中国上海和美国达勒姆2022年1月17日 /美通社/ -- 科济药业（股票代码：2171.HK），一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司，今日公告，委任Richard John Daly（“Daly先生”）为其旗下美国公司CARsgen Therapeutics Corporation总裁，向科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士汇报。

Daly先生将领导科济药业美国团队处理科济药业除中国以外地区的国际商业活动，包括临床开发、制造运营、业务发展、商业化、投资者关系及公共关系。Daly先生也将对科济药业的总体战略增长和业务计划作出贡献。Daly先生将常驻美国北卡罗来纳州。

Daly先生在制药领域深耕约30年，拥有丰富的跨国公司和生物技术公司的领导经验。在加入科济药业前，Daly先生曾在多家纳斯达克上市公司如Beyond Spring, Inc.、Neuralstem, Inc.等担任首席运营官、首席执行官、总裁和董事长等重要职务，以及在阿斯利康美国子公司糖尿病事业部担任总裁；并在武田制药北美公司、TAP制药公司等知名企业担任高阶领导职位。Daly先生目前是Catalyst Pharmaceuticals（纳斯达克上市，股票代码：CPRX）和Opiant Pharmaceuticals（纳斯达克上市，股票代码：OPNT）的董事会成员。

Daly先生拥有美国西北大学凯洛格管理学院的MBA学位，以及圣母大学的理学学士学位。

科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士表示：

“代表董事会热烈欢迎Daly先生加入科济药业！Daly先生已在医药行业深耕数十载，在市场营销、业务发展和运营管理方面都颇有建树，是担任科济美国公司领导者的上佳人选。在科济药业高速发展之际，我们幸得Daly先生共襄盛举，助力科济药业在全球市场开疆拓土。我坚信Daly先生的加入将进一步加快我们的国际化进程，包括临床开发、CMC运营、业务发展等。Daly先生将同科济药业团队一起，为全球癌症患者开发创新和差异化的细胞疗法，为实现‘科创济世’的愿景不懈努力。”

CARsgen Therapeutics Corporation总裁Daly先生表示：

“科济药业独特的科学、临床和生产制造平台让人深受震撼，并有潜力为癌症患者提供更好的治疗方法。能在这个关键的时刻加入科济药业，我感到不胜荣幸，期待与我们优秀的团队通力合作，继续夯实这个平台，实现科济药业的使命，为患者提供更先进的疗法，更重要的是，使癌症可治愈。”

过去一年，科济药业持续增强管理团队的力量，一批具有国际化背景的资深专业人士先后加入公司并担任高级管理人员。相信在这群经验丰富的学术专家和行业资深人士的带领之下，科济药业的国际化进程将大大加快。

关于科济药业

科济药业（股票代码：2171.HK）是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。我们建立了一个综合细胞治疗平台，其内部能力涵盖从靶点发现、抗体开发、临床试验到商业规模生产。我们通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决CAR-T细胞疗法的重大挑战，比如提高安全性，提高治疗实体瘤的疗效和降低治疗成本。我们的使命是成为能为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞疗法，并使癌症可治愈的全球生物制药领导者。

联系我们

更多信息，请访问网站：https://www.carsgen.com/

截至公告日，CT041为全球唯一靶向CLDN18.2的、且已获得美国食品药品监督管理局、中国国家药监局和加拿大卫生部IND批准、并正在进行临床试验研究的CAR-T细胞免疫治疗方法。

科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士表示：“CT041在加拿大临床试验的获批，以及我们刚刚获得的全球首个实体瘤CAR-T的PRIME资格，都充分证明了监管机构对CT041的认可，是实体瘤CAR-T发展的重要里程碑，我们期待CT041早日造福全球患者。”

关于CT041

CT041是一种潜在全球同类首创的、靶向CLDN18.2的自体CAR-T细胞候选产品，用于治疗CLDN18.2阳性实体瘤，主要治疗胃癌/胃食管结合部癌及胰腺癌。CT041在正在进行的临床试验中表现出有前景的疗效及良好的安全性，有可能在未来成为胃癌和胰腺癌的骨干疗法，并惠及全球大量患者群体。

