领星生物从解决中国肿瘤患者未满足的临床需求出发，致力于打造中国首个以真实世界研究驱动的First-in-Class肿瘤新药研发新基建，用数据智能重塑新药开发流程。目前其数据智能服务功能已在新型生物标志物/新药物靶点发现、作用机制探索、临床试验设计和预测、药物联合策略、精准患者分层，以及药物新适应症扩展等方面得到了初步印证，并取得阶段性成果。

研发下一代的抗肿瘤药物需要更深刻的疾病生物学理解和更广泛的临床真实数据。领星将利用独有的多维度中国肿瘤患者真实世界数据、自研的AI数据挖掘算法、自建的临床+基础知识图谱以及全面外部验证的数据集进行全新靶点的发现，加速肿瘤原创新药的研发。

领星生物创始人、总裁兼首席执行官许强博士也表达了类似的观点："我们希望领星生物的自有真实世界临床+基因数据库与罗氏的药物研发能力可以实现互补和双赢"。与此同时，领星生物也将积极参与加速器活动，与加速器其他成员企业探讨更多的合作机会。

对于领星生物的加入，罗氏中国加速器负责人唐秋嵩博士也表达了自己的期待。他指出，"罗氏一直致力于通过整合互补的、纵向的大规模真实世界数据，在更高的精度和广度上理解疾病和患者的个体差异，帮助我们为患者提供更有针对性的临床诊疗方案"。了解更多关于罗氏中国加速器的信息，请访问 accelerator.roche.com.cn 

过去十年间，在政策、技术、人才、资本等多方因素的催化下，国内创新药研发迎来了蓬勃发展的时代，但也时而会伴随一些负面效应，例如创新药热门靶点扎堆、重复研发的现象频出，行业“内卷”令人喜忧参半。

好的方面，fast follow成药性相对确切，它们的上市可以带动国内新药价格下降，提高中国患者在创新药使用上的可及性。忧的一点则是，未来众多同质化产品在存量市场“拼低价”的模式能否让创新生态可持续？以及医生/患者面对众多同类型无明显差异的产品究竟该如何选择？

在此背景下，便有专业人士疾呼，源头创新才是生存之道，并指出真实世界数据（Real World Data，RWD）及真实世界证据（Real World Evidence，RWE）或是创新药破“内卷”的下一个战场。医药魔方近日就RWD/RWE应用潜力专访了领星生物首席医学官（CMO）刘述森博士。

刘述森博士于今年1月加盟领星生物，负责RWD/RWE战略布局以及商业化拓展等事宜。在此之前，他曾先后担任默沙东、赛诺菲以及百时美施贵宝等跨国药企RWD/RWE部门负责人，CDE外部专家，并曾在国家CDC工作六年，对RWD/RWE在药物上市前研发和上市后评价的应用具有丰富实践经验。

厚积薄发，推动创新药研发

随着研发理念更新和创新技术进步，如何有效利用RWD/RWE也日益受到关注。2016年，美国《21世纪治愈法案》首次提出评估RWE在药械监管决策中的潜在用途。国家药监局近年来也先后颁布了三项有关RWD/RWE支持药物研发的指导原则，为RWD/RWE的应用指明了方向。

“领星自2015年开始就在为RWD的运用进行积累与布局。多年沉淀让领星具有丰富的数据资源，其中包括中国肿瘤患者全面的真实世界基因组数据，纵深临床数据以及长期的随访数据”，刘述森博士坦言，“领星聚焦于RWD/RWE的应用场景探索，从RWD中了解疾病负担或临床需求、生物标志物流行率、靶点发现及验证、标准治疗的效果、药品的上市后安全性及有效性评价、适应症拓展等等”。

更重要的是，“领星通过将中国肿瘤患者高质量多维度的RWD与人工智能（AI）相结合的方式，原创性地针对未被满足临床需求进行创新药物靶点发现。我们希望通过RWD, 应用CAUSAL algorithm、机器学习、AI以及模拟抑制等方法，并综合知识图谱的联动分析，得出针对携带某驱动基因突变患者群的原创药物靶点，从而加速中国first in class的肿瘤新药研发。”刘述森博士进一步解释道。

“公司目前深耕的领域是未来中国、乃至全球在RWD运用方面最具价值的领域，这也是我个人非常有兴趣和信心去专注与探索的未知领域。RWD/RWE有望为医药行业的研发现状找到新的突破点。我们在该领域积累多年，具有很大的想象空间。”刘述森博士补充道。

真正从临床需求出发，以高质量的RWD破圈

2021年7月，CDE发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》中，也多次提及RWD/RWE，并指出对更广泛的患者人群进行研究分析，可以充分考察不同患者亚组的治疗获益和风险，进而获得RWE以支持更精准的目标人群定位。这也说明，唯有从临床实践上聚焦患者未被满足的真实需求（unmet medical needs）出发才是创新药“破圈”的可行之路。

刘述森博士谈到，前段时间某国内药企PD-1出海的案例，说明me too药物很难打动监管机构，只有企业做的是该领域对的first in class或美国尚未有的治疗选择，美国FDA才可鉴于“unmet medical needs”给予监管灵活性，也就是说可以免于国际多中心临床试验（MRCT）。这也一定程度上反映了利用真实世界未被满足的临床需求以指导新药研发的重要性。

“RWD是开展真实世界研究（Real World Study，RWS）和获得RWE的核心基础，我们在通过RWD挖掘患者未满足的临床需求的同时，还有可能在超适应症用药的临床实践情况下，收集并分析这些数据，为评价产品的安全性、有效性拓宽了数据来源，进而使上市后药物扩大适应症成为可能。”刘述森博士表示，“RWD来自临床、来自患者，而我们的强项是通过数据智能的强大作用，做创新药研发，来满足未被满足的临床需求，服务于患者。”

刘述森博士认为，RWD/RWE与传统RCT提供的证据均可以是药物监管决策证据的组成部分，支持监管决策形成综合、完整而严谨的证据链，从而提高药物研发和监管的科学性和效率，并以帕博西尼（Palbociclib）男性乳腺癌适应症的获批为例。

“对于男性乳腺癌适应症的获批，除了基于之前在女性乳腺癌患者中开展的RCT之外，FDA/CDER还重点评估了男性患者接受帕博西尼治疗的多来源RWD。由于这个案例里面的RWD的量和质其实不尽如人意，所以这个审批主要是基于RCT而不是RWE。”刘述森博士指出，“RWE支持监管决策，可靠的RWD是很关键的，大家都是靠数据说话。”

这个案例进一步说明，RWD是产生RWE的基础，没有高质量的RWD支持，RWE亦无从谈起。目前整个行业RWD的数据记录、采集、存储等流程缺乏严格的质量控制，可能存在数据不完整，数据标准、数据模型和描述方法不统一等问题，对RWD的有效使用形成了障碍。

“领星的优势在于从患者的基因检测入手，与患者建立联系，随后收集患者的临床数据，并进行定期随访，了解患者的治疗状况及生存状况，这对改善数据质量是很有帮助的，也为后续可能开展的RWE支持新药物研发与罕见病适应症拓展提供真实世界的数据储备。”

采访的过程中，刘述森博士还结合公司最新发现举例说明：领星通过对多维度数据挖掘发现具有KRAS突变的胆管癌患者具有更短的生存期，并发现KRAS突变患者中雌激素受体信号通路机制较为突出，而作为调控雌激素诱导基因的ESR1在该信号通路中发挥关键作用。

在此基础上，领星数据科学团队推断雌激素受体抑制剂氟维司群可以有效治疗KRAS突变的胆管癌患者。领星目前正在推动相关科研项目旨在进行下一步确认。如果最终成功，这将是进行“老药新用”适应症拓展的最佳案例。

