美國新澤西州布里奇沃特2026年6月1日 /美通社/ -- 全球細(xì)胞療法領(lǐng)導(dǎo)者傳奇生物科技公司（NASDAQ：LEGN）（簡稱"傳奇生物"或"公司"），今日公布其靶向DLL3的在研CAR-T細(xì)胞療法LB2102在復(fù)發(fā)或難治性小細(xì)胞肺癌（SCLC）或大細(xì)胞神經(jīng)內(nèi)分泌癌（LCNEC）患者中的首次人體試驗(yàn)數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，LB2102已顯示出初步的臨床活性及可控的安全性特征。在較高劑量水平下，研究觀察到28.6%的客觀緩解率（ORR）和78.6%的疾病控制率（DCR），在部分既往接受多線治療的患者中觀察到具有持久性的緩解。
傳奇生物
相關(guān)數(shù)據(jù)已以快速口頭報(bào)告（摘要編號#8012）的形式在2026年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上公布，進(jìn)一步支持CAR-T細(xì)胞療法在實(shí)體瘤領(lǐng)域的臨床應(yīng)用潛力。
此外，CARTITUDE項(xiàng)目的最新分析數(shù)據(jù)亦于大會期間公布，進(jìn)一步凸顯了CARVYKTI®（cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）在多發(fā)性骨髓瘤治療中持久的臨床獲益及一致的安全性特征。
傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示："此次ASCO公布的數(shù)據(jù)體現(xiàn)了公司下一代研發(fā)管線取得的進(jìn)展，也進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)了CARVYKTI持續(xù)為患者帶來的臨床價(jià)值。LB2102是我們將CAR-T細(xì)胞療法拓展至實(shí)體瘤領(lǐng)域的早期探索，以應(yīng)對當(dāng)前治療選擇有限所帶來的挑戰(zhàn)。早期數(shù)據(jù)顯示，該療法在難治性腫瘤中展現(xiàn)出令人鼓舞的臨床活性。與此同時(shí)，CARVYKTI持續(xù)展現(xiàn)出持久的療效及一致的安全性特征，進(jìn)一步凸顯其作為多發(fā)性骨髓瘤變革性療法的定位，并支持我們在細(xì)胞治療領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。"
LB2102：在實(shí)體瘤中觀察到初步臨床活性
正在進(jìn)行中的LB2102 1期研究早期結(jié)果顯示，該療法在復(fù)發(fā)或難治性（R/R）小細(xì)胞肺癌（SCLC）或大細(xì)胞神經(jīng)內(nèi)分泌癌（LCNEC）患者中展現(xiàn)出令人鼓舞的抗腫瘤活性及可控的安全性特征。該類患者通常處于疾病進(jìn)展晚期，且治療選擇有限。
LB2102是一款在研的靶向DLL3自體CAR-T細(xì)胞療法，其通過工程化搭載dnTGFBR2增強(qiáng)型結(jié)構(gòu)，旨在克服腫瘤微環(huán)境中的免疫抑制信號，以提高其抗腫瘤活性。
有效性結(jié)果
安全性結(jié)果
美國肯塔基大學(xué)Markey癌癥中心醫(yī)學(xué)與癌癥生物學(xué)教授、胸部腫瘤項(xiàng)目主任Zhonglin Hao（M.D., Ph.D.）?表示："復(fù)發(fā)或難治性小細(xì)胞肺癌（SCLC）及大細(xì)胞神經(jīng)內(nèi)分泌癌（LCNEC）患者長期面臨治療選擇有限及預(yù)后較差的困境。LB2102在較高劑量水平下顯示出持久的疾病控制及緩解，且安全性特征總體可控，這一點(diǎn)令人鼓舞。這些結(jié)果支持進(jìn)一步探索CAR-T療法在實(shí)體瘤中的應(yīng)用潛力，尤其是在有效治療手段仍較有限的領(lǐng)域。"
LB2102是公司推進(jìn)CAR-T療法從血液系統(tǒng)惡性腫瘤拓展至實(shí)體瘤戰(zhàn)略的重要部分。2023年11月，傳奇生物子公司傳奇生物愛爾蘭有限公司（Legend Biotech Ireland Limited）與諾華制藥公司（Novartis Pharma AG）達(dá)成許可協(xié)議（簡稱"諾華協(xié)議"），授予諾華在全球范圍內(nèi)開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化特定靶向 DLL3的CAR-T細(xì)胞療法的獨(dú)家許可。
根據(jù)諾華協(xié)議，傳奇生物負(fù)責(zé)在美國進(jìn)行LB2102的1期臨床試驗(yàn)，諾華負(fù)責(zé)許可產(chǎn)品（包括 LB2102）的所有其他開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化工作。
CARVYKTI®：多發(fā)性骨髓瘤臨床數(shù)據(jù)持續(xù)更新
CARTITUDE項(xiàng)目最新分析結(jié)果進(jìn)一步顯示，CARVYKTI®在多發(fā)性骨髓瘤患者中展現(xiàn)出持久的療效及一致的安全性特征。
在CARTITUDE-4亞組分析（摘要編號#7536）中，無論是高危還是標(biāo)準(zhǔn)風(fēng)險(xiǎn)細(xì)胞遺傳學(xué)亞組，在對于橋接治療有應(yīng)答的患者中均觀察到無進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）獲益，30個(gè)月總生存率均超過85%。未報(bào)告免疫效應(yīng)細(xì)胞（IEC）相關(guān)帕金森綜合征病例。
在另一項(xiàng)多研究聯(lián)合分析（摘要編號#7533）顯示，免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)性腸結(jié)腸炎（IEC-EC）發(fā)生率較低（1.2%），進(jìn)一步加深了對這一罕見不良事件的認(rèn)識，也進(jìn)一步支持CARVYKTI®整體良好的獲益-風(fēng)險(xiǎn)特征。
CARVYKTI®是首個(gè)且目前唯一獲批用于治療既往接受過至少一線治療的多發(fā)性骨髓瘤患者的BCMA靶向CAR-T細(xì)胞療法。目前，CARVYKTI®已在全球18個(gè)國家和地區(qū)實(shí)現(xiàn)商業(yè)化，累計(jì)已治療超過10,000名患者。
關(guān)于CARVYKTI®（cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）
