研究患者样本数少，多为某一地区或某医院的的患者研究。研究内容主要从疾病表现、治疗现状、经济负担、生命质量四个方面展开。这项研究将展示患者临床特征，提升公众对血友病认知；通过探究治疗模式，明确未被满足的治疗需求以及存在的障碍，为患者治疗选择提供一定参考；通过探讨患者经济压力，为相关政策制定提供数据参考，指引社会组织机构为血友病B患者提供精准帮助；还将展示血友病对患者生命质量的影响，引发社会对HB患者群体的广泛关注，推动改善患者生活质量。

首都医科大学附属北京世纪坛医院 华宝来教授详细讲解了血友之家APP医生端的使用。由血友之家开发的这款APP是日常血友病管理的重要工具，对患者和临床医生都意义重大， 通过血友之家APP的大数据分析，可以很精准的将血友病患病类型、年龄分布、患病程度、抗体情况、患病致残、治疗与出血情况、药品消耗情况等数据，通过数字和图表的形式呈现出来。让临床医生能清晰了解当前血友病患者的细节情况，为医生确认临床治疗方案提供参考依据，对医生的临床工作进行辅助和支持，共同守护中国血友健康。

大咖聚首，共话中国血友病未来发展，现场，关涛先生作为患者代表与中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心杨仁池教授、中国医学科学院北京协和医院血液科主任医师赵永强教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院王学锋教授、中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心张磊教授、成都市妇女儿童中心医院周敏教授、罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁李滨博士及上海天泽云泰生物医药有限公司非临床及转化研究高级总监朱晰博士等国内多位学术专家及企业代表围绕“创新拥有未来，改变成就奇迹”进行多维度、多视角的现场交流。在过去几十年间，我国的血友病取得了长足的进步；未来，我们在血友病的医保政策、因子制剂的先进性等方面可能出现新的发展机遇。血友病的临床诊断与实验诊断的不同，理念已发生了根本性的转变。既往是按需治疗，现在采用重组人凝血因子可以进行预防治疗。讨论中多次提到，国内血友病的基因治疗也已纳入临床的研究范围，在不久的将来，将会出现以基因治疗为主的新型治疗方法，它与凝血因子输注具有显著差别，通过植入正常基因，可以从根本上解决体内凝血因子不足的问题，使患者的凝血因子等达到正常水平，从而实现疾病治愈。随着血友病患者的治疗方式的不断改变，血友病诊疗逐渐可以量体裁衣，实现个体化治疗。

会上，关涛先生代表中国的血友病患者在焕新新生力量颁奖仪式上向上海交通大学医学院附属瑞金医院、日健中外制药有限公司、上海罗氏制药有限公司、神州细胞工程有限公司、诺和诺德志愿者协会颁发相关奖项。感谢他们多年以来为血友病诊疗事业所做的努力。让中国血友病患者用得起有质量有疗效的药，让我们有更多的“底气”，去建立中国患者的复兴之路。鼓励更多的社会公众及团队一起用行动唤起生命的希望，用微笑传递温暖。

【骨科专场】：奋进新复兴-涅槃重生

中国血友之家会长、北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛先生为“骨科专场”大会开幕致辞中特别提到：我们血友病患者，因凝血功能障碍，摔跤、滑倒、轻微擦伤，甚至走路时的不小心碰撞，都可能让我们血流不止。为了减少出血，他们从小就被要求不能进行剧烈的运动，且要处处小心。但是，随着年龄的增长，关节部位出血次数增加，膝关节和髋关节都出现了不同程度的关节疼痛、畸形，日常工作和生活也会受到严重影响。因此我们特地组织开展本次“骨科大会”，主要围绕血友病性骨关节病的发病机制、非手术治疗、围术期凝血因子替代治疗及抑制物的处理、人工关节置换术、关节融合术、假瘤的外科治疗及围手术期康复等方面进行探讨与分享，希望通过分享，希望让大家看到，现在血友病相关骨科手术的的医疗水平和优质、安全的医疗服务。同时在未来，也将不断探索和创新，在多学科联合会诊的基础上，进一步提升医疗服务水平和医学技术，为更多需要帮助的患者带来更多福音。

