金賽藥業(yè)國際化再加速：兩款創(chuàng)新藥獲美國FDA臨床許可

2026-06-03 16:39 32

上海2026年6月3日 /美通社/ -- 近日，長春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司（以下簡稱"金賽藥業(yè)"）在創(chuàng)新藥國際化進程中迎來重要進展。公司研發(fā)的PI3Kα抑制劑GenSci145片、B 細胞成熟抗原三聚體融合蛋白GenSci136注射液，雙雙獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的臨床試驗許可，分別擬用于治療攜帶PIK3CA突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤，以及重癥肌無力（MG）。這標(biāo)志著金賽藥業(yè)在腫瘤領(lǐng)域與神經(jīng)領(lǐng)域的全球臨床開發(fā)邁出堅實一步。

GenSci145片：高選擇性PI3Kα抑制劑

GenSci145片獲得FDA許可開展臨床試驗，適應(yīng)癥為攜帶PIK3CA突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤。該藥物是金賽藥業(yè)開發(fā)的一款新型突變選擇性PI3Kα抑制劑，美國新藥注冊類別為 505(b)1。此前，GenSci145片已在國內(nèi)獲得臨床試驗批準(zhǔn)。

PIK3CA基因突變是多種實體瘤的重要驅(qū)動因素，在乳腺癌中發(fā)生率高達30%～40%^[1,2]，并可導(dǎo)致乳腺癌患者對內(nèi)分泌治療、化療及靶向治療產(chǎn)生耐藥。部分PI3Kα抑制劑在臨床應(yīng)用中因存在高血糖、皮疹、腹瀉等副作用，可能影響患者長期治療的耐受性和依從性。因此，臨床實踐中仍存在對具有更高靶向選擇性的PI3Kα抑制劑的需求。

臨床前研究顯示，GenSci145片對多種PIK3CA熱點突變具有高選擇性抑制活性，并表現(xiàn)出良好的血腦屏障穿透能力。上述發(fā)現(xiàn)為開展后續(xù)臨床研究提供了實驗依據(jù)。

注射用GenSci136：BAFF/APRIL 雙靶點拮抗劑

與此同時，金賽藥業(yè)另一款創(chuàng)新生物藥——注射用GenSci136，獲得FDA許可用于治療重癥肌無力的臨床試驗。該藥物是一款B細胞成熟抗原三聚體融合蛋白，可同時拮抗BAFF和APRIL雙靶點，美國新藥注冊類別為351(a)BLA。該藥物此前已在國內(nèi)獲批全身型重癥肌無力臨床試驗，此次獲得美國FDA臨床試驗許可，是其全球臨床開發(fā)的又一進展。

重癥肌無力是一種罕見的自身免疫性疾病，全球患病率約為12.4/10萬人，我國發(fā)病率約為0.68/10萬人^[3]。患者可能出現(xiàn)波動性肌無力、上瞼下垂、復(fù)視、呼吸困難等癥狀，影響生活質(zhì)量。重癥肌無力患者中，部分人群對現(xiàn)有治療反應(yīng)有限或難以耐受長期用藥。開發(fā)新機制的治療藥物仍是該領(lǐng)域的研究方向之一。

GenSci136通過模擬B 淋巴細胞刺激因子和增殖誘導(dǎo)配體與其受體的天然結(jié)合方式以提高其阻斷活性，同時通過抗人血清白蛋白重鏈單域抗體設(shè)計以延長其在體內(nèi)的半衰期，有望對體液免疫紊亂、致病抗體為核心機制造成組織損傷的多種自身免疫性疾病發(fā)揮治療作用，為重癥肌無力患者提供更優(yōu)的治療選擇。

GenSci145與GenSci136接連獲得美國FDA臨床試驗許可，是金賽藥業(yè)從"單賽道領(lǐng)跑"向"多領(lǐng)域協(xié)同發(fā)展"戰(zhàn)略升級的生動縮影。目前，公司已搭建起涵蓋ADC、siRNA及長效緩釋等前沿技術(shù)平臺，在腫瘤、眼科、內(nèi)分泌及代謝、女性健康、免疫和神經(jīng)等領(lǐng)域形成多元化管線布局。

腫瘤領(lǐng)域，GenSci128針對TP53 Y220C突變的選擇性重激活劑，全球尚無同靶點藥物獲批，已在中、美獲批臨床，正在開展中國I期臨床試驗；三款雙靶ADC產(chǎn)品GenSci143（靶向B7-H3與PSMA）、GenSci139(靶向EGFR和HER2)、GenSci140(靶向葉酸受體α亞型，雙表位)，均已獲批中美臨床，進入一期臨床開發(fā)階段。

免疫與呼吸領(lǐng)域，IgG1雙抗GenSci161，同時靶向IL-1α和IL-1β，已在中國獲批開展化膿性汗腺炎、子宮內(nèi)膜異位癥的臨床試驗。2026年6月，已進入中國I期臨床開發(fā)階段。其中化膿性汗腺炎適應(yīng)癥亦獲得美國FDA臨床試驗許可。靶向SLC6A19的小分子抑制劑GenSci144，用于治療苯丙酮尿癥以及慢性腎病。2026年5月，苯丙酮尿癥新藥臨床試驗申請已獲批準(zhǔn)。抗PD-1陽性T細胞清除劑GenSci120，已獲批成人系統(tǒng)性紅斑狼瘡、原發(fā)性干燥綜合征、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎臨床試驗。2026年6月，類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎Ⅱ期臨床研究已啟動，首例受試者已入組。

金賽藥業(yè)表示，將繼續(xù)依托前沿技術(shù)平臺，加速推進具備全球競爭力的創(chuàng)新藥物臨床開發(fā)，致力于為全球患者提供更多元的治療選擇。

聲明：

創(chuàng)新藥研發(fā)具有高風(fēng)險，臨床試驗結(jié)果及最終獲批存在不確定性。
本新聞旨在分享研發(fā)前沿資訊，僅供醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士參閱，非廣告用途。
金賽藥業(yè)不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥品、適應(yīng)癥的使用。

參考文獻：

^[1] MILLIS S Z, IKEDA S, REDDY S, et al. Landscape of Phosphatidylinositol-3-Kinase Pathway Alterations Across 19?784 Diverse Solid Tumors [J]. JAMA Oncol, 2016, 2(12): 1565-73.

^[2] VASAN N, TOSKA E, SCALTRITI M. Overview of the relevance of PI3K pathway in HR-positive breast cancer [J]. Ann Oncol, 2019, 30(Suppl_10): x3-x11.

^[3]中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會神經(jīng)免疫學(xué)組. 中國重癥肌無力診斷和治療指南（2025版）[J]. 中華神經(jīng)科雜志， 2025, 58(7): 721-741.

消息來源：長春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司