规划布局！未来可期

极力倡导原创新药已然成为医药行业的趋势之一，直接推动了国内近千家biotech企业与各类制药公司在原创型新靶点或新适应症人群开发层面需求的强劲增长。全球药物研发也正处在从Fast-Follow向First-in-Class转型的浪潮中，first in class新药开发挑战严峻，靶点发现和临床试验是成功率的关键制约环节。

RWD可解决传统模型中规律转化失真造成的低成功率问题，避免Garbage-in、Garbage-out，而多维度、连续、完整的数据支持则是破局关键。

领星生物从真实世界的复杂数据中，通过AI、算法等创新技术去归纳一些因果关系，包括患者的耐药、相关的生物标记物、患者用过的治疗手段以及经过多线治疗之后的临床表征等等。这些研究积累，不仅有望为癌症患者探索出更好的治疗手段，还可用于寻找新的药物作用靶点。

据了解，领星运用经过验证的专利AI算法，作用于可利用的中国肿瘤患者深度基因+完整临床数据集，形成了基于中国肿瘤疾病领域的新靶点与新biomarker（生物标志物）开发的新基建。自该业务推出至今，已经收获国内数百家药企的广泛关注，并与其中20余家创新型biotech公司、多家跨国药企（MNC）及国内知名药企在研发领域展开了数十项项目合作，并与其中部分客户已产生了多次业务合作。

这些项目类型包含对既定靶点提供基于中国肿瘤患者人群的适应症与生物标志物分析，以及运用领星数据智能化能力基于中国肿瘤人群综合数据集独立开发的全新靶点进行共同开发。这些合作切实支持了创新药在中国人群中的精准开发，在针对新靶点或新生物标志物精准开发领域获得了业内广泛好评与关注，多家知名药企表示“领星提供的独特的高质量真实世界的数据分析结果有助于行业对癌症药物从诸多层面展开探索”。

据刘述森博士介绍，公司的数据智能服务已在新型生物标志物/新药物靶点发现、作用机制探索、临床试验设计和预测、药物联合策略、精准患者分层，以及药物新适应症扩展等方面得到了初步印证。

而他接下来的重点工作内容之一是组建领星数据智能转化研究院。这个研究院的核心工作可以分为数据层面、方法学层面和应用层面三大块。“在数据层面，我们将更加有针对性地积累数据，不会为了数据而收集数据；在方法学层面，我们通过对算法、AI等数据智能的探索，提高能力储备；在应用层面，是希望通过长期深耕，提高新药研发效率。”

刘述森博士坦言，虽然领星生物积累的数据广度和深度足够，但公司不止于研究源自内部平台积累的数据，也将更加积极地与外部开展合作，比如与国家健康医疗大数据研究院（深圳）在医疗大数据、生信算法、临床研究、药物开发等前沿领域的科学研究与成果转化合作。同时，他也希望有远见的伙伴（企业/医院）与领星建立战略合作，前瞻性地积累更多高价值数据。

刘述森博士坚信，随着数据智能转化研究院工作的落地，将不仅推动数据智能，也可以指导后续药物研发，为RWD/RWE应用于临床端和创新药研发及市场拓展创造更大价值，助推中国新药研发突破“内卷”找到新的方向，惠及更多肿瘤患者。

原文链接：https://mp.weixin.qq.com/s/Q1U8hI565hTp2QL4m6W04Q

领星数据智能转化研究院与国家健康医疗大数据研究院（深圳）的强强联手、合作共赢是以提供成果转化和服务社会，集成各类资源，提升创新能力为目标，通过“数据智能+医药”联合实验室建立合作发展机制，聚焦真实世界的未满足临床需求，以医疗大数据领域的研究与应用为工作重点，基于双方的健康医疗数据资源和智能算法研发优势，促进双方在医疗大数据、生信算法、临床研究、药物开发等前沿领域的科学研究与成果转化工作。

领星数据智能转化研究院计划使用肿瘤患者真实世界数据，依托国家健康医疗大数据研究院（深圳）的计算资源，医疗健康及行业公共数据，双方联合开展AI算法开发，研究算法与疾病预后之间的联系，建立疾病预后方法学，在此基础上进行临床前或临床验证。之后基于领星挖掘的蛋白靶点名称与信息，运用国家健康医疗大数据研究院（深圳）的计算资源，开展该潜在靶点对应的小分子化合物结构、模型预测，而后领星数据智能转化研究院据此进行新药化合物的新药活性验证，并提供反馈，以达到提高或优化模型的目的。

国家健康医疗大数据研究院（深圳）是由国家卫生健康委员会牵头的国家级研发平台，国际化新型研发机构。在推动国家健康医疗大数据相关产业，学科建设以及探索医疗大数据的技术支持与应用服务，高层次复合型跨界人才培养的同时，为健康中国战略实施提供数据智能技术支撑。该研究院人才济济，核心成员均来自于国内外优秀学术科研机构并在各自领域取得丰硕的学术成果。

学术带头人万翔教授，2020年被列入全球Top2%顶尖科学家，长期从事医学大数据的模式识别和分析工作，在运用人工智能和机器学习方法分析医学大数据方面有丰富的研究经验并且取得令人瞩目的研究成果。研究院核心成员包括埃默里大学终身教授于天维博士，青年专家张纵辉博士以及韩晓光博士、李镇博士、刘李博士、李灏峰博士、张瑞茂博士等，技术骨干有王昌淼、刘云碧等多名博士后。

领星数据智能转化研究院致力于解决中国癌症患者未满足的临床需求，完善、规范肿瘤患者真实世界数据相关的方法学及标准，不断探索、落实更优质的肿瘤患者真实世界数据在临床科研、药物研发等方面的应用，加速数据智能驱动的创新药物研发。经过多年的科研攻关，领星生物的数据智能服务功能已在新型生物标志物/新药物靶点发现、作用机制探索、临床试验设计和预测、药物联合策略、精准患者分层，以及药物新适应症扩展等方面得到了初步印证，并取得阶段性成果。

领星生物首席医学官刘述森博士担任研究院院长，负责数据智能在肿瘤创新药研发领域的应用和发展。刘博士具有多年建立和领导跨国药企真实世界证据（RWE）团队的经验，曾先后担任多家全球前十的跨国药企真实世界数据/真实世界证据负责人，CDE外部专家，并拥有在国家CDC六年的工作经验。在刘博的带领下，领星数据智能转化研究院将与国家健康医疗大数据研究院（深圳）一起推动“数据智能+医药”在肿瘤创新药研发领域的发展，双方专家深入融合交流，共建国家级新型医药数据技术高端智库，在实验室共建、人才培养、科技研发、成果转化等方面建立广泛合作关系。

“我们处在健康数据密集型的时代，国家非常重视，连续出台了一系列政策，促进数字技术的飞速发展，特别在过去的20年，随着生物组学，合成生物学以及人工智能等大数据生产技术的日趋成熟，数据智能在医药研发领域将发挥越来越大的作用。领星在此大时代的背景下，坚守初心，致力于打造中国首个以真实世界研究驱动的First-in-Class肿瘤新药研发新基建，用数据智能重塑新药开发流程。与国家健康医疗大数据研究院（深圳）这样拥有世界知名数据科学家团队和丰富信息处理、数据分析与工业合作经验的国家级平台合作，能够进一步发挥领星真实世界数据研究的价值，加速First-in-Class肿瘤新药的研发，为肿瘤患者带来切实临床获益”，领星生物首席医学官刘述森博士对联合实验室的未来表现出信心和期待。

