美國麻省劍橋和中國北京2018年11月7日電 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼: BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天公布近期的業(yè)務(wù)亮點(diǎn)以及2018年第三季度和前九個月的財(cái)務(wù)業(yè)績。

百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強(qiáng)先生表示：“我們有三項(xiàng)新藥上市申請（NDA）目前正在中國國家藥品監(jiān)督管理局的評審中，它們分別是：zanubrutinib 治療復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤患者和套細(xì)胞淋巴瘤患者；替雷利珠單抗治療復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者。我們的團(tuán)隊(duì)在將這些具有發(fā)展前景的腫瘤療法推向潛在商業(yè)化的過程中取得重大進(jìn)展。”

歐雷強(qiáng)補(bǔ)充道：“這個季度內(nèi)的里程碑事件讓我們更期待接下來令人振奮的一年，將進(jìn)一步推動百濟(jì)神州的轉(zhuǎn)型。我們預(yù)計(jì)在2019年在中國推出兩種內(nèi)部自主研發(fā)的創(chuàng)新產(chǎn)品，同時(shí)也有可能公布 zanubrutinib 對比伊布替尼的全球頭對頭臨床研究結(jié)果。”

近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)和預(yù)計(jì)里程碑事件

臨床項(xiàng)目

Zanubrutinib（BGB-3111），一款在研布魯頓酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑

• 我們目前正與國家藥政部門就提交 zanubrutinib 針對氏巨球蛋白血癥（WM）和其他適應(yīng)癥的新藥上市申請（NDA）進(jìn)行一系列持續(xù)溝通討論。我們先前宣布于2019年上半年提交針對治療 WM 患者的加速批準(zhǔn)的申報(bào)計(jì)劃是基于與美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的討論結(jié)果。根據(jù)近期我們與 FDA 進(jìn)行的與申報(bào)計(jì)劃相關(guān)的討論，我們調(diào)整對 zanubrutinib 在美國提交首個 NDA 的時(shí)間規(guī)劃。我們目前預(yù)計(jì)將于2019年或2020年初在美國遞交 zanubrutinib 的首個 NDA。
• 提交了 zanubrutinib 用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者的 NDA 并已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理；
• 提交了 zanubrutinib 用于治療 R/R 慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）的 NDA，并已獲得 NMPA 受理；
• 啟動了一項(xiàng)對比伊布替尼治療 R/R CLL 或 SLL 的頭對頭全球3期臨床研究；
• 在第10屆華氏巨球蛋白血癥國際研討會（IWWM）上，公布了 zanubrutinib 治療 WM 患者的1期臨床研究的更新數(shù)據(jù)。臨床數(shù)據(jù)表明，在73位符合評估的 WM 患者中，zanubrutinib 繼續(xù)展示出高總緩解率（92%），主要緩解率（82%）和非常好的部分緩解（VGPR，41%）和總體而言良好的安全性；以及
• 在第21屆中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）年會上以口頭報(bào)告的形式公布了治療中國 B 細(xì)胞淋巴瘤患者的1期臨床研究的初步結(jié)果。

2018年預(yù)計(jì)里程碑事件

• 在第60屆美國血液學(xué)會協(xié)會（ASH）年會（2018年12月1日至4日在加州圣地亞哥召開）上以口頭報(bào)告的形式公布 zanubrutinib 治療中國 R/R MCL 患者的關(guān)鍵性2期臨床研究的全部結(jié)果。百濟(jì)神州將于12月3日（周一）太平洋標(biāo)準(zhǔn)時(shí)間晚上8：00時(shí)舉行投資者大會和網(wǎng)絡(luò)直播。在百濟(jì)神州投資者關(guān)系網(wǎng)站 http://ir.beigene.com 可收看網(wǎng)絡(luò)直播和重播
• 在 ASH 上公布 zanubrutinib 治療 MCL 患者的全球1期臨床研究的安全性和活性的更新數(shù)據(jù)；以及
• 啟動一項(xiàng)治療 R/R 邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者的全球2期臨床研究。

