美國(guó)麻省劍橋和中國(guó)北京2019年11月13日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天公布近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)、預(yù)計(jì)里程碑事件、以及 2019 年第三季度財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)。

百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長(zhǎng)歐雷強(qiáng)先生表示：“近期，我們與安進(jìn)公司宣布建立了一項(xiàng)變革型的合作，預(yù)計(jì)將于2020年初完成。屆時(shí)，我們將開始執(zhí)行針對(duì)安進(jìn)公司三款商業(yè)階段藥物和20款候選藥物在中國(guó)的商業(yè)化和開發(fā)計(jì)劃。我們相信此次合作更加鞏固了我們作為在中國(guó)商業(yè)化和開發(fā)首選伙伴的地位，而這一切都是因?yàn)樵谖覀兊娜瞬拧⑷蛴绊懀约皩?duì)患者、合規(guī)和質(zhì)量堅(jiān)定的承諾上。在過去的一個(gè)季度中，我們繼續(xù)籌備在美國(guó)和中國(guó)計(jì)劃中的產(chǎn)品上市。展望公司在今年年底前和2020年的各項(xiàng)重要事件，共有多至10項(xiàng)正在開展的3期或潛在的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)計(jì)劃公布數(shù)據(jù)，同時(shí)還有計(jì)劃中的兩款公司自主開發(fā)產(chǎn)品的商業(yè)上市。”

U近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)以及預(yù)計(jì)里程碑事件

臨床項(xiàng)目

澤布替尼，一款設(shè)計(jì)旨在最大化布魯頓酪氨酸激酶（BTK）占有率、最小化脫靶效應(yīng)的在研BTK小分子抑制劑

• 宣布了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理澤布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者的新藥上市申請(qǐng)（NDA）并授予優(yōu)先審評(píng)資格，《處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案》（PDUFA）日期為 2020 年 2 月 27 日；以及
• 啟動(dòng)了以下臨床試驗(yàn)：
• 一項(xiàng)澤布替尼聯(lián)合利妥昔單抗對(duì)比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療既往未接受過治療且不適合干細(xì)胞移植的MCL患者的全球3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT04002297）；以及
• 一項(xiàng)用于治療既往接受過治療并對(duì)伊布替尼治療不耐受的慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的全球2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT04116437）。

澤布替尼預(yù)計(jì)里程碑事件

• 于第61屆美國(guó)血液學(xué)協(xié)會(huì)（ASH）年會(huì)（2019年12月7-10日在美國(guó)奧蘭多市舉行）上公布澤布替尼對(duì)比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療既往未經(jīng)治療的CLL/SLL患者的SEQUOIA 3期臨床試驗(yàn)中染色體17p缺失患者分組的初步數(shù)據(jù)；一項(xiàng)用于治療R/R CLL/SLL患者的1/2期臨床試驗(yàn)更新數(shù)據(jù)；澤布替尼聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療B細(xì)胞惡性淋巴腫瘤患者的臨床試驗(yàn)更新結(jié)果；
• 于2019年公布澤布替尼對(duì)比伊布替尼用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的ASPEN全球3期臨床試驗(yàn)主要數(shù)據(jù)；
• 在美國(guó)獲得FDA用于治療R/R MCL患者的新藥上市批準(zhǔn)，目前PDUFA日期為2020年2月27日；
• 于2020年上半年在中國(guó)獲得用于治療R/R MCL患者以及R/R CLL/SLL患者的新藥上市批準(zhǔn)；
• 于2020年上半年在中國(guó)遞交用于治療WM患者的新適應(yīng)癥申請(qǐng)（sNDA）；
• 最早于2020年公布SEQUOIA臨床試驗(yàn)主要數(shù)據(jù)；以及
• 于2019年或2020年初完成澤布替尼對(duì)比伊布替尼用于治療R/R CLL/SLL患者的ALPINE 3期臨床試驗(yàn)的患者入組以及澤布替尼用于治療R/R邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者的MAGNOLIA 2期臨床試驗(yàn)的患者入組。

替雷利珠單抗，一款設(shè)計(jì)旨在避免與巨噬細(xì)胞中 Fc 受體結(jié)合的、針對(duì)免疫檢查點(diǎn)受體 PD-1 的在研人源化 IgG4 單克隆抗體