国家健康医疗大数据研究院（深圳）于天维教授对于此次与领星数据智能转化研究院的合作同样满怀期待且信心满满，“国家健康医疗大数据研究院（深圳）作为国家级健康医疗大数据高端智库，承载着健康医疗大数据智能处理、信息挖掘、临床实践、科技成果转化及应用等相关功能，此次与领星的合作将是一个里程碑式的事件，我们将在AI化合物筛选、AI算法开发、临床数据补充等多个领域为领星的源头肿瘤创新药物开发提供实质性的支持，双方强强联手，必将推动肿瘤药物开发模式的创新并进一步加速开发进程。”

“数据智能+医药”联合实验室的建立，是双方优势互补、广泛合作、携手奋进的切入点，未来必将打造集技术开发、科学研究与产业化一体化的产学研合作平台，促进First-in-Class新药研发和商业化拓展，为健康中国建设和人类健康事业贡献力量。

刘述森博士密切关注领星以患者为中心的多维度长期临床+全面分子真实世界数据在解决癌症患者未满足的临床需求，以及帮助全球制药企业提高创新药研发成功率方面的应用和探索。他高兴地指出，“领星生物目前深耕的领域是未来中国，乃至全球在真实世界数据运用方面最具价值的领域，也是我未来非常有兴趣和信心去专注与探索的。领星的真实世界解决方案有极大的潜力来解决目前医疗现实中所面临的许多挑战，作为领星首席医学官，我很期待能充分发挥我在真实世界数据研究方面的经验，为领星的数据策略及商业拓展做出贡献。”

“欢迎刘述森博士加入领星生物，担任首席医学官”，领星生物创始人、总裁兼首席执行官许强博士表示，“刘述森博士是制药领域真实世界研究、医疗大数据应用的行业领导者，拥有丰富的管理和从业经验，是业内少有的同时具有顶级国际视野和长期与国家监管机构工作经验的专家。相信他的加入，将进一步增强领星生物的数据智能业务的能力，为真实世界数据应用于临床端和创新药研发及市场拓展创造更大价值，助推中国新药研发新基建，惠及更多肿瘤患者” 。

刘述森博士

刘述森博士先后获得上海医科大学学士、复旦大学硕士及美国加州大学洛杉矶分校博士学位，具有多年建立和领导跨国药企真实世界证据团队的经验，此前担任过百时美施贵宝中国真实世界证据与流行病学负责人, 默沙东药物流行病学亚太区负责人，赛诺菲中国RWE负责人，神州医疗副总裁兼首席医学证据官，CDE真实世界研究的外部专家，并且拥有在国家CDC长达六年的工作经验。刘博士的专业领域主要包括新药研发及药品上市后评价、真实世界研究的设计与实施、医疗大数据的挖掘利用等，并曾担任《药物流行病学》（第二版）编委，《实用循证医学》编者。

“国家高新技术企业”是科技创新型企业最高荣誉之一，也是对企业科技研发实力的权威性肯定。“国家高新技术企业”是全国高新技术企业认定管理工作领导小组根据科技部、财政部、国家税务总局《高新技术企业认定管理办法》（国科发火〔2016〕32号）、《高新技术企业认定管理工作指引》（国科发火〔2016〕195号）、《上海市高新技术企业认定管理实施办法》（沪科合〔2016〕22号）的有关规定，经过严格的审核程序评选而出，资质认定必须在以下几方面同时得到认可：核心技术必须拥有自主知识产权、产品或服务属于高新技术领域范围、企业科技人才占比、研究开发费用、企业创新能力、科技成果转化能力、成长指标等。

领星生物能够通过国家高新技术企业认定，是对领星现有高新技术科研成果的肯定，意味着领星的自主研发能力、产研转化能力、组织管理能力及未来成长性，均得到了国家认可。

科技创新之路，任重道远。领星生物将以本次国家高新技术企业的认定为契机，不断提高企业的技术创新能力和成果传化效益，围绕“科技引领全局发展”的国家战略，积极开展创新项目研发、行业关键技术攻关、产学研合作、科技成果转化等工作，更加重视提升产品研发技术，提高企业竞争力，同时，不忘初心、砥砺前行，牢记企业的责任和使命，努力推进精准医疗在肿瘤领域的应用，为中国的肿瘤患者和医生带来切实的临床获益，为广大生物制药企业的药物研发提供强有力的数据解决方案，加速肿瘤药物的研发及商业化。

什么是国家高新技术企业？

根据《高新技术企业认定管理办法》规定，高新技术企业是指：在《国家重点支持的高新技术领域》内，持续进行研究开发与技术成果转化，形成企业核心自主知识产权，并以此为基础开展经营活动，在中国境内（不包括港、澳、台地区）注册的居民企业。

高新技术企业的认定条件共八条，必须同时满足企业成立年限、核心技术的知识产权所有权、核心技术的所属范围、科技人员占比、研发费用占比、高新技术产品收入占比、企业创新能力和企业无重大事故或违法行为等条件。其中，对于企业创新能力的评价尤为严苛，从知识产权、科技成果转化能力、研究开发组织管理水平、企业成长性等四项指标进行评分。

领星生物致力于成为新药研发的新基建，用数据智能（Data Intelligence）重塑新药开发流程。基于患者为中心的真实世界深度分子和深度临床数据，领星一方面与合作伙伴一起开发有临床患者数据支持的全新原创性新药项目，同时也针对开发中或已上市药物，帮助国内外制药及生物技术公司获得基于多维度真实世界数据洞察，在新适应症拓展、新生物标记物发现、药物临床策略及药物商业化拓展等方面提供服务。

青煜医药专注于以WD40蛋白家族为靶点的小分子创新药物研发。公司以结构生物学为基础，结合高通量筛选，疾病生物学和药物化学等功能，深耕并引领WD40蛋白家族相关领域，发现全新致病机制，验证全新靶点，并研发first-in-class的小分子药物，以解决未满足之医疗需求，造福患者。

对于此次合作，领星生物创始人兼CEO许强博士表示：“领星生物基于多年扎实的积累，一直致力于应用数据结合智能算法关联分子机制、疾病人群、临床意义，并探索三者在临床转化与反向转化的研究机制，在药物靶点、作用机制等方面实现帮助病患获得精准治疗、支持药企精准开发的愿景。而青煜医药一直专注于新型靶标蛋白first-in-class/best-in-class小分子药物的研发，我们深信与青煜医药一起利用真实世界数据及人工智能技术赋能新靶点的发现，可以加速肿瘤新药的研发，为肿瘤患者带来切实获益。”

同时，青煜医药创始人，总经理张海龙博士表示：“青煜医药专注于全新靶点的药物研发，建立了完整的小分子创新药物研发平台，包括高通量筛选平台，结构生物学平台，疾病生物学平台以及药物化学平台。领星生物在其领域具有强大的专业技术能力及长期的真实世界数据积累，发现的新靶点是完全基于病人临床数据和临床需求，我相信在青煜医药的小分子药物发现平台同领星生物的生物信息学平台的通力合作下，这些新靶点必将产出全新的抗癌药物，以解决病人未满足之临床需求。

未来可期，双方将加强互动，深化合作，利用各自优势，将青煜的新药创制产品线技术平台与领星真实世界研究知识库及独创人工智能算法深度融合，强强双赢联合，加快肿瘤药物新靶点的研发攻关和创新突破。

近日，领星生物自主研发的无创监测肿瘤进展的国际发明专利获美国专利局授权。为此，转化医学网邀请到了领星医学检验实验室总经理戴春博士、领星生物数据科学副总裁王冠、领星美国战略合作负责人Joseph Monforte博士。三位为我们详细介绍了该专利的各个方面，如面临的挑战、研发突破、临床应用，以下为访谈内容。

