天津2021年12月27日 /美通社/ -- 昨日，中國首個大規模血友病患者交流平臺-「協守生命 為愛煥新」2021 WFH-HHC 中國血友病交流大會在天津為期兩天盛大舉辦。這場涉及中國血友病患者防治和保障事業未來發展大患者大會，全國血友病頂級專家、行業學者及患者組織云集現場，把脈中國血友病臨床治療和診斷方面的現狀，共同探討可持續發展的血友病診療生態路徑。大會還特別邀請了全國血友病患者代表參與大會環節討論，傳遞患者的真實訴求，共同呼吁各界關注關愛血友病患者。

大會兩天圍繞“協同”、“諧合”、“攜手”三大主題開展討論。25日開幕儀式上，血友之家創始人會長、北京血友之家罕見病關愛中心理事長關濤先生、中國醫學科學院血液病醫院血栓與止血診療中心楊仁池教授、復旦大學藥物經濟學研究與評估中心主任陳文教授、世界血友病聯盟主席Mr.Main Weill（視頻）分別進行開幕致辭。

【開幕】：20年為了更多血友病患者我們“戰”在一起

中國血友之家會長、北京血友之家罕見病關愛中心理事長關濤先生為大會開幕致辭：“20年來中國血友病患者組織完成了一次次的蛻變，20年我們聚合各方力量，見證了中國血友病患者從“不死”，到“不疼”，再到有望可以實現“不殘”的跨越。未來‘血友之家’還將繼續協同政府、醫療結構、企業等，以‘患者為中心’打造更多合作模式，為廣大患者提供更專業化服務的同時，擴大患者群體在社會上的聲量，傳遞患者的真實訴求，幫助每一位血友病患者得到更好的治療，回歸正常生活。”

中國醫學科學院血液病醫院血栓與止血診療中心楊仁池教授隨后致辭，并在大會中總結介紹了中國血友病防治事業發展歷程，他講感慨到：“1985年中國醫學科學院血液學研究所成立了國內第一家血友病中心，再到36年后全新的“血友病診療中心”在全國各地成立，這標志著中國血友病中心建設與國際高速接軌，對于推動全國血友病診療水平的提升具有重大意義。現在“血友病診療中心”已經有40多家醫院通過了數據審核和函審，全國已有180多家醫院已經錄入血友病的國家登記系統，跟三十年前相比，中國整個血友病防治水平已經取得了飛速的進步。”

近年來，國家和社會對罕見病的關注度越來越高。我國政府相繼推出了多項政策，力圖逐步解決罕見病群體在診療、用藥可及和可支付上的難題。復旦大學藥物經濟學研究與評估中心主任陳文教授指出：從社會的角度來看，我希望全社會都能加強對罕見病的關注，同時建立多元化的創新支付體系，進一步減輕罕見病患者用藥的經濟負擔，提高患者用藥的可及性，讓我們有限的醫保和醫療資源產生更大的效益。

活動當天，世界血友病聯盟（WFH）主席Mr. Cesar Garrido先生也通過視頻向中國患者表示慰問與鼓勵，并對未來提出了美好愿景：“在過去的一年中，世界發生了巨變，但有一點沒有變化，我們仍然在一起。我希望，中國的血友病患者在未來都可以獲得個體化的預防與治療，以及更好的綜合關懷，使他們可以擁有與健康人一樣生活，譜寫燦爛輝煌的人生篇章。”

【第一篇章亮點回顧】協同-共謀新發展：大會開幕后，全國頂級專家、學者以及企業合作伙伴跨界交流，就中國血友病藍皮書主要研究成果、預防治療在血友病治療中的意義、血友病基因治療研究與進展、創新產品如何惠及血友病患者、以血友病患者為中心的閉環管理等話題，共“謀”中國友血友病診療未來與方向。

《中國血友病藍皮書》數據顯示，在中國有超過30%的血友病成人患者不治療或偶爾接受治療，成人患者中接受預防治療的比例只占16%，遠低于全球60%的預防治療率。復旦大學公共衛生學院研究生導師張璐瑩女士指出：“《中國血友病藍皮書》深入剖析我國血友病患者治療過程中的痛點和負擔，目前處于就業年齡的患者中57.7%處于失業狀態，36.3%的患者家庭為低保戶或貧困戶，疾病是導致其經濟困難的最主要原因。我國血友病患者家庭總體社會經濟水平較低，疾病經濟負擔較重，容易陷入多維貧困，患者治療達標率普遍較低。雖然我國在按需治療得到了保障的基礎上，部分兒童開始接受預防治療，但是成人則幾乎沒有接受預防治療。”