替雷利珠單抗（Tislelizumab，BGB-A317）：一款針對免疫檢查點(diǎn)受體 PD-1的在研人源化單克隆抗體 

• 提交了替雷利珠單抗治療復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）的首個 NDA 申請，并已獲得中國 NMPA 受理；
• 在 CSCO 和國際肺癌研究協(xié)會（IASLC）第19屆世界肺癌大會（WCLC）上公布了替雷利珠單抗聯(lián)合化療作為潛在一線療法治療中國晚期肺癌患者的2期臨床研究的初步數(shù)據(jù)；公布了替雷利珠單抗治療中國非小細(xì)胞肺癌患者的1/2臨床研究的初步結(jié)果；
• 在 CSCO 上公布了治療中國高微衛(wèi)星不穩(wěn)定性（MSI-H）或錯配修復(fù)缺陷（dMMR）實(shí)體瘤患者的1/2期臨床研究的初步結(jié)果；
• 完成治療中國尿路上皮癌患者的關(guān)鍵性2期臨床研究的病人入組；以及
• 啟動了以下臨床研究：

- 針對中國 MSI-H 或 dMMR 實(shí)體瘤患者的2期臨床研究。

2018年預(yù)計(jì)里程碑事件

• 在 ASH 上以口頭報(bào)告的形式公布替雷利珠單抗治療中國 R/R cHL 患者的關(guān)鍵2期臨床研究數(shù)據(jù)；
• 在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會腫瘤免疫大會（ESMO IO）上公布1期臨床研究擴(kuò)展亞組的更新數(shù)據(jù)；以及
• 在2018年或2019年初啟動更多作為一線療法治療胃癌和食管癌的全球隨機(jī)關(guān)鍵性3期臨床研究，并在2019年初在中國啟動更多的關(guān)鍵性臨床研究。

Pamiparib（BGB-290）：一種在研的小分子 PARP 抑制劑

• 在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會（ESMO）2018年大會上公布了 pamiparib 聯(lián)合替莫唑胺治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者的1期臨床研究的初步臨床數(shù)據(jù)。

2018年年預(yù)計(jì)里程碑事件

• 在11月15日至18日在路易斯安那州新奧爾良舉行的美國神經(jīng)腫瘤學(xué)會（SNO）第23屆年度科學(xué)會議及教育日期間以口頭報(bào)告的形式公布 pamiparib 聯(lián)合放療和/或替莫唑胺治療新診斷或復(fù)發(fā)/難治性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者的1/2期臨床研究數(shù)據(jù)。

Sitravatinib，一款在研酪氨酸激酶受體（RTKs）抑制劑，包括 TAM 家族受體（TYRO3，Axl，MER），分裂家族受體（VEGFR2，KIT）和 RET；從 Mirati Therapeutics 獲得在亞洲（日本除外），澳大利亞和新西蘭的授權(quán)許可

• 在中國和澳大利亞啟動了 sitravatinib 聯(lián)合替雷利珠單抗治療晚期實(shí)體瘤患者的1期臨床研究。

中國商業(yè)化項(xiàng)目

• 2018年第三季度，ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®和維達(dá)莎^®在中國銷售帶來的產(chǎn)品收入達(dá)3,845萬美元，比上一季度增長了22%，對比2017年第四季度（從新基公司獲得產(chǎn)品授權(quán)后的首個完整季度）增長了146％；以及
• 維達(dá)莎^®（注射用阿扎胞苷）用于治療中危-2 / 高危骨髓增生異常綜合征（MDS）、急性髓細(xì)胞白血病（AML）伴隨20%-30%骨髓原始細(xì)胞和慢性粒單核細(xì)胞白血病（CMML）被中國國家醫(yī)療保障局（SMIA）納入國家醫(yī)保目錄。