转化医学网：

为什么说此次领星生物获批的无创检测肿瘤进展的国际专利技术是具有重大意义的？

Joseph：肿瘤疗法的迅速发展，对于癌症患者来说是一个好消息。目前我们在临床上面临的主要挑战之一是，肿瘤专家需要决定治疗方案调整的时间节点。肿瘤学家通常采取的立场是，每种治疗方案都尽可能地延长，直到当前治疗不再对患者起作用时，再调整策略转向新的治疗方案。但是，通常只有癌症进一步发展，出现新的症状或者影像上出现实质性的变化，临床医生才知道治疗已经不起作用了，这中间出现的时间差有可能会导致患者失去最佳的治疗机会。由于癌症发展时会出现许多并发症，时间上的延误有可能会降低下一步治疗的疗效，从而使患者面临更多不确定性和风险。

通过监测ctDNA来跟踪疾病负担和微小残留病灶（MRD），为临床提供了一种新的、更灵敏的方法来跟踪患者应答。灵敏的MRD ctDNA检测有很大潜力改善患者对序贯肿瘤治疗方案的客观缓解。通过准确跟踪疾病的状态和进展，MRD ctDNA 检测向肿瘤医生提供清晰的患者应答数据，从而简化更换治疗方案的决策过程。我们相信MRD ctDNA监测的应用可以带来更好的患者应答、减少不良事件、并最终改善肿瘤患者的总生存期。

转化医学网：

您如何看待MRD在临床或科研方面的应用潜力，结合目前全球的现状，您对行业趋势有哪些展望？

Joseph：制药公司正在开发新疗法，将MRD ctDNA监测纳入到他们的临床试验中。与RECIST成像相比，使用MRD ctDNA监测作为临床终点，为患者无进展生存（PFS）提供了更准确的测量方法，并使临床试验能够更快地达到PFS终点。MRD ctDNA监测提供了患者应答的新指标，并更好地了解疾病负担如何影响患者应答。对于医疗体系来说，将MRD ctDNA整合到临床护理中，可以降低患者无效治疗的相关成本。

领星的新专利MRD ctDNA方法是使此类检测广泛应用于临床的重要一步。该方法改进了现有平台，并创建了一种经济高效的诊断工具，可以方便地供大量患者使用。该方法充分利用了低成本PCR技术，为大规模、自动化的MRD ctDNA检测创造了机会。领星力图将其MRD ctDNA检测平台引入临床护理，这会使医生和患者双双受益，能监测患者的治疗反应，对我们的医疗体系也有好处，因为它可以大幅减少无效治疗的支出。

转化医学网：

戴博您好，您认为MRD检测的关键因素有哪些？MRD临床应用上又有哪些挑战？从技术上我们应该如何突破？

戴春博士：首先，我先介绍一下MRD临床应用上的挑战。从TRACERx 研究数据可以推算出来，对于携带1㎝³大小瘤体的肿瘤患者，其每10ml血浆中大概只含有两份来源于瘤体的基因组。以早期NSCLC为例，患者血浆cfDNA中位浓度为7.69ng/ml, 10ml血浆换算下来大概含有20000个拷贝的基因组。所以，这就要求MRD检测技术必须可以稳定地检测出丰度在万分之二的ctDNA。这是我们的第一个挑战。再就是如克隆性造血等带来的突变信息干扰。血液里面其实有很多来自造血干细胞复制累积的体细胞突变，有研究显示血液里有超过50%的cfDNA来源于克隆造血，而非来自肿瘤细胞。所以要想有效的实现对MRD的高灵敏检测，就必须要从这些干扰信息中区分出哪些是来源于肿瘤的真实突变。这是我们的第二个挑战。这两个挑战也是我们在检测技术开发过程中非常关注的两个点。

然后，我再讲一下我们的专利技术在开发过程中，是怎样应对这两个挑战的。我们采用临床全外显子组测序（CWES）技术对患者肿瘤和血液对照进行基因检测，获得这个患者肿瘤基因谱的全貌；并通过我们独创的CSMT国际专利算法，可以为每一位患者构建其个体化DNA突变指纹谱，据此量身设计和定制精准监测panel。使用该监测panel定期对患者外周血（或其他体液）中的ctDNA丰度进行检测，从而评估MRD水平。配对的临床全外显子组测序（CWES）技术，它能够覆盖肿瘤基因谱的全貌，从原理上排除了克隆性的造血，以及其他非肿瘤因素导致的突变；自主研发的CSMT专利算法会在CWES检测到的肿瘤突变谱中选取干系突变进行监测，相当于富集了患者肿瘤含量最高的位点进行监测，天然地降低了检测背景；而且我们的技术是取多个突变位点，而不是单一的突变点进行监测，这样可以避免单一突变位点变化趋势不一致导致的检测结果难以解读的问题。和预先设计的固定panel检测相比，我们可以更好地避免漏检的风险，从而对疾病状态进行精准的评估，实现针对性更强、更精准的监测。领星On-Watch MRD这个产品是基于个体化MRD定制panel，这个panel很小但它极具有针对性，检测突变丰度大于万分之二的样本时，产品检测的灵敏度和特异性均能达到99.5%以上，是符合MRD临床共识期望的检出标准的。我们的MRD检测产品能够比传统方法更早地捕捉到信号，可以更早地提示复发风险，帮助患者更早地进行精准治疗。最后，为了进一步跟踪检测肿瘤进化过程中可能发生的耐药性进展，我们还预设了一些热点肿瘤基因，用于监测与药物使用相关的突变，可以实现对患者对药物耐药的动态监测，进一步帮助医生做治疗决策。

转化医学网：

王总，请您介绍一下此次领星生物授权的国际专利中关于自主研发的CSMT算法，以及此次专利发明进行过程中的研发突破、核心优势

王冠：要想区别在血液中检测到的突变是否来自于肿瘤，需要血液中检测的精准度非常高。因为主要会有两类干扰因素影响我们明确识别出血液中的突变来自于肿瘤。第一，游离的ctDNA在血液中或者空气中，很容易受到氧化或者脱氨的作用而导致突变，这个是没有办法避免的；第二，会有一些血源性的细胞的突变，类似于常见的TP53突变，这类突变同时也是肿瘤中的常见突变。

为了避免这两类现象，我们会通过全外显子组测序的肿瘤组织和血液对照，利用一些内部的数据库区分哪些是在肿瘤中的特异性突变，哪些是血源性突变。我们把肿瘤的所有特异性突变分为三种类型，第一种是干系突变，即肿瘤克隆性突变，这些干系突变对于在血液中的ctDNA监测是非常有用的；第二种是亚克隆突变；第三种是肿瘤耐药突变。

CSMT算法的优化之处在于克隆百分比的精准定量。我们用一个连锁的方式来平衡计算整个肿瘤的染色体改变和杂合性缺失，之后给肿瘤中的每一个突变位点做克隆度的百分比计算，如果百分之百的就是干系突变。对于亚克隆突变和肿瘤耐药突变，我们会以5%以内克隆的精确度来进行精准地定量。

有了这些克隆百分比之后，领星实验室会优先从干系突变中挑选出20-30个突变位点，设计一个定制的PCR panel 。同时，用组织和血液样本对这个panel进行验证，得到的一个高精度和验证过的个体化MRD检测试剂盒，后续用于持续检测此患者的血液ctDNA，监测肿瘤进展。

基于积累的四五百例真实世界患者数据（RWD），我们针对不同的应用分别开发出不同的算法和软件包，有肿瘤克隆丰度算法、MRD检测算法、药物疗效评价算法、肿瘤耐药克隆进化算法。

转化医学网：

NGS在肿瘤精准诊疗领域的应用已经相对成熟，肿瘤MRD检测的应用才刚刚开始，此次领星无创监测肿瘤进展的国际专利授权将会对领星未来的产品规划、发展布局产生哪些积极影响？