首都醫科大學附屬北京兒童醫院血液腫瘤中心吳潤暉教授通過網絡連線向大家介紹：“隨著醫藥科技的進步，血友病的治療藥物、治療理念都出現了根本性的改變。血友病并非不治之癥，預防治療已經成為血友病治療的基石即使是重度甲型血友病患者，也可以過上幾乎和正常人一樣的生活。目前兒童血友病患者的預防治療已實現醫保覆蓋。然而，由于醫療費用高昂，導致兒童血友病患者就診率低、治療不足，預防治療還不能作為血友病兒童的標準治療方案。治療觀念也是一個很大問題，很多家長還是等孩子出血后才治療，這些觀念增加了血友病患兒，引發出現關節畸形或嚴重出血后遺癥形成，嚴重者可危及生命，我國成人血友病患者預防治療的可及性亟待解決。”

隨著科學技術的發展，血友病的致病基因明確，從根本上治愈血友病也已成為可能。中國醫學科學院血液病醫院血栓與止血診療中心張磊教授：“血友病作為單基因遺傳病，基因治療是其唯一治愈手段，內源性持續的因子表達，其良好的療效和安全性已在臨床試驗中體現。如今需要科學家、醫學家以及社會資本協同合作，快速實現基礎研究與臨床應用的轉化，讓血友病患者真正迎來‘治愈’的新時代，擺脫‘玻璃人’標簽“和定期替代治療的負擔。”

與會眾多國際藥企代表也積極響應，與學術專家多維度進行交流，共“謀”血友病患者多元化診療模式，以及更多支付方式選擇。賽諾菲健贊（中國）罕見病及罕見血液病業務負責人俞蕾女士講到：“企業與醫療機構的利益訴求不同，但如何提高創新藥物可及性，讓患者得到規范化的治療這一共同的目標讓我們走到了一起，賽諾菲致力于加強與患者組織的溝通對話，我們要更近距離地傾聽患者心聲，將臨床實踐與患者實際需求結合起來，完善以患者需求為導向的醫藥價值鏈。”輝瑞中國罕見病事業部總經理宋發賢先生指出：“建設以血友病患者為中心的閉環管理模式是輝瑞長期以來的企業愿景，我們希望推動全球創新，打通血友病診療閉環，打破罕見病診療界限，探索罕見病診療新路徑，為中國血友病患者帶來優質解決方案。”拜耳醫藥保健有限公司特殊治療領域負責人連晶女士談到：“拜耳一直致力于推動中國血友病事業的發展，公司與學會和領域專家緊密合作，共同建立中國第一批血友病診療中心，15年來我們相信將進一步改善血友病患者的就醫質量，不斷提升血友病患者的生活質量。”武田中國血友病&罕見病事業部負責人劉燕女士表示：“現在中國已經進入為國民提供全面醫療健康保障體系的階段，罕見病人作為相對弱勢的群體得到很大關注。武田將更多資源全方位地改善中國罕見病診療現狀，共同打造以患者為中心的中國罕見病創新生態系統，從而更好地解決患者未被滿足的需求。”

現場，關濤先生作為患者代表與復旦大學公共衛生學院陳文院長、中國醫學科學院血液病醫院血栓與止血診療中心張磊教授、賽諾菲健贊（中國）罕見病及罕見血液病業務負責人俞蕾女士共同參“血友病的未來-聚光向前”沙龍，聚焦中國血友病診療，聆聽血友病患者的真實訴求，將血友病群體的診療能力提升落到實處，共謀中國血友病診療事業發展，共同維護血友病患者的健康權益。多方共離，實現以患者為中心的愿景。

會上，關濤先生代表中國的血友病患者向中國血友病治療協作組，頒發“同心力量獎”。

感謝他們多年以來為血友病診療事業所做的努力。

楊仁池教授代表“中國血友病治療協作組”接受大會頒發“同心力量獎”
嘉賓參與沙龍討論

【第二篇章亮點回顧】諧合-聆聽心呼喚：未來血友病與高血壓等慢性疾病一樣，患者只需接受長期規律性的規范化治療，就可以實現 “零出血”，回歸正常生活。深圳市第二人民醫院副主任醫師蔡力生教授、蘇州大學附屬第一醫院余自強教授，為血友病個體化診療奠定了學術基礎。如何有效提升我國患者規范化治療，中國患者組織、慈善公益機構幫助很多血友病患者走出了困境。

