北京2026年6月15日 /美通社/ -- 近日，全身型重癥肌無力（Generalized Myasthenia Gravis，gMG）主題科普圓桌在京舉辦，gMG患者主題短片《破浪新生》同步首映。活動現場，多位臨床專家、藥物經濟學學者、患者組織代表與企業代表共同出席，圍繞疾病負擔、規范診療與兒童用藥保障等核心議題展開深入探討，共同呼吁社會各界提升對gMG患者長期需求的關注，助力患者穩住波動、重塑人生。

復旦大學附屬華山醫院副院長、神經內科主任醫師趙重波教授表示："gMG最具特征的表現，在于其全身力量'晨輕暮重'的反復波動，將患者推入失控的被動人生，嚴重剝奪了他們的社會功能，更讓整個家庭深陷長期照護與經濟的重擔。而對于正處于生長發育關鍵期的兒童與青少年而言，這種波動透支的不僅是當下的生活，更是他們的未來——身體發育受到不可逆干擾，心理健康遭受持續沖擊。我們希望以此為契機，凝聚臨床、社會與政策各方力量，讓更多患者和家庭走出這場波動困境。"

"晨輕暮重"的真相，看見波動背后被透支的童年與人生

MG是一種獲得性神經肌肉接頭(NMJ)傳遞障礙的復雜慢性自身免疫疾病^[1]。gMG作為以全身肌群受累為主的類型，其最具特征性的臨床表現是骨骼肌的波動性無力及易疲勞性。患者的日常癥狀往往呈現"晨輕暮重"、活動后加重而休息后減輕的動態起伏^[2]。這種難以捉摸的無力感，使得患者的身體狀態時刻充滿未知，生活頻頻面臨失控的可能。

gMG可發生于任何年齡段，對于兒童及青少年患者而言，疾病帶來的身心負擔尤為兇險：隨著病情進展，患兒可能出現吞咽困難、構音障礙，其中部分發展為難治性的患兒，其急性加重風險與引發肌無力危象的風險將分別飆升4.7倍與4倍，嚴重時可導致患兒死亡^[3]。

在沉重的身體負擔之外，疾病帶來的心理創傷也不容忽視。在患者主題短片中，患者帆帆（化名）分享了她童年因病背負的心理重擔："我對童年的記憶，幾乎都是從疾病開始的。小時候，只要聽說哪里有醫院、哪里有醫生可能治好這個病，父母就會立刻帶著我趕過去。求醫、轉診、奔波，已經成為整個家庭生活的一部分。隨著年齡增長，我甚至曾經被全班男同學追著起外號，我很害怕別人問我為什么像怪物。"

國家老年醫學中心、北京醫院神經內科主任醫師殷劍教授指出："在日常的臨床診療中，我們真切地看到gMG給兒童患者及其家庭帶來的巨大身心負擔。兒童正處于生長發育的關鍵階段，疾病的反復波動不僅嚴重限制其日常學習與社交活動，更對其身心發育造成持續、深遠的負面影響。面對如此沉重的疾病負擔，打破疾病反復的惡性循環是當下臨床亟待破局的關鍵。令人欣慰的是，近期新型靶向生物制劑已惠及兒童患者，為填補gMG患兒未滿足的臨床需求帶來了新希望。我們期待這些創新療法能進一步在臨床可及，幫助更多患兒真正走出波動困境，重獲健康成長的機會。"

破解波動困局："雙達標"策略引領治療新方向

長期以來，針對gMG的治療，臨床上主要通過膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、非激素類免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等傳統手段來改善病情^[4]。然而，由于gMG病程遷延，大量患者在接受傳統治療后，依然會頻繁經歷疾病的波動或加重^[5],[6]。尤其值得關注的是，為了壓制波動癥狀，部分患者不得不長期或大量使用激素等傳統藥物。