• 完成替雷利珠單抗對(duì)比索拉非尼用于治療一線不可切除肝細(xì)胞癌（HCC）患者的全球3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03412773）的患者入組；
• 在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）2019年大會(huì)上公布了在中國(guó)和韓國(guó)開展的替雷利珠單抗用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）患者的2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào): NCT04004221）數(shù)據(jù)；以及
• 在第22屆中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）年會(huì)上公布了以下臨床數(shù)據(jù)：
• 在中國(guó)開展的一項(xiàng)替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于治療一線肺癌患者的2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03432598）結(jié)果；
• 在中國(guó)開展的一項(xiàng)替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于治療ESCC患者的2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03469557）的更新結(jié)果；以及
• 在中國(guó)開展的一項(xiàng)替雷利珠單抗用于治療晚期實(shí)體瘤患者的1/2期臨床試驗(yàn)（藥物臨床試驗(yàn)登記號(hào)：CTR20160872）。

替雷利珠單抗預(yù)計(jì)里程碑事件

• 于2019年在中國(guó)獲得用于治療R/R經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的新藥上市批準(zhǔn)；
• 于2020年在中國(guó)獲得用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性UC患者的新適應(yīng)癥上市批準(zhǔn)；
• 于2019或2020年初就替雷利珠單抗用于治療二、三線HCC患者的全球2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03419897）的初步結(jié)果與藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通；
• 于2020年公布在中國(guó)開展的替雷利珠單抗聯(lián)合化療對(duì)比化療用于治療一線鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03594747）主要數(shù)據(jù)；
• 于2020年公布在中國(guó)開展的替雷利珠單抗聯(lián)合化療對(duì)比化療用于治療一線非鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03663205）的主要數(shù)據(jù)；以及
• 于2019或2020年初完成替雷利珠單抗對(duì)比多西他賽用于治療二線NSCLC患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03358875）全球部分的患者入組；于2020年上半年完成替雷利珠單抗對(duì)比化療用于治療二線晚期ESCC患者的全球3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03430843）的患者入組。

Pamiparib，一款在研小分子PARP抑制劑

• 在ESMO大會(huì)上公布了以下臨床數(shù)據(jù)：
• Pamiparib聯(lián)合低劑量替莫唑胺用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者的1b期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03150810）的更新結(jié)果；以及
• Pamiparib用于治療晚期實(shí)體瘤患者的1期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT02361723）劑量遞增/拓展的更新結(jié)果。

Pamiparib預(yù)計(jì)里程碑事件

• 于2020年就在中國(guó)開展的pamiparib用于治療既往接受過治療的卵巢癌（OC）患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03333915）的初步結(jié)果與藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通；
• 于2020年公布pamiparib用于鉑敏感復(fù)發(fā)性O(shè)C患者維持治療的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03519230）的數(shù)據(jù)；
• 于2020年公布一項(xiàng)pamiparib用于治療OC患者的全球1期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT02361723）數(shù)據(jù)，以及pamiparib聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療晚期實(shí)體瘤患者的1期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT02660034）更新數(shù)據(jù)；以及
• 于2020年在中國(guó)遞交針對(duì)OC的NDA。

Lifirafenib（BGB-283），一款在研RAF二聚體抑制劑

• 聯(lián)合SpringWorks Therapeutics啟動(dòng)了一項(xiàng)lifirafenib聯(lián)合MEK抑制劑mirdametinib（PD-0325901）用于治療晚期或難治性實(shí)體瘤患者的臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03905148）。

BGB-A1217，一款在研TIGIT單克隆抗體

• 啟動(dòng)了在中國(guó)和澳大利亞開展的一項(xiàng)以研究聯(lián)合用藥安全性、耐受性、藥代學(xué)以及初步抗腫瘤活性為目的的BGB-A1217聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療晚期實(shí)體瘤患者的1a/1b期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT04047862）的患者入組。

BGB-11417，一款在研小分子Bcl-2抑制劑

• 完成了BGB-11417臨床前以及支持新藥研究申請(qǐng)（IND）的研究，在對(duì)抗促凋亡蛋白Bcl-2中展示了強(qiáng)效活性與高選擇性。

BGB-11417預(yù)計(jì)里程碑事件

• 于2020年上半年在澳大利亞和美國(guó)啟動(dòng)一項(xiàng)評(píng)估BGB-11417在成熟B細(xì)胞惡性腫瘤中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)以及初步抗腫瘤活性的1期臨床研究。

生產(chǎn)基地

• 位于中國(guó)廣州的生物藥品生產(chǎn)基地完成一期項(xiàng)目建設(shè)與生產(chǎn)設(shè)備確認(rèn)驗(yàn)證，并正式開始運(yùn)營(yíng)。

商業(yè)運(yùn)營(yíng)