国家卫生健康委能力建设与继续教育中心淋巴瘤专科建设项目专家组组长、哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授在致辞中表示，此前由于医保覆盖率和药物的可及性问题，导致多数血友病患者都有一定程度的残疾。近十年来，我国高度重视罕见病诊疗及管理，如医保目录动态调整、地方罕见病用药保障机制新探索、公益慈善力量参与罕见病多层次保障等，加快探索破解罕见病防治难题的“中国模式”，呼吁国内实现血友病免费治疗，让每一位血友病患者都能获得同质化治疗。

四川大学华西医院裴福兴教授在“骨科专场”大会开幕致辞中特别强调：血友病患者最重要的就是生活的自理能力，一定需要掌握，并表示关节的出血并不是最关键的，而是肌肉的出血，因为肌肉的出血是随时都在发生，患者出现肌肉出血会导致肌肉纤维化，是影响血友病患者日常工作生活最重要的原因。目前在关节置换已经基本成为常规手术，减少手术的创伤应激、降低手术的并发症，使患者获得加速康复进程的效果，同时又减少医疗费用。骨科医师和骨科患者、护士、麻醉师、康复师及营养师，所有医护工作者和患者家属需共同努力及深入研究，解决好影响血友病骨科康复的难点、关键点问题，才能使血友病骨科康复正规有序的发展，从而达到加速患者快速康复的目标。加速患者快速康复已经在全球开展二十余年，在国内已经发展十五年，近些年国家卫健委3次发文指导骨科快速康复试点工作，在全国453家医院实施，减少了大多数的并发症，治疗效果显著提升，希望加速康复外科未来能为血友病患者带来更多益处”。

【骨科专场亮点回顾】奋进新复兴-涅槃重生：血友病患者如果缺乏凝血因子预防治疗，易过早出现关节损害，导致关节疼痛、畸形、活动受限，即医学上说的关节炎。医学在发展，手术技术在进步，在充足的凝血因子替代治疗保护下，联合医院血液科、骨科、手术室、麻醉科等多科室精准地进行术前规划，制定严谨、全面、细致的手术方案及围手术期严密的出凝血监控，对“玻璃人”动刀是安全的。术后，在个体化康复方案指导下，让血友们实现“脚踏实地走路的感觉”不再是梦。

四川大学华西医院 黄强教授

围手术期规范化管理是手术成功的关键，规范的围手术期管理可为手术患者创造良好的心理和身体准备，使患者顺利通过手术，并在术后尽早康复，减少或避免术后并发症。骨科手术患者疼痛评分高，多为中重度疼痛，且在术前、术中和术后均可发生。这就要求将规范化的围手术期疼痛管理贯穿于整个治疗过程，解决患者对疼痛的疑虑，减轻疼痛对患者造成的伤害，以达到最佳医疗效果。所以术前评估尤为重要，分为心理评估与处理；营养评估与处理；肌力、关节活动度评估与康复；心肺功能评估；潜在感染灶评估；凝血因子水平与抑制物水平监测；同期双关节置换术的评估。认真执行国内相关指南、标准和专家共识，合理化多模式镇痛，规范化抗凝、抗感染治疗；、手术操作精准、创伤最小和效果最佳。骨科医师更完美的手术可以大大减轻患者痛苦，取得更佳的综合效益。

深圳市第三人民医院 姜文学教授

通过具体病例，详细讲解了血友病肘关节置换术、血友病全肘关节置换术、血友病踝关节置换等方面内容，血友病患者的关节置换相比普通人的关节置换，其难度明显增加。对血友病患者来说，很多患者在术前合并关节的功能障碍（如无法伸直或弯曲），活动度非常小，其主要原因在于关节破坏和关节周围的肌肉挛缩。针对这部分患者，术中操作和术后改善都非常困难，根据目前手术治疗效果指出血友病肘关节置换近期疗效满意，远期疗效有待进一步观察；手术难度较大，尤其肘前部软组织松解和肱三头肌肌腱固定及骨结构的处理等，手术技术非常关键，特别强调了规范的术后康复才能获得满意的活动度。手术时机把握很重要，早做肯定比晚做好！成功及时的手术治疗，可以使患者生活方式完全改变。