除了在中国的研究者发起的试验外，科济药业还在中国启动了一项针对晚期胃癌/胃食管结合部癌和胰腺癌的Ib/II期临床试验，以及在北美启动了一项针对晚期胃癌或胰腺癌的1b期临床试验。

CT041在2021年ESMO大会公布的研究者发起试验的最新数据表明，在既往接受至少2线治疗失败、接受II期推荐剂量(RP2D) 2.5×10⁸ CT041细胞治疗的18例胃癌患者中，客观缓解率达61.1%。历史数据表明，至少2线治疗失败的胃癌患者，化疗药物的客观缓解率约为4%~8%，抗PD-1单抗的有效率约为11%。因此，相比于胃癌末线患者的其他治疗药物，CT041在客观缓解率上已经取得显著提升。

CT041于2020年获得美国FDA授予“孤儿药”认定，用于治疗胃癌/胃食管结合部癌，于2021年获得EMA先后授予“孤儿药产品”认定和优先药品（PRIME）资格，用于治疗胃癌。科济药业已向中国国家药品监督管理局申请启动关键II期临床试验所需的监管批准，亦拟于2022年在北美启动关键II期临床试验。

关于科济药业

科济药业（股票代码：2171.HK）是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。我们建立了一个综合细胞治疗平台，其内部能力涵盖从靶点发现、抗体开发、临床试验到商业规模生产。我们通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决CAR-T细胞疗法的重大挑战，比如提高安全性，提高治疗实体瘤的疗效和降低治疗成本。我们的使命是成为能为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞疗法，并使癌症可治愈的全球生物制药领导者。

科济自主研发的CT041为全球唯一获得IND许可的靶向CLDN18.2的CAR-T细胞，目前在中国和美国进行临床试验。该品种在2020年获得美国FDA授予的孤儿药产品资格认定，用于治疗胃癌/食管胃结合部腺癌，并于2021年获得欧洲EMA授予“孤儿药产品”认定，用于治疗胃癌。

实体瘤CAR-T首次亮相ESMO  晚期胃癌临床治疗数据亮眼

本次亮相2021 ESMO口头报告的研究是一项正在中国开展的、多中心、开放标签的I期研究者发起的临床试验，以CT041治疗CLDN18.2表达阳性（≥+，≥10%）的晚期消化系统肿瘤患者。临床试验分为剂量递增阶段和剂量扩展阶段，主要目的是观察CT041的安全性和耐受性，次要目的是观察疗效和药代动力学。

截至2021年4月8日，37例CLDN18.2表达阳性的晚期消化系统肿瘤患者接受CT041输注并完成至少12周的评估，包括28例胃癌/胃食管结合部癌、5例胰腺癌和4例其他类型的实体瘤，细胞输注剂量分别为2.5×10⁸，3.75×10⁸和5×10⁸ CAR-T细胞。约84%的患者既往接受过至少2线治疗，中位转移器官数量为3个。28名胃癌/胃食管结合部癌患者中，67.9%的患者有腹膜转移，42.9%既往接受过抗PD-1/PD-L1单抗药物治疗，35.7%既往接受过TKI药物治疗。

从具体临床数据来看，CT041总体耐受性良好，未发生治疗相关死亡或免疫细胞治疗相关神经系统毒性综合征（ICANS）。约95%的患者发生细胞因子释放综合征(CRS)，均为1级或2级。

疗效方面，在36例具有肿瘤靶病灶的患者中，31例患者观察到不同程度的目标病灶缩小，总客观缓解率（ORR）为48.6%，疾病控制率（DCR）为73.0%。

在既往接受至少2线治疗失败、接受II期推荐剂量(RP2D) 2.5×10⁸ CAR-T细胞治疗的18例胃癌/胃食管结合部癌患者中，8例（44%）患者既往接受过抗PD-(L)1单抗治疗。中位随访时间为输注后7.6个月，ORR为61.1%，DCR为83.3%，中位PFS和中位OS分别为5.6个月和9.5个月。