公司發(fā)展

• 宣布與 MEI Pharma 公司達(dá)成全球臨床合作，評估 MEI ME-401（一種在研 PI3K delta 抑制劑）與 zanubrutinib 聯(lián)合治療 B 細(xì)胞惡性腫瘤患者的安全性和療效；
• 宣布與 SpringWorks Therapeutics 達(dá)成全球臨床合作，評估 lifirafenib 與 SpringWorks Therapeutics 的在研 MEK 抑制劑 PD-0325901聯(lián)合治療晚期實(shí)體瘤患者的安全性、耐受性和初步療效；
• 任命劉建博士擔(dān)任生物制藥高級副總裁。在加入百濟(jì)神州之前，劉建博士分別在強(qiáng)生公司（J＆J）全球藥物開發(fā)與制造科學(xué)（PDMS）和中國研發(fā)部門的高級領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)中任職，負(fù)責(zé) PDMS 業(yè)務(wù)戰(zhàn)略發(fā)展和區(qū)域執(zhí)行。

2018年第三季度財(cái)務(wù)業(yè)績 

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資  截至2018年9月30日，公司持有的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資額為21億美元，對比2018年6月30日持有額為14億美元，2017年12月31日持有額為8.3752億美元。上一季度的增長主要是由于我們在香港證券交易所的全球股票發(fā)行和上市所得款項(xiàng)凈額為8.6971億美元。截至2018年9月30日，公司持有現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資包含我方持股95%的合資企業(yè)百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司持有的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、限制性現(xiàn)金和短期投資約1.4316億美元，用于正在建造的中國廣州商業(yè)化規(guī)模的生物藥生產(chǎn)基地，以及與百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司的擔(dān)保按金有關(guān)的限制現(xiàn)金3,626萬美元。

截至2018年9月30日的第三季度，經(jīng)營活動所用現(xiàn)金為13,219萬美元，對比2017年同期為660萬美元。現(xiàn)金使用的增加主要?dú)w因于運(yùn)營費(fèi)用的持續(xù)增長，用以支持我們正在進(jìn)行及新啟動的后期關(guān)鍵性臨床項(xiàng)目、新藥備案申請和臨床后期候選藥物的商業(yè)化準(zhǔn)備，以及公司組織增長，部分由在中國的產(chǎn)品銷售收入抵消；2017年同期，經(jīng)營活動所用現(xiàn)金反映了我們與新基公司簽訂替雷利珠單抗授權(quán)協(xié)議而獲得的預(yù)付款。截至2018年9月30日的季度資本性支出為2,672萬美元，2017年同期金額為1,879萬美元。該增長主要?dú)w因于我們廣州生產(chǎn)基地的持續(xù)擴(kuò)建。

收入  截至2018年9月30日的第三季度收入為5,420萬美元，2017年同期為22,021萬美元。減少的主要原因是在上一年同期，我們與新基公司簽訂的替雷利珠單抗合作協(xié)議生效后獲得了轉(zhuǎn)讓授權(quán)的預(yù)付款。

• 產(chǎn)品收入來自 ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®及維達(dá)莎^®在中國的銷售，2018年第三季度銷售收入為3,845萬美元，對比截至2018年6月30日的第二季度收入為3,143萬美元，2017年截至9月30日的第三季度收入為882萬美元（其中僅包括從新基公司授權(quán)轉(zhuǎn)讓后一個月的產(chǎn)品銷售收入）。
• 2018年第三季度合作收入為1,576萬美元，對比截至2018年6月30日的第二季度收入為2,138萬美元，截至2017年9月30日的第三季度收入為21,139萬美元。與2018年第二季度相比收入降低的主要原因是與新基合作的臨床研究費(fèi)用的報(bào)銷減少。與2017年第三季度相比，這一降幅主要?dú)w因于通過與新基公司合作在2017年第三季度確認(rèn)的預(yù)付款收入。

費(fèi)用  截至2018年9月30日的第三季度費(fèi)用為2.053億美元，對比截至2017年9月30日的第三季度費(fèi)用為1.0531億美元，主要包括以下內(nèi)容：