• 在中國(guó)，瑞復(fù)美P^®P用于治療R/R多發(fā)性骨髓瘤患者被正式納入國(guó)家醫(yī)保目錄（NRDL）；
• 在中國(guó)，替雷利珠單抗用于治療R/R cHL患者計(jì)劃中的產(chǎn)品上市準(zhǔn)備工作正在繼續(xù)開展，醫(yī)藥銷售人員培訓(xùn)已經(jīng)完成；以及
• 在美國(guó)，已經(jīng)招募醫(yī)藥銷售人員，積極籌備計(jì)劃中的澤布替尼用于治療R/R MCL患者的產(chǎn)品上市。

公司發(fā)展

• 宣布與安進(jìn)公司建立全球腫瘤戰(zhàn)略合作關(guān)系，在中國(guó)開發(fā)和商業(yè)化安加維P^®P（XGEVAP^®P）地舒單抗注射液、KYPROLISP^®P注射用卡非佐米和 BLINCYTOP^®P注射用倍林妥莫雙抗，同時(shí)共同開發(fā)20款安進(jìn)抗腫瘤管線藥物。安進(jìn)已同意購入約27億美元的百濟(jì)神州股份。該交易在符合以下條件的情況下預(yù)計(jì)將于 2020 年初完成：百濟(jì)神州根據(jù)香港聯(lián)合交易所上市規(guī)定獲得多數(shù)股東批準(zhǔn)、根據(jù)適用的反壟斷法的等待期到期或終止、以及滿足其他特定交割條件。公司持有約40%股份的股東已同意對(duì)該交易投贊成票；以及
• 宣布與Seattle Genetics就一款先進(jìn)的臨床前腫瘤候選藥物達(dá)成全球許可協(xié)議，百濟(jì)神州獲得在亞洲（除日本以外）、除美洲（美國(guó)、加拿大以及拉丁美洲國(guó)家）和歐洲以外全球其他地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。該候選藥物運(yùn)用Seattle Genetics專利保護(hù)的抗體技術(shù)，預(yù)計(jì)將于2020年上半年進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

2019年第三季度財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資 截至 2019 年 9 月 30 日，公司持有的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資為 12.8億美金，相比較，2019 年 6 月 30 日的持有額為 15.6億美金，2018 年 12 月 31 日的持有額為 18.1 億美金。

• 截至 2019 年 9 月 30 日的第三季度，經(jīng)營(yíng)活動(dòng)所用2.6501億美元，相比較，2018年同期經(jīng)營(yíng)活動(dòng)所用1.3219億美元。增加主要?dú)w因于用于支持美國(guó)和中國(guó)后期候選藥物產(chǎn)品發(fā)布準(zhǔn)備不斷提升的運(yùn)營(yíng)費(fèi)用、公司內(nèi)部以及授權(quán)候選藥物的持續(xù)開發(fā)以及公司整體規(guī)模擴(kuò)大。
• 截至2019年9月30日的第三季度，資本開支為3087萬美元，主要?dú)w因于廣州生物制劑生產(chǎn)基地建設(shè)。

收入 截至 2019 年 9 月 30 日的第三季度收入為 5014萬美元，相比 較，2018 年同期的收入為 5420萬美元。收入減少主要?dú)w因于2019年第二季度中新基公司就終止替雷利珠單抗合作所支付的相關(guān)費(fèi)用，以及因此停止的任何相關(guān)合作收入。

• 截至 2019 年 9 月 30 日的第三季度，ABRAXANEP^®P、瑞復(fù)美及維達(dá)莎P^®P在中國(guó)銷售帶來的產(chǎn)品收入總計(jì)5014萬美元，相比較，去年同期的產(chǎn)品收入總計(jì)為3845萬美元。2019年第三季度銷售額受到ABRAXANE臨時(shí)供應(yīng)中斷的負(fù)面影響。
• 截至 2019 年 9 月 30 日的第三季度，合作收入為零，相比較，2018年同期的合作收入為1576萬美元。合作收入的減少主要?dú)w因于2019年第二季度中新基公司終止了關(guān)于替雷利珠單抗的合作。