在28例胃癌/胃食管结合部癌患者中，亚组分析显示了ORR在CLDN18.2表达水平和既往抗PD-(L)1单抗治疗等不同基线特征情况下均可维持在50%或以上。

历史数据表明，胃癌至少2线治疗失败的患者，化疗药物的有效率约为4%~8%，抗PD-1单抗的有效率约为11%。因此，相比于胃癌末线患者的其他治疗药物，CT041在客观缓解率上已经取得显著提升。由于本期试验中已有较多患者曾经接受过抗PD-(L)1单抗治疗，本期疗效数据，表明CT041有可能成为晚期胃癌患者新的治疗手段。

此临床试验的更多数据后续会在学术期刊或学术会议中进行披露。

群雄逐鹿实体瘤CAR-T疗法  科济药业全球化研发领先

截至目前，全球获批上市的CAR-T 产品的适应症均为血液肿瘤，治疗效果十分显著。

根据 Nature Reviews Drug Discovery 发布的文章，全球约90%的癌症病例是实体肿瘤，未满足的临床需求仍十分巨大。作为最有希望治愈癌症的疗法之一，CAR-T细胞疗法在实体瘤领域的研发重要性不言而喻，然而不能忽视的是目前国内外CAR-T研发主要集中在血液瘤领域，真正在实体瘤领域勇于探索并且一直坚持的CAR-T治疗公司屈指可数。

究其缘由，主要是因为实体瘤CAR-T细胞疗法的发展面临着诸多挑战，比如实体瘤恶性的肿瘤微环境，肿瘤抗原的异质性和逃逸机制仍有待解决。其中最困难的挑战是理想靶抗原的选择，实体瘤具有显著的抗原异质性、可转移性，导致较难找到类似于CD19这样特异性表达的血液瘤标志物，因此寻找有效靶点成为CAR-T治疗实体瘤的关键突破点。

科济药业是全球第一个成功识别、验证和报告CLDN18.2和GPC3可作为 CAR-T治疗靶点的公司，初步临床数据显示公司相关CAR-T候选产品均有望实现实体瘤治疗的突破。

其中，CLDN18.2表达具有高度特异性，临床研究数据确证了CLDN18.2治疗胃癌、胰腺癌等实体瘤的巨大潜力，全球范围内CLDN18.2靶向药物研发迎来热潮，形成单抗、双抗、ADC及CAR-T药物的全面布局。目前，科济药业已布局该靶点CAR-T疗法和单抗产品，先发优势明显，特别是CAR-T候选产品研发进展领先全球，是唯一获得IND临床实验许可的品种。

我国是胃癌的高发国家，大多数患者确诊时已属晚期，并有年轻化的趋势。根据国泰君安研报，晚期胃癌药物治疗方式主要为化疗和 HER2 靶向疗法，但是HER2 在胃癌阳性比例仅为7~20%（中国胃癌患者 HER2阳性率12~13%），覆盖患者不够广泛。虽然一直以来胃癌领域有多个靶点在研，但是近年来药物治疗的突破也还是主要集中在 PD-1 类药物及HER2 靶点药物，胃癌急需出现新靶点的突破，来延长现有的治疗瓶颈。

科济药业已向中国国家药监局递交了启动 CT041 关键 II 期临床试验的申请，预计公司将在 2022 年启动美国的关键II期临床研究。

目前科济药业已拥有11款候选产品，均为自主研发且拥有全球权益，涵盖常规型、新一代CAR-T 技术及同种异体疗法，布局全面且富有前瞻性。科济药业已在中国、美国和加拿大获得7项CAR-T疗法的IND许可，在中国所有CAR-T公司中排名第一。

根据Nature Biotechnology文章数据，截至2019年底，按照CAR-T 专利总数统计，全球排名前20家机构及公司中，科济药业是唯一一家上榜的亚洲公司。据科济药业2021年中期业绩报告披露，截至2021年8月15日，科济药业在超过19个国家或地区（包括中国、美国、欧洲及日本）拥有52项授权专利及231项专利申请。

