上海2026年6月15日 /美通社/ -- 由生成式人工智能驅動的生物醫藥科技公司英矽智能（Insilico Medicine，3696.HK）即將啟動公司首款AI驅動發現的候選藥物Rentosertib（ISM001-055）口服治療特發性肺纖維化的III期臨床試驗。6月13日，Rentosertib口服制劑的III期臨床試驗中國研究者會議在北京舉行，來自35家臨床中心的上百位研究者及研究機構成員齊聚現場，圍繞即將開展的Rentosertib III期臨床研究進行深入交流與方案探討。

Rentosertib是英矽智能目前進展最快的候選藥物，其新穎的靶點和分子結構均由AI驅動發現和設計，具有全球首創（first-in-class）潛力，擬用于治療特發性肺纖維化。即將開展的III期臨床試驗是一項前瞻性、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組、III期研究，由中國醫學科學院北京協和醫院徐作軍教授擔任牽頭研究者（Leading PI），中國工程院院士、著名呼吸病學領域專家鐘南山院士，和上海市肺科醫院陳昶院長擔任聯合牽頭研究者（Co-Leading PI）。該研究預計招募320名特發性肺纖維化（IPF）患者，旨在系統評估Rentosertib每日一次用藥持續52周的有效性和安全性。

本研究將以用力肺活量（FVC）變化作為主要終點，并綜合納入病情進展、患者生活質量等多維度評估指標。值得關注的是，研究還將創新性引入經驗證的AI算法，對患者纖維化負荷等相關因素開展定量分析，以進一步提升研究驗證的效率、穩定性和精準度。

英矽智能聯合首席執行官兼首席科學官任峰博士在開幕致辭中表示："非常感謝各位專家、科研機構和行業伙伴長期以來對英矽智能的信任與支持。從18個月完成候選化合物提名，到IIa期取得積極數據，再到如今邁向III期臨床研究準備階段，我們對Rentosertib的獨特優勢和臨床潛力始終充滿信心。在即將開展的III期臨床研究中，我們期待進一步驗證IIa期研究中觀察到的積極信號，并通過這一候選藥物的關鍵研究，持續檢驗AI驅動藥物研發路徑在臨床中的應用價值，與各方共同見證AI技術為患者帶來的切實改變。"

本研究牽頭研究者、中國醫學科學院北京協和醫院徐作軍教授現場致辭時表示，"間質性肺病一直是領域研究的重點，從基礎研究到疾病機制再到潛在療法，國內針對這一疾病的研究正在不斷完善，并已取得多項令人鼓舞的臨床階段成果。在Rentosertib的IIa期研究中，我們欣慰地觀察到了劑量依賴性的療效趨勢，這一積極結果也引發了海內外科研機構的廣泛關注與期待。面向更大規模、持續時間更長的III期研究，我們期待各方在研究標準、潛在挑戰應對以及跨中心數據一致性等方面加強協作，共同推動研究順利開展，并對Rentosertib形成更加客觀、全面的評估，最終造福臨床患者。"

本研究聯合牽頭研究者、上海市肺科醫院陳昶院長遠程致辭時表示，"這將是一項具有行業標桿意義的臨床研究，在看到Rentosertib控制甚至逆轉特發性肺纖維化（IPF）疾病病程的潛力之后，我們正在見證AI驅動的藥物發現從概念走向驗證的過程。結合AI技術和中國創新，我們有望實現研發到臨床再到真正改變患者生活的躍遷，作為了解患者困境的臨床醫生，能夠參與和推動這一進程具有重大的意義。"

此前，Rentosertib已于2024年9月完成由徐作軍教授擔任牽頭研究者的IIa期臨床試驗GENESIS-IPF。研究結果顯示，該候選藥物具有良好的安全性和耐受性；在接受12周治療的患者中，還觀察到包括用力肺活量（FVC）在內的多項指標呈現劑量依賴性的改善，顯示出逆轉病程的潛在療效趨勢，并實現了業內首個AI藥物臨床概念性驗證。

此外，英矽智能與兩位新加入的共同牽頭研究者所屬的科研或醫療機構均已建立深厚的合作基礎。2025年5月，英矽智能聯合廣州國家實驗室合作推進的ISM3312研究成果發表于全球權威學術期刊Nature Communications，展現出對多種冠狀病毒感染具有廣譜活性，并呈現較低的耐藥風險。2026年1月，英矽智能與上海市肺科醫院宣布共建聯合實驗室，并啟動英矽智能自研硬件平臺PandaOmics Box在上海市肺科醫院的本地部署，以加快胸部疾病機制研究進程，推動創新成果轉化。

會議現場，英矽智能團隊詳盡介紹Rentosertib由AI驅動的研發歷程，分享此前的臨床前與臨床驗證結果，并闡述候選藥物特征和獨特優勢，隨后對此次臨床研究計劃進行了全面介紹?；谑茉囌吆Y選、研究中風險防控、AI算法應用和數據采集分析等核心問題，與會專家展開了詳盡討論，研究機構參會代表則從實操層面出發，闡述后續研究流程并講解相關設施應用；各方期待通過緊密高協作高效推進此項AI藥物大規模驗證的關鍵研究。

關于IPF

特發性肺纖維化是一種慢性、進行性肺纖維化疾病，以肺功能進行性、不可逆性下降為特征。IPF影響全球約500萬人，預后較差，中位生存期僅為3至4年。目前的治療方法包括抗纖維化藥物等，可以減緩疾病進展但無法停止或逆轉疾病進程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治療方法。

關于Rentosertib

Rentosertib（ISM001-055）是一種潛在全球首創小分子抑制劑，由英矽智能自有生成式人工智能平臺Pharma.AI賦能發現和開發。2023 年 2 月，Rentosertib被FDA授予用于治療IPF的孤兒藥資格認定。2025年5月，Rentosertib經 CDE 公示被納入用于治療IPF的突破性治療品種名單。

Rentosertib 的早期藥物發現與開發僅用 18 個月完成，期間合成并測試的分子數量不到 80 個。在 AI 賦能支持的靶點識別與分子設計研發中，其早期發現階段較傳統藥物研發周期明顯縮短，該 AI 驅動的工作流程于 2024 年 3 月被刊登于Nature Biotechnology。此外，Rentosertib 在 GENSIS-IPF IIa 期臨床試驗中取得陽性結果，實現了全球首個 AI 驅動藥物發現療效的概念驗證，相關結果已于 2025 年 6 月發表于 Nature Medicine。

關于英矽智能

英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動化技術，加速藥物發現并推動生命科學領域的創新，賦能人類更長久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。 

利用自主研發的Pharma.AI 平臺和先進的自動化生物學實驗室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學、免疫學、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領域提供創新藥物解決方案。此外，英矽智能持續將Pharma.AI應用拓展到多元化領域，如先進材料、農業、營養產品及獸醫藥物。更多信息，請訪問網站 www.insilico.com