共話地貧基因治療的全球可及性

上海2026年3月23日 /美通社/ -- 2026年3月18日，國際地貧聯(lián)盟（TIF）與北京天使媽媽慈善基金會(huì)代表團(tuán)一行參訪上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"），雙方圍繞地貧基因治療技術(shù)進(jìn)展、患者權(quán)益保護(hù)及未來合作路徑等展開深度交流。此次交流會(huì)議，不僅展示了邦耀生物在地貧基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)先科研實(shí)力，也進(jìn)一步彰顯了企業(yè)在推動(dòng)國際合作與履行社會(huì)責(zé)任方面的積極作為。

此次參訪代表團(tuán)由TIF醫(yī)療顧問委員會(huì)四位外籍成員—— Piga Antonio Giulio（皮加?安東尼奧?朱利奧）、Dimitrios Farmakis（季米特里奧斯?法爾馬基斯）、Evangelia Yannaki（伊萬杰莉婭?亞納基）、Ludi Dhyani Rahmartani等來自意大利、塞浦路斯、希臘、印尼的多國地貧領(lǐng)域權(quán)威專家，以及國內(nèi)極具影響力的公益組織——北京天使媽媽慈善基金會(huì)理事長邱莉莉、副秘書長毛玉濤、合發(fā)部部長夏禹等核心成員組成。會(huì)前參觀環(huán)節(jié)，嘉賓們實(shí)地參觀了邦耀生物研發(fā)實(shí)驗(yàn)室與GMP生產(chǎn)車間，展現(xiàn)了公司在基因編輯技術(shù)研發(fā)、產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化落地的全鏈條布局方面的硬核實(shí)力。

在正式交流會(huì)上，邦耀生物創(chuàng)始人&副董事長席在喜首先致歡迎辭，對TIF與基金會(huì)代表團(tuán)的到訪表示熱烈歡迎，并強(qiáng)調(diào)此次交流對于推動(dòng)地貧基因治療技術(shù)發(fā)展具有重要意義。隨后主題演講，邦耀生物首席執(zhí)行官（CEO）向宇博士介紹了公司發(fā)展概況與創(chuàng)新管線布局，展現(xiàn)了公司以基因編輯技術(shù)突破生物醫(yī)療難題的發(fā)展內(nèi)核；邦耀生物首席醫(yī)學(xué)官&首席運(yùn)營官（CMO&COO）譚茜博士則圍繞BRL-101的臨床進(jìn)展進(jìn)行了分享，作為邦耀生物核心產(chǎn)品之一，BRL-101已在臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出優(yōu)異的有效性與安全性，并成為地貧基因治療領(lǐng)域的標(biāo)桿成果，彰顯了邦耀生物在該領(lǐng)域的領(lǐng)先科研實(shí)力。

在座談環(huán)節(jié)中，雙方團(tuán)隊(duì)代表圍繞地貧基因治療的可及性、患者權(quán)益保護(hù)等議題展開深入探討，此外TIF代表也分享了國際地貧防治的最新動(dòng)態(tài)與患者支持體系建設(shè)經(jīng)驗(yàn)。最后，此次交流由邦耀生物CEO向宇博士與北京天使媽媽慈善基金會(huì)理事長邱莉莉女士共同總結(jié)，雙方均對未來深度合作充滿期待。

長期以來，邦耀生物積極與國內(nèi)公益基金會(huì)合作，推動(dòng)基因治療技術(shù)惠及更多患者。此次與TIF及天使媽媽基金會(huì)的交流，正是邦耀生物踐行企業(yè)社會(huì)責(zé)任、推動(dòng)優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源全球共享的重要體現(xiàn)。

會(huì)后，邦耀生物創(chuàng)始人&董事長劉明耀博士對TIF與北京天使媽媽慈善基金會(huì)的到訪也表示熱烈歡迎。劉博士表示："此次邦耀生物團(tuán)隊(duì)與TIF、基金會(huì)代表團(tuán)的深度交流，不僅是對我們科研實(shí)力的認(rèn)可，也為我們未來推動(dòng)BRL-101走向全球、服務(wù)更多患者提供了寶貴經(jīng)驗(yàn)和合作契機(jī)。地貧防治是全球共同的公共衛(wèi)生課題，邦耀生物將持續(xù)深化技術(shù)創(chuàng)新，加速BRL-101基因療法的轉(zhuǎn)化與落地，為全球患者帶來新的希望，以科創(chuàng)之力踐行社會(huì)責(zé)任。"

關(guān)于BRL-101

BRL-101，是全球首個(gè)利用CRISPR基因編輯技術(shù)成功治療β⁰/β⁰型重度地中海貧血癥的基因治療產(chǎn)品，依托邦耀生物具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的造血干細(xì)胞平臺(tái)(ModiHSC^®)開發(fā)，已在治療地中海貧血與鐮刀型細(xì)胞貧血病的臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出優(yōu)異的有效性與安全性。其主要利用基因編輯系統(tǒng)對患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，修飾后的造血干細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，通過自我更新和分化重建修飾細(xì)胞群體，從而達(dá)到治療血液系統(tǒng)疾病的目的。2020年7月，邦耀生物與中南大學(xué)湘雅醫(yī)院合作對外發(fā)布全球首例CRISPR基因編輯成功治療β⁰/β⁰型重度地貧臨床數(shù)據(jù)。2022年8月4日，該項(xiàng)臨床研究成果在國際頂級學(xué)術(shù)期刊Nature Medicine上發(fā)表；同年8月，BRL-101新藥臨床試驗(yàn)申請（IND）正式獲CDE批準(zhǔn)。2024年12月，基于該基因療法邦耀生物完成國內(nèi)首例外籍鐮貧患者的成功治療。目前，BRL-101正在開展關(guān)鍵性Ⅱ期注冊臨床研究。根據(jù)已公開的臨床數(shù)據(jù)顯示：BRL-101在全球范圍內(nèi)成功使15例地貧患者100%擺脫輸血依賴，首例患者"脫貧"至今超過5年，達(dá)到一次治療終身治愈的療效！

BRL-101突出性成果此前已接連亮相美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)年會(huì)（ASGCT）、歐洲血液學(xué)年會(huì)（EHA）、美國血液學(xué)會(huì)年會(huì)（ASH）等國際頂級學(xué)術(shù)舞臺(tái)，相繼被寫入《中國地貧防治貧血藍(lán)皮書》(2020)、《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》（2022）等報(bào)告中；2024年，榮獲中國罕見病領(lǐng)域首個(gè)獎(jiǎng)項(xiàng)——"金蝸牛"獎(jiǎng)?「罕見病產(chǎn)業(yè)推動(dòng)獎(jiǎng)」。