在现有产品管线基础之上，科济将围绕“实体瘤疗效、安全性、患者可及性、靶点可用性”四大研发战略方向，持续开发创新专有技术 (CycloCAR, THANK-uCAR等)，以解决CAR-T疗法领域的主要挑战。未来，这些技术平台也将为临床阶段持续提供更多自主研发候选产品。

北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任、Ⅰ期临床病区主任、北京市肿瘤防治研究所副所长沈琳教授表示：胃癌是全球范围高发的肿瘤，特别是在亚洲，中国的胃癌患者约占到全球胃癌患者数量的50%，而胃癌总体的药物研究和治疗手段与其他的实体瘤相比，是相对滞后的，如何改变现有胃癌治疗的困境，一直是大家非常期待的。

这次在ESMO报道的研究结果显示，在晚期胃癌治疗中，CT041具有显著的疗效和良好的安全性，我们期待它能够造福更多的癌症患者。

科济药业创始人、董事会主席、CEO、CSO李宗海博士表示，感谢北京大学肿瘤医院齐长松博士代表研究者团队在ESMO大会上与业界分享CT041的临床研究数据，感谢所有研究者为本项目的倾力付出。这样具有开创性的工作没有研究者的倾力付出是不可能有这样的成果的。当然，为全球胃癌等肿瘤患者提供更好的治疗手段是我们所有人的愿望，也值得我们为之奋斗。

关于CT041

CT041是科济药业自主开发的一种潜在全球同类首创的、靶向CLDN18.2自体CAR-T候选产品，用于治疗CLDN18.2阳性实体瘤如胃癌/胃食管结合部癌及胰腺癌。科济药业在全球率先成功识别、验证并报告CLDN18.2可作为实体瘤CAR-T的合理治疗靶点。除了在中国的研究者发起的试验外，科济药业还在中国启动了针对晚期（不可切除或转移性）胃癌/胃食管结合部癌和胰腺癌的Ib/II期临床试验，在美国启动了针对晚期（不可切除或转移性）胃癌或胰腺癌的Ib期临床试验。

关于科济药业

科济药业（股票代码：2171.HK）是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。我们建立了一个综合细胞治疗平台，其内部能力涵盖从靶点发现、抗体开发、临床试验到商业规模生产。我们通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决CAR-T细胞疗法的重大挑战，比如提高安全性，提高治疗实体瘤的疗效和降低治疗成本。我们的使命是成为能为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞疗法并使癌症可治愈的全球生物制药领导者。

科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士表示：“这是科济药业继2021年6月18日在香港交易所成功上市后的第一个中期业绩报告。2021年上半年，科济药业在全社会各方的鼎力支持下，在产品管线推进、技术开发、对外合作、生产设施建设等方面取得多项重要进展。科济将一如既往地努力在全球范围内推进临床候选产品，持续开发自主创新技术，为全球癌症患者带来更多创新和差异化的细胞疗法，也为广大投资者和社会创造更多价值。”

作为CAR-T细胞疗法领域的主要参与者，科济药业自主开发了11款差异化候选产品，并拥有全球权益。

其中CT053作为升级版靶向B细胞成熟抗原（“BCMA”）的全人抗CAR-T产品，正在中国进行关键II期临床试验；2021年7月，CT053美国关键II期临床试验入组第一例患者。公司计划于2022年上半年就CT053向中国国家药监局（NMPA）提交新药上市申请（NDA），并计划在2023年上半年向美国FDA提交生物制品上市申请（BLA）。根据科济药业公开资料显示，在中国进行的研究者发起的试验、以及中国和北美进行的注册临床试验中，显示出令人鼓舞的疗效和安全性。