浙江中医药大学附属第一医院 童培建教授

《血友病性骨关节病髋膝关节置换围手术期管理指南》发布，进一步规范了血友病性骨关节病髋膝关节置换围手术期的管理，为相关临床工作提供了参考。血友病性骨关节病（ HA ）是血友病最常见的并发症之一。终末期血友病性骨关节病患者在合理的凝血因子替代治疗下，可以相对安全地接受髋膝关节置换手术。围手术期凝血因子替代剂量、持续时间、手术适应证的掌握，手术规划，围术期功能训练与康复等直接影响手术的安全性与临床效果。血友病性骨关节病髋膝关节置换术应进行规范的围手术期管理：术前应对患者进行全面评估，做好凝血因子和抑制物管理及手术规划；术中做好止血及镇痛管理；术后进行贫血、出血、血栓及感染的预防及康复训练；出院后随访并继续凝血因子管理，同时进行康复训练。

深圳市第二人民医院 蔡力生教授

FⅧ药物代谢动力学（FⅧ PK）是研究外源性FⅧ的活性在人体中变化规律的一门学科。FⅧ PK的用途是指导预防性治疗、按需治疗、围手术期FⅧ的使用、评估诱导免疫耐受的疗效、指导日常运动的强度。PK指导血友病A围手术期FⅧ的应用具有三方面优势：合理用药，避免患者出血过多，同时减少副作用；可选择性价比最佳的方案，节约医疗资源；操作简便，适用于各级血友病中心。过去，无论是按需治疗，还是预防治疗，都是基于患者体重给予固定剂量的治疗。近年来，国内外学者发现，血友病A患者对FⅧ产品的PK特点不同，需制定更合适的个体化治疗方案，让患者获益。未来，相信有更多的患者有机会享有个体化治疗，在满足治疗需求同时，节省医疗经费，减轻疾病负担。

华北理工大学附属医院 闫振宇教授

随着血友病治疗的改善，患者预期寿命增加，老龄化为血友病患者管理带来更多挑战，老年血友患者同样面临与普通人群相同的年龄相关合并症。目前我国缺乏老年血友病患者数据，针对老龄化血友病人群的研究和登记将具有很高的价值，可以支持关于患者临床负担的证据基础，并制定理想的管理策略。血友病管理的进步使患者预期寿命接近普通人群。但随之而来是与年龄相关的合并症。这种与衰老相关的临床合并症可能需要复杂的治疗途径和跨专业协调。老年血友病患者合并症的管理，离不开由血液科、外科、护理科、老年医生等组成的多学科团队的指导，由于老年血友病患者的特殊疾病属性及年龄特征，在管理合并症时，需综合考量患者当前的凝血因子水平及相关合并症的风险程度，选择合适的治疗方案及管理措施，并判断是否需要在适当的时刻进行抗凝或抗栓治疗。老年血友病患者常见的合并症主要包括心血管疾病、关节病及骨病、肝病、肾病、糖尿病、癌症等，无论何种合并症的管理，均需多学科团队进行协调、指导，且需在充足的凝血因子水平下，接受相应治疗。

北京协和医院 陈丽霞教授

我国血友病患者关节畸形、残疾发生率非常高，且畸形度和残疾度也非常严重，究其原因主要是诊断和治疗的延误、预防措施的低利用率、传统上不提倡参加任何体育运动、血友病康复理念普及率低等，加强全面功能评估、精准康复治疗、有效日常管理是改善血友病病情发展的有效手段，其中，血友病患者的康复教育与管理至关重要，应反复强调并贯穿患者的日常生活中。基于全面系统的评估结果，制订有效康复治疗手段。血友病患者及家属还需掌握一些基本的知识和技能，包括简单的治疗性锻炼，如肌力训练、牵伸训练、关节松动术等。围手术期康复治疗要由经验丰富的康复团队（康复医师、PT、OT）术前介入，必要时应进行预康复。研究表明，凝血因子预防治疗以及合理的锻炼均能有效预防或延缓HA 的发生，建议每一位血友病患者均到血友病诊疗中心接受系统评估，进行由血友病多学科团队所推荐的、合理的药物和运动治疗。

河南科技大学第一附属医院 姚国良教授

血友病性假瘤,又称血友病性血囊肿,它是一种罕见的血友病并发症,发病率约为1%至2%。其实质是关节外骨或软组织反复出血,导致腔隙内出血,血肿持续扩大,引起邻近骨与肌组织受压破坏。医生需根据血友病性假瘤患者的临床表现、凝血功能及凝血因子活性检验、影像学和病理学表现明确诊断。血友病性假瘤的治疗取决于假瘤的位置、大小、生长速度以及对周围组织的影响等,还涉及患者的全身情况、手术费用及术后的预期理想等问题。因此每个病例在决定治疗前都需要具体分析，可选的治疗有因子替代和监控、抽吸和手术切除等。