費(fèi)用 截至2019年9月30的第三季度費(fèi)用為3.6241億美元，相比較，2018年同期的費(fèi)用為2.053億美元。

• 銷售成本 截至2019年9月30日的第三季度為2011萬美元，相比較，2018年同期的銷售成本為871萬美元。銷售成本包括這一時(shí)期在中國(guó)獲得ABRAXANE、瑞復(fù)美與維達(dá)莎銷售權(quán)益的取得成本。為商業(yè)化上市準(zhǔn)備產(chǎn)生的庫存生產(chǎn)成本，在上市批準(zhǔn)之前都計(jì)入研發(fā)費(fèi)用。
• 研發(fā)（R&D）費(fèi)用 截至2019年9月30日的第三季度為2.3697億美元，相比較，2018年同期的研發(fā)費(fèi)用為1.4759億美元。增加主要?dú)w因于正在開展和新啟動(dòng)的后期關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)費(fèi)用的持續(xù)增加、注冊(cè)申報(bào)準(zhǔn)備，以及產(chǎn)品上市前活動(dòng)和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本。研發(fā)費(fèi)用的總體增加還歸因于員工股權(quán)獎(jiǎng)勵(lì)支出的增加，截至2019年9月30日的第三季度股權(quán)獎(jiǎng)勵(lì)支出為2067萬美元，相比較，2018年同期的股權(quán)獎(jiǎng)勵(lì)支出為1552萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)的增長(zhǎng)。
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費(fèi)用 截至 2019 年 9 月 30 日的第三季度的銷售、一般及行政管理費(fèi)用為1.05億美元，相比較， 2018 年同期的銷售、一般及行政管理費(fèi)用為4882萬美元。銷售、一般及行政管理費(fèi)用的增加主要?dú)w因于員工人數(shù)的增加，其中包括擴(kuò)大商業(yè)團(tuán)隊(duì)規(guī)模以支持在中國(guó)已上市產(chǎn)品的分銷、臨床后期候選藥物預(yù)計(jì)在美國(guó)和中國(guó)的產(chǎn)品發(fā)布、以及提高的專業(yè)服務(wù)費(fèi)和運(yùn)營(yíng)活動(dòng)發(fā)展所需成本的增加。銷售、一般及行政管理費(fèi)用的總體增加還由于與此相關(guān)的股票期權(quán)費(fèi)用的增加。截至 2019 年 9 月 30 日的第三季度股票期權(quán)費(fèi)用為 1614 萬美元，相比較， 2018 年同期的股票期權(quán)費(fèi)用為 961 萬美元。該增加主要是由于員工人數(shù)的增長(zhǎng)。
• 凈虧損 截至 2019 年 9月 30 日的第三季度的凈虧損為 3.0736億美元、或每股 0.39 美元、或每股美國(guó)存托股份（ADS）5.11 美元，相比較， 2018 年同期的凈虧損為 1.4403 億美元、或每股 0.19 美元、或每股 ADS 2.53 美元。 

財(cái)務(wù)摘要

簡(jiǎn)要合并資產(chǎn)負(fù)債表摘要數(shù)據(jù)（美國(guó)一般公認(rèn)會(huì)計(jì)準(zhǔn)則）
(單位為1,000美元)

[1] 截至2019年9月30日，歸屬廣州百濟(jì)神州生物制藥有限公司的銀行貸款總額為8115萬美元，以及百濟(jì)神州上海從中國(guó)興業(yè)銀行借入的一筆長(zhǎng)期貸款。

[2] 股東貸款為廣州生物藥品生產(chǎn)基地于2017年從公司合資企業(yè)的另一股東方獲得的用于基地的建設(shè)和運(yùn)營(yíng)的9億人民幣可轉(zhuǎn)換債券。

簡(jiǎn)要合并營(yíng)運(yùn)報(bào)表（美國(guó)一般公認(rèn)會(huì)計(jì)準(zhǔn)則）
（除普通股數(shù)量、ADS 數(shù)量、每股普通股和每股ADS 數(shù)據(jù)外，單位為1,000 美元）

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國(guó)大陸、美國(guó)、澳大利亞和歐洲擁有超過3,000 名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANEP^®P注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美P^®P（來那度胺）和維達(dá)莎P^®P（注射用阿扎胞苷）P0F[i]P。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括有本公司與安進(jìn)公司的合作、后期臨床試驗(yàn)和預(yù)計(jì)的數(shù)據(jù)公布、本公司藥物候選物的預(yù)計(jì)的商業(yè)發(fā)布、預(yù)期的臨床開發(fā)計(jì)劃、藥政注冊(cè)里程碑和商業(yè)化進(jìn)程以及“近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)和預(yù)計(jì)里程碑事件”標(biāo)題下的本公司的計(jì)劃及預(yù)期的里程碑事件。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營(yíng)運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的 10-Q 表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。

[i] ABRAXANE®、瑞復(fù)美®和維達(dá)莎®為新基醫(yī)藥公司的注冊(cè)商標(biāo)。