另一款CT041 为全球唯一靶向CLDN18.2的且已获得美国FDA和国家药监局的IND批准并正在进行临床试验研究的CAR-T候选产品，用于治疗胃癌和胰腺癌等实体瘤，已获得FDA及EMA孤儿药产品认定。有望实现CAR-T疗法在实体瘤治疗领域的突破。科济药业将于9月19日ESMO大会上对CT041 中国研究者发起试验（IIT）数据进展进行口头报告。此外，2021年上半年，科济药业已在中国向NMPA提交关键II期研究的咨询申请，并计划于2021年下半年启动关键II期临床试验，2022年下半年就先前至少接受两线系统治疗失败的胃癌患者的治疗提交NDA。在美国，公司计划于2022年对胃癌/ 食管胃结合部癌或胰腺癌患者进行关键的II期试验，2023年向美国FDA提交BLA。CT041已获得美国FDA授予“孤儿药”认定，用于治疗胃癌/胃食管结合部癌，并获得EMA授予“孤儿药产品”认定，用于治疗胃癌。

根据科济药业控股有限公司（下称“科济药业”）2021年中期业绩报告显示，科济药业旗下公司CAFA therapeutics与韩国HK inno.N（KOSDAQ: 195940）公司就人源化CD19 CAR-T（CT032）和全人抗BCMA CAR-T（CT053）两款细胞疗法产品进行开发和商业化达成许可及协议。根据协议条款，科济药业有权获得的预付款和额外的里程碑付款总计达5000万美元，科济药业还将有资格获得基于合作约定产品在韩国未来净销售额至多两位数百分比的特许权使用费。

此次对外授权合作是海外市场对科济药业CAR-T产品的肯定，也为公司未来在全球范围内展开更多产品和技术合作打开了良好开端。

目前公司拥有11款候选产品，均为自主研发且拥有全球权益，涵盖常规型、新一代CAR-T技术及同种异体疗法，布局全面且富有前瞻性。

此外，本次中期业绩发布，公司透露，在现有产品管线基础之上，科济将围绕“实体瘤疗效、安全性、患者可及性、靶点可用性”四大研发战略方向，持续开发创新专有技术（CycloCAR, THANK-uCAR等），以解决CAR-T疗法领域的主要挑战。例如针对实体瘤疗效问题，公司正在开发下一代CAR-T技术CycloCAR，该技术共同表达细胞因子IL-7和趋化因子CCL21，可能具有更高的临床疗效，并减少对清淋化疗预处理的要求。未来，这些技术平台也将为临床阶段持续提供更多自主研发候选产品。

科济药业已在中国、美国和加拿大获得7项CAR-T疗法的IND许可，在中国所有CAR-T公司中排名第一。除了国际化的产品研发布局，公司也在海外积极建设自有产能。

公司已经建立了符合GMP标准的内部制造能力，包括质粒、慢病毒载体和CAR-T细胞产品的端到端生产。位于中国上海金山区的商业化生产厂房，取得了中国第一张CAR-T细胞疗法的药品生产许可证，预计每年可支持多达2,000名患者的CAR-T治疗。

2021年上半年，在美国北卡罗来纳州达勒姆市，科济药业已启动生产设施建设，用于临床试验和早期商业化的生产设施建设。

凭借丰富的自研产品管线、自有CAR-T产能及全球化市场布局，公司将持续提高CAR-T产品的生产规模效应，进一步降低每个患者的用药成本，改善CAR-T疗法可及性，最终为全球癌症患者带去创新、差异化、可负担的的细胞疗法。

上市仪式现场，科济药业联合创始人、首席执行官、首席科学官、董事长李宗海博士表示：“此次在香港交易所成功上市，是公司发展道路上的重要里程碑。公司自成立以来，得到了政府相关部门及社会各界人士的大力支持。对于一家以治愈癌症患者为使命的公司，上市是科济一个新的起点。我们将以上市为契机，整合各方资源、快速推进现有临床试验候选产品上市；同时，通过持续的技术创新，开发更多有望治愈肿瘤患者的创新药物。”