四川大学华西医院 廖刃教授

精确到位的麻醉手术计划，结合手术区域创面渗血、出血等情况进行综合判断分析患者体内凝血功能状态，随时进行Ⅷ因子、凝血酶原复合物或血浆的补充，并制订大出血、过敏性休克等各种问题的预案将有助于更好的实现手术安全及成功率。血友病患者86%存在疼痛，膝关节疼痛最常见。3个月内的急性疼痛，如关节出血、手术后疼痛，常为关节或肌肉急性出血及创伤的征象。持续3个月以上的慢性疼痛及头痛、胃痛、腹痛等。对于疼痛的管理，避免应用干扰凝血的镇痛药物，如乙酰水杨酸（阿司匹林），防止急性疼痛转为慢性疼痛。因疼痛导致焦虑、失眠、社会功能损害、药物滥用等。要及时进行心理教育、冥想、认知行为疗法等干预方式，同时康复锻炼、经皮神经电刺激、热疗、超声波治疗、按摩等，也是比较有效的物理治疗方式。

郑州大学第二附属医院 崔永刚教授

围手术期是围绕手术的一个全过程，从病人决定接受手术治疗开始直至基本康复 。包含手术前、手术中及手术后的一段时间，具体是指从确定手术治疗时起，直到与这次手术有关的治疗基本结束为止，时间约在术前5-7天至术后7-12天。术前通过实验室检查，包括血常规、凝血因子分析、循环抗体检测等，血液科医生制定出详尽的凝血因子补充方案，并根据术后和关节功能锻炼时出现的关节内出血调整凝血因子的补充量。早期的康复治疗应在术后24小时或拔除引流管后开始。康复训练开始前对患者再次进行功能评定内容包括神经功能、伤口、关节肿胀、疼痛、肌力、关节活动范围、转移能力、步态、ADL等。基于上述功能评估结果，康复团队应制定详细精准的训练步骤和计划，以确保术手患者最大获益。

现场，关涛先生作为患者代表与四川大学华西医院裴福兴教授、浙江中医药大学附属第一医院童培建教授、深圳市第三人民医院姜文学教授、成都市第三人民医院陈蓉教授、成都大学附属医院绕进教授等国内多位学术专家就“血友病手术术前、术中、术后的准备及突发情况处理”进行了多维度沙龙交流。台上嘉宾就现场观众提出的血友病患者如何增加骨质的问题、血友病患儿3-4岁中双踝关节积液应维持在什么水平，且是否需要康复治疗，针对血友病代表询问是否需要做关节置换手术以及需要做什么准备等问题进行回答。血友病患者的凝血功能存在异常，平常的牙龈出血就可能造成血流不止，甚至危及生命；重症患者即使没有外伤，也可能在关节、肌肉、消化道等部位发生“自发性”出血。为血友病患者做手术风险极高，极易出血不止、大出血而危及生命安全，所以为血友病患者进行外科手术，向来是“医学禁区”。 由于不同血友病患者严重程度相差甚远，需要在血液科专科医生的指导下进行替代治疗。特别在手术之前，需要外科医师和血液科专科医师联合为血友病患者提供个体化治疗方案，为患者的手术顺利进行保驾护航。

本次大会还特别推出主题为“圆梦新时代”的医患康复访谈，特邀漳州市医院朝阳分院黄智铭教授与患者代表林坤鹏先生一同登台，通过面对面交流进一步增强了医患之间对血友病预防治疗和按需治疗重要性的认知，对患者规范治疗的开展起到了积极的作用，使血友病患者及其家庭成员能够掌握更多的血友病护理知识。此次医患交流会旨在助力血友病患者及家庭成员全面了解认知血友病及树立正确的治疗理念并获取最前沿的医疗信息，少走弯路，帮助广大患者重拾信心与希望。

在大会即将结束之际，中国血友之家会长、北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛先生为大会总结，关涛先生表示：“我们本次大会汇集了最新的血友病治疗信息、最专业的医护团队、最真实的患者心声。我们希望每一位血友病患者以及家属都能牢记，血友病并非不治之症，在可预见的将来，我坚信血友病也能像普通疾病一样被对待，每一位血友病患儿都能实现自由奔跑，像健康孩子一样拥有美好的生活，我觉得这一天离我们越来越近了。”

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