• 深圳市第二人民醫院蔡力生教授

血友病患者用藥的劑量要結合患者的自身特點、運動狀態、整體健康狀況進行綜合評定。國內外最新指南，諸如世界血友病聯盟（World Federation of Hemophilia）最新指南和《血友病治療中國指南（2020 年版）》，都特別強調了個體化治療的重要性，個體化方案的治療可以避免患者因治療不足而導致的關節反復出血或殘疾，助力患者實現‘零出血’的治療目標，使患者也能像正常人一樣生活。

• 蘇州大學附屬第一醫院余自強教授

血管性血友病是出血管性血友病是臨床上常見的一種遺傳性出血性疾病，國外報道vWD發病率約為千分之一。我國尚無統計學資料。由于vWD的類型不同，臨床出血表現相差很大，實驗室檢查比血友病復雜，輕癥患者的變化不典型，常需結合病史與臨床綜合判斷。其發病機制是患者的血管性血友病因子（von Willebrand factor，vWF）基因突變，導致血漿vWF數量減少或質量異常，從而出現各種出血表現。VWD的治療方案主要有替代治療和非替代治療，替代治療藥物包括FVIIl-VWF濃縮劑-濃縮物、重組VWF（r-VWF），非替代治療藥物有DDAVP和輔助治療（抗纖溶藥物雌激素類藥物），臨床研究表明長期預防治療可顯著降低重度VWD患者出血風險。隨著中國血友病關愛事業的推進，臨床診斷能力的提高，血管性血友病這一群體，在治療藥物供應，治療方法也同樣存在很多困難。血友之家也希望通過努力，與各方合作，去改善血管性血友病患者的生活，特別是治療狀況。

隨著血友病的治療手段也在不斷的優化，通過預防治性治療可以真正實現零出血。不過因為費用問題，成人則幾乎沒有接受預防治療。但是，生命的能量總是頑強，我們看到了眾多患者心中洶涌的堅持和希望。“全國勞動模范”患者代表黃勇先生在大會上講述了他故事：“我5歲時被確診患有血友病，接下來的9年終日躺在病床上。曾經我痛恨命運的不公，現在我終于明白，命運還是公平的，因為苦難讓我懂得珍惜生命。現在我可以我坐著輪椅向家鄉同胞分享電商創業經歷，也坐著輪椅到人民大會堂接受2020年度“全國勞動模范”的表彰，我只要每天還活著，只要每天沒有病痛，對于我就是滿滿的幸福。”

過去幾年里，社會力量、多家慈善組織持續關注血友病患者，與血友之家共同開通了新浪、騰訊、支付寶等在線募捐平臺。希望公眾以在線捐助的方式，幫助更多血友病患者，為他們帶來積極的影響和有效幫助。各慈善組織代表中華兒慈會王樸先生表示：“未來，我們將繼續發揮公益平臺的作用，關愛和幫助更多血友病的患者，共同助力血友病診療生態體系的建設。”

“血友之家”作為一個慈善公益組織，目前登記的血友病患者有14000余名，尋找并努力滿足患者需求，是“血友之家”的工作方向。關濤在會上強調：“目前的治療已經可以讓我國絕大多數患者做到出血時不疼，但是患者還是會有骨關節的病變發生，最終導致殘疾。而以現在國內的醫療水平，血友病兒童多數有機會像正常孩子一樣生活。但全國大部分地區情況并不樂觀，終生性醫療費用支出，對很多患者或家庭來說壓力依然很大。特別是許多生活在偏遠地方和有抑制物的患者仍面臨無藥可用的窘境。急重癥出血也是患者面臨的一個巨大困難。‘血友之家’作為患者組織我們為廣大患者提供更專業化服務的同時，擴大患者群體在社會上的聲量，傳遞患者的真實訴求。我們呼吁血友病預防治療新藥能夠納入醫保目錄，可以讓血友病患者充分感受到國家和政府的關懷。”

【第三篇章】攜手-并創新起點：河南省腫瘤醫院血液科周虎教授、中國醫學科學院血液病醫院李軍教授、血友病骨科手術及圍手術期管理南方科技大學第二附屬醫院（深圳市第三人民醫院）姜文學教授，更新血友病診療知識，多種創新治療方案助力我國血友病患者慢病步入慢病管理時代。國家政策賦能血友病患者組織，多方聚力打通罕見病醫療保障“最后一公里”。