隨著新型靶向生物制劑的研發與廣泛應用，gMG的診療理念已從單純的癥狀控制，升級為注重長病程管理的"雙達標"策略。趙重波教授表示："隨著診療理念不斷進步，臨床上也越來越關注如何在有效控制癥狀、減少疾病波動的同時，兼顧患者的長期生活質量和治療安全性。尤其對于兒童患者而言，治療不僅要關注當下癥狀的改善，也需要綜合考慮成長發育、心理健康和未來生活。現代gMG管理正在從單純控制癥狀，逐步走向更穩定、更精準、更可持續的長期管理，幫助患者實現少波動、少復發，盡可能回歸正常生活。"

助力gMG患兒奔赴平穩未來，多方呼吁完善兒童用藥保障

gMG對兒童的影響遠超癥狀本身——反復波動干擾學業、心理、社會融入，消耗成長時光，給家庭帶來長期照護壓力與經濟負擔。而治療選擇的局限，更使這一處境雪上加霜。

約10%~20%的患兒進展為難治性gMG^[7]，急性加重風險較非難治性增加4.7倍、危象風險增加4倍，嚴重時可致死亡^[8]。在治療方面，長期激素治療對患兒影響深遠：現有常規免疫治療3年緩解率僅為48.6%^[9]，糖皮質激素誘發的MG加重發生率約為33.3%，如進展到嚴重的呼吸或吞咽困難等，將需要進入ICU緊急救治^[10]；87%的患兒身高低于目標身高^[11]，并可引發肥胖、繼發性糖尿病、骨髓抑制、肝腎功能損傷等嚴重不良反應^[12]-[18]。疾病反復波動疊加治療副作用，不僅長遠地影響患兒的學業、心理與社交發展，更給家庭帶來長期沉重的經濟與照護負擔。

中國醫藥教育協會藥物經濟評價分會主任委員張方教授表示："gMG患兒家庭所承受的，遠不止于直接醫療支出，住院、長期照護、家長誤工及繼發疾病費用，共同構成了一筆被嚴重低估的社會成本。近年來，國家積極探索兒童及罕見病用藥保障路徑，相關政策信號持續釋放。我們期待這一進程的推進，促進兒童gMG創新藥物可及性與支付保障水平提升，讓每一位患兒都能獲得改變命運的治療機會。孩子是一個社會最不能辜負的未來。全社會正攜手為gMG患者和家庭筑起一道堅實的守護墻——疾病可以限制身體，但永遠無法阻擋愛與希望為孩子們鋪就的未來。"

創新藥物的可及性，不只是一個政策議題，更關乎這些孩子的未來能否被真正托住。"人和家庭被疾病長期裹挾以后，生活看不到頭，就像一條沒有盡頭的黑暗隧道。"北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心創始人、主任清昭動容地說："這些年，愛力陪伴了很多全身型重癥肌無力患兒走過漫長的求醫之路——有的孩子從學會走路就開始跑醫院，有的家庭為了一次就診輾轉數千公里。我們看到的，是疾病在不斷奪走他們本該擁有的成長時光。全身型重癥肌無力患兒正處于人生的起步階段，但他們面對的，是可能影響全生命周期的波動拉鋸戰。我們迫切呼吁將重癥肌無力納入各地特種病或大病保障范圍，推動兒童全身型重癥肌無力新型靶向生物制劑盡早進入醫保，這是這些患兒家庭共同的期盼。"

阿斯利康中國副總裁、罕見病事業部負責人胡軼清表示："gMG患者，尤其是兒童患者，仍面臨疾病反復波動、治療未被滿足需求突出以及可及性不足等現實挑戰。阿斯利康始終以患者為中心，持續推動罕見病治療的研發創新與可及，努力將前沿科學成果轉化為患者可用、可負擔的治療選擇。我們也期待與臨床專家、學術機構、患者組織及相關方共同推動兒童gMG用藥保障。以科學之力，點亮罕見新生，重塑社會棟梁。"