戴春博士：NGS在肿瘤精准检测领域的应用已经相对成熟，在这个行业，大家都想找到突破点。液态活检其实是一种很好的工具，不仅无创、可以减少肿瘤异质性影响还可以对各种状态的患者进行检测。ctDNA早筛是液态活检的一个应用方向，在中国，大部分癌症患者确诊时在中晚期，肿瘤早筛有望提高早期患者占比，更早实现治疗，从而提高患者五年生存率。不过我们觉得ctDNA早筛的效果和后续治疗相结合还需要一定的时间，比如说ctDNA先于影像学筛查出肿瘤突变，对于这种状态的患者如何做干预，如何治疗，目前还不是很明确。我们领星的产品规划把重心放在ctDNA MRD的监测。现在，肿瘤MRD监测的应用才刚刚开始，领星的数据表明通过领星ctDNA监测技术监测肿瘤患者的疾病进展、耐药，预测肿瘤的复发，跟患者的实际的疾病的变化情况一致率是非常高的，再加上现在国外，像Natera开展的一系列的临床研究的数据证明，ctDNA MRD是非常好的监测工具，它可以准确有效地预测微小残留病灶，判断肿瘤的复发，预测特定治疗的疗效。在这个专利技术的基础上，我们着重在开发MRD产品的临床应用，包括开展临床研究来进一步验证和优化 MRD个体化监测在中国肿瘤患者临床治疗中的应用。

结语：

非常感谢三位接受转化医学网的专访，期待领星无创检测肿瘤进展的方法可以早日广泛应用于临床，也期待领星未来在肿瘤精准医疗领域的更多精彩创新。

专家介绍

戴春

领星医学检验实验室总经理

西北大学学士，复旦大学博士；2008-2009年，在全球著名癌症研究机构——美国MD安德森肿瘤中心完成了联合博士培养项目

王冠

领星生物数据科学副总裁

上海师范大学获理学学士，中国科学院生物信息学硕士；曾在上海市肿瘤研究所和复旦大学附属中山医院肝癌研究所从事肿瘤基因组的临床科研工作，在多家国际知名SCI期刊发表三十余篇科研论文

Joseph Monforte

领星美国战略合作负责人

拥有超过20年的美国基因组技术和生物制药领域的企业及商务管理经验，其中包括15年在多家公司任首席科学官（CSO）

该技术从2015年开始研发并完成，2016年进行国际PCT专利的申报，历经5年，领星终获美国专利局授权。领星是国际上较早做出根据患者肿瘤组织的WES检测定制多重PCR扩增子panel监测肿瘤进展的技术开发和应用的企业。

此发明专利开发了一种基于ctDNA的泛癌种MRD评估和动态监测方法，前期采用配对临床全外显子组测序（CWES）技术，能够覆盖肿瘤基因谱的全貌；并通过独有的CSMT国际专利算法构建肿瘤特异的DNA突变指纹谱，据此设计和定制患者特异性的监测panel。使用该监测panel定期对外周血（或其他体液）中的ctDNA丰度进行定量，从而评估MRD水平。同步收集患者的的影像学检查结果、治疗数据和预后数据，并在此基础上，对MRD与影像结果、临床特征的相关性进行分析和验证，以确定最佳参数，最终实现基于ctDNA的泛癌种MRD评估和动态监测。

目前，MRD的临床应用仍处于起步阶段，各项研究纳入的肿瘤患者数目不多、类型有限，大部分研究主要基于固定panel技术对ctDNA进行检测，缺乏大规模、多范围、强有力的临床证据支持。但据多家企业及业内专业机构预估，MRD检测每年将拥有150亿美元的市场规模，国内外各大检测公司均在MRD领域进行布局且竞争日渐激烈，例如美国Natera使用的Signatera技术，在结直肠癌，乳腺癌，肺癌及其他癌种中完成并发布MRD检测结果，同时在国内与华大基因进行合作，全力推动MRD检测产品在中国的上市与应用。这是一款采用tumor-informed方法的代表性产品，而领星生物早在2016年即推出此方法。

领星自主研发出这种基于ctDNA监测的MRD评估和动态监测方法，具有微小残留病灶评估、肿瘤进展监测、用药疗效监测等临床应用价值，且取样方便，可以定期实施，实现MRD的动态监测。核心技术经中国科学院上海科技查新咨询中心查新具有较强的新颖性，属国内领先，国际先进水平，可填补国内肿瘤MRD评估和动态监测技术的空白。技术壁垒较高，不容易被轻易模仿与超越。

领星ctDNA监测血液中肿瘤负荷的国际专利为基于ctDNA的MRD评估方法的临床应用提供大量、多癌种、强有力的证据支持，帮助临床医生对患者进行更加个体化和精准的治疗，使我国在该领域的产研能力达到国际领先水平。

在开幕式上，陈凯先院士对生物医药发展的态势，大数据与人工智能在生物医药领域的应用做了介绍。正如陈凯先院士所说，医药研发具有研发周期长、投入高、风险大的特点。如果通过合成化合物进行筛选，需要很多人力、物力。基于提高研发效率，降低研发成本的迫切需求，出现了越来越多新的技术与医药产业进行融合的现象。大数据和人工智能就是其中代表。

10月13日下午，由领星生物与宇道生物主办的“数据+智能在新药研发中的应用”分论坛在东郊宾馆隆重召开。首先，领星生物高级副总裁兼COO徐晓曼博士代表论坛主办企业致辞，对与会嘉宾的到来表示热烈欢迎，徐博士的发言中提到，“AI+制药”模式成为缩短药物研发进程的重要突破口，AI智能和大数据技术的加入有可能改变新药研发模式、提高研发效率并降低研发成本，为新药研发打开新的局面，甚至是迎来生物医疗行业的爆发。会议嘉宾从不同视角分享了大数据和人工智能在医药研发的积极作用，旨在为当下新药研发面临的困境起到抛砖引玉的作用。

此次论坛分成“主题演讲”和“圆桌讨论”2个环节。

正如领星生物数据智能商业执行总监毋冰女士所说，肿瘤是一个机遇与挑战并存的领域，在中国存在着大量未被满足的临床需求，也存在着以患者为中心的数据获取困难的现状。领星生物以此为契机，通过大型真实世界的全面分子数据+深度临床数据+长期生存数据集，提供结构化的RWD的数据采集、转换和核查，包括病史记录、影像学检查以及病理报告等， 结合中国肿瘤患者真实世界精准医学数据和人工智能的方式，针对未被满足临床需求，进行原创性的创新药物靶点发现。其方法论可整合DNA水平，转录水平和蛋白质水平三种不同维度的验证，从而有效支持靶向药物开发。基于真实世界的数据，领星生物开发了独有的系统，用于真实世界数据的管理，以及临床智能化的应用。随着时间的推移，数据的积累，这套系统将会变得更加智能。比如，基于大数据和机器学习，系统可以发现科学家从未发现过的规律，用以指导发现新的适应症，新的靶点。

领星生物是一家致力于帮助国内外制药及生物技术公司的研发团队获得基于多维度真实世界数据洞察的新药研发一站式解决方案，协助医学数字部门获得基于多维度真实世界数据洞察的药物临床策略支持及药物商业化拓展服务的创新公司。其自主开发了一系列专利算法及肿瘤领域的智能系统，可以帮助客户探索新的适应症、新的靶点。帮助制药及生物技术公司更高效、更低风险地开展药物研发和商业化拓展。领星生物通过独特的“反向研发路径”模式，能够更加快速且高效地研发出针对中国患者特点的肿瘤个体化治疗原创新药。

