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馬里蘭州羅克維爾2026年5月10日 /美通社/ -- 美國 -- AAVnerGene Inc.今日宣布推出AAVone®2.1，這是該公司專有的AAVone®單質粒AAV生產系統的下一代進化版本，旨在提高AAV載體的生產效率、完整衣殼率、制造經濟性以及成本效益。
AAVone®2.1在細胞培養中達到了約1x1016基因組拷貝（GC）/L的產量，且在收獲時完整衣殼率超過70%。相比AAVone®1.0以及傳統多質粒AAV生產系統（常產生較高比例的空衣殼），這代表著重大進步。 該平臺已在多種AAV血清型中驗證了性能，并證實其與基于HEK293的細胞系及現有生產工藝流程相互兼容。
這些改進有望降低質粒需求量、培養體積、純化負擔、處理步驟、處理時間及生產成本，同時提升整體載體質量。 通過解決AAV生產中的關鍵瓶頸，AAVone®2.1旨在為基于AAV基因治療項目的臨床和商業規模化生產提供支持。
AAVnerGene首席技術官王啟釗（Qizhao Wang）博士表示：“AAV生產仍然是基因治療領域面臨的最重大的技術和經濟難題之一。 傳統多質粒體系已在行業內應用數十年，但在生產效率、空衣殼比例以及純化復雜性方面的局限，持續給研發和商業化帶來障礙。 AAVone®2.1通過簡化的單質粒體系，直擊這些難題，提高了載體生產效率和完整衣殼率。 ”
AAVnerGene首席執行官于道展（Daozhan Yu）博士表示：“AAV基因治療持續面臨商業化難題，其中生產成本、載體質量及工藝可規模化是最關鍵的制約因素。 AAVone®2.1有讓AAV生產變得更簡單、更可規模化、更具成本效益的潛力，助力更多AAV基因治療項目在臨床和商業化方面變得可行。”
AAVnerGene的合作伙伴已獲得該技術授權，并正在利用該平臺推進多個AAV基因治療項目的開發。 該公司的目標是提供賦能型技術，以幫助克服生產障礙、降低開發成本，讓更多基因治療項目最終惠及患者。
關于AAVnerGene Inc.
AAVnerGene是一家總部位于馬里蘭州的生物技術公司，致力于開發可解決AAV基因治療領域瓶頸問題的解決方案，涵蓋生產、毒性、表征分析及遞送等環節。 旗下平臺包括AAVone®、用于效價及rcAAV檢測的AAV-Q平臺、用于衣殼工程的ATHENA平臺，旨在提升AAV基因治療藥物開發中的生產效率、質量、規模化能力、效率及安全性。
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