自2014年开始运营以来，科济药业已通过自主研发建立11款产品管线，并在CAR-T技术平台、商业化能力以及全球化布局等方面展现出过“硬”实力，故此也吸引了众多明星投资机构的投资。本次发行，科济药业引入包括礼来亚洲基金、新华人寿等9家基石投资者。

徐汇区常委副区长王宏伟表示：“此次科济药业成功上市，既是企业发展的里程碑和新起点，也将带动和激发生命健康领域投资热情，助推产业和经济高质量发展。精准做好企业服务，始终是徐汇秉持的职责夙愿，围绕打造最有营商环境，整合各方资源，发挥综合优势，徐汇已经集聚各类生命健康企业超过2700家，覆盖创新药物、医疗器械、健康服务等重点发展领域，2020年生命健康产业总产出达过707亿元。”

金山区副区长何冬宾表示：“科济药业自成立以来，秉持“科创济世”的理念，取得了令人瞩目的发展成绩。通过完全自主研发的新一代技术，拥有全球权益的产品管线，致力于为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞疗法，最终使癌症可治愈。生物医药产业是上海市着力打造的战略性新兴产业，也是金山区加快培育发展的重点产业。科济药业作为其中一家张江孵化的优质企业，在为我区经济发展、科技进步、促进就业和履行社会责任等方面都作出了积极贡献。”

作为一家专注于CAR-T疗法的本土创新药企，科济药业已拥有11款候选产品，均为自主研发且拥有全球权益，涵盖常规型、新一代CAR-T技术及同种异体疗法，布局全面且富有前瞻性。

弗若斯特沙利文数据显示，科济药业已在中国、美国和加拿大获得7项CAR-T疗法的IND许可，在中国所有CAR-T公司中排名第一。

目前，公司研发进展最快的是升级版全人抗靶向BCMA的CAR-T产品CT053，适应症是多发性骨髓瘤（全球第二大常见血液恶性肿瘤），已经在中国进入关键II期临床试验，预计2022年上半年向中国药监局提交NDA申请。CT053在中国和美国的临床试验中体现了良好的安全性和有前景的疗效，比如在中国的I期临床试验中其客观缓解率高达100%，且无一人出现严重细胞因子风暴或治疗相关死亡。

值得一提的是，CT053已获得中国突破性治疗药物品种资格认定、美国FDA再生医学高级疗法（RMAT）资格认定，欧洲药监局（EMA）的优先药物（PRIME）资格以及FDA及EMA的孤儿药产品认定。CT053是目前唯一获得美国RMAT资格认定的中国CAR-T候选产品。

公司另一款在研CAR-T产品CT041亦已获得FDA及EMA孤儿药产品认定。 CT041是全球唯一获得IND临床试验批件的靶向Claudin18.2（CLDN18.2）的自体CAR-T候选产品。目前处于临床I期，由于CLDN18.2靶点在胃癌及胰腺癌中广泛表达，适应症人群多，市场前景广阔。

科济药业致力于用科技创新攻克实体瘤CAR-T细胞疗法的挑战，现有自主研发管线中，除CT053、CT032、KJ-C2111之外，其余7个CAR-T候选产品均用于治疗实体瘤。

CT053和CT041共获得7项资格认定，是对科济药业自主研发技术和创新能力的极大认可，也促进了这两个产品在走向商业化进程中处于更有利的位置。目前，科济药业已于2019年在上海市建立了中国首个CAR-T细胞商业化GMP生产基地，预计每年可支持多达2000名患者的CAR-T治疗；2021年下半年将进行二期扩建，每年可支持多达5000名患者。此外，科济药业也已经开始在美国北卡罗莱纳州建设CAR-T细胞药物商业化生产设施，以支持后续产品在美国市场的商业化上市。

自成立以来，科济药业的使命是成为能为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞疗法并使癌症可治愈的全球生物制药领导者。未来，面对庞大的未被满足的癌症治疗需求，公司将坚持攻克CAR-T行业难题，通过持续的技术创新，开发更多有望治愈肿瘤患者的创新药物。