在小核酸领域，金中锘美创始人兼CEO李冲女士从她的角度解读了智能计算在生物医药领域的应用。由于传统siRNA可能产生脱靶效应和副作用，利用生物信息学和计算生物化学对siRNA进行初筛显得尤为重要。具体来说，可以利用人工智能进行机器学习，让机器在大数据的基础上总结规律，筛选出令人满意的siRNA序列。除此以外，李冲女士还谈到机器学习与智能计算可以用于化学修饰预测、新靶点开发和验证以及RNA剪接药物开发。

宇道生物是将人工智能和大数据应用于药物研发的平台型企业，他们长期专注于变构机制的小分子药物的研发，拥有独特的基于人工智能&计算生物学技术以及第一原理的变构药物研发平台ALLOSTARTM。郁征天博士是宇道生物的联合创始人兼CTO，他认为针对难成药靶点进行药物开发是小分子领域的重要机会，而能够克服难成药靶点的变构技术就好像是药物研发领域的一片蓝海。过去数目不多的变构药物基本都是随机发现的，所以宇道打造的ALLOSTARTM平台是希望能够做到系统地性发现及开发变构药物，以这种新机制来解决难成药靶点这个挑战性的问题。此外当然也可以在成熟的靶点上开发这种新机制的变构分子，以此来解决之前药物的耐药及毒性，开发新一代更好的药物。

ALLOSTARTM，这个平台的基础是变构数据库ALLOMATRIX的发展，这次郁征天博士比较细致地讲解了ALLOMATRIX。这个数据库分为4个层次，最低层次为数据湖（文献、专利、公开资料），依次往上还有数据工程、策展数据、特征/模型/假设。通过对这些数据的提炼与运用，特别是通过云计算的优化结构的实现，可以为变构药物的预测和评估带来准确度与效率。把计算和实验论证结合，为公司的自研管线和对外合作管线提供了一个变构药物开发的出发点和加速器，有效解决变构药物开发中的困难问题比如靶点的变构位点位置，变构属性（抑制或激活），以及具有变构功能的小分子苗头化合物发现等。郁征天博士相信，随着数据的积累和算法的提升，结合对变构规则的不断理解以及与实验平台的深度结合，宇道科学家会在变构药物的开发上更上一层楼。

在提高药物研发效率方面，青云瑞晶生物也扮演着非常重要的角色。公司创始人兼CEO刘磊峰博士在谈到药物研发的过程时，把研发过程比作一个环形飞轮，里面包括分子发现、活性测试、晶体解析、结构优化4个环节。如果研发环节衔接顺利，飞轮快速运转，将有利于新药的快速发现。但是晶体解析的速度往往影响着药物开发的速度。因为在晶体解析时常常出现晶体不够大，不能解析的情况发生。耗资14亿建造的“上海光源”正是用于晶体的解析，它将可解析的晶体尺寸从500微米降低至50微米，仅仅是10倍的差距也大大加快了药物研发与优化的速度。

青云瑞晶生物的MicroED技术，在这一基础上将可解析的晶体尺寸直接降低500倍，至0.1微米。而且设备造价远低于“上海光源”，仅几百万元。这样的技术不仅让科学家获取目前无法得到的数据，而且还可以大幅降低数据获取的周期，进而加快药物研发的速度。如果这项技术普及开来，每个创新药研发企业都将有能力解析蛋白与药物的作用方式，这也将大大加快创新药的研发速度。

在圆桌讨论环节，主持人和嘉宾围绕数据与智能化在新药研发领域的落地进行热烈讨论，主要从目前FIC类或源头创新类新药研发的痛点；数据与智能在新药研发各阶段构成的支持以及在新药研发领域中数据与智能化应用的实际落地等方面展开。

在人工智能和大数据对新药研发的支持这一问题上，嘉宾们展开了热烈的探讨。郁征天博士认为人工智能和大数据的探索还处于不断尝试阶段，需要科学家、企业和资本拥有更多的耐心。AI可能是突破现阶段药物研发瓶颈的新技术，而AI发挥突破的作用需要两个必要条件，一是有足够大的高质量数据库，二是从数据库探究出“经络”，从而制定出好的规则。其他三位嘉宾也一致认为，AI在任何场景的应用，都离不开相应的数据，AI技术能够达到的效果也直接和已有数据的质和量有着直接的关系。人工智能和大数据在提高研发效率和成功转化率方面起着非常重要的作用。

谈到落地和需要改进的地方时，4位嘉宾一致认为数据的质量和可信度是需要提高的地方，因为低质量数据不仅会影响模型本身，还会影响结果预测的准确性。但更重要的是，数据要贴合最终的应用场景与需求，正如寿建勇博士谈到的，人工智能和大数据的应用应该以需求和项目目的为导向，解决实际问题才是关键。这点也得到了其他讨论嘉宾的认可，这个过程其实需要研发和数据智能化应用的专业人士共同努力，多方探讨，通过一个个项目磨合，才能真正实现落地。

与会的现场观众也反响热烈，针对数据与技术应用的合规性、区块链等新技术的应用潜力等多角度同论坛嘉宾交换了意见。

此次论坛让我们了解到医药研发中面临着研发效率降低，研发成本升高的困境，也让我们看到了人工智能和大数据在医药领域的前沿应用，它们为提高研发效率，降低研发成本发挥着重要的作用。

虽然在我国，人工智能与大数据在医药领域的应用尚属起步阶段，还没有大量的研发成果出现。但我们有理由相信随着时间的积累，中国会出现越来越多像领星生物和宇道生物这样的企业。他们的勇敢尝试一定会助力中国医药研发走上更高的台阶，走向更广阔的的世界。

有着早期生物技术公司丰富经验的John Prista Freshley被任命为北美代理执行副总裁，领导美国业务的早期商务拓展。Joseph (Joe) Monforte博士，精准医学专家，拥有数十年精准诊断改善患者治疗的经验，担任战略合作负责人。Gautam Rajpal 博士在市场研究和业务拓展方面拥有深厚的专业知识，担任业务发展高级总监。每位团队成员都曾长期担任中国母公司的咨询顾问，并密切参与了领星生物（GenomiCare Biotechnology）的业务发展和生物制药业务领域的市场战略规划。

领星（GenomiCare）在中国创立之初就一直专注于为中国肿瘤患者及医生提供服务，通过个体化诊疗服务帮助肿瘤患者获得最合适的临床治疗手段。中国肿瘤患者与其他发达国家的患者相比，确诊时间较晚，获得新型有效治疗的机会较少，预后也较差。为了更好地满足患者的临床需求，领星生物（GenomiCare Biotechnology）在患者的直接知情同意和长期纵向参与下帮助全球制药公司为有巨大未满足需求的患者提供领先的、突破性的癌症治疗。

Freshley先生曾服务于提供肿瘤基因组学和临床数据平台的生物制药公司，在业务创建及开发方面拥有直接经验。Freshley是初创公司Compendia Bioscience首席执行官和长期首席商务官，该公司现在是Thermo Fisher的一部分，以 Oncomine数据产品及Oncomine 检测产品而闻名。

“我喜欢建立肩负重要使命且鼓舞人心的公司，”Freshley 说道，“我很荣幸能与我们在中国的优秀同事一起共事，他们为延续病患的生命做出了重要贡献。我相信，通过与全球制药公司的合作，我们的团队将会持续扩大领星生物（GenomiCare Biotechnology）的影响力。”

精准肿瘤学是领星生物（GenomiCare Biotechnology）的核心。Wild Type Advisors合伙人Joe Monforte博士带来了他在癌症患者和制药合作伙伴个性化药物解决方案中拥有的数十年经验。

“中国已经是世界第二大医药市场，这对全球生物技术和制药公司来说是一个难以置信的市场机遇，”Monforte 博士说，“但至关重要的是，它也代表着一个巨大的临床机会，可以改善治疗过程和结果，以及癌症患者及其亲人的生活质量。我很高兴能成为领星生物（GenomiCare Biotechnology）美国团队的一员，并将我的经验充分利用于日新月异，蓬勃发展的中国市场。”