• 銷售成本 截至2018年9月30日，第三季度銷售成本為871萬美元，對比2017年第三季度（僅包含一個月的產(chǎn)品銷售）為194萬美元，同比增長348.97%。銷售成本與獲得 ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®和維達(dá)莎^®在中國的銷售權(quán)益有關(guān)。
• 研發(fā)（R&D）費(fèi)用  截至2018年9月30日，第三季度研發(fā)費(fèi)用為14,759萬美元，對比2017年同期為8,766萬美元，同比增長68.4%。研發(fā)費(fèi)用的增加主要是由于我們正在進(jìn)行和新啟動的后期關(guān)鍵臨床試驗(yàn)的支出增加，新藥備案申請以及臨床后期藥物候選物的商業(yè)化準(zhǔn)備，產(chǎn)品上市前活動和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本，以及臨床前階段項(xiàng)目支出的增加。研發(fā)費(fèi)用的總體增長也歸因于研發(fā)相關(guān)的員工股權(quán)獎勵支出的增加，截至2018年9月30日的第三季度為1,552萬美元，對比2017年同期的1,038萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)增加和股票價(jià)格的上漲。
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費(fèi)用  截至2018年9月30日第三季度的銷售、一般及行政管理費(fèi)用為4,882萬美元，2017年同期為1,564萬美元，同比增長212.1%。銷售、一般及行政管理增加的主要是由于員工人數(shù)的增加，包括擴(kuò)大我們的商業(yè)團(tuán)隊(duì)以支持現(xiàn)有已上市產(chǎn)品銷售及自主研發(fā)臨床后期候選藥物的潛在上市。此外，銷售、一般及行政管理費(fèi)用的增加還由于更高的專業(yè)服務(wù)費(fèi)用和我們運(yùn)營活動日益發(fā)展所需成本的增加，以及銷售、一般及行政管理相關(guān)的股票期權(quán)費(fèi)用增加。截至2018年9月30日，第三季度銷售、一般及行政管理費(fèi)用相關(guān)的股票期權(quán)費(fèi)用為961萬美元，2017年同期為295萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)增加和股票價(jià)格的上漲。
• 凈虧損  2018年第三季度的凈虧損為14,403萬美元，或每股美國存托股份 ADS（2.53）美元，2017年同期凈收入為11,739萬美元，或每股 ADS 2.79美元。2018年第三季度，每股普通股的凈虧損為（0.19）美元，2017年同期的凈收入為0.21美元。
  

財(cái)務(wù)摘要

簡要合并資產(chǎn)負(fù)債表摘要數(shù)據(jù)（美國一般公認(rèn)會計(jì)準(zhǔn)則）
（單位為1,000美元）

[1] 截至2018年9月30日，歸屬于百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司的銀行貸款總額為4,082萬美元，百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司是百濟(jì)神州持有95%股權(quán)的合資企業(yè)。

簡要合并營運(yùn)報(bào)表（美國一般公認(rèn)會計(jì)準(zhǔn)則）
（除 ADS 數(shù)量和每股 ADS 數(shù)據(jù)外，單位為1,000美元）（未經(jīng)審計(jì)）

簡要合并綜合損失報(bào)表（美國一般公認(rèn)會計(jì)準(zhǔn)則）
（單位為1,000美元）（未經(jīng)審計(jì)）

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過1,700名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE^® 注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美^®（來那度胺）和維達(dá)莎^®（注射用阿扎胞苷）^[2]。

前瞻性聲明

根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州的藥物和藥物候選物的進(jìn)展、預(yù)期的臨床開發(fā)計(jì)劃、藥政注冊里程碑和商業(yè)化進(jìn)程、公司藥物和藥物候選物的潛力以及“近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)和預(yù)計(jì)里程碑事件”標(biāo)題下的預(yù)期的里程碑事件等。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗(yàn)的啟動、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q 表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。

[2] ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®和維達(dá)莎^®為新基醫(yī)藥公司的注冊商標(biāo)。

• http://ir.beigene.com