大咖科普環節：血友病骨科手術及圍手術期管理

    深圳市第三人民醫院姜文學教授分享：“由于血友病患者體內缺乏凝血因子、關節病變嚴重，導致手術出血風險極高，難度非常大，需要聯合多科室為患者設計個性化的手術方案，確保圍手術期合理使用凝血因子、及時監測凝血因子水平及功能、術后避免發生并發癥。此外，由于觀念上的誤區和防治經驗的不足，不少血友病患者發現血友病性關節炎時，常常已經到了關節病變的終末期，往往錯失了緩解疼痛和提高關節功能的最佳的時期，因此血友病性關節炎的治療要堅持內科、外科并重，在病情初始就要重視，早期康復治療尤其重要。”

大咖科普環節：影像學評估對血友病的臨床意義

    中國醫學科學院血液病醫院李軍教授分享：“血友病性骨關節病是血友病患者的常見并發癥, 隨著影像技術與診斷水平的提高，影像檢查和評估系統能早期，客觀地對血友病性骨關節病進行全面評估。目前主要有X線檢查、超聲影像、核磁共振三種方式，建立針對血友病患者關節監測的影像體系，在血友病骨關節病的診斷，分期，治療，隨訪等方面起到了至關重要的作用，對血友病患者生活中的護理和預防也有指導意義。”

大咖科普環節：抗體患者的手術治療方案

河南省腫瘤醫院血液科周虎教授分享：“乙型重癥高抗體是所有血友病中情況最危險、治療難度最大的一類群體。常年來關節反復出血造成的股骨頭壞死和血友病性關節炎，使得患者連基本的生活需求都無法完成。置換關節手術是患者擺脫病痛的唯一方法。但是患者在長期治療中因輸注血制品產生凝血因子抗體，而一旦產生抗體，就意味著治療難度大大提升，如術中易產生大出血、止血困難；術后容易發生出血不止、感染、血腫形成、傷口開裂、皮膚壞死、不愈合等并發癥，其中感染是災難性的。因此，術前需要血液科和骨與軟組織科聯合輸血科、檢驗科、麻醉與圍術期醫學科、藥學部等科室會診，根據患者體重準備相應適量的凝血因子，盡可能縮短手術時間，避免產生凝血困難，降低發生感染的風險。”

國家關注、社會支持、制度出臺，盡管血友病診療領域依然面臨著各種挑戰，但是我們相信患者的未來會越來越美好。近期，國家醫保局會同國家衛健委出臺《關于建立完善國家醫保談判藥品“雙通道”管理機制的指導意見》（下稱《指導意見》），將臨床價值高、需求迫切、費用高的藥品納入“雙通道”管理。

復旦大學公共衛生學院張璐瑩副教授講到：“‘雙通道’管理政策實際上是對前一段時間社會廣泛關注的國談藥品落地最后一公里的及時回應和跟進，讓患者用藥的可及性多了一重保障，單一的政策是無法產生長期的、普惠的影響的，需要跟進多種配套措施的出臺和執行，才能夠使得雙通道的效益最大化，真正疏通患者用藥最后一公里。”

如何解決血友病患者的用藥問題是一個龐大的系統性工程，離不開各個主體的共同努力，思派藥物創新服務中心總經理王楠女士指出：“在新環境下對血友病患者的關愛需要新的思路，思派健康科技已構建覆蓋全國的‘醫、藥、健保、數據’全閉環服務鏈。自成立以來，思派健康科技始終堅持‘做對醫生和患者有益的事’，我們希望能夠與各界進行合作，共同探索提升藥品可及性和患者依從性，切實幫助患者享有更好的生活質量。”

健康中國2030目標提出：健全衛生服務體系，做好慢病健康管理。為了實現這一目標，更強調傾聽患者的需求，持續加強患者組織賦能。關濤先生總結道：“患者組織在求醫問藥、患者援助、知識科普、全病程管理、康復支持等環節的作用越來越凸顯。我們用患者聽得懂的語言為患者打造最有影響力的血友病患者平臺，將最新的血友病治療信息、最專業的的醫生培訓、最全的患者聲音，我們要告訴所有的血友病患者，血友病不等于死亡或者殘疾，它的預后可能和普通疾病一樣。讓更多的血友病孩子自由奔跑，像健康孩子一樣得到好的教育，我覺得這一天離我們越來越近了。”

大會最后為大家帶來了一場‘特別演出’，血友病患者登臺，他們用歌聲來述說、用舞蹈來表達對生活的熱愛。他們希望每一個生命個體無論身患何種疾病、面臨何種不便，都能受到尊重與支持。雖然他們大多數人都坐在輪椅上，但是他們傳遞出了無比強大力量，用心描繪出最美的人生。