领星生物（GenomiCare Biotechnology）总裁兼首席执行官许强博士说：“我很开心并且热烈欢迎我们的美国商业团队。他们每位都在与全球生物制药技术公司合作、开发新产品和解决方案以及具有巨大潜力的以客户为中心的业务方面拥有丰富的经验。我们很幸运拥有如此强大的团队，他们乐于与我们在中国的同事一起工作，为中国癌症患者带来更好的治疗方式而努力。”

此次战略伙伴关系的达成，旨在利用先进的安捷伦NGS 技术，加速基因检测以及相关产品和服务的开发，提高中国的癌症临床诊疗水平。

安捷伦一直致力于与行业领先的国内企业合作，帮助共同应对在快速增长的 NGS 癌症诊断领域中出现的各种挑战。安捷伦提供的定制化靶向序列捕获产品具有出色的捕获与检测性能，应用十分灵活，有助于产品开发并缩短开发周期。

领星医学是肿瘤精准医疗服务平台，是一家集精准治疗方案筛选、精准治疗实施、精准治疗监测于一体的国际化公司。通过对中国癌症患者的综合临床数据进行分析，领星医学与中国多家顶尖医院的肿瘤专家进行了长期的科研合作，并取得了显著成效。

安捷伦诊断与基因组学事业部（DGG）大中华区总经理郑晓玮谈到这一机遇时表示：“中国人口基数庞大，这意味着中国的市场庞大且前景无限。安捷伦正专注于这一市场，并制定了五年战略计划，以推出全面的 DGG 解决方案。在‘健康中国 2030’规划纲要中，癌症的有效预防和控制相关的规划和发展被列为重要事项，而 NGS、伴随诊断、基因治疗和样品质控等技术正是助力中国实现‘健康中国 2030’目标的重要技术。安捷伦与领星医学共同朝着这一目标迈进，并将致力于将液体活检 NGS 技术（由 Agilent SureSelect 靶向序列捕获平台支持）推向临床，以改善诊断和治疗。”

领星医学检验实验室总经理戴春博士表示：“安捷伦是新一代DNA测序靶向序列捕获产品的领先企业，领星是肿瘤精准医学科研践行者，同时一直致力于使用人工智能数据算法关联分子机制、疾病人群、临床意义，并探索三者在临床转化与反向转化的研究机制，实现帮助病患获得精准治疗、支持药企精准开发。双方的深化合作，将强势互补，让全外显子组测序进一步应用于临床并充分发挥其在肿瘤精准治疗过程中的前瞻性指导作用，实现中国肿瘤患者的快速准确诊断和精准医疗。”

作为此次合作的核心，领星医学将进一步升级优化多款基于安捷伦技术的肿瘤基因检测产品，包括肿瘤靶向药物 NGS 检测、免疫治疗检测、基因肿瘤检测和实体肿瘤相关基因 NGS 检测。

未来，两家公司将继续与医院和肿瘤专家在临床研究项目上开展深度合作，为临床医生的教育和培训做出贡献。

中关村医学工程转化中心是北京市食品药品监督管理局和海淀区政府共同合作，依托中国食品药品企业质量安全促进会和北京市食品药品安全企业联盟而成立。该中心旨在打造生物医药等相关产业的专业孵化器和产业升级服务平台，推动药品医疗器械审评审批制度改革，开展有利于产业创新的政策先行先试，促进生物医药、医疗器械及相关产业向高端化健康、快速发展。

领星生物则一直致力于为生物技术和制药公司的肿瘤药物研发及商业化提供强大而灵活的平台，通过使用人工智能数据算法关联分子机制、疾病人群、临床意义，并探索三者在临床转化与反向转化的研究机制，实现帮助病患获得精准治疗、支持药企精准开发的愿景。同时凭借国际标准的CLIA / CAP临床实验室服务、大型真实世界的全面基因组+临床病史+长期生存数据集、云端开放交互式Saas系统、以及独有的数据驱动智能算法，帮助药企高效实现数据的全部潜能。目前已原创发布了临床智能分析平台（Clinical Intelligence Analysis Platform，简称CIAP），并向多家全球知名药企提供以中国肿瘤患者为中心的Best-in-class真实世界研究解决方案，在此领域积累了丰富的案例与实践经验。

双方依托于各自资源优势，将共同建立肿瘤领域真实世界数据标准；以领星知识库系统及领星知识库API服务为基础，进行数据价值的挖掘，并且就真实世界数据在临床科研和新药研发转化上的运用进行深入探讨和发现。达成此次战略合作，对于合作双方都是又一里程碑事件。

作为中国Best-in-class真实世界证据解决方案提供者，领星生物将在未来的合作中向青煜医药提供以领星知识库系统及领星知识库API服务为基础的，研发目标化合物的适应症及临床开发策略咨询、新药及合并用药策略开发咨询服务，降低药物研发的成本和周期，提高成功率。

领星生物以终为始，通过独有的“Deep Clinical+Deep Genomic“结合人工智能算法，实现对临床假设相关参数，例如对照组、联合用药方案、生物标记物，以及适应症拓展等多维度变量的系统整合分析，对临床转化与开发、新产品推广两方面提供新思路和方法，从而赋能研发拓展，优化临床试验方案设计，提升市场竞争主动性。

青煜医药专注于以WD40蛋白家族为靶点的小分子创新药物研发。公司以结构生物学为基础，结合高通量筛选，疾病生物学和药物化学等功能，深耕并引领WD40蛋白家族相关领域，发现全新致病机制，验证全新靶点，并研发first-in-class的小分子药物，以解决未满足之医疗需求，造福患者。未来，将与领星生物共同开展前瞻性或回顾性的临床研究。

对于此次达成的战略合作，双方高层均表示充满信心和期待，相信依托双方在各自领域的专业技术优势，必能在中国肿瘤新药研发领域获得重大突破，造福中国肿瘤患者。

RWD行业是如何逐步兴起，引发关注的；生物医药领域的真实世界数据其价值如何体现；国内外的行业发展现状及政策究竟是怎样的；未来RWD行业将走向何方？

就上述问题，CBInsights通过对生物医药领域真实世界数据的行业调研，对相关企业的深入探访，同时结合自身庞大的数据库信息，撰写了“2021生物医药领域的真实世界数据行业报告”。从溯源，行业机遇及挑战，市场需求，产业方向，政策引导，应用价值，资本关注度等多维度高视角全面解析真实世界数据(RWD)行业，为从业者或希望关注此领域的探究者提供了较为丰富的行业信息和观点。领星生物作为行业冉冉新星，凭借其独有的大型真实世界全面基因组+临床病史+长期生存数据集，以及云端开放交互式Saas系统、数据驱动智能算法受到行业关注，很荣幸与行业深耕企业IQVIA，Flatiron，零氪等一起被收入报告并作为典型案例详细解析。

“2021生物医药领域的真实世界数据行业报告”一经CBInsights官方平台首发，即引起行业和资本的广泛关注。Deep Tech、麻省理工科技评论等在全球科技商业领域具备强大影响力的平台纷纷转载该报告，并称真实世界数据解决方案是“极具想象空间的新兴行业，蕴藏着巨大的宝藏”。

真实世界数据解决方案的价值体现主要在其数据价值和应用价值两方面。以生物医药行业为例，真实世界数据相关解决方案可以赋能整个药物研发周期，并且从上市后研究逐步往上游拓展，在肿瘤药物研发场景中尤为突出。同时高质量、多维度的RWD能发挥更高的价值与影响，特别是充分汇集以患者为中心的包含生物数据、临床数据和健康管理数据三个层次的RWD对生物医药领域的研发更具价值。