西達(dá)基奧侖賽是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細(xì)胞進(jìn)行修飾，以識別和消除表達(dá)BCMA的細(xì)胞。西達(dá)基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達(dá)BCMA的細(xì)胞具有高親和力，在與表達(dá)BCMA的細(xì)胞結(jié)合后，CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞。[1]
2017年12月，傳奇生物與強(qiáng)生旗下楊森公司達(dá)成全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。2022年2月，西達(dá)基奧侖賽獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。2024年4月，西達(dá)基奧侖賽適應(yīng)癥進(jìn)一步擴(kuò)大至既往至少接受過一線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）和免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）且對來那度胺耐藥的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的二線治療。
2022年5月，歐盟委員會授予CARVYKTI®附條件上市許可，用于治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者；同年9月獲日本厚生勞動(dòng)省批準(zhǔn)。該產(chǎn)品曾于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認(rèn)定，并于 2019年4月獲得歐盟委員會優(yōu)先藥物資格認(rèn)定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達(dá)基奧侖賽孤兒藥資格認(rèn)定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據(jù)臨床數(shù)據(jù)（治療后完全緩解率有所改善且持續(xù)存在）維持西達(dá)基奧侖賽的孤兒藥認(rèn)定。
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤被認(rèn)為是一種不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細(xì)胞過度增殖導(dǎo)致的惡性疾病。[2]預(yù)計(jì)2024年美國將有超過35,000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過12,000人死于該疾病。[3]雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者最初無明顯癥狀，但絕大多數(shù)患者出現(xiàn)多發(fā)性骨髓瘤相關(guān)癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、血細(xì)胞計(jì)數(shù)下降、血鈣升高、腎臟疾病或感染等。[4]
關(guān)于CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 (NCT04181827)是一項(xiàng)正在進(jìn)行的國際，隨機(jī)，開放標(biāo)簽的3期研究，旨在評估西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel ）對比泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)且對來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。[5]
關(guān)于 LB2102
NCT05680922是一項(xiàng) I 期、首次人體、開放標(biāo)簽、多中心的劑量遞增及擴(kuò)展研究，旨在評估靶向 DLL3 的嵌合抗原受體 T 細(xì)胞（LB2102）在廣泛期小細(xì)胞肺癌或大細(xì)胞神經(jīng)內(nèi)分泌肺癌患者中的療效與安全性。[6]
關(guān)于小細(xì)胞肺癌
肺癌是導(dǎo)致癌癥死亡的主要原因之一，在美國每年約占所有癌癥死亡病例的25%[7]。其中，小細(xì)胞肺癌（SCLC）是侵襲性最強(qiáng)，約占美國肺癌病例的10%-15%[8,9]。據(jù)估計(jì)，每年約有30,000至35,000例新確診患者。一旦癌癥擴(kuò)散并進(jìn)展為廣泛期小細(xì)胞肺癌，治療難度將顯著增加。約60%至70%的小細(xì)胞肺癌患者在確診時(shí)已發(fā)生轉(zhuǎn)移。[10]
關(guān)于傳奇生物
傳奇生物（Legend Biotech）是全球最大的獨(dú)立細(xì)胞療法公司，擁有超過3000名員工，致力于開發(fā)能夠改變癌癥治療格局的突破性療法。公司與合作伙伴強(qiáng)生（Johnson & Johnson）共同開發(fā)并商業(yè)化的CARVYKTI®，是一款用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的一次性療法，正引領(lǐng)著CAR-T細(xì)胞治療領(lǐng)域的革命。公司總部位于美國，通過加強(qiáng)領(lǐng)導(dǎo)力建設(shè)，構(gòu)建端到端的細(xì)胞治療體系，以提升CARVYKTI®的患者可及性并充分挖掘其治療潛力。公司計(jì)劃以此平臺為基礎(chǔ)，持續(xù)推動(dòng)其前沿細(xì)胞治療管線中的創(chuàng)新研發(fā)。
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前瞻性聲明