以下为“2021生物医药领域的真实世界数据行业报告”部分节选内容。

以领星生物为代表的中国RWD初创公司扎实迈进

相较于国际市场，中国市场起步较晚，但是由于国家对科技创新的大力投入，近几年我国在CRO领域的发展颇为迅猛。深入到RWD细分领域，许多例如医渡云、零氪科技、领星生物等真实世界解决方案明星公司纷纷涌现。特别是领星生物专注于肿瘤精准医疗领域，从目前的真实世界诊疗数据来看，有很大一部分癌症患者无法在现有的治疗体系中获益，因此急需打破传统制药和治疗手段，寻求临床应用新思路。随着肿瘤精准医疗的日臻推进，广泛纵向的临床数据正在与全面的分子基因数据深度融合，促进着肿瘤诊疗的前移，加速肿瘤药物的研发与商业化。领星生物在这样一个大环境中凭借创新使用“全面基因”+“深度临床”的全景数据，人工智能系统和数据驱动算法相结合的新型商业模式脱颖而出，在助力肿瘤药物创新研发的过程中发挥着巨大潜能，为癌症转化研究和肿瘤药物临床开发提供强有力的数据解决方案。

1. 领星生物强有力的最优数据解决方案

领星自主研发推出的临床智能分析平台(CIAP)可将多维变量整合，实现对数据问题的灵活设问和及时应答，平台呈现的功能包括：实时快速定义和比较患者队列；多维临床变量交叉组合的可视化分析；生存曲线，P值，HR比值，富集和差异的动态分析；对多种数据源的整合分析；数据驱动算法和高度可适性的临床生物信息学的完整支持。

数据方面，领星生物采用具有CLIA/CAP（Clinical Laboratory Improvement Amendments，临床检验改进修正计划/ College of American Pathologists，美国病理学家协会）认证的国际标准的第三方检验所来进行终端患者数据的采集。与此同时，有专门的团队为每一位患者提供终身随访服务，目前已经积累的临床；分子数据，在领星生物的系统里，可以为药物研发企业提供一整套分析整合后的解决方案。

算法方面，领星生物研发了数据智能技术。整合国际标准的CLIA /CAP临床实验室服务、大型真实世界的深度分子临床整合数据（全面的基因组学+临床病史+长期生存数据集）、云端开放交互式SaaS（Software-as-a-Service，软件即服务）系统、以及独有的数据驱动智能算法，能够帮助客户高效实现数据的全部潜能。该算法，可将临床分子关系和治疗方案从10的12次方的海量数据中挖掘出独立的有用信息。

基于自有数据驱动算法，领星生物提出并优化临床假设，最大程度实现真实世界与临床试验数据和知识的潜力，同时基于广泛临床医疗网络的前瞻性和回顾性研究，以直接富集目标患者群体，验证临床假设。针对未满足的肿瘤临床需求，在药物机制引导下，全面系统、多维度的适应症和适用人群拓展，通过在真实世界大数据中对相关药物在多维度细分人群中的临床结局比较，支持制定灵活的市场推广策略。

2. 以终为始，反向转化数据智能模式

领星用临床患者真实疗效开始的反向转化策略，为后续的临床开发不仅规避了从模型到人体，再从个体患者到群体患者的临床转化中的巨大的不确定性风险，而且还提供了明确的获益患者人群和分子标记物，概念上就是直接精准针对未满足的临床需求。

通过临床药物精准开发智能化相关技术和平台的研发，实现药物研发从临床开始的反向转化。在过去3年多时间，领星生物致力于帮助中国肿瘤患者在临床端通过精准治疗的手段做针对性、个体化的诊断和治疗。在治疗手段和终身随访基础上，领星生物积累了大量中国肿瘤患者分子、临床方面的数据。通过这些分子和临床大数据，以及企业自主研发的人工智能算法，可以分析出临床的相似性表现，推演出相似患者共同的分子机制，从而探索更好的治疗方式。基于此思路，已经上市的药物可以寻找更合适的人群；新药探索阶段，研发人员能根据临床的数据支持，寻找新的靶点，由此大大提升制药企业工作效率。

报告完成框架如下，点击下方网址，获取PDF版完整报告。

（网址：https://pan.baidu.com/share/init?surl=4pEfC_3rnPBHHwrzwlqVIA，提取码：96dT）

双方宣布将在肿瘤药物伴随诊断研发领域进行深入合作，携手推动更多创新药物研发进程，惠及中国本土及全球患者。

根据协议，领星生物将从中国肿瘤患者真实世界的临床+分子数据出发，向格物致和提供以领星知识库系统及领星知识库API服务为基础的，研发目标化合物的适应症及临床开发策略咨询、新药及合并用药策略开发咨询服务，并与格物致和合作开展前瞻性或回顾性的临床研究，推进肿瘤创新药研发及商业化。

领星生物一直致力于通过使用人工智能数据算法关联分子机制、疾病人群、临床意义，并探索三者在临床转化与反向转化的研究机制，实现帮助病患获得精准治疗、支持药企精准开发的愿景。

格物致和专注于科研及临床医学领域，致力于构建数字化多组学平台，对疾病早期的预警预防、精准诊断、个体化治疗以及药物开发等提供全流程的创新技术产品和服务。

此次战略合作协议的签订，是领星生物与格物致和融合互补、协同发展的第一步。接下来，双方将继续聚焦肿瘤精准医疗领域，加速创新肿瘤药物的研发进程，尽早让广大中国患者得到切实获益。

本次大会上发布了免疫图谱卓越计划并举行了签约仪式，领星生物作为百图生科免疫图谱卓越计划生态合作伙伴，受邀出席本次大会并参加联合签约仪式，未来将与百图生科在科学研究服务、科学研究项目设计、新技术产业落地、新产品开发和转化等各环节进行全方位的生态合作，共同推进中国肿瘤药物精准开发和科研转化。

开幕式上，百图生科创始人、董事长李彦宏表示，今天生物计算领域与当年互联网信息领域高速发展的状态有诸多相似之处，基因组学研究带来的人体数据、新药研发过程中积累的知识以及新生的各类机器学习的算法这三个关键指标在高速增长，正在共同促进生物计算给人类创造价值。

领星生物创始人兼CEO许强博士受邀在5月11日的“生物计算的更多可能 -- 创新企业DEMO”会场，发表主题演讲《中国癌症患者Best-In-Class真实世界数据解决方案》，分享了领星生物在生物计算领域的探索经验，介绍了以中国肿瘤患者为中心的真实世界解决方案。

他指出，从领星真实世界诊疗数据来看，有很大一部分癌症患者无法在现有的治疗体系中获益。如果我们能从药物机制相关性着手并且进行真实世界临床数据的深度挖掘，就能够识别更为有效的药物或联用方案为这一组人群提高生存率。

随后，许强博士展示了领星自主开发的数据库临床智能开发平台（CIAP）平台如何与数据驱动算法实现了海量临床数据交叉变量的多维度探索，并获得多家跨国制药公司以及中国创新药企伙伴的认可。他还通过领星真实世界数据与临床试验结果的比对，阐述了CIAP和数据驱动算法在精准医疗时代的意义。

最后，许强博士得出结论，从真实世界数据出发，我们可以发现被忽视的疾病洞察，有证据地指导后续的临床研发工作。领星将继续向生物医药企业提供Best-In-Class真实世界数据解决方案，让深度临床数据与全面的分子的完整数据无缝衔接，打开创新药研发的桎梏，助力人类健康事业发展。

未来，领星将立足于肿瘤精准医疗领域，与百图生科一起，利用各自的资源与优势开展合作，共同深化“免疫图谱”生态圈，在联合数据挖掘的基础上携手推进肿瘤临床药物精准开发智能化。