本新聞稿中有關(guān)未來預(yù)期、計(jì)劃及前景的陳述，以及任何涉及非歷史事實(shí)事項(xiàng)的其他陳述，均屬于《1995年私人證券訴訟改革法案》所指的"前瞻性陳述"。這些陳述包括但不限于：與傳奇生物策略及目標(biāo)相關(guān)的陳述；與CARVYKTI®益處（包括其新興的治愈潛力）相關(guān)的陳述；以及與LB2102潛力（包括迄今為止臨床試驗(yàn)中已給藥患者初步觀察到的任何有利結(jié)果的可重復(fù)性和持久性）相關(guān)的陳述。盡管并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞，但“預(yù)料”、“相信”、“繼續(xù)”、“可能”、“估計(jì)”、“預(yù)期”、“打算”、“計(jì)劃”、“潛在”、“預(yù)測”、“預(yù)計(jì)”、“應(yīng)該”、“目標(biāo)”、“將”、“會”等類似表達(dá)旨在識別前瞻性陳述。由于各種重要因素，實(shí)際結(jié)果可能與此類前瞻性陳述所指的結(jié)果存在重大差異。傳奇生物的預(yù)期可能受到以下因素的影響（包括但不限于）：新藥產(chǎn)品開發(fā)相關(guān)的不確定性；意外的臨床試驗(yàn)結(jié)果，包括對現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行的額外分析或意外的新臨床數(shù)據(jù)所導(dǎo)致的結(jié)果；意外的監(jiān)管行動(dòng)或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數(shù)據(jù)或數(shù)據(jù)分析，或一般的政府監(jiān)管；由于第三方合作伙伴采取行動(dòng)或未能采取行動(dòng)而導(dǎo)致的意外延誤；傳奇生物的專利或其他專有知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)受到挑戰(zhàn)而產(chǎn)生的不確定性，包括美國訴訟程序中涉及的不確定性；政府、行業(yè)及一般產(chǎn)品定價(jià)和其他政治壓力；以及傳奇生物于2026年3月10日向美國證券交易委員會（SEC）提交的20-F表格年度報(bào)告中"風(fēng)險(xiǎn)因素"部分所討論的其他因素。如果上述一項(xiàng)或多項(xiàng)風(fēng)險(xiǎn)或不確定性成為現(xiàn)實(shí)，或者基本假設(shè)被證明有誤，實(shí)際結(jié)果可能與本文預(yù)期、相信、估計(jì)或期望的描述存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發(fā)布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是否由于新信息、未來事件或其他原因，公司均不承擔(dān)更新任何前瞻性陳述的義務(wù)。
? Zhonglin Hao（M.D., Ph.D.），美國肯塔基大學(xué)Markey癌癥中心醫(yī)學(xué)與癌癥生物學(xué)教授，胸部腫瘤項(xiàng)目主任，曾為傳奇生物提供咨詢和顧問服務(wù)，未因任何媒體工作收取報(bào)酬。
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參考來源： [1] CARVYKTI? Prescribing Information. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. [2] American Cancer Society. "What is Multiple Myeloma?". Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html.Accessed March 2024. [3] American Cancer Society. "Key Statistics About Multiple Myeloma." Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html.Accessed March 2024. [4] American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis, and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Accessed March 2023. [5] ClinicalTrials.Gov. A Study Comparing JNJ-68284528, a CAR-T Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA), Versus Pomalidomide, Bortezomib and Dexamethasone (PVd) or Daratumumab, Pomalidomide and Dexamethasone (DPd) in Participants With Relapsed and Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-4). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. Accessed March 2024. [6] ClinicalTrials.gov. DLL3-Directed Chimeric Antigen Receptor T-cells in Subjects With Extensive Stage Small Cell Lung Cancer. Available at: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05680922. Accessed May 2025 [7] American Cancer Society. "Key Statistics for Lung Cancer." https://www.cancer.org/cancer/lung-cancer/about/key-statistics.html. Accessed November 2022. [8] Byers LA, Rudin CM. Small cell lung cancer: where do we go from here? Cancer. 2015;121(5):664-72. [9] Rare Diseases. "Rare Disease Database." https://rarediseases.org/rare-diseases/small-cell-lung-cancer. Accessed November 2022. [10] Gong J, Salgia R. Managing patients with relapsed small-cell lung cancer. J Oncol Pract. 2018;14(6):359-66. |
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